Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Aplikace pGz u mitochondriální choroby

2. února 2024 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Užitečnost pGz u primárních mitochondriálních poruch

Jedná se o vícecílovou studii, která studuje účinky konvenčního cvičení (měřeno pomocí testování kardiopulomárních cvičení nebo cvičení s pedály v posteli) a pasivního cvičení prostřednictvím periodického zrychlení (pGz). Cíl 1 se zaměří na rozdíly mezi pacienty s primární mitochondriální chorobou (PMD) a zdravými dobrovolníky. Cíl 2 je výzkumný cíl, který bude studovat účinky u pacientů přijatých do Dětské nemocnice ve Filadelfii na jednotce dětské intenzivní péče (PICU).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíl 1: Pacienti s primární mitochondriální chorobou a zdravé kontroly

Jednotlivci budou prověřováni z hlediska způsobilosti ke studiu a zodpoví otázky týkající se jejich schopnosti provádět studijní postupy a úrovně jejich fyzické aktivity. Jednotlivci, kteří splňují studijní kritéria, budou mít 3 studijní návštěvy a každá studijní návštěva bude zahrnovat jinou intervenci.

Při každé z těchto studijních návštěv jednotlivci dokončí jednu z následujících intervencí: Testování kardiopulmonální zátěže (CPET), podávání pGz prostřednictvím lůžka nebo křesla a pGz prostřednictvím zařízení zvaného Gentle Jogger. Zatímco účastníci absolvují všechny tři studijní návštěvy, pořadí studijních návštěv bude probíhat v náhodném pořadí.

Během studijních návštěv budou účastníkům odebrána krev před a po studijní intervenci, cévní ultrazvuk s kontrastní látkou Lumason před a po studijním zásahu a creatine Chemical Exchange Saturation Transfer (CrCEST) MRI bérce.

Cíl 2: Pacienti na dětské jednotce intenzivní péče (PICU)

Jednotlivci budou prověřováni z hlediska způsobilosti ke studiu. Jednotlivci, kteří splňují studijní kritéria, absolvují během přijetí na PICU 2 studijní návštěvy. První studijní návštěva bude zahrnovat cvičení pedálů a druhá studijní návštěva bude zahrnovat podávání pGz pomocí zařízení zvaného Gentle Jogger.

Během studijních návštěv budou účastníkům před a po studijním zásahu odebrána krev, před a po studijním zákroku bude proveden ultrazvuk cév s kontrastní látkou Lumason a pokud budou schopni bezpečně dokončit, CrCEST MRI bérce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

90

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Katelynn Stanley, BS
  • Telefonní číslo: 215-426-0225
  • E-mail: stanleyk2@chop.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Daniel McGinn, MSGC
  • Telefonní číslo: 215-590-1000
  • E-mail: mcginnde@chop.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Cíl 1 Kritéria zápisu Kritéria zařazení pro zdravé kontroly

  • Muži nebo ženy, 10 let až 60 let, s minimální výškou pro účast 135 cm
  • Ambulantní a schopný dokončit rutinní klinické zátěžové testování
  • Ochota a schopnost absolvovat všechny studijní postupy
  • Pro osoby mladší 18 let povolení rodičů/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte
  • Pro osoby starší 18 let možnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria pro zařazení pacientů s PMD

  • Muži nebo ženy, 10 let až 60 let, s minimální výškou pro účast 135 cm
  • Ambulantní a schopný dokončit rutinní klinické zátěžové testování
  • Ochota a schopnost absolvovat všechny studijní postupy
  • Geneticky potvrzená mitochondriální myopatie (MM) definovaná diagnózou primárního mitochondriálního onemocnění (PMD) s převládajícími příznaky myopatie vyjádřenými intolerancí zátěže a svalovou slabostí a únavou
  • Povolení rodiče/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte

Kritéria vyloučení pro všechny účastníky Cíle 1 Obecná kritéria vyloučení

  • Tracheostomie
  • Nechodící
  • Nelze dokončit rutinní zátěžové testy
  • Diagnostikován nebo má příznaky vertiga
  • Do 1 měsíce od nedávného přijetí do nemocnice pro akutní onemocnění
  • Těžké souběžné onemocnění srdce nebo plic
  • Kognitivní poruchy, které mohou bránit schopnosti dodržovat studijní postupy
  • Březí nebo kojící samice
  • Aktivní zneužívání alkoholu a/nebo návykových látek
  • Podle uvážení hlavního zkoušejícího (PI) jakýkoli zdravotní stav, který bude narušovat nebo bránit bezpečnému dokončení studie
  • Rodiče/zákonní zástupci nebo subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí dodržovat studijní plány nebo postupy
  • Použití zkoumaného činidla (činidel) do 4 týdnů
  • Jednotlivci, kteří jsou zaměstnáni ministerstvem obrany USA, včetně personálu americké armády
  • Pacienti s biliární atrézií s asplenií nebo polysplenií.
  • Pacienti s předchozí transplantací jater.
  • Pacienti s cystickou fibrózou.
  • Pacienti s chronickým onemocněním plic.
  • Pacienti s trombózou portální žíly, kavernózní transformací portální žíly nebo chybějící portální žílou.
  • Pacienti s významným srdečním onemocněním nebo závažným vrozeným srdečním onemocněním.
  • Pacienti s anamnézou alergické reakce na přípravek Lumason®, fluorid sírový, složky lipidových mikrokuliček fluoridu sírového nebo další složky přípravku Lumason (polyethylenglykol, distearoylfosfatidlycholin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglycerol sodný (DPPG-Na, kyselina palmitová) nebo jiné složky ultrazvuku kontrastní látka
  • Jakákoli anamnéza nitroočního poranění nebo fragmentu v orbitě nebo kolem ní, které nelze odstranit radiologickým vyšetřením
  • Jakákoli historie střelných, střepinových nebo bodných ran, které nelze odstranit radiologickým vyšetřením
  • Minulé nebo současné zaměstnání zahrnující (nebo vystavení působení) brusičce kovů (např. na staveništi)
  • Klaustrofobie nebo jakýkoli známý zdravotní stav, který může být zhoršen stresem, úzkostí nebo záchvaty paniky vyvolanými uzavřenými prostory
  • Neschopnost ležet naplocho v MRI skeneru po dobu až 45 minut
  • Během studie MRI nebylo možné provést submaximální cvičení nohou s dorzální flexí kotníku

Cíl 2 Kritéria pro zařazení Kritéria pro zařazení pro nechodící pacienty s PMD na PICU

  • Muži nebo ženy ve věku 10 až 23 let (děti a dospělí)
  • Nechodící
  • Geneticky potvrzená mtDNA-PMD
  • Kooperativní a schopný sledovat výzkumné postupy
  • Mít kognitivní schopnosti umožňující spolupráci se studijními postupy
  • Přijat na PICU s předpokládanou délkou pobytu > 24 hodin
  • Ochota a schopnost absolvovat všechny studijní postupy
  • Pro osoby mladší 18 let povolení rodičů/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte
  • Pro osoby starší 18 let možnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria zařazení pro neuromuskulární diagnostiku PICU non-PMD

  • Muži nebo ženy ve věku 10 až 23 let (děti a dospělí)
  • Nechodící
  • Geneticky potvrzená neuromuskulární diagnóza bez PMD
  • Kooperativní a schopný sledovat výzkumné postupy
  • Mít kognitivní schopnosti umožňující spolupráci se studijními postupy
  • Přijat na PICU s předpokládanou délkou pobytu > 24 hodin
  • Pro osoby mladší 18 let povolení rodičů/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte
  • Pro osoby starší 18 let možnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria zařazení pro všechny ostatní účastníky PICU

  • Muži nebo ženy ve věku 10 až 23 let (děti a dospělí)
  • Nechodící
  • Žádná známá genetická diagnóza se zdravým premorbidním stavem, přijat na PICU
  • Kooperativní a schopný sledovat výzkumné postupy
  • Mít kognitivní schopnosti umožňující spolupráci se studijními postupy
  • Přijat na PICU s předpokládanou délkou pobytu > 24 hodin
  • Ochota a schopnost absolvovat všechny studijní postupy
  • Pro osoby mladší 18 let povolení rodičů/zákonného zástupce (informovaný souhlas) a případně souhlas dítěte
  • Pro osoby starší 18 let možnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení pro všechny účastníky cíle 2

