このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ミトコンドリア病における pGz の適用

2024年2月2日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia

原発性ミトコンドリア障害における pGz の有用性

これは多目的研究であり、従来の運動 (Cardiopulomary Exercises Testing またはベッド内ペダル運動で測定) と周期的加速度 (pGz) による受動的運動の効果を研究しています。 目的 1 では、原発性ミトコンドリア病 (PMD) 患者と健康なボランティアの違いに焦点を当てます。 目的 2 は探索的目的であり、フィラデルフィア小児病院小児集中治療室 (PICU) に入院した患者における効果を研究します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

目的 1: 原発性ミトコンドリア病患者と健常者

個人は、研究への参加資格についてスクリーニングされ、研究手順を実行する能力と身体活動レベルに関する質問に答えます。 研究基準を満たす個人は3回の研究訪問を受け、各研究訪問には異なる介入が含まれます。

これらの研究訪問のたびに、個人は次の介入のいずれかを完了します。 参加者は 3 回すべての治験訪問を完了しますが、治験訪問の順序はランダムな順序で発生します。

研究訪問中、参加者は研究介入の前後に採血、研究介入の前後にLumason造影剤を使用した血管超音波検査、および下肢のクレアチン化学交換飽和転送（CrCEST）MRIを受けます。

目標 2: 小児集中治療室 (PICU) の患者

個人は、研究への参加資格についてスクリーニングされます。 研究基準を満たす個人は、PICUへの入院中に2回の研究訪問を受けます。 最初の研究訪問にはペダル運動が含まれ、2 回目の研究訪問には、ジェントル ジョガーと呼ばれるデバイスを介した pGz の投与が含まれます。

研究訪問中、参加者は研究介入の前後に採血を行い、研究介入の前後にLumason造影剤を使用した血管超音波検査を行い、安全に完了できる場合は下肢のCrCEST MRIを行います。

研究の種類

介入

入学 (推定)

90

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Katelynn Stanley, BS
  • 電話番号：215-426-0225
  • メール：stanleyk2@chop.edu

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Daniel McGinn, MSGC
  • 電話番号：215-590-1000
  • メール：mcginnde@chop.edu

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～60年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

目標 1 登録基準 健康な対照者の組み入れ基準

  • 10歳から60歳までの男女、身長135cm以上の方
  • -歩行可能で、ルーチンの臨床運動検査を完了することができます
  • -すべての研究手順を喜んで完了することができます
  • 18 歳未満の個人の場合、親/保護者の許可 (インフォームド コンセント)、および必要に応じて子供の同意
  • -18歳以上の個人の場合、インフォームドコンセントを提供する能力

PMD 患者の選択基準

  • 10歳から60歳までの男女、身長135cm以上の方
  • -歩行可能で、ルーチンの臨床運動検査を完了することができます
  • -すべての研究手順を喜んで完了することができます
  • -遺伝的に確認されたミトコンドリアミオパチー（MM）は、運動不耐症および筋力低下および疲労によって表されるミオパチーの主な症状を伴う原発性ミトコンドリア病（PMD）の診断によって定義されます
  • 親/保護者の許可 (インフォームド コンセント)、および必要に応じて子供の同意

すべての目的 1 参加者の除外基準 一般的な除外基準

  • 気管切開
  • 歩けない
  • 定期的な運動テストを完了できない
  • めまいと診断されているか、その症状がある
  • 急性疾患による最近の入院から 1 か月以内
  • -重度の併存する心臓または肺疾患
  • -研究手順を順守する能力を妨げる可能性のある認知障害
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 積極的なアルコールおよび/または薬物乱用
  • -治験責任医師（PI）の裁量により、研究の安全な完了を妨げる、または妨げる病状
  • -治験責任医師の意見では、研究スケジュールまたは手順に準拠していない可能性がある親/保護者または被験者
  • -4週間以内の治験薬の使用
  • 米軍関係者を含む、米国国防総省に雇用されている個人
  • 無脾症または多脾症を伴う胆道閉鎖症の患者。
  • -以前に肝移植を受けた患者。
  • 嚢胞性線維症の患者。
  • 慢性肺疾患の患者。
  • -門脈血栓症、門脈の海綿状変化または門脈がない患者。
  • 重大な心疾患または重度の先天性心疾患のある患者。
  • Lumason®、六フッ化硫黄、六フッ化硫黄脂質ミクロスフィア成分、または Lumason (ポリエチレングリコール、ジステアロイルホスファチジルコリン (DSPC)、ジパルミトイルホスファチジルグリセロールナトリウム (DPPG-Na、パルミチン酸)) のその他の成分、または超音波のその他の成分に対するアレルギー反応の既往のある患者造影剤
  • 眼窩内または眼窩周囲の眼内損傷または破片の病歴で、放射線学的評価ではクリアできないもの
  • 放射線評価では除去できない弾丸、榴散弾、または刺し傷の病歴
  • 金属グラインダーを使用する (または接触する) 過去または現在の雇用 (例: 建設現場)
  • 閉所恐怖症、または閉鎖された空間によって引き起こされるストレス、不安、またはパニック発作によって悪化する可能性のある既知の病状
  • MRIスキャナーで最大45分間横になることができない
  • MRI検査中に最大下足首背屈脚運動を行うことができない

目標 2 登録基準 PICU PMD 非歩行患者の選択基準

  • 10歳～23歳の男女（子供・大人）
  • 歩けない
  • 遺伝的に確認されたmtDNA-PMD
  • 協力的で研究手順に従うことができる
  • 研究手順に協力できる認知能力がある
  • -24時間以上の滞在が予想されるPICUに入院
  • -すべての研究手順を喜んで完了することができます
  • 18 歳未満の個人の場合、親/保護者の許可 (インフォームド コンセント)、および必要に応じて子供の同意
  • -18歳以上の個人の場合、インフォームドコンセントを提供する能力

PICU 非 PMD 神経筋診断の選択基準

  • 10歳～23歳の男女（子供・大人）
  • 歩けない
  • -遺伝的に確認された非PMD神経筋診断
  • 協力的で研究手順に従うことができる
  • 研究手順に協力できる認知能力がある
  • -24時間以上の滞在が予想されるPICUに入院
  • 18 歳未満の個人の場合、親/保護者の許可 (インフォームド コンセント)、および必要に応じて子供の同意
  • -18歳以上の個人の場合、インフォームドコンセントを提供する能力

他のすべての PICU 参加者の参加基準

  • 10歳～23歳の男女（子供・大人）
  • 歩けない
  • -健康な病前状態の既知の遺伝子診断はなく、PICUに入院
  • 協力的で研究手順に従うことができる
  • 研究手順に協力できる認知能力がある
  • -24時間以上の滞在が予想されるPICUに入院
  • -すべての研究手順を喜んで完了することができます
  • 18 歳未満の個人の場合、親/保護者の許可 (インフォームド コンセント)、および必要に応じて子供の同意
  • -18歳以上の個人の場合、インフォームドコンセントを提供する能力

すべての Aim 2 参加者の除外基準

  • 研究手順を順守する能力を排除する可能性のある認知障害がある
  • 心肺機能が不安定
  • -研究手順に協力できないほど病気の患者
  • 動員に対する明確な禁忌がある
  • 下肢の運動を妨げる下肢の変形/拘縮を修正している
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 積極的なアルコールおよび/または薬物乱用
  • -治験責任医師（PI）の裁量により、研究の安全な完了を妨げる、または妨げる病状
  • -4週間以内の治験薬の使用
  • 米軍関係者を含む、米国国防総省に雇用されている個人
  • 無脾症または多脾症を伴う胆道閉鎖症の患者。
  • -以前に肝移植を受けた患者。
  • 嚢胞性線維症の患者。
  • 慢性肺疾患の患者。
  • -門脈血栓症、門脈の海綿状変化または門脈がない患者。
  • 重大な心疾患または重度の先天性心疾患のある患者。
  • Lumason®、六フッ化硫黄、六フッ化硫黄脂質ミクロスフィア成分、または Lumason (ポリエチレングリコール、ジステアロイルホスファチジルコリン (DSPC)、ジパルミトイルホスファチジルグリセロールナトリウム (DPPG-Na、パルミチン酸)) のその他の成分、または超音波のその他の成分に対するアレルギー反応の既往のある患者造影剤

除外基準 研究手順に固有: CrCEST MRI スキャン:

  • 眼窩内または眼窩周囲の眼内損傷または破片の病歴で、放射線学的評価ではクリアできないもの
  • 放射線評価では除去できない弾丸、榴散弾、または刺し傷の病歴
  • 金属グラインダーを使用する (または接触する) 過去または現在の雇用 (例: 建設現場)
  • 閉所恐怖症、または閉鎖された空間によって引き起こされるストレス、不安、またはパニック発作によって悪化する可能性のある既知の病状
  • MRIスキャナーで最大45分間横になることができない
  • MRI検査中に最大下足首背屈脚運動を行うことができない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：診断
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：目標 1: 原発性ミトコンドリア病患者

参加者は介入/調査訪問をランダムな順序で行います:

Gentle Jogger による pGz Bed pGz 投与による CPET pGz 投与
診断テスト：心肺運動試験
運動能力を測定するための「標準治療」と考えられているエアロバイクでのテスト。 参加者はエアロバイクで約 20 分間ペダルをこぎます。
デバイス：pGz ベッド
参加者は他動運動 (pGz) ベッドに 45 分間横になり、その間、ベッドは定期的な加速を通じて他動運動を管理します。
デバイス：ジェントルジョガー
参加者は、穏やかなジョガー デバイスを介して 45 分間、受動的な運動を行います。 これは、座っている（参加者 1 人を目指す）または横になっている（参加者 2 人を目指す）場合があります。
薬：Lumason® 造影剤
上肢の血管超音波検査中に使用される造影剤。 pGzベッド、穏やかなジョガー、エクササイズペダルまたはCPETの前後に2回、各研究訪問で発生します。 薬物投与は IV ラインを介して行われ、約 5 ～ 10 分かかります。
実験的：目標 1: 健康なコントロール

参加者は介入/調査訪問をランダムな順序で行います:

Gentle Jogger CPETによるpGz投与 pGz BedによるpGz投与
診断テスト：心肺運動試験
運動能力を測定するための「標準治療」と考えられているエアロバイクでのテスト。 参加者はエアロバイクで約 20 分間ペダルをこぎます。
デバイス：pGz ベッド
参加者は他動運動 (pGz) ベッドに 45 分間横になり、その間、ベッドは定期的な加速を通じて他動運動を管理します。
デバイス：ジェントルジョガー
参加者は、穏やかなジョガー デバイスを介して 45 分間、受動的な運動を行います。 これは、座っている（参加者 1 人を目指す）または横になっている（参加者 2 人を目指す）場合があります。
薬：Lumason® 造影剤
上肢の血管超音波検査中に使用される造影剤。 pGzベッド、穏やかなジョガー、エクササイズペダルまたはCPETの前後に2回、各研究訪問で発生します。 薬物投与は IV ラインを介して行われ、約 5 ～ 10 分かかります。
実験的：目的 2: PICU 患者
目的 2 のすべての参加者は、同じ順序で介入/調査訪問を受けます: エクササイズ ペダルとジェントル ジョガー
デバイス：ジェントルジョガー
参加者は、穏やかなジョガー デバイスを介して 45 分間、受動的な運動を行います。 これは、座っている（参加者 1 人を目指す）または横になっている（参加者 2 人を目指す）場合があります。
薬：Lumason® 造影剤
上肢の血管超音波検査中に使用される造影剤。 pGzベッド、穏やかなジョガー、エクササイズペダルまたはCPETの前後に2回、各研究訪問で発生します。 薬物投与は IV ラインを介して行われ、約 5 ～ 10 分かかります。
デバイス：エクササイズペダル
参加者は、ベッドに取り付けられたエクササイズペダルで20分間横になりながら運動します

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
目的 1: 原発性ミトコンドリア病患者と健康なボランティアの間の最大酸素消費量の平均差
時間枠：1時間続く心肺運動負荷試験中
最大酸素消費量はCPET中にのみ測定されます
1時間続く心肺運動負荷試験中
目的 2: 動静脈 (A-V) O2 差
時間枠：合計 4 回の 15 分間の採血
これは、研究介入の前後に行われる採血によって測定されます
合計 4 回の 15 分間の採血
目標 1 と 2: 酸素消費量
時間枠：研究介入ごとに1時間
研究介入中に測定
研究介入ごとに1時間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
目的 1 および 2: 心電図またはプレチモグラフィによる A/B 比の測定
時間枠：研究介入ごとに1時間
心拍出量 (CO) の血行動態生理学的マーカーを測定するには
研究介入ごとに1時間
目標 1 と 2: 心拍数
時間枠：研究介入ごとに1時間
心拍出量 (CO) の血行動態生理学的マーカーを測定するには
研究介入ごとに1時間
目標 1 と 2: OXPHOS 容量
時間枠：Aim 1 の被験者は 2 回の 1 時間の MRI を完了し、Aim 2 の被験者は 1 回の 1 時間の MRI を完了します
CrCEST Leg MRI によって測定され、創造的なレベルと脚の回復を測定します
Aim 1 の被験者は 2 回の 1 時間の MRI を完了し、Aim 2 の被験者は 1 回の 1 時間の MRI を完了します
目標 1 および 2: 血漿乳酸値
時間枠：各試験介入の前後に 15 分間の採血
静脈採血で測定
各試験介入の前後に 15 分間の採血
目的 1 および 2: 血管拡張
時間枠：各試験介入の前後に 30 分間の超音波検査
造影剤を用いた血管超音波で測定
各試験介入の前後に 30 分間の超音波検査
リリースなし
時間枠：各研究介入の前後に 15 分間
脈波計による測定
各研究介入の前後に 15 分間
血漿公称レベル
時間枠：各試験介入の前後に 15 分間の採血
静脈採血で測定
各試験介入の前後に 15 分間の採血
術後患者満足度調査
時間枠：各研究介入後に15分
CPETと比較したpGzに対する参加者の耐性
各研究介入後に15分
ボーグの鱗
時間枠：各研究介入後に15分
CPETと比較したpGzに対する参加者の耐性
各研究介入後に15分

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital of Philadelphia

協力者

United States Department of Defense

捜査官

  • 主任研究者：Zuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP、Attending Physician

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月22日

一次修了 (推定)

2024年10月1日

研究の完了 (推定)

2024年10月1日

試験登録日

最初に提出

2022年7月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年10月3日

最初の投稿 (実際)

2022年10月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月2日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 21-018532

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

心肺運動試験の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Tanzania

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する