Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen studie for å vurdere sikkerhet, effektivitet og cellulær kinetikk av YTB323 ved alvorlige, refraktære autoimmune lidelser

1. juni 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen, multisenter, fase 1/2-studie for å vurdere sikkerhet, effektivitet og cellulær kinetikk av YTB323 hos deltakere med alvorlige, refraktære autoimmune lidelser

Studien er ment å vurdere sikkerhet, effekt og cellulær kinetikk av YTB323-behandling hos deltakere med alvorlig refraktær systemisk lupus erythematosus.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28009
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke
  • Tilstrekkelig nyre-, lever-, hjerte-, hematologisk og lungefunksjon
  • Menn og kvinner med SLE, i alderen ≥18 år og ≤65 år ved screening, som oppfyller 2019 European League Against Rheumatism EULAR/ACR klassifiseringskriterier for SLE.
  • Pasienten må være positiv for minst ett av følgende autoantistoffer ved screening: antinukleære antistoffer (ANA) ved en titer på ≥1:80, eller anti-dsDNA (over ULN); eller anti-Sm (over ULN)
  • Aktiv (alvorlig) sykdom som definert av SLEDAI-2K ≥ 8 (ikke inkludert SLEDAI-2K-domenene av lupushodepine, cerebrovaskulær ulykke, organisk hjernesyndrom*) og minst én av følgende signifikante SLE-relaterte organinvolveringer:
  • Nyre
  • Peri/myokarditt
  • Pleuritt eller annen lungepåvirkning
  • Andre typer serositt som peritoneal
  • Vaskulitt
  • Unnlatelse av å svare (dvs. har høy sykdomsaktivitet som definert i kriteriet ovenfor til tross for følgende terapi) til to eller flere standard immunsuppressive terapier (inkludert en av mykofenolat eller cyklofosfamid), med mindre det er kontraindisert eller har opplevd dokumenterte bivirkninger eller intoleranse relatert til slike immunsuppressive legemidler som ikke tillater videre bruk , i kombinasjon med glukokortikoider og manglende respons på minst ett biologisk middel (med mindre det er kontraindisert, pasienten anses ikke kvalifisert av etterforskeren eller ikke tilgjengelig i et land).

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant aktiv, opportunistisk, kronisk eller tilbakevendende infeksjon bekreftet av klinisk bevis, bildediagnostikk eller positive laboratorietester (f.eks. blodkulturer, PCR for DNA/RNA, slik som COVID-19 osv.) én måned før eller under screening
  • Ukontrollert diabetes mellitus, lungesykdommer eller annen sykdom som ikke er relatert til SLE som etter etterforskerens oppfatning vil sette pasientens evne til å tolerere lymfodeplesjon og CD19 CAR-T celleterapi i fare
  • Tidligere malignitetshistorie med unntak av lokalisert basalcelle- eller plateepitelkreft. Andre maligniteter som pasienten vurderes å bli helbredet for ved lokal kirurgisk terapi, som hode- og nakkekreft, eller stadium I brystkreft vil bli vurdert på individuell basis
  • Alle pasienter som trenger medisiner som er forbudt i henhold til protokollen
  • Enhver psykiatrisk tilstand eller funksjonshemming som gjør overholdelse av behandling eller informert samtykke umulig
  • Tidligere behandling med anti-CD19-terapi, adoptiv T-celleterapi eller et hvilket som helst tidligere genterapiprodukt (f. CAR-T celleterapi)
  • Anamnese med transplantasjon av benmarg/hematopoetisk stamcelle eller solid organtransplantasjon
  • Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer, eller har til hensikt å bli gravide i løpet av studien
  • Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker en svært effektiv prevensjonsmetode fra registreringstidspunktet til minst 12 måneder etter YTB323-infusjonen og til CAR-T-celler ikke lenger er tilstede. ved qPCR på to påfølgende tester
  • Seksuelt aktive menn som ikke er villige til å bruke kondom under samleie fra tidspunktet for registrering i minst 12 måneder etter YTB323-infusjonen og til CAR-T-celler ikke lenger er tilstede ved qPCR på to påfølgende tester
  • Enhver akutt, alvorlig lupusrelatert oppblussing under screening som trenger umiddelbar behandling og/eller gjør den immunsuppressive utvaskingen umulig; gjør derfor pasienten ikke kvalifisert for CD19 CAR-T-behandling som bedømt av etterforskeren, slik som akutt sentralnervesystem (CNS) lupus (f.eks. psykose, epilepsi) eller katastrofalt antifosfolipidsyndrom
  • Betydelig, sannsynlig irreversibel organskade relatert til SLE, f.eks. nyresykdom i sluttstadiet, hvor det etter etterforskerens oppfatning neppe vil være til nytte for pasienten med CD19 CAR-T-celleterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: YTB323
Enkel infusjon av YTB323
Legemiddel: YTB323
Enkel infusjon av YTB323

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med AE og SAE
Tidsramme: Dag 1 til 2 år
Langsiktig sikkerhetsoppfølging
Dag 1 til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med anti-legemiddelantistoffer
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet for å måle anti-legemiddelantistoffer mot YTB323.
Før dose, opptil 2 år
Nivå av T-celleaktivering av YTB323
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet for å måle nivået av T-celleaktivering av YTB323.
Før dose, opptil 2 år
Antall pasienter infundert med planlagt måldose
Tidsramme: Dag 1
Gjennomførbarhet av produksjonsprosessen ved autoimmune lidelser.
Dag 1
Endring fra pre-dose opp til 2 år i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index-2000 (SLEDAI-2K) score
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
SLEDAI-2K-skåre er mellom 0 og 105, en høyere skåre representerer en høyere sykdomsaktivitet.
Før dose, opptil 2 år
Endring fra pre-dose opp til 2 år i Physician's Global Assessment (PGA)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Legens globale vurdering er en visuell analog skala fra 0 til 3, 0 representerer ingen aktivitet og 3 representerer alvorlig sykdomsaktivitet.
Før dose, opptil 2 år
Endring fra pre-dose opp til 2 år i Lupus Low Disease Activity State (LLDAS)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
LLDAS er et sammensatt mål basert på: SLEDAI-2K ≤ 4, uten aktivitet i hovedorgansystemet (nyre, sentralnervesystem, kardiopulmonal, vaskulitt og feber) og ingen hemolytisk anemi eller gastrointestinal aktivitet, nåværende, ingen ny lupussykdomsaktivitet sammenlignet med forrige vurdering, prednison (eller tilsvarende) dose ≤ 7,5 mg/dag, PGA (skala 0-3) ≤ 1, godt tolererte standard vedlikeholdsdoser av immunsuppressiv lupusbehandling.
Før dose, opptil 2 år
Remisjonsrate
Tidsramme: Inntil 2 år

Remisjon som spesifisert av Definitions Of Remission In Systemic Lupus Erythematosus (DORIS) kriterier: Klinisk SLEDAI=0, PGA<0,5 (0-3) uavhengig av serologi.

Pasienten kan være på antimalariamidler, lavdose glukokortikoider (prednisolon ≤5 mg/dag) og/eller stabil immunsuppressiv behandling inkludert biologiske midler.
Inntil 2 år
Endring fra pre-dose opp til 2 år i urinprotein kreatinin ratio (UPCR)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Endring i verdien av UPCR.
Før dose, opptil 2 år
Forekomst av fullstendig nyrerespons (CRR)
Tidsramme: Inntil 2 år
Antall deltakere som oppnådde CRR.
Inntil 2 år
CAR transgennivåer ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) i blod (maksimal observert blodkonsentrasjon Cmax)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet inn for å vurdere cellulær kinetikk.
Før dose, opptil 2 år
CAR transgennivåer ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) i blod (areal under plasmakonsentrasjon - tid AUC)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet inn for å vurdere cellulær kinetikk.
Før dose, opptil 2 år
CAR transgennivåer ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) i blod (Tid for å nå maksimal konsentrasjon Tmax)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet inn for å vurdere cellulær kinetikk.
Før dose, opptil 2 år
CAR transgennivåer ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) i blod (terminal eliminasjonshalveringstid T1/2)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet inn for å vurdere cellulær kinetikk.
Før dose, opptil 2 år
CAR transgennivåer ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) i blod (Siste målbare konsentrasjon Clast)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet inn for å vurdere cellulær kinetikk.
Før dose, opptil 2 år
CAR transgennivåer ved kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) i blod (Tid for å nå siste målbare konsentrasjon Tlast)
Tidsramme: Før dose, opptil 2 år
Blodprøver vil bli samlet inn for å vurdere cellulær kinetikk.
Før dose, opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

24. september 2026

Studiet fullført (Antatt)

24. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

4. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CYTB323G12101
  • 2022-001796-14 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Systemisk lupus erythematosus

Kliniske studier på YTB323

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere