Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruk av pGz ved mitokondriell sykdom

2. februar 2024 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

Nytten av pGz i primære mitokondrielle lidelser

Dette er en flermålsstudie som studerer effekten av konvensjonell trening (målt gjennom hjerte- og lungeøvelser eller en pedaløvelse i sengen) og passiv trening gjennom periodisk akselerasjon (pGz). Mål 1 vil fokusere på forskjellene mellom pasienter med primær mitokondriell sykdom (PMD) og friske frivillige. Mål 2 er et utforskende mål, som vil studere effekten hos pasienter innlagt på Children's Hospital of Philadelphia Pediatric Intensive Care Unit (PICU).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mål 1: Pasienter med primær mitokondriell sykdom og friske kontroller

Enkeltpersoner vil bli undersøkt for å være kvalifisert for studieopptak, og svare på spørsmål knyttet til deres evne til å utføre studieprosedyrer og deres fysiske aktivitetsnivå. Personer som oppfyller studiekriteriene vil ha 3 studiebesøk, og hvert studiebesøk vil innebære en annen intervensjon.

Ved hvert av disse studiebesøkene vil individer gjennomføre en av følgende intervensjoner: Kardiopulmonal treningstesting (CPET), pGz-administrasjon gjennom en seng eller hvilestol, og pGz gjennom en enhet som kalles en Gentle Jogger. Mens deltakerne vil gjennomføre alle tre studiebesøkene, vil rekkefølgen på studiebesøkene skje i tilfeldig rekkefølge.

Under studiebesøkene vil deltakerne få blodprøver før og etter studieintervensjonen, en vaskulær ultralyd med Lumason-kontrastmiddel før og etter studieintervensjonen, og en Creatine Chemical Exchange Saturation Transfer (CrCEST) MR av underbenet.

Mål 2: Pasienter på Pediatrisk Intensive Care Unit (PICU)

Enkeltpersoner vil bli undersøkt for å være kvalifisert for studieopptak. Personer som oppfyller studiekriterier vil ha 2 studiebesøk under opptak til PICU. Det første studiebesøket vil involvere en pedaløvelse og det andre studiebesøket vil involvere pGz-administrasjon gjennom en enhet som kalles en Gentle Jogger.

Under studiebesøkene vil deltakerne ta blodprøver før og etter studieintervensjonen, en vaskulær ultralyd med Lumason-kontrastmiddel før og etter studieintervensjonen, og hvis de kan gjennomføres trygt, en CrCEST MRI av leggen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Mål 1 Registreringskriterier Inkluderingskriterier for sunne kontroller

  • Hanner eller kvinner, 10 år til 60 år, med en minimumshøyde for deltakelse på 135 cm
  • Ambulant og i stand til å fullføre rutinemessig klinisk treningstesting
  • Villig og i stand til å gjennomføre alle studieprosedyrer
  • For personer under 18 år, tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og eventuelt samtykke fra barn
  • For personer over 18 år muligheten til å gi informert samtykke

Inklusjonskriterier for PMD-pasienter

  • Hanner eller kvinner, 10 år til 60 år, med en minimumshøyde for deltakelse på 135 cm
  • Ambulant og i stand til å fullføre rutinemessig klinisk treningstesting
  • Villig og i stand til å gjennomføre alle studieprosedyrer
  • Genetisk bekreftet mitokondriell myopati (MM) som definert ved en diagnose av primær mitokondriell sykdom (PMD) med dominerende symptomer på myopati som uttrykt ved treningsintoleranse og muskelsvakhet og tretthet
  • Tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og eventuelt samtykke fra barn

Eksklusjonskriterier for alle Mål 1 Deltakere Generelle eksklusjonskriterier

  • Trakeostomi
  • Ikke-ambulerende
  • Kan ikke fullføre rutinemessig treningstesting
  • Diagnostisert med eller har symptomer på svimmelhet
  • Innen 1 måned etter nylig sykehusinnleggelse for akutt sykdom
  • Alvorlig samtidig hjerte- eller lungesykdom
  • Kognitiv svikt som kan utelukke evnen til å overholde studieprosedyrer
  • Drektige eller ammende kvinner
  • Aktiv alkohol og/eller rusmisbruk
  • Etter hovedetterforskerens skjønn, enhver medisinsk tilstand som vil forstyrre eller forhindre sikker gjennomføring av studien
  • Foreldre/foresatte eller forsøkspersoner som, etter etterforskerens oppfatning, kan være manglende overholdelse av studieplaner eller prosedyrer
  • Bruk av forsøksmiddel(er) innen 4 uker
  • Personer som er ansatt av det amerikanske forsvarsdepartementet, inkludert amerikansk militærpersonell
  • Pasienter med biliær atresi med aspleni eller polyspleni.
  • Pasienter med tidligere levertransplantasjon.
  • Pasienter med cystisk fibrose.
  • Pasienter med kronisk lungesykdom.
  • Pasienter med portalvenetrombose, kavernøs transformasjon av portalvenen eller fraværende portalvenen.
  • Pasienter med betydelig hjertesykdom eller alvorlig medfødt hjertesykdom.
  • Pasienter med en historie med allergisk reaksjon på Lumason®, svovelheksafluorid, svovelheksafluoridlipidmikrosfærekomponenter eller andre ingredienser i Lumason (polyetylenglykol, distearoylfosfatidlykolin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglyserolnatrium (DPPG-Na) eller andre komponenter i palmitinsyren kontrastmiddel
  • Enhver historie med intraokulær skade eller fragment i eller rundt banen som ikke kan fjernes gjennom radiologisk evaluering
  • Enhver historie med kule-, splinter- eller stikksår som ikke kan fjernes gjennom radiologisk evaluering
  • Tidligere eller nåværende ansettelse som involverer (eller eksponering for) en metallsliper (f.eks. på en byggeplass)
  • Klaustrofobi eller andre kjente medisinske tilstander som kan forverres av stress, angst eller panikkanfall utløst av lukkede rom
  • Manglende evne til å ligge flatt i en MR-skanner i opptil 45 minutter
  • Ikke i stand til å utføre sub-maksimal ankel dorsalfleksjon benøvelse under MR-studien

Mål 2 Inklusjonskriterier for registreringskriterier for PICU PMD ikke-ambulerende pasienter

  • Menn eller kvinner i alderen 10 til 23 år (barn og voksne)
  • Ikke-ambulerende
  • Genetisk bekreftet mtDNA-PMD
  • Samarbeidsvillig og i stand til å følge forskningsprosedyrer
  • Ha kognitiv evne til å muliggjøre samarbeid med studieprosedyrer
  • Innlagt på PICU med forventet liggetid >24 timer
  • Villig og i stand til å gjennomføre alle studieprosedyrer
  • For personer under 18 år, tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og eventuelt samtykke fra barn
  • For personer over 18 år muligheten til å gi informert samtykke

Inklusjonskriterier for PICU non-PMD nevromuskulær diagnose

  • Menn eller kvinner i alderen 10 til 23 år (barn og voksne)
  • Ikke-ambulerende
  • Genetisk bekreftet ikke-PMD nevromuskulær diagnose
  • Samarbeidsvillig og i stand til å følge forskningsprosedyrer
  • Ha kognitiv evne til å muliggjøre samarbeid med studieprosedyrer
  • Innlagt på PICU med forventet liggetid >24 timer
  • For personer under 18 år, tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og eventuelt samtykke fra barn
  • For personer over 18 år muligheten til å gi informert samtykke

Inkluderingskriterier for alle andre PICU-deltakere

  • Menn eller kvinner i alderen 10 til 23 år (barn og voksne)
  • Ikke-ambulerende
  • Ingen kjent genetisk diagnose med frisk premorbid status, innlagt på PICU
  • Samarbeidsvillig og i stand til å følge forskningsprosedyrer
  • Ha kognitiv evne til å muliggjøre samarbeid med studieprosedyrer
  • Innlagt på PICU med forventet liggetid >24 timer
  • Villig og i stand til å gjennomføre alle studieprosedyrer
  • For personer under 18 år, tillatelse fra foreldre/foresatte (informert samtykke) og eventuelt samtykke fra barn
  • For personer over 18 år muligheten til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier for alle mål 2-deltakere

