Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen studie för att bedöma säkerhet, effektivitet och cellkinetik för YTB323 vid svåra, refraktära autoimmuna sjukdomar

1 juni 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En öppen, multicenter, fas 1/2-studie för att bedöma säkerhet, effektivitet och cellkinetik för YTB323 hos deltagare med svåra, refraktära autoimmuna sjukdomar

Studien är avsedd att bedöma säkerhet, effekt och cellkinetik för YTB323-behandling hos deltagare med svår refraktär systemisk lupus erythematosus.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke
  • Tillräcklig njur-, lever-, hjärt-, hematologisk och lungfunktion
  • Män och kvinnor med SLE, i åldern ≥18 år och ≤65 år vid screening, som uppfyller 2019 European League Against Rheumatism EULAR/ACR klassificeringskriterier för SLE.
  • Patienten måste vara positiv för minst en av följande autoantikroppar vid screening: antinukleära antikroppar (ANA) vid en titer på ≥1:80, eller anti-dsDNA (över ULN); eller anti-Sm (över ULN)
  • Aktiv (svår) sjukdom enligt definitionen av SLEDAI-2K ≥ 8 (inte inklusive SLEDAI-2K-domänerna av lupushuvudvärk, cerebrovaskulär olycka, organiskt hjärnsyndrom*) och minst en av följande betydande SLE-relaterade organinblandningar:
  • Njur
  • Peri/myokardit
  • Pleurit eller annan lungpåverkan
  • Andra typer av serosit såsom peritoneal
  • Vaskulit
  • Underlåtenhet att svara (dvs. har hög sjukdomsaktivitet enligt definitionen i kriteriet ovan trots följande terapi) till två eller flera standard immunsuppressiva terapier (inklusive en av mykofenolat eller cyklofosfamid), såvida det inte är kontraindicerat eller har upplevt dokumenterade biverkningar eller intolerans relaterad till sådana immunsuppressiva läkemedel som inte tillåter deras fortsatta användning , i kombination med glukokortikoider och misslyckande att svara på minst ett biologiskt medel (såvida det inte är kontraindicerat, patienten bedöms som olämplig av utredaren eller inte tillgänglig i ett land).

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikant aktiv, opportunistisk, kronisk eller återkommande infektion bekräftad av kliniska bevis, bildbehandling eller positiva laboratorietester (t.ex. blododlingar, PCR för DNA/RNA, såsom COVID-19 etc.) en månad före eller under screening
  • Okontrollerad diabetes mellitus, lungsjukdomar eller någon annan sjukdom som inte är relaterad till SLE som enligt utredarens uppfattning skulle äventyra patientens förmåga att tolerera lymfodpletion och CD19 CAR-T cellterapi
  • Tidigare malignitet i anamnesen förutom lokaliserad basalcells- eller skivepitelcancer. Andra maligniteter för vilka patienten bedöms vara botad genom lokal kirurgisk terapi, såsom huvud- och halscancer eller bröstcancer stadium I kommer att övervägas på individuell basis
  • Alla patienter som behöver mediciner som är förbjudna enligt protokollet
  • Alla psykiatriska tillstånd eller funktionshinder som gör det omöjligt att följa behandling eller informerat samtycke
  • Tidigare behandling med anti-CD19-terapi, adoptiv T-cellsterapi eller någon tidigare genterapiprodukt (t.ex. CAR-T cellterapi)
  • Historik av benmärgs-/hematopoetiska stamceller eller solida organtransplantationer
  • Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar, eller avser att bli gravida under studiens gång
  • Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, såvida de inte använder en mycket effektiv preventivmetod från och med tidpunkten för inskrivningen till minst 12 månader efter YTB323-infusionen och tills CAR-T-celler inte längre finns närvarande genom qPCR på två på varandra följande tester
  • Sexuellt aktiva män som är ovilliga att använda kondom under samlag från tidpunkten för registreringen i minst 12 månader efter YTB323-infusionen och tills CAR-T-celler inte längre är närvarande av qPCR vid två på varandra följande test
  • Varje akut, allvarlig lupusrelaterad flare under screening som behöver omedelbar behandling och/eller omöjliggör den immunsuppressiva tvättningen; gör således patienten inte kvalificerad för CD19 CAR-T-terapi enligt bedömningen av utredaren, såsom akut lupus i centrala nervsystemet (CNS) (t.ex. psykos, epilepsi) eller katastrofalt antifosfolipidsyndrom
  • Betydande, sannolikt irreversibla organskador relaterade till SLE, t.ex. njursjukdom i slutstadiet, där, enligt utredarens uppfattning, CD19 CAR-T-cellterapi sannolikt inte skulle gynna patienten

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: YTB323
Enkel infusion av YTB323
Läkemedel: YTB323
Enkel infusion av YTB323

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med AE och SAE
Tidsram: Dag 1 till 2 år
Långsiktig säkerhetsuppföljning
Dag 1 till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med antikroppar mot läkemedel
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att mäta anti-läkemedelsantikroppar mot YTB323.
Fördos, upp till 2 år
Nivå av T-cellsaktivering av YTB323
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att mäta nivån av T-cellsaktivering av YTB323.
Fördos, upp till 2 år
Antal patienter infunderade med planerad måldos
Tidsram: Dag 1
Genomförbarhet av tillverkningsprocessen vid autoimmuna sjukdomar.
Dag 1
Ändring från fördos upp till 2 år i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index-2000 (SLEDAI-2K) poäng
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
SLEDAI-2K-poäng är mellan 0 och 105, en högre poäng representerar en högre sjukdomsaktivitet.
Fördos, upp till 2 år
Ändring från fördos upp till 2 år i Physician's Global Assessment (PGA)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
The Physician's Global Assessment är en visuell analog skala från 0 till 3, 0 representerar ingen aktivitet och 3 representerar allvarlig sjukdomsaktivitet.
Fördos, upp till 2 år
Ändring från fördos upp till 2 år i Lupus Low Disease Activity State (LLDAS)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
LLDAS är ett sammansatt mått baserat på: SLEDAI-2K ≤ 4, utan aktivitet i huvudorgansystemet (njure, centrala nervsystemet, hjärt-lungsjukdom, vaskulit och feber) och ingen hemolytisk anemi eller gastrointestinal aktivitet, aktuell, ingen ny lupussjukdomsaktivitet jämfört med föregående bedömning, prednison (eller motsvarande) dos ≤ 7,5 mg/dag, PGA (skala 0-3) ≤ 1, väl tolererade standardunderhållsdoser av immunsuppressiv lupusbehandling.
Fördos, upp till 2 år
Remissionshastighet
Tidsram: Upp till 2 år

Remission enligt definitioner av remission vid systemisk lupus erythematosus (DORIS) kriterier: Klinisk SLEDAI=0, PGA<0,5 (0-3) oavsett serologi.

Patienten kan vara på antimalariamedel, lågdos glukokortikoider (prednisolon ≤5 mg/dag) och/eller stabil immunsuppressiv behandling inklusive biologiska läkemedel.
Upp till 2 år
Ändring från fördos upp till 2 år i urinproteinkreatininkvot (UPCR)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Ändring av värdet på UPCR.
Fördos, upp till 2 år
Förekomst av fullständigt njursvar (CRR)
Tidsram: Upp till 2 år
Antal deltagare som uppnådde CRR.
Upp till 2 år
CAR transgennivåer genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) i blod (maximal observerad blodkoncentration Cmax)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att bedöma cellkinetiken.
Fördos, upp till 2 år
CAR transgennivåer genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) i blod (Area under plasmakoncentration -tid AUC)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att bedöma cellkinetiken.
Fördos, upp till 2 år
CAR transgennivåer genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) i blod (Tid att nå maximal koncentration Tmax)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att bedöma cellkinetiken.
Fördos, upp till 2 år
CAR transgennivåer genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) i blod (Terminal elimination halveringstid T1/2)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att bedöma cellkinetiken.
Fördos, upp till 2 år
CAR transgennivåer genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) i blod (Sista mätbara koncentrationen Clast)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att bedöma cellkinetiken.
Fördos, upp till 2 år
CAR-transgennivåer genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) i blod (Tid att nå sista mätbara koncentrationen Tlast)
Tidsram: Fördos, upp till 2 år
Blodprover kommer att samlas in för att bedöma cellkinetiken.
Fördos, upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 februari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

24 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

24 september 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 mars 2023

Första postat (Faktisk)

4 april 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CYTB323G12101
  • 2022-001796-14 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Systemisk lupus erythematosus

Kliniska prövningar på YTB323

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera