Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti a buněčné kinetiky YTB323 u těžkých, refrakterních autoimunitních poruch

1. června 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená, multicentrická studie fáze 1/2 k posouzení bezpečnosti, účinnosti a buněčné kinetiky YTB323 u účastníků s těžkými, refrakterními autoimunitními poruchami

Cílem studie je posoudit bezpečnost, účinnost a buněčnou kinetiku léčby YTB323 u účastníků s těžkým refrakterním systémovým lupus erythematodes.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac, Francie, 33604
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francie, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas
  • Přiměřená funkce ledvin, jater, srdce, hematologie a plic
  • Muži a ženy se SLE, ve věku ≥18 let a ≤65 let při screeningu, splňující klasifikační kritéria Evropské ligy proti revmatismu 2019 EULAR/ACR pro SLE.
  • Pacient musí být při screeningu pozitivní na alespoň jednu z následujících autoprotilátek: antinukleární protilátky (ANA) v titru ≥1:80 nebo anti dsDNA (nad ULN); nebo anti-Sm (nad ULN)
  • Aktivní (závažné) onemocnění definované SLEDAI-2K ≥ 8 (bez domén SLEDAI-2K lupus bolesti hlavy, cerebrovaskulární příhody, organického mozkového syndromu*) a alespoň jedno z následujících významných postižení orgánů souvisejících se SLE:
  • Renální
  • Peri/myokarditida
  • Pleuritida nebo jiné postižení plic
  • Jiné typy serozitidy, jako je peritoneální
  • Vaskulitida
  • Nereagování (tj. s vysokou aktivitou onemocnění, jak je definováno ve výše uvedeném kritériu navzdory následující léčbě) na dvě nebo více standardních imunosupresivních terapií (včetně jedné z mykofenolátů nebo cyklofosfamidů), pokud nejsou kontraindikovány nebo u nich nebyly zaznamenány nežádoucí účinky nebo nesnášenlivost související s těmito imunosupresivními léky, které neumožňují jejich další použití v kombinaci s glukokortikoidy a nereagování alespoň na jednu biologickou látku (pokud není kontraindikováno, pacient je zkoušejícím považován za nezpůsobilého nebo není dostupný v zemi).

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná aktivní, oportunní, chronická nebo rekurentní infekce potvrzená klinickými důkazy, zobrazováním nebo pozitivními laboratorními testy (např. hemokultury, PCR na DNA/RNA, jako je COVID-19 atd.) jeden měsíc před nebo během screeningu
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus, plicní onemocnění nebo jakékoli jiné onemocnění, které nesouvisí se SLE a které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo schopnost pacienta tolerovat lymfodepleci a terapii CD19 CAR-T buňkami
  • Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaného karcinomu bazálních buněk nebo spinocelulárního karcinomu kůže. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený lokální chirurgickou terapií, jako je rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu ve stádiu I, budou zváženy individuálně
  • Všichni pacienti vyžadující léky zakázané protokolem
  • Jakýkoli psychiatrický stav nebo postižení, které znemožňuje dodržování léčby nebo informovaný souhlas
  • Předchozí léčba anti-CD19 terapií, adoptivní T buněčná terapie nebo jakýkoli předchozí produkt genové terapie (např. CAR-T buněčná terapie)
  • Transplantace kostní dřeně/hematopoetických kmenových buněk nebo pevných orgánů v anamnéze
  • Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící nebo mají v úmyslu otěhotnět v průběhu studie
  • Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinnou metodu antikoncepce počínaje okamžikem zařazení do studie do alespoň 12 měsíců po infuzi YTB323 a dokud již nejsou přítomny buňky CAR-T pomocí qPCR ve dvou po sobě jdoucích testech
  • Sexuálně aktivní muži, kteří nejsou ochotni používat kondom během pohlavního styku, od okamžiku zápisu po dobu nejméně 12 měsíců po infuzi YTB323 a do doby, kdy již nejsou přítomny buňky CAR-T pomocí qPCR ve dvou po sobě jdoucích testech
  • Jakékoli akutní, závažné vzplanutí související s lupusem během screeningu, které vyžaduje okamžitou léčbu a/nebo znemožňuje imunosupresivní vymývání; tak činí pacienta nezpůsobilým pro terapii CD19 CAR-T, jak posoudil výzkumník, jako je akutní lupus centrálního nervového systému (CNS) (např. psychóza, epilepsie) nebo katastrofický antifosfolipidový syndrom
  • Významné, pravděpodobně nevratné poškození orgánů související se SLE, např. onemocnění ledvin v konečném stadiu, kde podle názoru výzkumníka není pravděpodobné, že by terapie CD19 CAR-T buňkami byla pro pacienta přínosná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: YTB323
Jedna infuze YTB323
Lék: YTB323
Jedna infuze YTB323

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s AE a SAE
Časové okno: Den 1 až 2 roky
Dlouhodobé bezpečnostní sledování
Den 1 až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s protilátkami proti lékům
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Budou odebrány vzorky krve pro měření protilátek proti YTB323.
Před dávkou, až 2 roky
Úroveň aktivace T buněk pomocí YTB323
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Budou odebírány vzorky krve pro měření úrovně aktivace T buněk pomocí YTB323.
Před dávkou, až 2 roky
Počet pacientů, kterým byla podána infuze s plánovanou cílovou dávkou
Časové okno: Den 1
Proveditelnost výrobního procesu u autoimunitních poruch.
Den 1
Změna skóre před podáním dávky až po 2 roky ve skóre Index aktivity onemocnění systémového lupus erythematodes-2000 (SLEDAI-2K)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
SLEDAI-2K skóre jsou mezi 0 a 105, vyšší skóre představuje vyšší aktivitu onemocnění.
Před dávkou, až 2 roky
Změna z období před podáním dávky do 2 let v globálním hodnocení lékaře (PGA)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Globální hodnocení Physician's Global je vizuální analogová stupnice od 0 do 3, 0 představuje žádnou aktivitu a 3 představuje závažnou aktivitu onemocnění.
Před dávkou, až 2 roky
Změna stavu před podáním dávky až po 2 roky ve stavu nízké aktivity lupusu (LLDAS)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
LLDAS je složené měření založené na: SLEDAI-2K ≤ 4, bez aktivity v hlavním orgánovém systému (ledviny, centrální nervový systém, kardiopulmonální, vaskulitida a horečka) a bez hemolytické anémie nebo gastrointestinální aktivity, aktuální, bez aktivity nového lupusu ve srovnání s předchozím hodnocením dávka prednisonu (nebo jeho ekvivalentu) ≤ 7,5 mg/den, PGA (škála 0-3) ≤ 1, dobře tolerované standardní udržovací dávky imunosupresivní léčby lupusem.
Před dávkou, až 2 roky
Míra remise
Časové okno: Až 2 roky

Remise specifikovaná kritérii Definice remise u systémového lupus erythematodes (DORIS): Klinický SLEDAI=0, PGA<0,5 (0-3) bez ohledu na sérologii.

Pacient může užívat antimalarika, nízké dávky glukokortikoidů (prednisolon ≤5 mg/den) a/nebo stabilní imunosupresivní léčbu včetně biologických léků.
Až 2 roky
Změna poměru bílkovin a kreatininu v moči (UPCR) z doby před podáním dávky do 2 let
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Změna hodnoty UPCR.
Před dávkou, až 2 roky
Výskyt kompletní renální odpovědi (CRR)
Časové okno: Až 2 roky
Počet účastníků, kteří dosáhli CRR.
Až 2 roky
Hladiny CAR transgenu kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) v krvi (maximální pozorovaná koncentrace v krvi Cmax)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Pro posouzení buněčné kinetiky budou odebrány vzorky krve.
Před dávkou, až 2 roky
Hladiny CAR transgenu kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) v krvi (plocha pod plazmatickou koncentrací - čas AUC)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Pro posouzení buněčné kinetiky budou odebrány vzorky krve.
Před dávkou, až 2 roky
Hladiny CAR transgenu kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) v krvi (čas k dosažení maximální koncentrace Tmax)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Pro posouzení buněčné kinetiky budou odebrány vzorky krve.
Před dávkou, až 2 roky
Hladiny CAR transgenu kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) v krvi (Terminální eliminační poločas T1/2)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Pro posouzení buněčné kinetiky budou odebrány vzorky krve.
Před dávkou, až 2 roky
Hladiny CAR transgenu kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) v krvi (Poslední měřitelná koncentrace Clast)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Pro posouzení buněčné kinetiky budou odebrány vzorky krve.
Před dávkou, až 2 roky
Hladiny CAR transgenu kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) v krvi (čas do dosažení poslední měřitelné koncentrace Tlast)
Časové okno: Před dávkou, až 2 roky
Pro posouzení buněčné kinetiky budou odebrány vzorky krve.
Před dávkou, až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

24. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

4. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CYTB323G12101
  • 2022-001796-14 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na YTB323

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit