M5049 在 DM 和 PM 参与者中的研究 (NEPTUNIA)
2024年2月19日 更新者：EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
一项 IIa 期、随机、平行、双盲、安慰剂对照研究，以评估 Enpatoran 在接受标准治疗的皮肌炎和多发性肌炎参与者中的疗效和安全性 (NEPTUNIA)
本研究的目的是评估口服 M5049 在特发性炎症性肌病，特别是皮肌炎 (DM) 和多发性肌炎 (PM) 参与者中为期 24 周的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：US Medical Information
- 电话号码：888-275-7376
- 邮箱：eMediUSA@emdserono.com
研究联系人备份
- 姓名：Communication Center
- 电话号码：+49 6151 72 5200
- 邮箱：service@emdgroup.com
学习地点
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Athens、希腊
- 招聘中
- Hippokration Hospital - 2nd Department of Medicine and Laboratory
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首席研究员：
- Dimitrios Vassilopoulos
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接触：
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Athens、希腊
- 招聘中
- National and Kapodistrian University of Athens (Egnitio Hospital)
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接触：
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首席研究员：
- George Papadimas
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Larissa、希腊
- 招聘中
- University General Hospital of Larissa
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Catania、意大利
- 招聘中
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
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接触：
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首席研究员：
- Rosario Foti
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Florence、意大利
- 招聘中
- Azienda USL Toscana Centro
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首席研究员：
- Marzia Caproni
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接触：
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Reggio Emilia、意大利
- 招聘中
- Arcispedale S. Maria Nuova
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接触：
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首席研究员：
- Nicolo Pipitone
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Rome、意大利
- 招聘中
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli-IRCCS, UCSC - Scienze Mediche e Chirurgiche
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Prague、捷克语
- 招聘中
- Institute of Rheumatology - Rheumatology
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首席研究员：
- Jiri Vencovsky
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接触：
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Warszawa、波兰
- 招聘中
- Instytut Reumatologii im. Eleonory Reicher - Department of Connective Tissue Diseases
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接触：
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首席研究员：
- Marzena Olesinska
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85028
- 招聘中
- Neuromuscular Research Center
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接触：
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首席研究员：
- Kumaraswamy Sivakumar
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Scottsdale、Arizona、美国、85259
- 招聘中
- Mayo Clinic Scottsdale (6365)
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接触：
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首席研究员：
- Aaron Mangold
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
- 招聘中
- HonorHealth Research Institute - Bob Bove Neuroscience Institute-Neuroscience Research
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首席研究员：
- Todd Levine
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接触：
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32819
- 招聘中
- HMD Research LLC
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接触：
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首席研究员：
- Marvin Heuer
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Georgia
-
Augusta、Georgia、美国、30912
- 招聘中
- Augusta University-Rheumatology
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接触：
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首席研究员：
- Elena Schiopu
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Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21224
- 招聘中
- Johns Hopkins University - Department of Medicine, Division of Rheumatology
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接触：
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首席研究员：
- Lisa Christopher-Stine
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Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- 招聘中
- University of Minnesota-Dermatology
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接触：
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首席研究员：
- David Pearson
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、66103
- 招聘中
- University of Kansas Medical Center-Neuromuscular
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接触：
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首席研究员：
- Mazen Dimachkie
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- 尚未招聘
- University of Pittsburgh
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接触：
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首席研究员：
- Didem Saygin
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- 招聘中
- Austin Neuromuscular Center
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首席研究员：
- Yessar Hussain
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接触：
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- Nerve and Muscle Center of Texas-Clinical research
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首席研究员：
- Aziz Shaibani
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接触：
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London、英国
- 招聘中
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust- Neuromuscular Diseases
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Salford、英国
- 招聘中
- Salford Royal Hospital, Barnes Clinical Research Facility
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A Coruna、西班牙
- 招聘中
- CHUAC - Complexo Hospitalario Universitario A Coruña - Rheumatology
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Barcelona、西班牙
- 招聘中
- Hospital Vall d'Hebron
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接触：
- 电话号码：+34 686 093 378
- 邮箱：aselva@vhebron.net
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首席研究员：
- Albert Selva-O'Callaghan
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Madrid、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario Ramon y Cajal, Madrid - Rheumatology Department
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接触：
- 电话号码：+34 913 368 111
- 邮箱：fbachiller@salud.madrid.org
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首席研究员：
- Javier Bachiller Corral
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据 2017 ACR/EULAR 分类标准诊断可能或明确的 DM 或 PM，自身抗体状态呈阳性。 患有 PM 的参与者必须满足肌肉活检的分类标准。 允许符合分类标准的抗合成酶综合征 (ASyS) 参与者
- 符合护理标准 (SoC) 的活动性疾病，必须在筛选前 6 个月内满足其中一项标准：肌肉活检中活动性肌炎的病理学证据；肌电图 (EMG) 活动性肌炎的证据；具有活动性肌炎证据的磁共振成像 (MRI)；或筛选时大于或等于（>=）4×正常上限（ULN）的任何肌酶；根据皮肤皮肌炎面积和严重程度指数-A (CDASI-A) 在筛选时 >= 7 的活动性 PM/DM 皮疹
- 最低疾病严重程度定义为：中度至重度肌病，手动肌肉测试 - 8 (MMT-8) >= 80 且小于或等于 (= 2 厘米 (cm)；来自肌炎疾病活动评估的医师整体活动 (PGA)工具 (MDAAT) >= 2 cm；源自 MDAAT 的肌外活动评估 >= 2 cm；至少一种肌肉酶 > ULN 的 1.5 倍；健康评估问卷-残疾指数 (HAQ-DI) >= 0.25 或中度至重度皮疹和MMT-8 介于 137 和 = 14 之间且至少有 2 项以下 CSM 异常的轻度肌病：PtGA >= 2 cm；PGA 来自 MDAAT >= 2 cm；来自 MDAAT 的肌外活动评估 >= 2 cm；至少有一项肌肉酶 > ULN 的 1.5 倍；HAQ-DI >= 0.25
- 稳定剂量的口服皮质类固醇 (CS) 和/或最多 1 种非皮质类固醇免疫抑制/免疫调节药物（甲氨蝶呤、6 巯基嘌呤、柳氮磺胺吡啶、霉酚酸酯或钠、硫唑嘌呤、来氟米特、环孢素、口服他克莫司）用于 DM 或 PM
- 参与者的体重指数 (BMI) 在 18.5 至 35.0 千克每平方米 (kg/m^2)（含）范围内
- 其他协议定义的纳入标准可以适用
排除标准：
- 包涵体肌炎 (IBM)、恶性相关性肌炎（定义为癌症发生后 3 年内肌炎的诊断）、免疫介导坏死性肌病 (IMNM) 的初步诊断，活检特征为坏死性活检或 IMNM 具有阳性抗信号识别颗粒抗体 (SRP) 或抗 3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶 A 还原酶 (HMGCR) 自身抗体。 具有抗转录中介因子 1 (TIF1) γ 抗体或新诊断（1 年内）抗 MDAT5 抗体的参与者应在第 1 天后的 12 个月内接受过充分的癌症筛查。充分的癌症筛查定义为最新根据国家指南进行适合年龄和性别的筛查
- 青少年 DM 的初步诊断，或以前诊断为青少年 DM 的成人参与者
- 研究者认为与炎性肌病相关的任何其他活动性并发结缔组织病。 诊断为并发结缔组织病的参与者的资格将由特发性炎症性肌病 (IIM) 专家委员会审查和批准
- 严重间质性肺病定义为休息时需要补充氧气，或用力肺活量 (FVC)
- 任何不受控制的疾病（例如[例如]，严重的呼吸系统疾病、心血管疾病、胃肠道疾病、神经系统疾病、精神疾病、血液疾病、代谢疾病[包括伴有促甲状腺激素 (TSH) 增加/减少的甲状腺炎]、肾病、肝病、内分泌/生殖器官疾病）其他比 DM/PM，研究者或申办者/指定人员认为构成参与研究的不适当风险或禁忌症，或可能干扰研究目标、行为或评估
- 可以应用其他协议定义的排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：双盲安慰剂对照 (DBPC) 阶段：M5049 高剂量
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参与者将口服高剂量的 M5049 薄膜包衣片剂，每天两次，最多 24 周。
其他名称：
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安慰剂比较：DBPC 时期：安慰剂
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参与者将口服与 M5049 匹配的安慰剂，每天两次，最多 24 周。
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实验性的：开放标签扩展 (OLE) 期间：M5049 高剂量
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参与者将口服高剂量的 M5049 薄膜包衣片剂，每天两次，最多 24 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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DBPC 期间：美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟 (ACR/EULAR) 第 24 周的总改善评分 (TIS)
大体时间：在第 24 周
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在第 24 周
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DBPC 期间：发生治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和特殊关注不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：至第 26 周
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至第 26 周
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|
DBPC 期间：在实验室参数、生命体征和 12 导联心电图 (ECG) 测量方面与基线相比具有临床显着变化的参与者人数
大体时间：至第 26 周
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至第 26 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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DBPC 期间：美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟 (ACR/EULAR) 总改善评分 (TIS) 大于或等于 (>=) 20、>= 40 和 >= 60 的参与者人数
大体时间：第 16 周和第 24 周
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第 16 周和第 24 周
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DBPC 期间：总改进分数 (TIS)
大体时间：第 4 周至第 20 周
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第 4 周至第 20 周
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DBPC 时期：从第 4 周到第 24 周的核心集测量 (CSM) 平均分。
大体时间：第 4 周至第 24 周
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第 4 周至第 24 周
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DBPC 期：第 4、8、12、16、20 和 24 周时大多数异常肌肉相关酶相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
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基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
|
DBPC 时期：第 4、8、12、16、20 和 24 周时核心组测量值 (CSM) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
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基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
|
DBPC 期间：第 4、8、12、16、20 和 24 周时核心集测量值 (CSM) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
|
DBPC 期间：具有国际肌炎评估和临床研究 (IMACS) 反应的参与者人数
大体时间：第 16 周和第 24 周
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第 16 周和第 24 周
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DBPC 期：皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数 (CDASI) A 和 CDASI-D 在第 4、8、12、16、20 和 24 周时相对于基线的变化
大体时间：基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
|
DBPC 期间：第 4、8、12、16、20 和 24 周时皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数 (CDASI) A 和 CDASI-D 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
|
DBPC 时期：第 4、8、12、16、20 和 24 周时研究者的整体评估 (IGA) 皮肤活动评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
|
DBPC 期间：第 4、8、12、16、20 和 24 周时研究者的整体评估 (IGA) 皮肤活动评分相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
基线，第 4、8、12、16、20 和 24 周
|
|
OLE 期间：发生治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和特殊关注不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：直到第 50 周
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直到第 50 周
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OLE 期间：在实验室参数、生命体征和 12 导联心电图 (ECG) 测量方面与基线相比具有临床显着变化的参与者人数
大体时间：直到第 50 周
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直到第 50 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Responsible、Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月19日
初级完成 (估计的)
2024年7月16日
研究完成 (估计的)
2024年12月4日
研究注册日期
首次提交
2022年12月6日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月6日
首次发布 (实际的)
2022年12月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月19日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- MS200569_0041
- 2022-501351-82-00 (其他标识符：EUCT number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
我们致力于通过负责任地共享临床试验数据来增强公众健康。
在美国和欧盟批准新产品或批准产品的新适应症后，研究主办方和/或其附属公司将与以下各方共享研究方案、匿名患者数据和研究水平数据以及编辑后的临床研究报告根据要求，合格的科学和医学研究人员进行合法研究是必要的。
有关如何请求数据的更多信息，请访问我们的网站 bit.ly/IPD21
IPD 共享时间框架
在美国和欧盟批准新产品或批准产品的新适应症后六个月内
IPD 共享访问标准
合格的科学和医学研究人员可以索取数据。
此类请求必须以书面形式提交到公司的门户网站，并将根据研究人员的资格标准和研究计划的合法性进行内部审查。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
M5049 高剂量的临床试验
-
Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate...招聘中系统性红斑狼疮美国, 西班牙, 中国, 大韩民国, 阿根廷, 保加利亚, 智利, 希腊, 日本, 毛里求斯, 墨西哥, 摩尔多瓦共和国, 波兰, 南非, 澳大利亚, 哥伦比亚, 菲律宾, 塞尔维亚
-
University of South CarolinaMedical University of South Carolina; National Institute on Deafness and Other Communication...完全的
-
EMD Serono Research & Development Institute, Inc.Merck KGaA, Darmstadt, Germany完全的
-
Jiangsu Province Centers for Disease Control and...Academy of Military Medical Sciences，Academy of Military Sciences，PLA; ZHONGYIANKE Biotech Co... 和其他合作者招聘中
-
Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate...完全的