Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Spastická myopatie u dospělých s dětskou mozkovou obrnou (MYOSPAS-IMC)

7. prosince 2025 aktualizováno: Neuroloco

Klinická, biomechanická, histo-imunologická a radiologická charakterizace účinků dvou programů strečinku gastrocnemiu u dospělých pacientů se spastickou parézou po dětské mozkové obrně: MYOSPAS-CP, randomizovaná kontrolovaná studie

Dětská mozková obrna (DMO) je skutečně důsledkem centrální neurologické léze, ale zahrnuje také méně známý svalový stav, který označujeme jako spastickou myopatii. Tento stav je pravděpodobně důsledkem relativní imobilizace a nedostatečného používání svalů v postižených končetinách a prostřednictvím začarovaného kruhu zase hraje hlavní roli v pohybových obtížích. Mezi postižené svaly patří plantární flexory, jejichž roztažitelnost se snižuje od nejútlejších let života dítěte.

Výzkumný tým BIOTN (UR7377; Université Paris-Est Créteil; Dr M. Pradines, Prof. J.-M. Gracies, CHU Henri Mondor, Créteil), podporovaný nadací Fondation pour la Paralysie Cérébrale, provádí randomizovanou kontrolovanou studii, jejímž cílem je na jedné straně charakterizovat u těchto osob genetické, histologické, radiologické, mechanické, fyziologické a klinické změny v lýtkovém svalu, a na druhé straně prozkoumat reverzibilitu těchto změn porovnáním účinků dvou typů rehabilitace po jednom roce.

Tato studie poskytne klíčové poznatky pro vývoj specifických a přizpůsobených rehabilitačních strategií navržených ke zlepšení životních podmínek osob s dětskou mozkovou obrnou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská mozková obrna (DMO), která je důsledkem perinatálního centrálního neurologického poškození, vede nejen k celoživotnímu motorickému postižení, ale také k specifické svalové poruše: spastické myopatii. Tento stav je charakterizován časnými a progresivními strukturálními změnami, včetně snížené pasivní roztažitelnosti (XV1), zmenšeného průměru svalových vláken, sníženého počtu sarkomer v sérii a hypertrofie endomysia a perimysia. U dětí se narušený růst gastrocnemiu – kvantifikovaný sníženým objemem mediálního gastrocnemiu – objevuje před 3. rokem věku a předchází jak hyperaktivitě, tak fixní ztuhlosti. Dlouhodobé důsledky desetiletí nedostatečného využití na mechanické, histologické a morfometrické vlastnosti gastrocnemiu u dospělých s IP však zůstávají nedostatečně prozkoumány.

Protahování, ačkoli je široce předepisováno, postrádá standardizované parametry a jeho dlouhodobá účinnost u dospělých s IP nebyla nikdy formálně vyhodnocena. Důkazy naznačují, že svalová plasticita vyžaduje protahování s vysokou zátěží a ≥10 minut na sval denně. Předběžné studie využívající smlouvy o řízené samorehabilitaci (GSC) prokázaly významné zisky v roztažitelnosti a funkci, zatímco randomizovaná kontrolovaná studie u dospělých s získanou hemiparézou ukázala zvýšenou délku fasciklu, zvýšenou tloušťku svalu a zlepšenou rychlost chůze po roce samoprotahování s vysokou zátěží, což podporuje reverzibilitu molekulárních drah vedoucích ke kontraktuře.

Tato jednoduše zaslepená randomizovaná kontrolovaná studie zahrnuje 40 dospělých s IP, randomizovaných do: (1) pouze konvenční fyzioterapie, nebo (2) konvenční fyzioterapie + roční denní program samoprotahování gastrocnemiu s vysokou zátěží založený na GSC (10 minut/den + fázické maximální snahy o dorziflexi). Víceúrovňová hodnocení pokrývají šest analytických oblastí: klinická měření (XV1, XV3, XA; rychlost chůze; SF-36), biomechanika tkání in vivo (torque odporu, pasivní energie, délka fasciklu, tloušťka svalu), funkční a neurofyziologická biomechanika (rekrutace agonistů-antagonistů během chůze), MRI morfometrie (objem, intramuskulární tuk, edém), biomechanika in vitro (stlačitelnost, deformace, napětí při přetržení) a genetické/histologické markery (satelitní buňky, expresní profil 57 myogenních genů). Mikroinvazivní biopsie obou končetin budou provedeny v J1 a M12.

Primárním výsledkem je maximální rychlost chůze na 10 metrů naboso. Sekundární výsledky budou chronologicky a mechanisticky charakterizovat trajektorii spastické myopatie a potenciál dlouhodobého protahování s vysokou zátěží částečně zvrátit její patogenní procesy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Francie, 94010

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Hemiparéza nebo diparéza způsobená mozkovou lézí vzniklou v perinatálním období (dětská mozková obrna).
  • Extenzibilita gastrocnemia XV1 < 100° (XV1, Tardieuova stupnice).
  • Maximální rychlost chůze naboso (AT10) mezi 0,3 a 1,2 m/s.
  • Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Injekce botulotoxinu do mediálního gastrocnemia méně než 3 měsíce před zařazením do studie.
  • Kognitivní porucha znemožňující účast v programu GSC nebo ve studii.
  • Pacienti pod zákonným zastoupením nebo opatrovnictvím.
  • Známé poruchy hemostázy.
  • Přecitlivělost na alergeny.
  • Přítomnost kovového nitroočního cizího tělesa (náhodné fragmenty nebo jiné), kardiostimulátoru, neurostimulátoru (léčba bolesti), kochleárního implantátu nebo obecně jakéhokoli implantovaného elektronického lékařského zařízení, které nelze odstranit; přítomnost kovové srdeční chlopně u účastníka studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina řízené vlastní rehabilitace
Ve intervenční skupině budou subjekty dodržovat program řízené samorehabilitace založený na denních samonapínacích polohách lýtkového svalu s vysokou zátěží (10 minut/den) a fázických maximálních dorziflexních úsilích
Behaviorální: Smlouva o řízené samorehabilitaci

Účastníci randomizovaní do intervenční skupiny obdrží roční individualizovaný program založený na metodě Guided Self-Rehabilitation Contract (GSC). Všech 20 pacientů bude pod dohledem fyzioterapeuta speciálně vyškoleného v metodě GSC. Terapeut provede měsíční 1,5hodinové návštěvy v domácnosti, doplněné podle potřeby o mezilehlé konzultace přes webkameru nebo telefon.

Metoda GSC si klade za cíl zvýšit znalosti pacienta, jeho odpovědnost a aktivní zapojení do rehabilitace. Jejím klíčovým psychologickým mechanismem je použití denního kvantifikovaného deníku (papírového, elektronického nebo aplikace i-GSC™ pro chytré telefony/tablety). Pacienti musí denně zaznamenávat čas strávený protahováním svalů a počet aktivních pohybů provedených v každé sérii. Terapeut vysvětluje, že vedení tohoto deníku je ústřední součástí terapeutické smlouvy. Při každé návštěvě je deník přezkoumán za účelem zvýšení přesnosti dat, sledování motivace, posílení adherence a poskytnutí pozitivní zpětné vazby.
Jiný: Kontrolní skupina
V kontrolní skupině subjekty pokračují ve svých rehabilitačních sezeních (konvenční terapie) jako před zařazením do studie
Behaviorální: Skupina s konvenční terapií
V této skupině pacienti pokračují v rehabilitačních sezeních jako před zařazením do studie.
Konvenční fyzioterapie bude obvykle zahrnovat jednu až tři sezení týdně, poskytovaná buď v soukromé ambulantní praxi, nebo v domácnosti pacienta, v závislosti na lékařském předpisu.
Doba trvání sezení a terapeutický obsah se mohou lišit, což odráží běžnou reálnou praxi.
Kvantitativní a kvalitativní údaje týkající se konvenční fyzioterapie budou shromažďovány u všech pacientů po dobu trvání studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální rychlost chůze na 10 metrů
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Maximální rychlost chůze na 10 metrech, naboso
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plantární flexor klinická roztažitelnost (XV1)
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Pasivní dorzální flexe kotníku byla hodnocena pomocí standardizovaných postupů Tardieuovy škály. XV1 byla měřena během velmi pomalého, silného pasivního protažení lýtkového svalu s pacientem vleže na zádech a nataženým kolenem. Protažení bylo provedeno po dobu 3-5 sekund, aby se minimalizovala aktivace protahovacího reflexu, a maximální úhel, při kterém již nebylo možné překonat odpor měkkých tkání, byl zaznamenán jako pasivní maximální rozsah dorzální flexe (XV1).
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Plantární flexorová spasticita
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
XV3 byl získán za identického postavení jako XV1, ale během rychlého protažení (V3). Aby bylo zajištěno, že sval byl před rychlým pohybem plně uvolněn, vyšetřovatel provedl několik rychlých oscilačních předpohybů v opačném směru. Úhel záchytu nebo klonus během rychlého protažení definoval XV3.
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Aktivní dorzální flexe (XA)
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
XA představovalo maximální aktivní dorzální flexi, měřenou s pacientem v poloze na zádech a s nataženým kolenem, což odráží jak pasivní, tak aktivní omezení vyvolané gastrocnemiem.
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
LG Youngův modul
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Účastníci byli hodnoceni pomocí systému share wave elastografie, zatímco seděli na isokinetickém ergometru (trup v 60°, natažené koleno, fixovaný kotník). Boční modul pružnosti (µGL) lýtkového svalu (GL) byl měřen na devíti místech (horní, střední, dolní, vnitřní, střední, vnější). Měření byla prováděna ve dvou polohách kotníku: 40° plantární flexe (nenatažený LG) a 80 % individuální XV1-GAS (natažený LG). Pro každé místo a podmínku byly zaznamenány 10sekundové smyčky (ověřená metoda akvizice), což přineslo 10 videí na účastníka. Každé video bylo poté rozděleno na 10 snímků DICOM, aby bylo možné získat spolehlivé odhady µGL. Zpracování obrazu a extrakce µGL byly provedeny pomocí MATLAB®.
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
LG délka fasciklu
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Účastníci byli vyšetřeni pomocí vysokofrekvenčního ultrazvukového systému, zatímco seděli na isokinetickém ergometru (trup v úhlu 60°, koleno natažené, kotník fixovaný). Strukturální ultrazvukové snímky ze střední lokality byly analyzovány za účelem stanovení délky fasciklu
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
LG Tloušťka
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Účastníci byli hodnoceni pomocí vysokofrekvenčního ultrazvukového systému při sezení v izokinetickém ergometru (trup v 60°, koleno natažené, kotník fixovaný). Strukturální ultrazvukové snímky ve střední poloze byly analyzovány pro stanovení tloušťky svalu.
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
LG Objem svalů
Časové okno: Den 1, Měsíc 12
Vysokopolní 3T MRI vyšetření bude provedeno jak na paretičných, tak na kontralaterálních laterálních lýtkových svalech pomocí flexibilní povrchové cívky umístěné kolem lýtek pacienta. Objem svalu bude kvantifikován ze série souvislých axiálních T1-vážených řezů získaných po celé délce lýtka.
Den 1, Měsíc 12
Procento intramuskulárního tuku
Časové okno: Den 1, Měsíc 12
Vyšetření pomocí vysokopolního 3T magnetického rezonance bude provedeno na pareticích i kontralaterálních laterálních lýtkových svalech za použití flexibilního povrchového cívky umístěné kolem pacientových lýtek. Procento intramuskulárního tuku bude odhadnuto pomocí Dixonovy sekvence, která umožňuje spolehlivé oddělení vodního a tukového signálu.
Den 1, Měsíc 12
LG hyperelastické chování při stlačení
Časové okno: Den 1, Měsíc 12
Mikroinvazivní svalová biopsie pomocí Weil-Blakesleyho kleští bude provedena dvakrát, v ročním odstupu, na obou stranách – na paretiční i kontralaterální laterální hlavě lýtkového svalu každého účastníka. Tato technika bude provedena školeným vyšetřovatelem pod lokální anestezií. Biopsie bude zaměřena na bříško LG svalu, přičemž poskytne přibližně 30 mg tkáně pro in vitro biomechanickou analýzu. Pomocí přístroje MTS Insight budou čerstvé svalové fragmenty podrobeny sekvenčním jednoosým tahovým a tlakovým relaxačním testům. Tyto postupy umožní podrobné kvantifikaci hyperelastického chování při stlačení.
Den 1, Měsíc 12
LG vláknové složení
Časové okno: Den 1, Měsíc 12
Z biopsií bude kryosekcí získáno ~30 mg tkáně pro vizualizaci 400–500 vláken.
Imunohistochemie určí složení typů vláken (rychlý/pomalý myozin)
Den 1, Měsíc 12
LG endo-/perimysiální fibróza
Časové okno: Den 1, Měsíc 12
Z biopsií bude kryosekcí získáno ~30 mg svalové tkáně (LG) k vizualizaci 400-500 vláken. Standardní barvení (H&E, Gomoriho trichrom, COX, Sirius Red) posoudí endo-/perimysiální fibrózu.
Den 1, Měsíc 12
LG genetická exprese
Časové okno: Den 1, měsíc 12
Z biopsií bude použito ~30 mg tkáně LG k vyšetření exprese 57 genů souvisejících se strukturou kosterního svalstva, myogenní diferenciací, metabolickou regulací a atrofickými drahami. RNA bude extrahována pomocí sady Nano PreAMP (Qiagen) a profil genové exprese bude analyzován pomocí RT² Profiler™ PCR Array – Human Skeletal Muscle Development & Disease. Cílené skupiny genů zahrnují markery dystrofin-glykoproteinového a titinového komplexu, signatury rychlých a pomalých vláken, energetický metabolismus, myogenezi (MYOD1, MYOG, PAX3/7) a atrofii/autofagii (FBXO32, TRIM63, TNF).
Den 1, měsíc 12
LG spastická kokontrakce
Časové okno: Den 1, měsíc 12
Účastníci budou vybaveni bilaterálními povrchovými EMG elektrodami na musculus tibialis anterior a musculus gastrocnemius caput laterale (ME6000, 16kanálový WiFi systém; 1000 Hz). Spastická kokontrakce LG bude kvantifikována během maximálního úsilí dorziflexe. Pokud to bude technicky proveditelné, bude Mmax použit jako alternativní jmenovatel MVC v těchto poměrech prostřednictvím stimulace nervus tibialis
Den 1, měsíc 12
Síla plantární/dorziflexe
Časové okno: Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12
Účastníci budou umístěni do zařízení ConTrex ve dvou polohách kotníku (40° plantární flexe = uvolněný GL; a 80% XV1-GAS = napjatý GL).
Maximální síla v dorzální a plantární flexi bude kvantifikována izokinetickým ergometrem.
Den 1, Měsíc 6, Měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuroloco

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. května 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-A00041-38
  • 2019-004945-33 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna (CP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit