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Estudio de M5049 en participantes de DM y PM (NEPTUNIA)

19 de febrero de 2024 actualizado por: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Estudio de fase IIa, aleatorizado, paralelo, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de Enpatoran en participantes con dermatomiositis y polimiositis que reciben atención estándar (NEPTUNIA)

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de M5049 administrado por vía oral en pacientes con miopatías inflamatorias idiopáticas, específicamente dermatomiositis (DM) y polimiositis (PM) durante 24 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: US Medical Information
  • Número de teléfono: 888-275-7376
  • Correo electrónico: eMediUSA@emdserono.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Communication Center
  • Número de teléfono: +49 6151 72 5200
  • Correo electrónico: service@emdgroup.com

Ubicaciones de estudio

  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Reclutamiento
        • Institute of Rheumatology - Rheumatology
        • Investigador principal:
          • Jiri Vencovsky
        • Contacto:
  • España
      • A Coruna, España
        • Reclutamiento
        • CHUAC - Complexo Hospitalario Universitario A Coruña - Rheumatology
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Vall d'Hebron
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Albert Selva-O'Callaghan
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal, Madrid - Rheumatology Department
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Javier Bachiller Corral
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Reclutamiento
        • Neuromuscular Research Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kumaraswamy Sivakumar
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Scottsdale (6365)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aaron Mangold
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Reclutamiento
        • HonorHealth Research Institute - Bob Bove Neuroscience Institute-Neuroscience Research
        • Investigador principal:
          • Todd Levine
        • Contacto:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Reclutamiento
        • HMD Research LLC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marvin Heuer
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Reclutamiento
        • Augusta University-Rheumatology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elena Schiopu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University - Department of Medicine, Division of Rheumatology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lisa Christopher-Stine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota-Dermatology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Pearson
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 66103
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center-Neuromuscular
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mazen Dimachkie
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Aún no reclutando
        • University of Pittsburgh
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Didem Saygin
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • Reclutamiento
        • Austin Neuromuscular Center
        • Investigador principal:
          • Yessar Hussain
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Nerve and Muscle Center of Texas-Clinical research
        • Investigador principal:
          • Aziz Shaibani
        • Contacto:
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • Hippokration Hospital - 2nd Department of Medicine and Laboratory
        • Investigador principal:
          • Dimitrios Vassilopoulos
        • Contacto:
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • National and Kapodistrian University of Athens (Egnitio Hospital)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • George Papadimas
      • Larissa, Grecia
        • Reclutamiento
        • University General Hospital of Larissa
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rosario Foti
      • Florence, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda USL Toscana Centro
        • Investigador principal:
          • Marzia Caproni
        • Contacto:
      • Reggio Emilia, Italia
        • Reclutamiento
        • Arcispedale S. Maria Nuova
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicolo Pipitone
      • Rome, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli-IRCCS, UCSC - Scienze Mediche e Chirurgiche
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Reclutamiento
        • Instytut Reumatologii im. Eleonory Reicher - Department of Connective Tissue Diseases
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marzena Olesinska
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust- Neuromuscular Diseases
      • Salford, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Salford Royal Hospital, Barnes Clinical Research Facility