  • Mít kognitivní poruchy, které mohou bránit schopnosti dodržovat studijní postupy
  • Máte kardiorespirační nestabilitu
  • Pacienti, kteří jsou nemocní natolik, že nebudou schopni spolupracovat na studijních postupech
  • Mají jasné kontraindikace k mobilizaci
  • Mít zafixované deformity/kontraktury dolních končetin, které by bránily cvičení dolních končetin
  • Březí nebo kojící samice
  • Aktivní zneužívání alkoholu a/nebo návykových látek
  • Podle uvážení hlavního zkoušejícího (PI) jakýkoli zdravotní stav, který bude narušovat nebo bránit bezpečnému dokončení studie
  • Použití zkoumaného činidla (činidel) do 4 týdnů
  • Jednotlivci, kteří jsou zaměstnáni ministerstvem obrany USA, včetně personálu americké armády
  • Pacienti s biliární atrézií s asplenií nebo polysplenií.
  • Pacienti s předchozí transplantací jater.
  • Pacienti s cystickou fibrózou.
  • Pacienti s chronickým onemocněním plic.
  • Pacienti s trombózou portální žíly, kavernózní transformací portální žíly nebo chybějící portální žílou.
  • Pacienti s významným srdečním onemocněním nebo závažným vrozeným srdečním onemocněním.
  • Pacienti s anamnézou alergické reakce na přípravek Lumason®, fluorid sírový, složky lipidových mikrokuliček fluoridu sírového nebo další složky přípravku Lumason (polyethylenglykol, distearoylfosfatidlycholin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglycerol sodný (DPPG-Na, kyselina palmitová) nebo jiné složky ultrazvuku kontrastní látka

Kritéria vyloučení Specifická pro postup studie: CrCEST MRI sken:

  • Jakákoli anamnéza nitroočního poranění nebo fragmentu v orbitě nebo kolem ní, které nelze odstranit radiologickým vyšetřením
  • Jakákoli historie střelných, střepinových nebo bodných ran, které nelze odstranit radiologickým vyšetřením
  • Minulé nebo současné zaměstnání zahrnující (nebo vystavení působení) brusičce kovů (např. na staveništi)
  • Klaustrofobie nebo jakýkoli známý zdravotní stav, který může být zhoršen stresem, úzkostí nebo záchvaty paniky vyvolanými uzavřenými prostory
  • Neschopnost ležet naplocho v MRI skeneru po dobu až 45 minut
  • Během studie MRI nebylo možné provést submaximální cvičení nohou s dorzální flexí kotníku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cíl 1: Pacienti s primární mitochondriální chorobou

Intervence/studijní návštěvy účastníka probíhají v náhodném pořadí:

Administrace CPET pGz prostřednictvím pGz Bed administrace pGz prostřednictvím Gentle Jogger
Diagnostický test: Testování kardiopulmonální zátěže
Testování na rotopedu, který je považován za „standardní péči“ pro stanovení cvičební kapacity. Účastníci absolvují asi 20 minut šlapání na stacionárním rotopedu
Přístroj: Postel pGz
Účastníci si lehnou na pasivní cvičební (pGz) lůžko po dobu 45 minut, během kterých bude lůžko provádět pasivní cvičení prostřednictvím periodického zrychlování.
Přístroj: Jemný jogger
Účastníci budou mít pasivní cvičení prostřednictvím jemného jogger zařízení po dobu 45 minut. Může to být sezení (cíl 1 účastníci) nebo ležení (cíl 2 účastníci)
Lék: Kontrastní látka Lumason®
Kontrastní látka používaná při cévním ultrazvuku horní části nohy. Proběhne při každé studijní návštěvě dvakrát před a po pGz lůžku, jemném joggeru, cvičebním pedálu nebo CPET. Podání léčiva bude probíhat pomocí IV linky a bude trvat asi 5 - 10 minut.
Experimentální: Cíl 1: Zdravé ovládání

Intervence/studijní návštěvy účastníka probíhají v náhodném pořadí:

Správa pGz prostřednictvím Gentle Jogger CPET Správa pGz prostřednictvím pGz Bed
Diagnostický test: Testování kardiopulmonální zátěže
Testování na rotopedu, který je považován za „standardní péči“ pro stanovení cvičební kapacity. Účastníci absolvují asi 20 minut šlapání na stacionárním rotopedu
Přístroj: Postel pGz
Účastníci si lehnou na pasivní cvičební (pGz) lůžko po dobu 45 minut, během kterých bude lůžko provádět pasivní cvičení prostřednictvím periodického zrychlování.
Přístroj: Jemný jogger
Účastníci budou mít pasivní cvičení prostřednictvím jemného jogger zařízení po dobu 45 minut. Může to být sezení (cíl 1 účastníci) nebo ležení (cíl 2 účastníci)
Lék: Kontrastní látka Lumason®
Kontrastní látka používaná při cévním ultrazvuku horní části nohy. Proběhne při každé studijní návštěvě dvakrát před a po pGz lůžku, jemném joggeru, cvičebním pedálu nebo CPET. Podání léčiva bude probíhat pomocí IV linky a bude trvat asi 5 - 10 minut.
Experimentální: Cíl 2: Pacienti s PICU
U všech účastníků cíle 2 budou intervence/studijní návštěvy probíhat ve stejném pořadí: cvičební pedál a jemný jogger
Přístroj: Jemný jogger
Účastníci budou mít pasivní cvičení prostřednictvím jemného jogger zařízení po dobu 45 minut. Může to být sezení (cíl 1 účastníci) nebo ležení (cíl 2 účastníci)
Lék: Kontrastní látka Lumason®
Kontrastní látka používaná při cévním ultrazvuku horní části nohy. Proběhne při každé studijní návštěvě dvakrát před a po pGz lůžku, jemném joggeru, cvičebním pedálu nebo CPET. Podání léčiva bude probíhat pomocí IV linky a bude trvat asi 5 - 10 minut.
Přístroj: Cvičební pedál
Účastníci budou cvičit vleže po dobu 20 minut s cvičebním pedálem, který se připevňuje k posteli

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cíl 1: Střední rozdíl v maximální spotřebě kyslíku mezi pacienty s primární mitochondriální chorobou a zdravými dobrovolníky
Časové okno: Při kardiopulmonálním zátěžovém testování, které bude trvat 1 hodinu
Maximální spotřeba kyslíku bude měřena pouze během CPET
Při kardiopulmonálním zátěžovém testování, které bude trvat 1 hodinu
Cíl 2: Arteriálně-žilní (A-V) rozdíl O2
Časové okno: Celkem 4 15minutové odběry krve
To bude měřeno prostřednictvím odběrů krve, ke kterým dojde před a po studijních intervencích
Celkem 4 15minutové odběry krve
Cíl 1 a 2: Spotřeba kyslíku
Časové okno: 1 hodina na studijní intervenci
Měřeno během studijních intervencí
1 hodina na studijní intervenci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cíl 1 a 2: Měření poměru A/B pomocí EKG nebo Plethsymografie
Časové okno: 1 hodina na studijní intervenci
Měřit hemodynamický fyziologický marker srdečního výdeje (CO)
1 hodina na studijní intervenci
Cíl 1 a 2: Srdeční frekvence
Časové okno: 1 hodina na studijní intervenci
Měřit hemodynamický fyziologický marker srdečního výdeje (CO)
1 hodina na studijní intervenci
Cíl 1 a 2: Kapacita OXPHOS
Časové okno: Subjekty cíle 1 dokončí 2 jednohodinové MRI, subjekty cíle 2 dokončí 1 jednohodinové MRI
Měřeno pomocí CrCEST Leg MRI, které měří kreativní úrovně a zotavení v noze
Subjekty cíle 1 dokončí 2 jednohodinové MRI, subjekty cíle 2 dokončí 1 jednohodinové MRI
Cíl 1 a 2: Hladiny plazmatického laktátu
Časové okno: 15minutové odběry krve, ke kterým dochází před a bezprostředně po každém studijním zásahu
Měřeno odběry žilní krve
15minutové odběry krve, ke kterým dochází před a bezprostředně po každém studijním zásahu
Cíl 1 a 2: Vazodilatace
Časové okno: 30minutový ultrazvuk, který se vyskytuje před a bezprostředně po každém studijním zásahu
Měřeno pomocí cévního ultrazvuku s kontrastem
30minutový ultrazvuk, který se vyskytuje před a bezprostředně po každém studijním zásahu
NE uvolnění
Časové okno: 15 minut před a bezprostředně po každém studijním zásahu
Měřeno pomocí pletsymografie
15 minut před a bezprostředně po každém studijním zásahu
Nominální hladiny plazmy
Časové okno: 15minutové odběry krve, které probíhají před a bezprostředně po každém studijním zásahu
Měřeno odběry žilní krve
15minutové odběry krve, které probíhají před a bezprostředně po každém studijním zásahu
Pooperační průzkum spokojenosti pacientů
Časové okno: 15 minut po každém studijním zásahu
Tolerance účastníků vůči pGz ve srovnání s CPET
15 minut po každém studijním zásahu
Borgská stupnice
Časové okno: 15 minut po každém studijním zásahu
Tolerance účastníků vůči pGz ve srovnání s CPET
15 minut po každém studijním zásahu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

United States Department of Defense

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Zuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Attending Physician

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21-018532

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Testování kardiopulmonální zátěže

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit