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Application de pGz dans la maladie mitochondriale

2 février 2024 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia

L'utilité de pGz dans les troubles mitochondriaux primaires

Il s'agit d'une étude à objectifs multiples, étudiant les effets de l'exercice conventionnel (mesuré par des tests d'exercices cardio-pulmonaires ou un exercice de pédale au lit) et de l'exercice passif par accélération périodique (pGz). L'objectif 1 se concentrera sur les différences entre les patients atteints de maladie mitochondriale primaire (PMD) et les volontaires sains. L'objectif 2 est un objectif exploratoire, qui étudiera les effets chez les patients admis à l'unité de soins intensifs pédiatriques (USIP) de l'hôpital pour enfants de Philadelphie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif 1 : Patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire et témoins sains

Les individus seront sélectionnés pour leur éligibilité à l'entrée à l'étude et répondront aux questions relatives à leur capacité à effectuer les procédures d'étude et à leur niveau d'activité physique. Les personnes qui répondent aux critères d'étude auront 3 visites d'étude, et chaque visite d'étude impliquera une intervention différente.

Lors de chacune de ces visites d'étude, les personnes effectueront l'une des interventions suivantes : test d'effort cardiopulmonaire (CPET), administration de pGz via un lit ou un fauteuil inclinable, et pGz via un appareil appelé Gentle Jogger. Alors que les participants effectueront les trois visites d'étude, l'ordre des visites d'étude se produira dans un ordre aléatoire.

Au cours des visites d'étude, les participants subiront des prélèvements sanguins avant et après l'intervention de l'étude, une échographie vasculaire avec un agent de contraste Lumason avant et après l'intervention de l'étude, et une IRM du transfert de saturation de l'échange chimique de créatine (CrCEST) de la partie inférieure de la jambe.

Objectif 2 : Patients en unité de soins intensifs pédiatriques (USIP)

Les individus seront sélectionnés pour leur éligibilité à l'entrée à l'étude. Les personnes qui répondent aux critères d'étude auront 2 visites d'étude lors de leur admission à l'USIP. La première visite d'étude impliquera un exercice de pédalage et la deuxième visite d'étude impliquera l'administration de pGz via un appareil appelé Gentle Jogger.

Au cours des visites d'étude, les participants subiront des prélèvements sanguins avant et après l'intervention de l'étude, une échographie vasculaire avec un agent de contraste Lumason avant et après l'intervention de l'étude et, s'ils sont en mesure de terminer en toute sécurité, une IRM CrCEST de la partie inférieure de la jambe.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Katelynn Stanley, BS
  • Numéro de téléphone: 215-426-0225
  • E-mail: stanleyk2@chop.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Daniel McGinn, MSGC
  • Numéro de téléphone: 215-590-1000
  • E-mail: mcginnde@chop.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Objectif 1 Critères d'inscription Critères d'inclusion pour les témoins sains

  • Hommes ou femmes, de 10 ans à 60 ans, d'une taille minimale de participation de 135 cm
  • Ambulatoire et capable de passer des tests d'exercice clinique de routine
  • Volonté et capable de terminer toutes les procédures d'étude
  • Pour les personnes de moins de 18 ans, autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) et, le cas échéant, consentement de l'enfant
  • Pour les personnes de plus de 18 ans, la capacité de fournir un consentement éclairé

Critères d'inclusion pour les patients PMD

  • Hommes ou femmes, de 10 ans à 60 ans, d'une taille minimale de participation de 135 cm
  • Ambulatoire et capable de passer des tests d'exercice clinique de routine
  • Volonté et capable de terminer toutes les procédures d'étude
  • Myopathie mitochondriale (MM) génétiquement confirmée, telle que définie par un diagnostic de maladie mitochondriale primaire (PMD) avec des symptômes prédominants de myopathie, exprimés par une intolérance à l'exercice, une faiblesse et une fatigue musculaires
  • Autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) et, le cas échéant, consentement de l'enfant

Critères d'exclusion pour tous les participants de l'objectif 1 Critères généraux d'exclusion

  • Trachéotomie
  • Non ambulatoire
  • Impossible de terminer les tests d'exercice de routine
  • Diagnostiqué ou présentant des symptômes de vertige
  • Dans le mois suivant une hospitalisation récente pour une maladie aiguë
  • Maladie cardiaque ou pulmonaire grave coexistante
  • Déficience cognitive pouvant empêcher la capacité de se conformer aux procédures d'étude
  • Femelles gestantes ou allaitantes
  • Abus actif d'alcool et/ou de substances
  • À la discrétion de l'investigateur principal (IP), toute condition médicale qui interférera avec ou empêchera l'achèvement en toute sécurité de l'étude
  • Parents / tuteurs ou sujets qui, de l'avis de l'enquêteur, peuvent ne pas respecter les horaires ou les procédures d'étude
  • Utilisation d'agent(s) expérimental(aux) dans les 4 semaines
  • Les personnes employées par le département américain de la Défense, y compris le personnel militaire américain
  • Patients atteints d'atrésie des voies biliaires avec asplénie ou polysplénie.
  • Patients ayant déjà subi une greffe de foie.
  • Patients atteints de mucoviscidose.
  • Patients atteints de maladie pulmonaire chronique.
  • Patients présentant une thrombose de la veine porte, une transformation caverneuse de la veine porte ou une veine porte absente.
  • Patients atteints d'une cardiopathie importante ou d'une cardiopathie congénitale grave.
  • Patients ayant des antécédents de réaction allergique au Lumason®, à l'hexafluorure de soufre, aux composants de la microsphère lipidique à l'hexafluorure de soufre ou à d'autres ingrédients de Lumason (polyéthylène glycol, distéaroylphosphatidlycholine (DSPC), dipalmitoylphosphatidylglycérol sodique (DPPG-Na, acide palmitique) ou à d'autres composants de l'échographe agent de contraste
  • Tout antécédent de lésion intraoculaire ou de fragment dans ou autour de l'orbite qui ne peut être éliminé par une évaluation radiologique
  • Tout antécédent de blessures par balles, éclats d'obus ou coups de couteau qui ne peuvent pas être éliminés par une évaluation radiologique
  • Emploi passé ou actuel impliquant (ou exposition à) un broyeur de métaux (par exemple, sur un chantier de construction)
  • Claustrophobie ou toute condition médicale connue qui peut être exacerbée par le stress, l'anxiété ou les attaques de panique déclenchées par des espaces clos
  • Incapacité à rester à plat dans un scanner IRM pendant 45 minutes maximum
  • Impossible d'effectuer un exercice sous-maximal de dorsiflexion de la cheville pendant l'étude IRM

Objectif 2 Critères d'inscription Critères d'inclusion pour les patients non ambulatoires de l'USIP PMD

  • Hommes ou femmes âgés de 10 à 23 ans (enfants et adultes)
  • Non ambulatoire
  • ADNmt-PMD génétiquement confirmé
  • Coopératif et capable de suivre les procédures de recherche
  • Avoir une capacité cognitive pour permettre la coopération avec les procédures d'étude
  • Admis à l'USIP avec une durée de séjour prévue > 24 heures
  • Volonté et capable de terminer toutes les procédures d'étude
  • Pour les personnes de moins de 18 ans, autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) et, le cas échéant, consentement de l'enfant
  • Pour les personnes de plus de 18 ans, la capacité de fournir un consentement éclairé

Critères d'inclusion pour le diagnostic neuromusculaire PICU non-PMD

  • Hommes ou femmes âgés de 10 à 23 ans (enfants et adultes)
  • Non ambulatoire
  • Diagnostic neuromusculaire non-PMD génétiquement confirmé
  • Coopératif et capable de suivre les procédures de recherche
  • Avoir une capacité cognitive pour permettre la coopération avec les procédures d'étude
  • Admis à l'USIP avec une durée de séjour prévue > 24 heures
  • Pour les personnes de moins de 18 ans, autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) et, le cas échéant, consentement de l'enfant
  • Pour les personnes de plus de 18 ans, la capacité de fournir un consentement éclairé

Critères d'inclusion pour tous les autres participants à l'USIP

  • Hommes ou femmes âgés de 10 à 23 ans (enfants et adultes)
  • Non ambulatoire
  • Aucun diagnostic génétique connu avec un statut pré-morbide sain, admis à l'USIP
  • Coopératif et capable de suivre les procédures de recherche
  • Avoir une capacité cognitive pour permettre la coopération avec les procédures d'étude
  • Admis à l'USIP avec une durée de séjour prévue > 24 heures
  • Volonté et capable de terminer toutes les procédures d'étude
  • Pour les personnes de moins de 18 ans, autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) et, le cas échéant, consentement de l'enfant
  • Pour les personnes de plus de 18 ans, la capacité de fournir un consentement éclairé

Critères d'exclusion pour tous les participants de l'objectif 2

  • Avoir une déficience cognitive qui peut empêcher la capacité de se conformer aux procédures d'étude
  • Avoir une instabilité cardiorespiratoire
  • Les patients chez qui sont si malades qu'ils ne pourront pas coopérer avec les procédures d'étude
  • Avoir des contre-indications claires à la mobilisation
  • Avoir des déformations/contractures fixes des membres inférieurs qui interdiraient l'exercice des membres inférieurs
  • Femelles gestantes ou allaitantes
  • Abus actif d'alcool et/ou de substances
  • À la discrétion de l'investigateur principal (IP), toute condition médicale qui interférera avec ou empêchera l'achèvement en toute sécurité de l'étude
  • Utilisation d'agent(s) expérimental(aux) dans les 4 semaines
  • Personne employée par le département américain de la Défense, y compris le personnel militaire américain
  • Patients atteints d'atrésie des voies biliaires avec asplénie ou polysplénie.
  • Patients ayant déjà subi une greffe de foie.
  • Patients atteints de mucoviscidose.
  • Patients atteints de maladie pulmonaire chronique.
  • Patients présentant une thrombose de la veine porte, une transformation caverneuse de la veine porte ou une veine porte absente.
  • Patients atteints d'une cardiopathie importante ou d'une cardiopathie congénitale grave.
  • Patients ayant des antécédents de réaction allergique au Lumason®, à l'hexafluorure de soufre, aux composants de la microsphère lipidique à l'hexafluorure de soufre ou à d'autres ingrédients de Lumason (polyéthylène glycol, distéaroylphosphatidlycholine (DSPC), dipalmitoylphosphatidylglycérol sodique (DPPG-Na, acide palmitique) ou à d'autres composants de l'échographe agent de contraste

Critères d'exclusion Spécifiques à la procédure d'étude : IRM CrCEST :

  • Tout antécédent de lésion intraoculaire ou de fragment dans ou autour de l'orbite qui ne peut être éliminé par une évaluation radiologique
  • Tout antécédent de blessures par balles, éclats d'obus ou coups de couteau qui ne peuvent pas être éliminés par une évaluation radiologique
  • Emploi passé ou actuel impliquant (ou exposition à) un broyeur de métaux (par exemple, sur un chantier de construction)
  • Claustrophobie ou toute condition médicale connue qui peut être exacerbée par le stress, l'anxiété ou les attaques de panique déclenchées par des espaces clos
  • Incapacité à rester à plat dans un scanner IRM pendant 45 minutes maximum
  • Impossible d'effectuer un exercice sous-maximal de dorsiflexion de la cheville pendant l'étude IRM

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Objectif 1 : Patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire

Le participant fait en sorte que les interventions/visites d'étude se déroulent dans un ordre aléatoire :

CPET administration de pGz via pGz Bed administration de pGz via Gentle Jogger
Test diagnostique: Test d'effort cardiopulmonaire
Test avec un vélo d'exercice qui est considéré comme la « norme de diligence » pour la détermination de la capacité d'exercice. Les participants effectueront environ 20 minutes de pédalage sur un vélo d'exercice stationnaire
Dispositif: Lit pGz
Les participants s'allongeront sur un lit d'exercice passif (pGz) pendant 45 minutes au cours desquelles le lit administrera un exercice passif par accélération périodique
Dispositif: Joggeur doux
Les participants bénéficieront d'exercices passifs dispensés via le dispositif de jogging doux pendant 45 minutes. Cela peut être assis (objectif 1 participants) ou allongé (objectif 2 participants)
Médicament: Agent de contraste Lumason®
Produit de contraste utilisé lors d'une échographie vasculaire du haut de la jambe. Se produira à chaque visite d'étude deux fois avant et après le lit pGz, le jogging doux, la pédale d'exercice ou le CPET. L'administration des médicaments se fera par voie intraveineuse et prendra environ 5 à 10 minutes.
Expérimental: Objectif 1 : Contrôles sains

Le participant fait en sorte que les interventions/visites d'étude se déroulent dans un ordre aléatoire :

Administration de pGz via Gentle Jogger CPET Administration de pGz via pGz Bed
Test diagnostique: Test d'effort cardiopulmonaire
Test avec un vélo d'exercice qui est considéré comme la « norme de diligence » pour la détermination de la capacité d'exercice. Les participants effectueront environ 20 minutes de pédalage sur un vélo d'exercice stationnaire
Dispositif: Lit pGz
Les participants s'allongeront sur un lit d'exercice passif (pGz) pendant 45 minutes au cours desquelles le lit administrera un exercice passif par accélération périodique
Dispositif: Joggeur doux
Les participants bénéficieront d'exercices passifs dispensés via le dispositif de jogging doux pendant 45 minutes. Cela peut être assis (objectif 1 participants) ou allongé (objectif 2 participants)
Médicament: Agent de contraste Lumason®
Produit de contraste utilisé lors d'une échographie vasculaire du haut de la jambe. Se produira à chaque visite d'étude deux fois avant et après le lit pGz, le jogging doux, la pédale d'exercice ou le CPET. L'administration des médicaments se fera par voie intraveineuse et prendra environ 5 à 10 minutes.
Expérimental: Objectif 2 : Patients de l'USIP
Tous les participants à l'objectif 2 verront les interventions/visites d'étude se dérouler dans le même ordre : pédale d'exercice et jogging doux.
Dispositif: Joggeur doux
Les participants bénéficieront d'exercices passifs dispensés via le dispositif de jogging doux pendant 45 minutes. Cela peut être assis (objectif 1 participants) ou allongé (objectif 2 participants)
Médicament: Agent de contraste Lumason®
Produit de contraste utilisé lors d'une échographie vasculaire du haut de la jambe. Se produira à chaque visite d'étude deux fois avant et après le lit pGz, le jogging doux, la pédale d'exercice ou le CPET. L'administration des médicaments se fera par voie intraveineuse et prendra environ 5 à 10 minutes.
Dispositif: Pédale d'exercice
Les participants feront de l'exercice en s'allongeant pendant 20 minutes avec une pédale d'exercice qui se fixe au lit

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Objectif 1 : Différence moyenne de consommation maximale d'oxygène entre les patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire et les volontaires sains
Délai: Pendant l'épreuve d'effort cardiopulmonaire, qui durera 1 heure
La consommation maximale d'oxygène sera mesurée uniquement pendant le CPET
Pendant l'épreuve d'effort cardiopulmonaire, qui durera 1 heure
Objectif 2 : Différence d'O2 artério-veineux (A-V)
Délai: Un total de 4 prises de sang de 15 minutes
Cela sera mesuré par des prélèvements sanguins effectués avant et après les interventions de l'étude
Un total de 4 prises de sang de 15 minutes
Objectif 1 et 2 : Consommation d'oxygène
Délai: 1 heure par intervention d'étude
Mesuré Pendant les interventions de l'étude
1 heure par intervention d'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Objectif 1 et 2 : mesure du rapport A/B par ECG ou pléthsymographie
Délai: 1 heure par intervention d'étude
Pour mesurer le marqueur physiologique hémodynamique du débit cardiaque (CO)
1 heure par intervention d'étude
Objectif 1 et 2 : fréquence cardiaque
Délai: 1 heure par intervention d'étude
Pour mesurer le marqueur physiologique hémodynamique du débit cardiaque (CO)
1 heure par intervention d'étude
Objectif 1 et 2 : Capacité OXPHOS
Délai: Les sujets de l'objectif 1 effectueront 2 IRM d'une heure, les sujets de l'objectif 2 effectueront 1 IRM d'une heure
Mesuré par une IRM CrCEST Leg, qui mesure les niveaux créatifs et la récupération dans la jambe
Les sujets de l'objectif 1 effectueront 2 IRM d'une heure, les sujets de l'objectif 2 effectueront 1 IRM d'une heure
Objectif 1 et 2 : taux plasmatiques de lactate
Délai: Prélèvements sanguins de 15 minutes qui ont lieu avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
Mesuré par des prises de sang veineux
Prélèvements sanguins de 15 minutes qui ont lieu avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
Objectif 1 et 2 : Vasodilatation
Délai: Échographie de 30 minutes effectuée avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
Mesuré par une échographie vasculaire avec contraste
Échographie de 30 minutes effectuée avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
AUCUNE version
Délai: 15 minutes, avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
Mesuré par pléthsymographie
15 minutes, avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
Niveaux nominaux du plasma
Délai: Prélèvements sanguins de 15 minutes qui ont lieu avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
Mesuré par des prises de sang veineux
Prélèvements sanguins de 15 minutes qui ont lieu avant et immédiatement après chaque intervention de l'étude
Enquête de satisfaction des patients postopératoires
Délai: 15 minutes, prises après chaque intervention de l'étude
Tolérance des participants au pGz par rapport au CPET
15 minutes, prises après chaque intervention de l'étude
Échelle de Borg
Délai: 15 minutes, prises après chaque intervention de l'étude
Tolérance des participants au pGz par rapport au CPET
15 minutes, prises après chaque intervention de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Collaborateurs

United States Department of Defense

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Zuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP, Attending Physician

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 mars 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2022

Première publication (Réel)

6 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

5 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21-018532

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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