Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická prezentace genetických poruch u pacientů na genetické ambulanci Dětské nemocnice v Assiutu

2. června 2023 aktualizováno: Shaimaa Ali Soliman Mohammed, Assiut University
Genetická epidemiologie: je rychle se rozšiřující výzkumná oblast, která se zabývá ohleduplným dědičným aspektem rizika onemocnění, individuálním sklonem k onemocnění a nakonec přispívá k úplnému molekulárnímu pochopení patogeneze. Genetika: je vědecká studie genů a dědičnosti toho, jak se určité vlastnosti nebo vlastnosti předávají z rodičů na potomky v důsledku změn v sekvenci DNA. Gen je segment DNA, který obsahuje instrukce pro stavbu jedné nebo více molekul. Genetické poruchy: je zdravotní problém způsobený jednou nebo více abnormalitami v genomu. Může být způsobena mutací jednoho genu (monogenní) nebo více genů (polygenní) nebo chromozomální abnormalitou. (1)mutace: postihují lidské geny buď zděděné od jednoho nebo obou rodičů, nebo v důsledku určitých faktorů prostředí Čtyři hlavní typy zahrnují:(1) Onemocnění dědičná jedním genem: Onemocnění dědičné jedním genem jsou onemocnění, ke kterým dochází v důsledku jednoho defektního genu. současnost, dárek. Jsou známé jako monogenetické poruchy. (EX: Marfan Syndrom ) (2) Poruchy multifaktoriální genetické dědičnosti: Genetické poruchy mohou být také komplexní, což znamená, že jsou pravděpodobně spojeny s účinky více genů v kombinaci s životním stylem a faktory prostředí. Mezi multifaktoriální poruchy patří srdeční choroby a cukrovka. (3)chromozomální abnormality: jsou výsledkem problému s dělením buněk a vznikají v důsledku duplikací nebo absencí celých chromozomů nebo částí chromozomů. Příklady poruch chromozomové abnormality zahrnují (Downův syndrom) (4) Poruchy mitochondriální genetické dědičnosti: jsou způsobeny mutacemi v DNA mitochondrií, malých částic v buňce. Mitochondriální DNA je vždy zděděna od ženského rodiče, protože vaječné buňky (na rozdíl od spermií) si během procesu oplodnění uchovávají mitochondriální DNA. Environmentální faktory: nazývané (mutageny), které mohou vést ke genetickým mutacím, jako je vystavení chemikáliím, radiaci, kouření, vystavení UV záření ze slunce Prognóza genetických poruch: Ne všechny genetické poruchy přímo vedou ke smrti, neexistují žádné známé léky na genetické poruchy. Mnoho genetických poruch ovlivňuje fáze vývoje, jako je Downův syndrom, zatímco jiné vedou k čistě fyzickým symptomům, jako je svalová dystrofie. Jiné poruchy, jako je Huntingtonova choroba, nevykazují až do dospělosti žádné známky. .Léčba genetických poruch: Léčba genetických poruch je pokračující boj, s více než 1 800 klinickými studiemi genové terapie, které byly dokončeny, probíhají nebo byly schváleny po celém světě. Navzdory tomu se většina možností léčby točí kolem léčby příznaků poruch. ve snaze zlepšit kvalitu života pacientů. Diagnóza genetických poruch: (1)osobní zdravotní anamnéza: informace o individuálním zdraví, které se často vrací k narození, mohou poskytnout vodítko ke genetické diagnóze (2)fyzické vyšetření: určité fyzické charakteristiky, jako jsou výrazné rysy obličeje, mohou naznačovat diagnózu genetickou poruchu, genetik provede prostřednictvím fyzického vyšetření, které může zahrnovat měření, jako je obvod hlavy a tak dále. (3) Rodinná zdravotní anamnéza: protože genetické podmínky se často vyskytují v rodinách, mohou být informace o zdraví členů rodiny kritickým nástrojem pro diagnostiku těchto poruch. (4) Laboratorní testy: včetně genetického testování, molekulární, chromozomální a biochemické genetické nebo genomické testování se používají k diagnostice genetických poruch. Genetické poradenství je komunikační proces, jehož cílem je pomoci jednotlivcům, párům a rodinám pochopit a přizpůsobit se lékařským, psychologickým, rodinným a reprodukčním důsledkům genetického příspěvku ke konkrétním zdravotním stavům. Pacientky s TORCH v anamnéze: Špatná porodnická anamnéza (BOH) naznačuje předchozí nepříznivý výsledek plodu ve smyslu dvou nebo více po sobě jdoucích spontánních potratů, anamnézu intrauterinní smrti plodu, intrauterinní růstové retardace, mrtvě narozených dětí, časné neonatální smrti a/nebo vrozených anomálií. Příčinou BOH může být genetická, hormonální, abnormální mateřská imunitní odpověď a mateřská infekce.

Přehled studie

Detailní popis

Lze pro ně provést deskriptivní studii ke zjištění klinického obrazu pacientů navštěvujících dětskou nemocnici univerzity Assiut a dostupnosti vyšetření.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všechny kojence a děti ve věku od jednoho dne do věku 18 let

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Studie bude zahrnovat všechny kojence a děti (ve věku od jednoho dne do věku 18 let) navštěvující dětskou nemocnici Assiut University s příznaky naznačujícími genetické poruchy

Kritéria vyloučení:

  • Ne

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinický obraz genetických poruch u pacientů navštěvujících genetickou ambulanci Fakultní dětské nemocnice Assiut
Časové okno: Jeden rok
Detekce klinického obrazu genetických onemocnění
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Asmaa Ahmed Mahmoud, Doctor, Assiut University
  • Ředitel studie: Zeinab Mohamed Mohi_eldin, Doctor, Assiut University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • MidlinePlus.gov:Medlineplus(internet) .Bethesda (MD)National library of medicine (US)(updated june24)cited (2020Jul 1.)
  • Cavazzano human beta-- Calvo, M. (2010). Transfusion thalassaemia. Nature 467, 318independence and HMGA2 activation after gene therapy of 322. doi:10.1038/nature09328 Cideciyan, A.V. et al (22 January 2013). Human retinal gene therapy for Leber congenital amaurosis shows advancing retinal de generation despite enduring visual improvement. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America, Earline Online Publication. doi: 10.1073/pnas.1218933110 MacLaren, R.E. et al (16 January 2014). Retinal gene therapy in patien ts with choroideremia: initial findings from a phase 1/2 clinical trial. The Lancet, Early Online Publication. doi:10.1016/S01406736(13)62117 Nathwani, A.C. (2011). Adenovirusassociated virus vector-- 0 mediated gene transfer in hemophilia B. The New Engla nd Journal of Medicine, 365(25), 23572365. Nienhuis, A.W. (2013). Development of gene therapy for blood disorders: an update. Blood 122(9), 1556 1564. doi: 10.1182/blood201304453209 Palfi, S. et al (10 January 2014). Longterm safety and tolerability o f ProSavin, a lentiviral vector-- based gene therapy for parkinson's disease; a dose escalation, open Publication. doi: 10.1016/S014006736(13)61939Xlabel, phase 1/2 trial. The Lancet, Early Online Penn Medicine (7 December 2013). Penn medicine team reports findings from research study of first 59 adult and pediatric leukemia patients who received investigational, personalized cellular therapy CTL019. Retrieved from http://www.uphs.upenn.edu/news/News_Releases/2013/12/ctl019/ Persons, Derek A. (2010). Gene t 10.1038/467277a Petrsherapy: Targeting betathalassaemia. Nature 467, 277278. doi: Silva, H. & R. Linden (2014). Advances in gene therapy technologies to treat retinitis pigmentosa.
  • 3)National Human genome Research Institute; Led by Director Eric Green, M.D., Ph.D., the National Human Genome Research Institute (NHGRI) is the driving force for advancing genomics research at the National Institutes of Health (NIH), the largest biomedical research agency in the world. (18/5/2018)
  • Garvan Institute of Medical Research/an Australian biomedical research institute located in Darlinghurst, Sydney, New South Wales/ directed by professor Chris Goodnow , FAA, FRS.
  • National Institute of General Medical Sciences (301_496_7301): Supports basic research that increase understanding of biological processes&lays the foundation for advances in disease diagnosis, treatment&prevention.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Genetic disorders presentation

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Studijní data/dokumenty

  1. Zpráva o klinické studii
    Identifikátor informace: 01095697530

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

3
Předplatit