Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af M5049 i DM- og PM-deltagere (NEPTUNIA)

14. juli 2025 opdateret af: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

En fase IIa, randomiseret, parallel, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Enpatoran ved dermatomyositis og polymyositis-deltagere, der modtager standardbehandling (NEPTUNIA)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt administreret M5049 i idiopatiske inflammatoriske myopatier, specifikt dermatomyositis (DM) og polymyositis (PM) deltagere i 24 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Doncaster, Det Forenede Kongerige
        • Doncaster Royal Infirmary (3466)
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust- Neuromuscular Diseases
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal Hospital, Barnes Clinical Research Facility
      • Wolverhampton, Det Forenede Kongerige
        • Royal Wolverhampton Hospitals (6493)
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • HonorHealth Research Institute - Bob Bove Neuroscience Institute-Neuroscience Research
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Scottsdale (6365)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Barbara Davis Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
        • HMD Research LLC
      • Pembroke Pines, Florida, Forenede Stater, 33026
        • Bolanos Clinical Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University-Rheumatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins University - Department of Medicine, Division of Rheumatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota-Dermatology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center-Neuromuscular
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas-Clinical research
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Hippokration Hospital - 2nd Department of Medicine and Laboratory
      • Athens, Grækenland
        • National and Kapodistrian University of Athens (Egnitio Hospital)
      • Larissa, Grækenland
        • University General Hospital of Larissa
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania (Vittorio Emanuele) - Reumatologia
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
      • Florence, Italien
        • Azienda USL Toscana Centro
      • Reggio Emilia, Italien
        • Arcispedale S. Maria nuova
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli-IRCCS, UCSC - Scienze Mediche e Chirurgiche
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Instytut Reumatologii im. Eleonory Reicher - Department of Connective Tissue Diseases
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • CHUAC - Complexo Hospitalario Universitario A Coruña - Rheumatology
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal, Madrid - Rheumatology Department
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Institute of Rheumatology - Rheumatology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af sandsynlig eller sikker DM eller PM i henhold til 2017 ACR/EULAR klassificeringskriterier, med positiv autoantistofstatus. Deltagere med PM skal opfylde klassifikationskriterier med muskelbiopsi. Deltagere i antisyntetasesyndrom (ASyS), der opfylder klassificeringskriterier, er tilladt
  • Aktiv sygdom på standardbehandling (SoC), skal opfylde et af kriterierne inden for 6 måneder før screening: Patologisk tegn på aktiv myositis i muskelbiopsi; Bevis for aktiv myositis ved elektromyografi (EMG); Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) med tegn på aktiv myositis; eller ethvert muskelenzym større end eller lig med (>=) 4 × øvre normalgrænse (ULN) på tidspunktet for screening; Aktivt PM/DM hududslæt i henhold til kutan dermatomyositis område og sværhedsgrad indeks-A (CDASI-A) >= 7 på tidspunktet for screening
  • Minimum sygdomssværhedsgrad defineret ved: moderat til svær myopati med manuel muskeltest-8 (MMT-8) >= 80 og mindre end eller lig med (= 2 centimeter (cm); Physician Global Activity (PGA) afledt af vurdering af myositis sygdomsaktivitet værktøj (MDAAT) >= 2 cm; Ekstramuskulær aktivitetsvurdering afledt af MDAAT >= 2 cm; Mindst ét ​​muskelenzym > 1,5 gange ULN; sundhedsvurdering spørgeskema-invaliditetsindeks (HAQ-DI) >= 0,25 ELLER moderat til alvorligt udslæt og mild myopati med MMT-8 mellem 137 og = 14 OG mindst 2 af følgende CSM-abnormiteter: PtGA >= 2 cm; PGA afledt af MDAAT >= 2 cm; Ekstramuskulær aktivitetsvurdering afledt af MDAAT >= 2 cm; Mindst én muskelenzym > 1,5 gange ULN; HAQ-DI >= 0,25
  • Stabile doser af orale kortikosteroider (CS) og/eller maksimalt 1 ikke-kortikosteroid immunsuppressiv/immunmodulerende medicin (methotrexat, 6 mercaptopurin, sulfasalazin, mycophenolatmofetil eller natrium, azathioprin, leflunomid, cyclosporin, oral tacrolim eller oral tacrolim)
  • Deltagerne har et kropsmasseindeks (BMI) inden for området 18,5 til 35,0 kg pr. kvadratmeter (kg/m^2) (inklusive)
  • Andre protokoldefinerede inklusionskriterier kan være gældende

Ekskluderingskriterier:

  • Primær diagnose af inklusionslegememyositis (IBM), malignitetsassocieret myositis (defineret som diagnose af myositis inden for 3 år efter cancer), immunmedieret nekrotiserende myopati (IMNM) med en biopsi karakteriseret som nekrotiserende biopsi eller IMNM med positiv anti-signalgenkendelsespartikel antistof (SRP) eller anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzym A-reduktase (HMGCR) auto-antistoffer. Deltagere med anti-transkriptions intermediær faktor 1 (TIF1) gamma-antistof eller nydiagnosticeret (inden for 1 år) anti-MDAT5-antistof skulle have haft tilstrækkelig screening for cancer inden for 12 måneder efter dag 1. Tilstrækkelig screening af cancer er defineret som opdateret alder og køn passende screening i henhold til nationale retningslinjer
  • Primær diagnose af juvenil DM, eller voksne deltagere tidligere diagnosticeret med juvenil DM
  • Enhver anden aktiv samtidig bindevævssygdom forbundet med inflammatorisk myopati efter investigators mening. Kvalificering af deltagere med diagnose af samtidig(e) bindevævssygdom(me) vil blive gennemgået og godkendt af en idiopatisk inflammatorisk myopatier (IIM) ekspertkomité
  • Alvorlig interstitiel lungesygdom defineret som supplerende ilt påkrævet i hvile eller forceret vitalkapacitet (FVC) af
  • Enhver ukontrolleret sygdom (for eksempel [f.eks.], alvorlig respiratorisk, kardiovaskulær, gastrointestinal, neurologisk, psykiatrisk, hæmatologisk, metabolisk [herunder thyroiditis med øget/nedsat thyreoideastimulerende hormon (TSH)], nyre-, lever-, endokrine/reproduktive organsygdomme andre) end DM/PM, som efter efterforskerens eller sponsorens/designeredes mening udgør en uhensigtsmæssig risiko eller kontraindikation for deltagelse i undersøgelsen, eller som kan forstyrre undersøgelsens mål, adfærd eller evaluering
  • Andre protokoldefinerede udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dobbeltblind placebokontrolleret (DBPC) periode: M5049 høj dosis
Medicin: M5049 høj dosis
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af M5049 i en høj dosis oralt, to gange dagligt i op til 24 uger.
Andre navne:
  • Enpatoran
Placebo komparator: DBPC-periode: Placebo
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo matchet til M5049 oralt, to gange dagligt i op til 24 uger.
Eksperimentel: Open Label Extension (OLE) Periode: M5049 høj dosis
Medicin: M5049 høj dosis
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af M5049 i en høj dosis oralt, to gange dagligt i op til 24 uger.
Andre navne:
  • Enpatoran

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
DBPC-periode: American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Total Improvement Score (TIS) i uge 24
Tidsramme: i uge 24
i uge 24
DBPC-periode: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: op til uge 26
op til uge 26
DBPC-periode: Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i laboratorieparametre, vitale tegn og 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) målinger
Tidsramme: op til uge 26
op til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
DBPC-periode: Antal deltagere med American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Total Improvement Score (TIS) større end eller lig med (>=) 20, >= 40 og >= 60
Tidsramme: Uge 16 og uge 24
Uge 16 og uge 24
DBPC-periode: Total Improvement Score (TIS)
Tidsramme: Uge 4 til uge 20
Uge 4 til uge 20
DBPC-periode: Gennemsnitlig score for Core Set Measures (CSM) fra uge 4 op til uge 24.
Tidsramme: Uge 4 til uge 24
Uge 4 til uge 24
DBPC-periode: Procent ændring fra baseline i de fleste unormale muskelassocierede enzymer i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
DBPC-periode: Absolut ændring fra baseline i Core Set Measures (CSM) i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24'
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
DBPC-periode: Procentvis ændring fra baseline i Core Set Measures (CSM) i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24'
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
DBPC Periode: Antal deltagere med International Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS) respons
Tidsramme: Uge 16 og uge 24
Uge 16 og uge 24
DBPC-periode: Ændring fra baseline i kutan Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) A og CDASI-D i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
DBPC-periode: Procent ændring fra baseline i kutan dermatomyositis sygdomsområde og sværhedsindeks (CDASI) A og CDASI-D i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
DBPC-periode: Ændring fra baseline i Investigator's Global Assessment (IGA) Skin Activity Score i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
DBPC-periode: Procentvis ændring fra baseline i Investigator's Global Assessment (IGA) hudaktivitetsscore i uge 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20 og 24
OLE-periode: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: op til uge 50
op til uge 50
OLE-periode: Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i laboratorieparametre, vitale tegn og 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) målinger
Tidsramme: op til uge 50
op til uge 50

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Samarbejdspartnere

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Responsible, Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

25. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2022

Først opslået (Faktiske)

14. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MS200569_0041
  • 2022-501351-82-00 (Anden identifikator: EUCT number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Vi er forpligtet til at forbedre folkesundheden gennem ansvarlig deling af data fra kliniske forsøg. Efter godkendelse af et nyt produkt eller en ny indikation for et godkendt produkt i både USA og EU, vil undersøgelsessponsoren og/eller dens tilknyttede virksomheder dele undersøgelsesprotokoller, anonymiserede patientdata og undersøgelsesniveaudata og redigerede kliniske undersøgelsesrapporter med kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere, efter anmodning, efter behov for at udføre legitim forskning. Yderligere information om, hvordan du anmoder om data, kan findes på vores hjemmeside bit.ly/IPD21

IPD-delingstidsramme

Inden for seks måneder efter godkendelsen af ​​et nyt produkt eller en ny indikation for et godkendt produkt i både USA og EU

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om dataene. Sådanne anmodninger skal indgives skriftligt til virksomhedens portal og vil blive internt gennemgået med hensyn til kriterier for forskeres kvalifikation og legitimitet af forskningsforslaget.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med M5049 høj dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner