Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie M5049 u účastníků DM a PM (NEPTUNIA)

14. července 2025 aktualizováno: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Randomizovaná, paralelní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIa k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Enpatoranu u účastníků dermatomyositidy a polymyozitidy, kteří dostávají standardní péči (NEPTUNIA)

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost perorálně podávaného M5049 u idiopatických zánětlivých myopatií, konkrétně u účastníků dermatomyozitidy (DM) a polymyozitidy (PM) po dobu 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Catania, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania (Vittorio Emanuele) - Reumatologia
      • Catania, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
      • Florence, Itálie
        • Azienda USL Toscana Centro
      • Reggio Emilia, Itálie
        • Arcispedale S. Maria nuova
      • Rome, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli-IRCCS, UCSC - Scienze Mediche e Chirurgiche
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko
        • Instytut Reumatologii im. Eleonory Reicher - Department of Connective Tissue Diseases
  • Spojené království
      • Doncaster, Spojené království
        • Doncaster Royal Infirmary (3466)
      • London, Spojené království
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust- Neuromuscular Diseases
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal Hospital, Barnes Clinical Research Facility
      • Wolverhampton, Spojené království
        • Royal Wolverhampton Hospitals (6493)
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Research Institute - Bob Bove Neuroscience Institute-Neuroscience Research
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic Scottsdale (6365)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Barbara Davis Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • HMD Research LLC
      • Pembroke Pines, Florida, Spojené státy, 33026
        • Bolanos Clinical Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University-Rheumatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Johns Hopkins University - Department of Medicine, Division of Rheumatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota-Dermatology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 66103
        • University of Kansas Medical Center-Neuromuscular
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas-Clinical research
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Institute of Rheumatology - Rheumatology
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Hippokration Hospital - 2nd Department of Medicine and Laboratory
      • Athens, Řecko
        • National and Kapodistrian University of Athens (Egnitio Hospital)
      • Larissa, Řecko
        • University General Hospital of Larissa
  • Španělsko
      • A Coruna, Španělsko
        • CHUAC - Complexo Hospitalario Universitario A Coruña - Rheumatology
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal, Madrid - Rheumatology Department

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza pravděpodobného nebo definitivního DM nebo PM podle klasifikačních kritérií ACR/EULAR 2017, s pozitivním stavem autoprotilátek. Účastníci s PM musí splnit klasifikační kritéria se svalovou biopsií. Účastníci antisyntetázového syndromu (ASyS), kteří splňují klasifikační kritéria, jsou povoleni
  • Aktivní onemocnění při standardní péči (SoC), musí splňovat jedno z kritérií do 6 měsíců před screeningem: Patologický důkaz aktivní myositidy ve svalové biopsii; Průkaz aktivní myositidy elektromyografií (EMG); Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) s průkazem aktivní myositidy; nebo jakýkoli svalový enzym větší nebo rovný (>=) 4 × horní hranice normálu (ULN) v době screeningu; Aktivní PM/DM kožní vyrážka podle oblasti kožní dermatomyozitidy a index závažnosti-A (CDASI-A) >= 7 v době screeningu
  • Minimální závažnost onemocnění definovaná jako: střední až závažná myopatie s manuálním svalovým testováním-8 (MMT-8) >= 80 a menší nebo rovna (= 2 centimetry (cm); Physician Global Activity (PGA) odvozené z hodnocení aktivity onemocnění myositidy nástroj (MDAAT) >= 2 cm; Hodnocení extramuskulární aktivity odvozené z MDAAT >= 2 cm; Alespoň jeden svalový enzym > 1,5násobek ULN; dotazník hodnocení zdravotního stavu-disability index (HAQ-DI) >= 0,25 NEBO střední až těžká vyrážka a mírná myopatie s MMT-8 mezi 137 a = 14 A alespoň 2 z následujících abnormalit CSM: PtGA >= 2 cm; PGA odvozené z MDAAT >= 2 cm; Hodnocení extramuskulární aktivity odvozené z MDAAT >= 2 cm; Alespoň jedna svalový enzym > 1,5krát ULN; HAQ-DI >= 0,25
  • Stabilní dávky perorálních kortikosteroidů (CS) a/nebo maximálně 1 nekortikosteroidní imunosupresivní/imunomodulační léky (methotrexát, 6 merkaptopurin, sulfasalazin, mykofenolát mofetil nebo sodný, azathioprin, leflunomid, cyklosporin, perorální takrolimus)
  • Účastníci mají index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí 18,5 až 35,0 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2) (včetně)
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení definovaná protokolem

Kritéria vyloučení:

  • Primární diagnóza myositidy s inkluzními tělísky (IBM), myositidy spojené s malignitou (definovaná jako diagnóza myositidy do 3 let od rakoviny), imunitně zprostředkovaná nekrotizující myopatie (IMNM) s biopsií charakterizovanou jako nekrotizující biopsie nebo IMNM s pozitivní anti-signál rozpoznávající částicí protilátka (SRP) nebo autoprotilátky proti 3-hydroxy-3-methylglutaryl-koenzym A reduktáze (HMGCR). Účastníci s gama protilátkou proti transkripčnímu intermediárnímu faktoru 1 (TIF1) nebo nově diagnostikovanou (do 1 roku) protilátkou proti MDAT5 by měli mít adekvátní screening na rakovinu do 12 měsíců ode dne 1. Adekvátní screening rakoviny je definován jako aktuální screening vhodný pro věk a pohlaví podle národních směrnic
  • Primární diagnostika juvenilního DM nebo dospělých účastníků s dříve diagnostikovaným juvenilním DM
  • Jakékoli jiné aktivní souběžné onemocnění pojivové tkáně spojené se zánětlivou myopatií podle názoru zkoušejícího. Způsobilost účastníků s diagnózou souběžných onemocnění pojivové tkáně bude přezkoumána a schválena výborem odborníků pro idiopatické zánětlivé myopatie (IIM).
  • Závažné intersticiální plicní onemocnění definované jako doplňkový kyslík potřebný v klidu nebo nucená vitální kapacita (FVC).
  • Jakékoli nekontrolované onemocnění (například [například] těžké respirační, kardiovaskulární, gastrointestinální, neurologické, psychiatrické, hematologické, metabolické [včetně tyreoiditidy se zvýšeným/sníženým hormonem stimulujícím štítnou žlázu (TSH)], onemocnění ledvin, jater, endokrinních/reprodukčních orgánů) jiné než DM/PM, že podle názoru zkoušejícího nebo sponzora/návrhované osoby představuje nepřiměřené riziko nebo kontraindikaci pro účast ve studii nebo která by mohla narušovat cíle studie, provádění nebo hodnocení
  • Mohou platit jiná kritéria vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dvojitě zaslepená perioda kontrolovaná placebem (DBPC): M5049 vysoká dávka
Lék: M5049 vysoká dávka
Účastníci dostanou potahované tablety M5049 ve vysoké dávce perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • Enpatoran
Komparátor placeba: Období DBPC: Placebo
Lék: Placebo
Účastníci budou dostávat placebo odpovídající M5049 perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Experimentální: Období Open Label Extension (OLE): M5049 vysoká dávka
Lék: M5049 vysoká dávka
Účastníci dostanou potahované tablety M5049 ve vysoké dávce perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • Enpatoran

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
DBPC Period: American College of Rheumatology/Evropská liga proti revmatismu (ACR/EULAR) Celkové skóre zlepšení (TIS) v týdnu 24
Časové okno: v týdnu 24
v týdnu 24
Období DBPC: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE a nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: do 26. týdne
do 26. týdne
Období DBPC: Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu v laboratorních parametrech, vitálních funkcích a měření 12svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: do 26. týdne
do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Období DBPC: Počet účastníků s American College of Rheumatology/Evropská liga proti revmatismu (ACR/EULAR) Celkové skóre zlepšení (TIS) větší nebo rovno (>=) 20, >= 40 a >= 60
Časové okno: 16. a 24. týden
16. a 24. týden
Období DBPC: Celkové skóre zlepšení (TIS)
Časové okno: Týden 4 až týden 20
Týden 4 až týden 20
Období DBPC: Průměrné skóre pro opatření základní sady (CSM) od týdne 4 do týdne 24.
Časové okno: Týden 4 až 24
Týden 4 až 24
Období DBPC: Procentuální změna od výchozí hodnoty u nejabnormálnějšího enzymu souvisejícího se svalem v týdnech 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Období DBPC: Absolutní změna od výchozího stavu v základní sadě opatření (CSM) v týdnech 4, 8, 12, 16, 20 a 24'
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Období DBPC: Procentuální změna od základní hodnoty v základních hodnotách (CSM) v týdnech 4, 8, 12, 16, 20 a 24'
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Období DBPC: Počet účastníků s odpovědí Mezinárodního hodnocení myositidy a klinických studií (IMACS)
Časové okno: 16. a 24. týden
16. a 24. týden
Období DBPC: Změna od výchozí hodnoty v oblasti a indexu závažnosti kožní dermatomyozitidy (CDASI) A a CDASI-D v týdnech 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Období DBPC: Procentuální změna od výchozí hodnoty v oblasti a indexu závažnosti kožní dermatomyositidy (CDASI) A a CDASI-D v týdnech 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Období DBPC: Změna od základní hodnoty ve skóre kožní aktivity Investigator's Global Assessment (IGA) v týdnech 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Období DBPC: Procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre kožní aktivity Investigator's Global Assessment (IGA) v týdnech 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Výchozí stav, týdny 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Období OLE: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE a nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: do 50. týdne
do 50. týdne
Období OLE: Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu v laboratorních parametrech, vitálních funkcích a měření 12svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: do 50. týdne
do 50. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Spolupracovníci

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Responsible, Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

25. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

25. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MS200569_0041
  • 2022-501351-82-00 (Jiný identifikátor: EUCT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zavázali jsme se zlepšovat veřejné zdraví prostřednictvím odpovědného sdílení údajů z klinických studií. Po schválení nového přípravku nebo nové indikace pro schválený přípravek v USA i v Evropské unii budou zadavatel studie a/nebo jeho přidružené společnosti sdílet protokoly studie, anonymizovaná data pacientů a údaje na úrovni studie a redigované zprávy o klinických studiích s kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci na požádání, jak je nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. Další informace o tom, jak požádat o data, naleznete na našem webu bit.ly/IPD21

Časový rámec sdílení IPD

Do šesti měsíců po schválení nového přípravku nebo nové indikace pro schválený přípravek ve Spojených státech i v Evropské unii

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Údaje si mohou vyžádat kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci. Takové žádosti musí být předloženy písemně na portál společnosti a budou interně přezkoumány s ohledem na kritéria kvalifikace výzkumných pracovníků a legitimitu výzkumného návrhu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na M5049 vysoká dávka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit