Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt elnevezésű tanulmány az YTB323 biztonságosságának, hatékonyságának és sejtkinetikájának felmérésére súlyos, refrakter autoimmun betegségekben

2026. június 1. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nyílt elrendezésű, többközpontú, 1/2 fázisú vizsgálat az YTB323 biztonságának, hatékonyságának és sejtkinetikájának felmérésére súlyos, refrakter autoimmun betegségekben szenvedő résztvevőknél

A vizsgálat célja az YTB323 kezelés biztonságosságának, hatékonyságának és sejtkinetikájának felmérése súlyos, refrakter szisztémás lupus erythematosusban szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Novartis Investigative Site
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac, Franciaország, 33604
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Franciaország, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Németország, 79106
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Novartis Investigative Site
  • Svájc
      • Bern, Svájc, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Svájc, 1011
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt, tájékozott beleegyezés
  • Megfelelő vese-, máj-, szív-, hematológiai és tüdőfunkció
  • SLE-ben szenvedő férfiak és nők, ≥18 éves és ≤65 évesek a szűrésen, teljesítve a 2019-es Európai Reumaellenes Liga EULAR/ACR besorolási kritériumait az SLE-re.
  • A betegnek pozitívnak kell lennie a következő autoantitestek közül legalább egyre a szűréskor: antinukleáris antitestek (ANA) ≥1:80 titernél vagy anti-dsDNS (az ULN felett); vagy anti-Sm (az ULN felett)
  • Aktív (súlyos) betegség a SLEDAI-2K ≥ 8 szerint (kivéve a lupus fejfájás, cerebrovascularis baleset, organikus agyszindróma* SLEDAI-2K doménjeit) és az alábbi jelentős, SLE-vel kapcsolatos szervi érintettségek közül legalább egy:
  • Vese
  • Peri/szívizomgyulladás
  • Mellhártyagyulladás vagy egyéb tüdőkárosodás
  • Más típusú szerositis, például peritoneális
  • Vasculitis
  • Válasz elmulasztása (pl. a fenti kritériumban meghatározott magas betegségaktivitással rendelkezik a következő terápia ellenére) két vagy több standard immunszuppresszív terápia (beleértve a mikofenolát vagy ciklofoszfamid egyikét), kivéve, ha ez ellenjavallt, vagy dokumentált nemkívánatos eseményeket vagy intoleranciát tapasztaltak ilyen immunszuppresszív gyógyszerekkel kapcsolatban, amelyek nem teszik lehetővé azok további alkalmazását , glükokortikoidokkal kombinálva, és legalább egy biológiai szerre nem reagál (kivéve, ha ez ellenjavallt, a pácienst a vizsgáló alkalmatlannak ítéli, vagy egy országban nem elérhető).

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős aktív, opportunista, krónikus vagy visszatérő fertőzés, amelyet klinikai bizonyítékok, képalkotó vagy pozitív laboratóriumi tesztek (pl. vértenyészetek, DNS/RNS PCR, például COVID-19 stb.) igazolnak egy hónappal a szűrés előtt vagy alatt
  • Nem kontrollált diabetes mellitus, tüdőbetegség vagy egyéb olyan, SLE-vel nem összefüggő betegség, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg limfodepletio és CD19 CAR-T sejtterápia tolerálhatóságát
  • Korábbi rosszindulatú daganat, kivéve a lokalizált bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot. Az egyéb rosszindulatú daganatok, amelyekről a páciens helyi sebészeti kezeléssel gyógyultnak ítélik, mint például a fej-nyaki rák vagy az I. stádiumú emlőrák, egyéni alapon kerülnek mérlegelésre
  • Minden olyan beteg, aki a protokoll által tiltott gyógyszert igényel
  • Bármilyen pszichiátriai állapot vagy fogyatékosság, amely lehetetlenné teszi a kezelés vagy a tájékozott beleegyezés betartását
  • Korábbi kezelés anti-CD19 terápiával, adoptív T-sejt terápiával vagy bármely korábbi génterápiás termékkel (pl. CAR-T sejtterápia)
  • Csontvelő/hematopoietikus őssejt vagy szilárd szerv transzplantáció anamnézisében
  • Női résztvevők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy teherbe kívánnak esni a vizsgálat során
  • Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz a felvételtől az YTB323 infúziót követő legalább 12 hónapig, és addig, amíg a CAR-T sejtek már nincsenek jelen qPCR-rel két egymást követő teszten
  • Szexuálisan aktív férfiak, akik nem hajlandók óvszert használni közösülés során a beiratkozástól számítva legalább 12 hónapig az YTB323 infúzió után, és addig, amíg a CAR-T sejtek már nem jelennek meg a qPCR alapján két egymást követő teszten
  • Bármilyen akut, súlyos lupusszal összefüggő fellángolás a szűrés során, amely azonnali kezelést igényel és/vagy lehetetlenné teszi az immunszuppresszív kiürülést; így a pácienst a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teszi a CD19 CAR-T terápiára, mint például az akut központi idegrendszeri (CNS) lupusz (pl. pszichózis, epilepszia) vagy katasztrofális antifoszfolipid szindróma
  • SLE-vel összefüggő jelentős, valószínűleg visszafordíthatatlan szervkárosodás, pl. végstádiumú vesebetegség, ahol a vizsgáló véleménye szerint a CD19 CAR-T sejtterápia nem valószínű, hogy előnyös lenne a beteg számára

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: YTB323
Az YTB323 egyszeri infúziója
Drog: YTB323
Az YTB323 egyszeri infúziója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
AE és SAE résztvevők száma
Időkeret: Nap 1-2 év
Hosszú távú biztonsági nyomon követés
Nap 1-2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A gyógyszerellenes antitestekkel rendelkező betegek száma
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek az YTB323 elleni gyógyszerellenes antitestek mérésére.
Előadagolás, 2 évig
A T-sejt aktiválási szintje YTB323 által
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek, hogy megmérjék az YTB323 általi T-sejt-aktiválás szintjét.
Előadagolás, 2 évig
A tervezett céldózissal beadott betegek száma
Időkeret: 1. nap
A gyártási folyamat megvalósíthatósága autoimmun betegségekben.
1. nap
Változás a beadás előtti állapotról 2 évre a szisztémás lupusz erythematosus betegség aktivitási index-2000 (SLEDAI-2K) pontszámában
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
A SLEDAI-2K pontszámok 0 és 105 között vannak, a magasabb pontszám magasabb betegségaktivitást jelent.
Előadagolás, 2 évig
Változás az adagolás előtti állapotról 2 évre az orvos globális értékelésében (PGA)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
A Physician's Global értékelés egy vizuális analóg skála 0-tól 3-ig, a 0 azt jelenti, hogy nincs aktivitás, a 3 pedig a súlyos betegség aktivitását.
Előadagolás, 2 évig
Változás az adagolás előtti állapotról 2 évre a Lupus Low Disease Activity State (LLDAS) állapotában
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Az LLDAS egy összetett mérőszám, amely a következőkön alapul: SLEDAI-2K ≤ 4, nincs aktivitás a főbb szervrendszerekben (vese, központi idegrendszer, kardiopulmonális, vasculitis és láz), és nincs hemolitikus anémia vagy gyomor-bélrendszeri aktivitás, jelenlegi, nincs új lupus betegség aktivitás az előző értékeléshez képest a prednizon (vagy azzal egyenértékű) dózisa ≤ 7,5 mg/nap, PGA (0-3 skála) ≤ 1, az immunszuppresszív lupusterápia jól tolerálható standard fenntartó dózisai.
Előadagolás, 2 évig
Remissziós arány
Időkeret: Legfeljebb 2 év

A szisztémás lupusz erythematosus (DORIS) remissziójának meghatározásai által meghatározott remisszió: Klinikai SLEDAI=0, PGA<0,5 (0-3), a szerológiától függetlenül.

A beteg maláriaellenes szereket, alacsony dózisú glükokortikoidokat (prednizolon ≤5 mg/nap) és/vagy stabil immunszuppresszív terápiát kaphat, beleértve a biológiai gyógyszereket is.
Legfeljebb 2 év
Változás az adagolás előtti állapotról 2 évre a vizelet fehérje kreatinin arányában (UPCR)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Az UPCR értékének változása.
Előadagolás, 2 évig
A teljes veseválasz (CRR) előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A CRR-t elért résztvevők száma.
Legfeljebb 2 év
CAR transzgénszintek kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) a vérben (maximális megfigyelt vérkoncentráció Cmax)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek a sejtkinetika értékelésére.
Előadagolás, 2 évig
CAR transzgénszintek kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) a vérben (plazmakoncentráció alatti terület - idő AUC)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek a sejtkinetika értékelésére.
Előadagolás, 2 évig
CAR transzgénszintek kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) a vérben (Tmax maximális koncentráció eléréséhez szükséges idő)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek a sejtkinetika értékelésére.
Előadagolás, 2 évig
CAR transzgénszintek kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) a vérben (T1/2 terminális eliminációs felezési idő)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek a sejtkinetika értékelésére.
Előadagolás, 2 évig
CAR transzgénszintek kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) a vérben (utolsó mérhető koncentráció Clast)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek a sejtkinetika értékelésére.
Előadagolás, 2 évig
CAR transzgénszintek kvantitatív polimeráz láncreakcióval (qPCR) a vérben (az utolsó mérhető koncentráció eléréséig eltelt idő Tlast)
Időkeret: Előadagolás, 2 évig
Vérmintákat vesznek a sejtkinetika értékelésére.
Előadagolás, 2 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. február 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 24.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. február 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 22.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CYTB323G12101
  • 2022-001796-14 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szisztémás lupusz erythematosus

Klinikai vizsgálatok a YTB323

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel