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Studie zu M5049 bei DM- und PM-Teilnehmern (NEPTUNIA)

19. Februar 2024 aktualisiert von: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Eine randomisierte, parallele, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-IIa-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Enpatoran bei Dermatomyositis- und Polymyositis-Teilnehmern, die die Standardbehandlung erhalten (NEPTUNIA)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem M5049 bei idiopathischen entzündlichen Myopathien, insbesondere bei Teilnehmern mit Dermatomyositis (DM) und Polymyositis (PM) über 24 Wochen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Rekrutierung
        • Hippokration Hospital - 2nd Department of Medicine and Laboratory
        • Hauptermittler:
          • Dimitrios Vassilopoulos
        • Kontakt:
      • Athens, Griechenland
        • Rekrutierung
        • National and Kapodistrian University of Athens (Egnitio Hospital)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • George Papadimas
      • Larissa, Griechenland
        • Rekrutierung
        • University General Hospital of Larissa
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rosario Foti
      • Florence, Italien
      • Reggio Emilia, Italien
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli-IRCCS, UCSC - Scienze Mediche e Chirurgiche
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Rekrutierung
        • Instytut Reumatologii im. Eleonory Reicher - Department of Connective Tissue Diseases
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marzena Olesinska
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • Rekrutierung
        • CHUAC - Complexo Hospitalario Universitario A Coruña - Rheumatology
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Albert Selva-O'Callaghan
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal, Madrid - Rheumatology Department
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Javier Bachiller Corral
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Institute of Rheumatology - Rheumatology
        • Hauptermittler:
          • Jiri Vencovsky
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Rekrutierung
        • Neuromuscular Research Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kumaraswamy Sivakumar
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Scottsdale (6365)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aaron Mangold
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Rekrutierung
        • HonorHealth Research Institute - Bob Bove Neuroscience Institute-Neuroscience Research
        • Hauptermittler:
          • Todd Levine
        • Kontakt:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32819
        • Rekrutierung
        • HMD Research LLC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marvin Heuer
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Rekrutierung
        • Augusta University-Rheumatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elena Schiopu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University - Department of Medicine, Division of Rheumatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lisa Christopher-Stine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota-Dermatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Pearson
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 66103
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center-Neuromuscular
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mazen DiMachkie
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Didem Saygin
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Nerve and Muscle Center of Texas-Clinical research
        • Hauptermittler:
          • Aziz Shaibani
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust- Neuromuscular Diseases
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Salford Royal Hospital, Barnes Clinical Research Facility

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer wahrscheinlichen oder definitiven DM oder PM gemäß den ACR/EULAR-Klassifikationskriterien von 2017 mit positivem Autoantikörperstatus. Teilnehmer mit PM müssen die Klassifizierungskriterien mit Muskelbiopsie erfüllen. Teilnehmer am Anti-Synthetase-Syndrom (ASyS), die die Klassifizierungskriterien erfüllen, sind zugelassen
  • Aktive Krankheit nach Standardbehandlung (SoC), muss eines der Kriterien innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening erfüllen: Pathologischer Nachweis einer aktiven Myositis in der Muskelbiopsie; Nachweis einer aktiven Myositis durch Elektromyographie (EMG); Magnetresonanztomographie (MRT) mit Hinweis auf aktive Myositis; oder jedes Muskelenzym größer oder gleich (>=) 4 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) zum Zeitpunkt des Screenings; Aktiver PM/DM-Hautausschlag gemäß Hautdermatomyositis-Bereich und Schweregradindex-A (CDASI-A) >= 7 zum Zeitpunkt des Screenings
  • Mindestschwere der Erkrankung definiert durch: mittelschwere bis schwere Myopathie mit manuellem Muskeltest-8 (MMT-8) >= 80 und kleiner oder gleich (= 2 Zentimeter (cm); Physician Global Activity (PGA) abgeleitet von der Myositis-Krankheitsaktivitätsbewertung Werkzeug (MDAAT) >= 2 cm Bewertung der extramuskulären Aktivität abgeleitet von MDAAT >= 2 cm Mindestens ein Muskelenzym > 1,5-mal ULN Gesundheitsbeurteilungsfragebogen-Behinderungsindex (HAQ-DI) >= 0,25 ODER mäßiger bis schwerer Hautausschlag und leichte Myopathie mit MMT-8 zwischen 137 und = 14 UND mindestens 2 der folgenden CSM-Anomalien: PtGA >= 2 cm PGA abgeleitet von MDAAT >= 2 cm Bewertung der extramuskulären Aktivität abgeleitet von MDAAT >= 2 cm Mindestens eine Muskelenzym > 1,5 mal ULN, HAQ-DI >= 0,25
  • Stabile Dosen von oralen Kortikosteroiden (CS) und/oder maximal 1 nicht-kortikosteroiden immunsuppressiven/immunmodulatorischen Medikamenten (Methotrexat, 6-Mercaptopurin, Sulfasalazin, Mycophenolatmofetil oder Natrium, Azathioprin, Leflunomid, Cyclosporin, orales Tacrolimus) für DM oder PM
  • Die Teilnehmer haben einen Body-Mass-Index (BMI) im Bereich von 18,5 bis 35,0 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2) (einschließlich)
  • Andere im Protokoll definierte Einschlusskriterien könnten gelten

Ausschlusskriterien:

  • Primärdiagnose Einschlusskörpermyositis (IBM), maligne-assoziierte Myositis (definiert als Diagnose einer Myositis innerhalb von 3 Jahren nach Krebs), immunvermittelte nekrotisierende Myopathie (IMNM) mit einer als nekrotisierende Biopsie charakterisierten Biopsie oder IMNM mit positivem Anti-Signal-Erkennungspartikel Antikörper (SRP) oder Autoantikörper gegen 3-Hydroxy-3-methylglutaryl-Coenzym A-Reduktase (HMGCR). Teilnehmer mit Gamma-Antikörpern gegen den Transkriptions-Intermediärfaktor 1 (TIF1) oder neu diagnostizierten (innerhalb eines Jahres) Anti-MDAT5-Antikörpern sollten innerhalb von 12 Monaten nach Tag 1 ein angemessenes Krebsscreening erhalten haben. Angemessenes Krebsscreening wird als aktuell definiert alters- und geschlechtsgerechtes Screening gemäß den nationalen Richtlinien
  • Primäre Diagnose von juveniler DM oder erwachsene Teilnehmer, bei denen zuvor juvenile DM diagnostiziert wurde
  • Jede andere aktive gleichzeitige Bindegewebserkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes mit entzündlicher Myopathie einhergeht. Die Eignung von Teilnehmern mit der Diagnose gleichzeitig bestehender Bindegewebserkrankung(en) wird von einem Expertenausschuss für idiopathische entzündliche Myopathien (IIM) überprüft und genehmigt
  • Schwere interstitielle Lungenerkrankung, definiert als zusätzlicher Sauerstoffbedarf im Ruhezustand oder forcierte Vitalkapazität (FVC) von
  • Jede unkontrollierte Erkrankung (zum Beispiel [z. B.] schwere respiratorische, kardiovaskuläre, gastrointestinale, neurologische, psychiatrische, hämatologische, metabolische [einschließlich Thyreoiditis mit erhöhtem/erniedrigtem Schilddrüsen-stimulierendem Hormon (TSH)], renale, hepatische, endokrine/reproduktive Organerkrankung) andere als DM/PM, die nach Meinung des Prüfarztes oder des Sponsors/Beauftragten ein unangemessenes Risiko oder eine Kontraindikation für die Teilnahme an der Studie darstellen oder die Studienziele, -durchführung oder -auswertung beeinträchtigen könnten
  • Andere im Protokoll definierte Ausschlusskriterien könnten gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doppelblind placebokontrollierter (DBPC) Zeitraum: M5049 hohe Dosis
Arzneimittel: M5049 hochdosiert
Die Teilnehmer erhalten Filmtabletten von M5049 in hoher Dosis oral zweimal täglich bis zu 24 Wochen lang.
Andere Namen:
  • Enpatoran
Placebo-Komparator: DBPC-Zeitraum: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten bis zu 24 Wochen lang zweimal täglich oral ein auf M5049 abgestimmtes Placebo.
Experimental: Open Label Extension (OLE)-Zeitraum: M5049 hochdosiert
Arzneimittel: M5049 hochdosiert
Die Teilnehmer erhalten Filmtabletten von M5049 in hoher Dosis oral zweimal täglich bis zu 24 Wochen lang.
Andere Namen:
  • Enpatoran

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
DBPC-Zeitraum: American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Total Improvement Score (TIS) in Woche 24
Zeitfenster: in Woche 24
in Woche 24
DBPC-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: bis Woche 26
bis Woche 26
DBPC-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Laborparametern, Vitalfunktionen und 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)-Messungen
Zeitfenster: bis Woche 26
bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
DBPC-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Total Improvement Score (TIS) größer als oder gleich (>=) 20, >= 40 und >= 60
Zeitfenster: Woche 16 und Woche 24
Woche 16 und Woche 24
DBPC-Zeitraum: Gesamtverbesserungswert (TIS)
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 20
Woche 4 bis Woche 20
DBPC-Zeitraum: Mittlere Punktzahl für Core Set Measures (CSM) von Woche 4 bis Woche 24.
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 24
Woche 4 bis Woche 24
DBPC-Periode: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den am meisten abnormalen muskelassoziierten Enzymen in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
DBPC-Zeitraum: Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Core Set Measures (CSM) in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24'
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
DBPC-Zeitraum: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Core Set Measures (CSM) in Woche 4, 8, 12, 16, 20 und 24'
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
DBPC-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit IMACS-Ansprechen (International Myositis Assessment and Clinical Studies).
Zeitfenster: Woche 16 und Woche 24
Woche 16 und Woche 24
DBPC-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) A und CDASI-D in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
DBPC-Zeitraum: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Index der kutanen Dermatomyositis-Krankheit und des Schweregrads (CDASI) A und CDASI-D in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
DBPC-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hautaktivitäts-Score des Investigator's Global Assessment (IGA) in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
DBPC-Zeitraum: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hautaktivitäts-Score des Investigator's Global Assessment (IGA) in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
OLE-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: bis Woche 50
bis Woche 50
OLE-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Laborparametern, Vitalfunktionen und 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)-Messungen
Zeitfenster: bis Woche 50
bis Woche 50

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Mitarbeiter

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Responsible, Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

4. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MS200569_0041
  • 2022-501351-82-00 (Andere Kennung: EUCT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Wir setzen uns für die Verbesserung der öffentlichen Gesundheit durch den verantwortungsvollen Austausch von Daten aus klinischen Studien ein. Nach der Zulassung eines neuen Produkts oder einer neuen Indikation für ein zugelassenes Produkt sowohl in den USA als auch in der Europäischen Union teilen der Studiensponsor und/oder seine verbundenen Unternehmen Studienprotokolle, anonymisierte Patientendaten und Daten auf Studienebene sowie redigierte klinische Studienberichte mit qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher auf Anfrage, soweit dies für die Durchführung legitimer Forschung erforderlich ist. Weitere Informationen zum Anfordern von Daten finden Sie auf unserer Website bit.ly/IPD21

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb von sechs Monaten nach der Zulassung eines neuen Produkts oder einer neuen Indikation für ein zugelassenes Produkt sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in der Europäischen Union

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher können die Daten anfordern. Solche Anfragen sind schriftlich an das Portal des Unternehmens zu richten und werden intern hinsichtlich der Kriterien für die Qualifikation der Forscher und der Legitimität des Forschungsvorschlags geprüft.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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