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Studio di M5049 nei partecipanti DM e PM (NEPTUNIA)

14 luglio 2025 aggiornato da: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Uno studio di fase IIa, randomizzato, parallelo, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Enpatoran nei partecipanti con dermatomiosite e polimiosite che ricevono lo standard di cura (NEPTUNIA)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'M5049 somministrato per via orale nelle miopatie infiammatorie idiopatiche, in particolare i partecipanti alla dermatomiosite (DM) e alla polimiosite (PM) per 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Institute of Rheumatology - Rheumatology
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Hippokration Hospital - 2nd Department of Medicine and Laboratory
      • Athens, Grecia
        • National and Kapodistrian University of Athens (Egnitio Hospital)
      • Larissa, Grecia
        • University General Hospital of Larissa
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania (Vittorio Emanuele) - Reumatologia
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
      • Florence, Italia
        • Azienda USL Toscana Centro
      • Reggio Emilia, Italia
        • Arcispedale S. Maria nuova
      • Rome, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli-IRCCS, UCSC - Scienze Mediche e Chirurgiche
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut Reumatologii im. Eleonory Reicher - Department of Connective Tissue Diseases
  • Regno Unito
      • Doncaster, Regno Unito
        • Doncaster Royal Infirmary (3466)
      • London, Regno Unito
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust- Neuromuscular Diseases
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal Hospital, Barnes Clinical Research Facility
      • Wolverhampton, Regno Unito
        • Royal Wolverhampton Hospitals (6493)
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna
        • CHUAC - Complexo Hospitalario Universitario A Coruña - Rheumatology
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal, Madrid - Rheumatology Department
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • HonorHealth Research Institute - Bob Bove Neuroscience Institute-Neuroscience Research
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Scottsdale (6365)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Barbara Davis Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
        • HMD Research LLC
      • Pembroke Pines, Florida, Stati Uniti, 33026
        • Bolanos Clinical Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University-Rheumatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins University - Department of Medicine, Division of Rheumatology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota-Dermatology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 66103
        • University of Kansas Medical Center-Neuromuscular
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas-Clinical research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di probabile o certa DM o PM secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2017, con stato autoanticorpale positivo. I partecipanti con PM devono soddisfare i criteri di classificazione con la biopsia muscolare. Sono ammessi i partecipanti alla sindrome anti-sintetasi (ASyS) che soddisfano i criteri di classificazione
  • La malattia attiva secondo lo standard di cura (SoC), deve soddisfare uno dei criteri entro 6 mesi prima dello screening: evidenza patologica di miosite attiva nella biopsia muscolare; Evidenza di miosite attiva mediante elettromiografia (EMG); Imaging a risonanza magnetica (MRI) con evidenza di miosite attiva; o qualsiasi enzima muscolare maggiore o uguale a (>=) 4 × limite superiore della norma (ULN) al momento dello screening; Eruzione cutanea attiva di PM/DM secondo l'area della dermatomiosite cutanea e l'indice di gravità-A (CDASI-A) >= 7 al momento dello screening
  • Gravità minima della malattia definita da: miopatia da moderata a grave con test muscolare manuale-8 (MMT-8) >= 80 e inferiore o uguale a (= 2 centimetri (cm); Physician Global Activity (PGA) derivata dalla valutazione dell'attività della malattia della miosite strumento (MDAAT) >= 2 cm; valutazione dell'attività extramuscolare derivata da MDAAT >= 2 cm; almeno un enzima muscolare > 1,5 volte l'ULN; questionario di valutazione della salute-indice di disabilità (HAQ-DI) >= 0,25 O eruzione cutanea da moderata a grave e miopatia lieve con MMT-8 tra 137 e = 14 E almeno 2 delle seguenti anomalie del CSM: PtGA >= 2 cm; PGA derivato da MDAAT >= 2 cm; valutazione dell'attività extramuscolare derivata da MDAAT >= 2 cm; almeno una enzima muscolare > 1,5 volte ULN; HAQ-DI >= 0,25
  • Dosi stabili di corticosteroidi orali (CS) e/o massimo 1 farmaco immunosoppressore/immunomodulatore non corticosteroideo (metotrexato, 6 mercaptopurina, sulfasalazina, micofenolato mofetile o sodio, azatioprina, leflunomide, ciclosporina, tacrolimus orale) per DM o PM
  • I partecipanti hanno un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,5 e 35,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2) (inclusi)
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi primaria di miosite da corpi inclusi (IBM), miosite associata a malignità (definita come diagnosi di miosite entro 3 anni dal cancro), miopatia necrotizzante immuno-mediata (IMNM) con una biopsia caratterizzata come biopsia necrotizzante o IMNM con particella di riconoscimento anti-segnale positiva anticorpo (SRP) o autoanticorpi anti 3-idrossi-3-metilglutaril-coenzima A reduttasi (HMGCR). I partecipanti con anticorpo gamma anti-fattore intermedio di trascrizione 1 (TIF1) o anticorpo anti MDAT5 di nuova diagnosi (entro 1 anno) dovrebbero essere stati sottoposti a uno screening adeguato per il cancro entro 12 mesi dal giorno 1. Uno screening adeguato del cancro è definito come aggiornato screening appropriato per età e sesso secondo le linee guida nazionali
  • Diagnosi primaria di DM giovanile o partecipanti adulti precedentemente diagnosticati con DM giovanile
  • Qualsiasi altra malattia del tessuto connettivo concomitante attiva associata a miopatia infiammatoria secondo l'opinione dello sperimentatore. L'idoneità dei partecipanti con diagnosi di malattie del tessuto connettivo concomitanti sarà esaminata e approvata da un comitato di esperti di miopatie infiammatorie idiopatiche (IIM)
  • Malattia polmonare interstiziale grave definita come ossigeno supplementare richiesto a riposo o capacità vitale forzata (FVC) di
  • Qualsiasi malattia non controllata (ad esempio [ad esempio], grave respiratoria, cardiovascolare, gastrointestinale, neurologica, psichiatrica, ematologica, metabolica [inclusa tiroidite con aumento/diminuzione dell'ormone stimolante la tiroide (TSH)], malattia renale, epatica, endocrina/dell'organo riproduttivo) altro rispetto a DM/PM, che secondo l'opinione dello sperimentatore o del promotore/designato costituisce un rischio inappropriato o una controindicazione per la partecipazione allo studio o che potrebbe interferire con gli obiettivi, la condotta o la valutazione dello studio
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo in doppio cieco controllato con placebo (DBPC): dose elevata M5049
Droga: M5049 dose elevata
I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di M5049 ad alte dosi per via orale, due volte al giorno fino a 24 settimane.
Altri nomi:
  • Enpatoran
Comparatore placebo: Periodo DBPC: Placebo
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo abbinato a M5049 per via orale, due volte al giorno fino a 24 settimane.
Sperimentale: Periodo di estensione in aperto (OLE): M5049 dose elevata
Droga: M5049 dose elevata
I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di M5049 ad alte dosi per via orale, due volte al giorno fino a 24 settimane.
Altri nomi:
  • Enpatoran

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo DBPC: Punteggio totale di miglioramento (TIS) dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) alla settimana 24
Lasso di tempo: alla settimana 24
alla settimana 24
Periodo DBPC: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: fino alla settimana 26
fino alla settimana 26
Periodo DBPC: numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri di laboratorio, nei segni vitali e nelle misurazioni dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: fino alla settimana 26
fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo DBPC: numero di partecipanti con punteggio di miglioramento totale (TIS) dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) maggiore o uguale a (>=) 20, >= 40 e >= 60
Lasso di tempo: Settimana 16 e Settimana 24
Settimana 16 e Settimana 24
Periodo DBPC: punteggio di miglioramento totale (TIS)
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 20
Dalla settimana 4 alla settimana 20
Periodo DBPC: punteggio medio per le misure del set di base (CSM) dalla settimana 4 alla settimana 24.
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 24
Dalla settimana 4 alla settimana 24
Periodo DBPC: variazione percentuale rispetto al basale nella maggior parte delle anomalie degli enzimi associati ai muscoli alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo DBPC: variazione assoluta rispetto al basale nelle misure del set di base (CSM) alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24'
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo DBPC: variazione percentuale rispetto al basale nelle misure del set di base (CSM) alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24'
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo DBPC: numero di partecipanti con valutazione internazionale della miosite e risposta agli studi clinici (IMACS).
Lasso di tempo: Settimana 16 e Settimana 24
Settimana 16 e Settimana 24
Periodo DBPC: variazione rispetto al basale dell'area della malattia e dell'indice di gravità della dermatomiosite cutanea (CDASI) A e CDASI-D alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo DBPC: variazione percentuale rispetto al basale nell'indice di area e gravità della dermatomiosite cutanea (CDASI) A e CDASI-D alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo DBPC: variazione rispetto al basale nel punteggio di attività cutanea IGA (Investigator's Global Assessment) alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo DBPC: variazione percentuale rispetto al basale nel punteggio di attività cutanea IGA (Investigator's Global Assessment) alle settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Basale, settimane 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Periodo OLE: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: fino alla settimana 50
fino alla settimana 50
Periodo OLE: numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri di laboratorio, nei segni vitali e nelle misurazioni dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: fino alla settimana 50
fino alla settimana 50

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Collaboratori

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Responsible, Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

25 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

25 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MS200569_0041
  • 2022-501351-82-00 (Altro identificatore: EUCT number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ci impegniamo a migliorare la salute pubblica attraverso la condivisione responsabile dei dati delle sperimentazioni cliniche. A seguito dell'approvazione di un nuovo prodotto o di una nuova indicazione per un prodotto approvato sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea, lo sponsor dello studio e/o le sue società affiliate condivideranno i protocolli dello studio, i dati resi anonimi del paziente e i dati a livello di studio e i rapporti degli studi clinici redatti con ricercatori scientifici e medici qualificati, su richiesta, necessari per condurre ricerche legittime. Ulteriori informazioni su come richiedere i dati sono disponibili sul nostro sito web bit.ly/IPD21

Periodo di condivisione IPD

Entro sei mesi dall'approvazione di un nuovo prodotto o da una nuova indicazione per un prodotto approvato sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere i dati. Tali richieste dovranno essere presentate per iscritto al portale aziendale e saranno esaminate internamente in merito ai criteri di qualificazione dei ricercatori e alla legittimità della proposta di ricerca.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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