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de DM o PM probable o definitiva según los criterios de clasificación ACR/EULAR 2017, con estado de autoanticuerpos positivo. Los participantes con PM deben cumplir criterios de clasificación con biopsia muscular. Se permiten participantes con síndrome anti-sintetasa (ASyS) que cumplan con los criterios de clasificación
  • Enfermedad activa en el estándar de atención (SoC), debe cumplir con uno de los criterios dentro de los 6 meses anteriores a la detección: Evidencia patológica de miositis activa en biopsia muscular; Evidencia de miositis activa por Electromiografía (EMG); Resonancia magnética nuclear (RMN) con evidencia de miositis activa; o cualquier enzima muscular mayor o igual a (>=) 4 × límite superior normal (LSN) en el momento de la selección; Erupción cutánea PM/DM activa según el área de dermatomiositis cutánea y el índice de gravedad A (CDASI-A) >= 7 en el momento de la selección
  • Gravedad mínima de la enfermedad definida por: miopatía de moderada a grave con prueba muscular manual-8 (MMT-8) >= 80 y menor o igual a (= 2 centímetros (cm); actividad global del médico (PGA) derivada de la evaluación de la actividad de la enfermedad de miositis (MDAAT) >= 2 cm; Evaluación de actividad extramuscular derivada de MDAAT >= 2 cm; Al menos una enzima muscular > 1,5 veces el ULN; Cuestionario de evaluación de la salud-índice de discapacidad (HAQ-DI) >= 0,25 O sarpullido de moderado a grave y miopatía leve con MMT-8 entre 137 y = 14 Y al menos 2 de las siguientes anomalías del CSM: PtGA >= 2 cm; PGA derivada de MDAAT >= 2 cm; Evaluación de actividad extramuscular derivada de MDAAT >= 2 cm; Al menos una enzima muscular > 1,5 veces ULN, HAQ-DI >= 0,25
  • Dosis estables de corticosteroides orales (CS) y/o máximo de 1 medicamento inmunosupresor/inmunomodulador no corticosteroides (metotrexato, 6 mercaptopurina, sulfasalazina, micofenolato mofetilo o sodio, azatioprina, leflunomida, ciclosporina, tacrolimus oral) para DM o PM
  • Los participantes tienen un índice de masa corporal (IMC) dentro del rango de 18,5 a 35,0 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2) (incluido)
  • Podrían aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico primario de miositis por cuerpos de inclusión (IBM), miositis asociada a malignidad (definida como diagnóstico de miositis dentro de los 3 años posteriores al cáncer), miopatía necrotizante inmunomediada (IMNM) con una biopsia caracterizada como biopsia necrotizante o IMNM con partículas de reconocimiento anti-señal positivas (SRP) o autoanticuerpos anti 3-hidroxi-3-metilglutaril-coenzima A reductasa (HMGCR). Los participantes con anticuerpo gamma anti-factor intermediario de transcripción 1 (TIF1) o anticuerpo anti MDAT5 recientemente diagnosticado (dentro de 1 año) deben haber tenido una prueba de detección adecuada para el cáncer dentro de los 12 meses posteriores al Día 1. La prueba de detección adecuada del cáncer se define como actualizada. Cribado apropiado para la edad y el sexo según las directrices nacionales
  • Diagnóstico primario de DM juvenil, o participantes adultos previamente diagnosticados con DM juvenil
  • Cualquier otra enfermedad concurrente activa del tejido conectivo asociada con miopatía inflamatoria en opinión del investigador. Un comité de expertos en miopatías inflamatorias idiopáticas (IIM, por sus siglas en inglés) revisará y aprobará la elegibilidad de los participantes con diagnóstico de enfermedad(es) concurrente(s) del tejido conectivo
  • Enfermedad pulmonar intersticial grave definida como oxígeno suplementario requerido en reposo o capacidad vital forzada (FVC) de
  • Cualquier enfermedad no controlada (por ejemplo [p. ej.], enfermedad grave respiratoria, cardiovascular, gastrointestinal, neurológica, psiquiátrica, hematológica, metabólica [incluida la tiroiditis con aumento/disminución de la hormona estimulante de la tiroides (TSH)], enfermedad renal, hepática, endocrina/de órganos reproductivos) otra que DM/PM, que en opinión del investigador o del patrocinador/designado constituya un riesgo inapropiado o una contraindicación para la participación en el estudio o que pueda interferir con los objetivos, la realización o la evaluación del estudio
  • Podrían aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período doble ciego controlado con placebo (DBPC): dosis alta de M5049
Droga: M5049 dosis alta
Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de M5049 en una dosis alta por vía oral, dos veces al día hasta 24 semanas.
Otros nombres:
  • Enpatoran
Comparador de placebos: Período DBPC: Placebo
Droga: Placebo
Los participantes recibirán un placebo equivalente a M5049 por vía oral, dos veces al día hasta 24 semanas.
Experimental: Período de extensión de etiqueta abierta (OLE): M5049 dosis alta
Droga: M5049 dosis alta
Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de M5049 en una dosis alta por vía oral, dos veces al día hasta 24 semanas.
Otros nombres:
  • Enpatoran

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Período DBPC: Puntuación de mejora total (TIS) del Colegio Americano de Reumatología/Liga Europea contra el Reumatismo (ACR/EULAR) en la semana 24
Periodo de tiempo: en la semana 24
en la semana 24
Período DBPC: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: hasta la semana 26
hasta la semana 26
Período DBPC: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en parámetros de laboratorio, signos vitales y mediciones de electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta la semana 26
hasta la semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Período DBPC: número de participantes con puntuación de mejora total (TIS) del Colegio Americano de Reumatología/Liga Europea contra el Reumatismo (ACR/EULAR) mayor o igual a (>=) 20, >= 40 y >= 60
Periodo de tiempo: Semana 16 y Semana 24
Semana 16 y Semana 24
Período DBPC: Puntuación de mejora total (TIS)
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta Semana 20
Semana 4 hasta Semana 20
Período DBPC: puntaje promedio para las medidas del conjunto básico (CSM) desde la semana 4 hasta la semana 24.
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta Semana 24
Semana 4 hasta Semana 24
Período DBPC: cambio porcentual desde el inicio en la mayoría de las enzimas anormales asociadas con los músculos en las semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período DBPC: cambio absoluto desde la línea de base en las medidas del conjunto básico (CSM) en las semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24'
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período DBPC: cambio porcentual desde la línea de base en las medidas del conjunto básico (CSM) en las semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24'
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período DBPC: Número de participantes con respuesta a la Evaluación internacional de miositis y estudios clínicos (IMACS)
Periodo de tiempo: Semana 16 y Semana 24
Semana 16 y Semana 24
Período DBPC: cambio desde el inicio en el índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDASI) A y CDASI-D en las semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período DBPC: cambio porcentual desde el inicio en el índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDASI) A y CDASI-D en las semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período DBPC: cambio desde el inicio en la puntuación de actividad de la piel de la evaluación global del investigador (IGA) en las semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período DBPC: cambio porcentual desde el inicio en la puntuación de actividad de la piel de la evaluación global del investigador (IGA) en las semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20 y 24
Período OLE: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: hasta la semana 50
hasta la semana 50
Período OLE: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en parámetros de laboratorio, signos vitales y mediciones de electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: hasta la semana 50
hasta la semana 50

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Colaboradores

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Responsible, Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de enero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

16 de julio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

4 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

14 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MS200569_0041
  • 2022-501351-82-00 (Otro identificador: EUCT number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Estamos comprometidos a mejorar la salud pública mediante el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos. Tras la aprobación de un nuevo producto o una nueva indicación para un producto aprobado tanto en los EE. UU. como en la Unión Europea, el patrocinador del estudio y/o sus empresas afiliadas compartirán los protocolos del estudio, los datos anónimos del paciente y los datos del nivel del estudio, y los informes del estudio clínico redactados con investigadores científicos y médicos calificados, previa solicitud, según sea necesario para realizar investigaciones legítimas. Puede encontrar más información sobre cómo solicitar datos en nuestro sitio web bit.ly/IPD21

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro de los seis meses posteriores a la aprobación de un nuevo producto o una nueva indicación para un producto aprobado tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea

Criterios de acceso compartido de IPD

Investigadores científicos y médicos calificados pueden solicitar los datos. Dichas solicitudes deberán presentarse por escrito al portal de la empresa y serán revisadas internamente en cuanto a los criterios de calificación de los investigadores y la legitimidad de la propuesta de investigación.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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