  • Har kognitiv svikt som kan utelukke evnen til å overholde studieprosedyrer
  • Har kardiorespiratorisk ustabilitet
  • Pasienter som er så syke at de ikke vil være i stand til å samarbeide med studieprosedyrene
  • Har klare kontraindikasjoner mot mobilisering
  • Ha fikset deformiteter/kontrakturer i underekstremitetene som vil hindre trening i nedre ekstremiteter
  • Drektige eller ammende kvinner
  • Aktiv alkohol og/eller rusmisbruk
  • Etter hovedetterforskerens skjønn, enhver medisinsk tilstand som vil forstyrre eller forhindre sikker gjennomføring av studien
  • Bruk av forsøksmiddel(er) innen 4 uker
  • Person som er ansatt av det amerikanske forsvarsdepartementet, inkludert amerikansk militærpersonell
  • Pasienter med biliær atresi med aspleni eller polyspleni.
  • Pasienter med tidligere levertransplantasjon.
  • Pasienter med cystisk fibrose.
  • Pasienter med kronisk lungesykdom.
  • Pasienter med portalvenetrombose, kavernøs transformasjon av portalvenen eller fraværende portalvenen.
  • Pasienter med betydelig hjertesykdom eller alvorlig medfødt hjertesykdom.
  • Pasienter med en historie med allergisk reaksjon på Lumason®, svovelheksafluorid, svovelheksafluoridlipidmikrosfærekomponenter eller andre ingredienser i Lumason (polyetylenglykol, distearoylfosfatidlykolin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglyserolnatrium (DPPG-Na) eller andre komponenter i palmitinsyren kontrastmiddel

Eksklusjonskriterier Spesifikt for studieprosedyre: CrCEST MR-skanning:

  • Enhver historie med intraokulær skade eller fragment i eller rundt banen som ikke kan fjernes gjennom radiologisk evaluering
  • Enhver historie med kule-, splinter- eller stikksår som ikke kan fjernes gjennom radiologisk evaluering
  • Tidligere eller nåværende ansettelse som involverer (eller eksponering for) en metallsliper (f.eks. på en byggeplass)
  • Klaustrofobi eller andre kjente medisinske tilstander som kan forverres av stress, angst eller panikkanfall utløst av lukkede rom
  • Manglende evne til å ligge flatt i en MR-skanner i opptil 45 minutter
  • Ikke i stand til å utføre sub-maksimal ankel dorsalfleksjon benøvelse under MR-studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mål 1: Pasienter med primær mitokondriell sykdom

Deltakeren får intervensjonene/studiebesøkene til å skje i tilfeldig rekkefølge:

CPET pGz administrasjon gjennom pGz Seng pGz administrasjon gjennom Gentle Jogger
Diagnostisk test: Kardiopulmonal treningstesting
Testing med treningssykkel som anses som "standard of care" for bestemmelse av treningskapasitet. Deltakerne vil fullføre omtrent 20 minutter med å tråkke på en stasjonær treningssykkel
Enhet: pGz seng
Deltakerne vil legge seg på en passiv treningsseng (pGz) i 45 minutter hvor sengen vil administrere passiv trening gjennom periodisk akselerasjon
Enhet: Mild jogger
Deltakerne vil få passiv trening levert gjennom den skånsomme joggerenheten i 45 minutter. Dette kan være å sitte ned (mål 1 deltakere) eller legge seg ned (mål 2 deltakere)
Legemiddel: Lumason® kontrastmiddel
Kontrastmiddel brukt under en vaskulær ultralyd av overbenet. Vil forekomme ved hvert studiebesøk to ganger før og etter pGz-seng, skånsom jogger, treningspedal eller CPET. Legemiddeladministrasjonen vil gå gjennom en IV-linje og ta ca. 5 - 10 minutter.
Eksperimentell: Mål 1: sunne kontroller

Deltakeren får intervensjonene/studiebesøkene til å skje i tilfeldig rekkefølge:

pGz-administrasjon gjennom Gentle Jogger CPET pGz-administrasjon gjennom pGz Bed
Diagnostisk test: Kardiopulmonal treningstesting
Testing med treningssykkel som anses som "standard of care" for bestemmelse av treningskapasitet. Deltakerne vil fullføre omtrent 20 minutter med å tråkke på en stasjonær treningssykkel
Enhet: pGz seng
Deltakerne vil legge seg på en passiv treningsseng (pGz) i 45 minutter hvor sengen vil administrere passiv trening gjennom periodisk akselerasjon
Enhet: Mild jogger
Deltakerne vil få passiv trening levert gjennom den skånsomme joggerenheten i 45 minutter. Dette kan være å sitte ned (mål 1 deltakere) eller legge seg ned (mål 2 deltakere)
Legemiddel: Lumason® kontrastmiddel
Kontrastmiddel brukt under en vaskulær ultralyd av overbenet. Vil forekomme ved hvert studiebesøk to ganger før og etter pGz-seng, skånsom jogger, treningspedal eller CPET. Legemiddeladministrasjonen vil gå gjennom en IV-linje og ta ca. 5 - 10 minutter.
Eksperimentell: Mål 2: PICU-pasienter
Alle deltakere i Mål 2 vil få intervensjonene/studiebesøkene til å skje i samme rekkefølge: Treningspedal og Gentle Jogger
Enhet: Mild jogger
Deltakerne vil få passiv trening levert gjennom den skånsomme joggerenheten i 45 minutter. Dette kan være å sitte ned (mål 1 deltakere) eller legge seg ned (mål 2 deltakere)
Legemiddel: Lumason® kontrastmiddel
Kontrastmiddel brukt under en vaskulær ultralyd av overbenet. Vil forekomme ved hvert studiebesøk to ganger før og etter pGz-seng, skånsom jogger, treningspedal eller CPET. Legemiddeladministrasjonen vil gå gjennom en IV-linje og ta ca. 5 - 10 minutter.
Enhet: Treningspedal
Deltakerne skal trene mens de legger seg i 20 minutter med en treningspedal som festes til sengen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål 1: Gjennomsnittlig forskjell i maksimalt oksygenforbruk mellom pasienter med primær mitokondriell sykdom og friske frivillige
Tidsramme: Under kardiopulmonal treningstesting, som vil vare 1 time
Maksimalt oksygenforbruk måles kun under CPET
Under kardiopulmonal treningstesting, som vil vare 1 time
Mål 2: Arteriell-venøs (A-V) O2-forskjell
Tidsramme: Totalt 4 15-minutters blodprøver
Dette vil bli målt gjennom blodprøver som skjer før og etter studieintervensjoner
Totalt 4 15-minutters blodprøver
Mål 1 og 2: Oksygenforbruk
Tidsramme: 1 time per studieintervensjon
Målt under studieintervensjonene
1 time per studieintervensjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål 1 og 2: A/B-forholdsmåling gjennom EKG eller Plethsymography
Tidsramme: 1 time per studieintervensjon
For å måle hemodynamisk fysiologisk markør for hjertevolum (CO)
1 time per studieintervensjon
Mål 1 og 2: Puls
Tidsramme: 1 time per studieintervensjon
For å måle hemodynamisk fysiologisk markør for hjertevolum (CO)
1 time per studieintervensjon
Mål 1 og 2: OXPHOS Kapasitet
Tidsramme: Mål 1 forsøkspersoner vil fullføre 2 1 time MR-er, Mål 2 emner vil fullføre 1 1 times MR
Målt gjennom en CrCEST Leg MRI, som måler kreative nivåer og restitusjon i benet
Mål 1 forsøkspersoner vil fullføre 2 1 time MR-er, Mål 2 emner vil fullføre 1 1 times MR
Mål 1 og 2: Plasma-laktatnivåer
Tidsramme: 15 minutters bloduttak som skjer før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
Målt gjennom venøse blodprøver
15 minutters bloduttak som skjer før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
Mål 1 og 2: Vasodilatasjon
Tidsramme: 30 minutters ultralyd som skjer før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
Målt gjennom vaskulær ultralyd med kontrast
30 minutters ultralyd som skjer før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
INGEN utgivelse
Tidsramme: 15 minutter, før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
Målt gjennom Plethsymography
15 minutter, før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
Plasma Nom-nivåer
Tidsramme: 15 minutters bloduttak som skjer før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
Målt gjennom venøse blodprøver
15 minutters bloduttak som skjer før og umiddelbart etter hver studieintervensjon
Postoperativ pasienttilfredshetsundersøkelse
Tidsramme: 15 minutter, tatt etter hver studieintervensjon
Deltakertoleranse for pGz sammenlignet med CPET
15 minutter, tatt etter hver studieintervensjon
Borg skala
Tidsramme: 15 minutter, tatt etter hver studieintervensjon
Deltakertoleranse for pGz sammenlignet med CPET
15 minutter, tatt etter hver studieintervensjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

United States Department of Defense

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Zuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Attending Physician

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mars 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

5. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 21-018532

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kardiopulmonal treningstesting

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere