Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Spastisk Myopati hos Voksne med Cerebral Parese (MYOSPAS-IMC)

7. december 2025 opdateret af: Neuroloco

Klinisk, biomekanisk, histo-immunologisk og radiologisk karakterisering af effekterne af to gastrocnemius-strækkeprogrammer hos voksne patienter med spastisk parese efter cerebral parese: MYOSPAS-CP, et randomiseret kontrolleret studie

Cerebral parese (CP) er faktisk resultatet af en central neurologisk læsion, men den involverer også en mindre kendt muskel tilstand, som vi kalder spastisk myopati. Denne tilstand er sandsynligvis konsekvensen af relativ immobilisering og underbrug af musklerne i de berørte lemmer, og gennem en ond cirkel spiller den igen en stor rolle i bevægelsesvanskeligheder. Blandt de involverede muskler er plantar fleksorerne, hvis udstrækkelighed aftager fra de tidligste år af barnets liv.

BIOTN-forskningsholdet (UR7377; Université Paris-Est Créteil; Dr M. Pradines, Prof. J.-M. Gracies, CHU Henri Mondor, Créteil), støttet af Fondation pour la Paralysie Cérébrale, gennemfører en randomiseret kontrolleret undersøgelse, der sigter mod på den ene side at karakterisere hos disse individer de genetiske, histologiske, radiologiske, mekaniske, fysiologische og kliniske forandringer i lægmusklens muskler, og på den anden side at udforske reversibiliteten af disse ændringer ved at sammenligne virkningerne af to typer rehabilitering efter et år.

Denne undersøgelse vil give essentielle indsigter for udviklingen af specifikke og tilpassede rehabiliteringsstrategier designet til at forbedre levevilkårene for individer med cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese (CP), som skyldes en perinatal central neurologisk læsion, fører ikke kun til livslang motorisk funktionsnedsættelse, men også til en specifik muskelsygdom: spastisk myopati. Denne tilstand er karakteriseret ved tidlige og progressive strukturelle ændringer, herunder nedsat passiv udstrækningsevne (XV1), reduceret muskelfiberdiameter, nedsat antal seriekoblede sarkomerer samt hypertrofi af endomysium og perimysium. Hos børn optræder nedsat vækst i gastrocnemius – kvantificeret ved reduceret medial gastrocnemius-muskelvolumen – før 3-årsalderen og går forud for både hyperaktivitet og fast stivhed. De langsigtede konsekvenser af årtiers underbrug på de mekaniske, histologiske og morfometriske egenskaber af gastrocnemius hos voksne med IP er dog stadig utilstrækkeligt udforsket.

Strækning, selvom den er bredt anbefalet, mangler standardiserede parametre, og dens langsigtede effektivitet hos voksne med IP er aldrig blevet formelt evalueret. Evidens tyder på, at muskelplasticitet kræver højbelastningsstrækning og ≥10 minutter pr. muskel pr. dag. Foreløbige studier med Guided Self-Rehabilitation Contracts (GSC'er) viste betydelige forbedringer i udstrækningsevne og funktion, mens et randomiseret kontrolleret forsøg hos voksne med erhvervet hemiparese viste øget fascikellængde, øget muskeltykkelse og forbedret ganghastighed efter et års højbelastnings-selvstrækning, hvilket understøtter reversibiliteten af de molekylære mekanismer, der driver kontraktur.

Dette enkeltblindede randomiserede kontrollerede forsøg inkluderer 40 voksne med IP, randomiseret til: (1) konventionel fysioterapi alene, eller (2) konventionel fysioterapi + et etårigt dagligt GSC-baseret højbelastnings-selvstrækningsprogram for gastrocnemius (10 minutter/dag + fasisk maksimal dorsalfleksionsindsats). Multiskala-vurderinger spænder over seks analytiske domæner: kliniske mål (XV1, XV3, XA; ganghastighed; SF-36), in vivo vævsbiomekanik (modstandsmoment, passiv energi, fascikellængde, muskeltykkelse), funktionel og neurofysiologisk biomekanik (agonist-antagonist-rekruttering under gang), MR-morfometri (volumen, intramuskulært fedt, ødem), in vitro biomekanik (kompressibilitet, belastning, brudspænding) samt genetiske/histologiske markører (satellitceller, ekspressionsprofil for 57 myogene gener). Mikroinvasive biopsier fra begge lemmer vil blive udført ved J1 og M12.

Det primære resultatmål er maksimal 10-meter ganghastighed uden sko. Sekundære resultatmål vil karakterisere, kronologisk og mekanistisk, forløbet af spastisk myopati og potentialet for langsigtet højbelastningsstrækning til delvis at vende dens patogene processer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Frankrig, 94010

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hemiparese eller diparese som følge af en cerebral læsion opstået i perinatalperioden (cerebral parese).
  • Gastrocnemius-udstrækkelighed XV1 < 100° (XV1, Tardieu-skalaen).
  • Maksimal barfod ganghastighed (AT10) mellem 0,3 og 1,2 m/s.
  • Skriftlig informeret samtykke til at deltage i studiet.

Eksklusionskriterier:

  • Botulinumtoksin-injektioner i den mediale gastrocnemius inden for mindre end 3 måneder før studiestart.
  • Kognitiv svækkelse, der forhindrer deltagelse i GSC-programmet eller i studiet.
  • Patienter under juridisk værge eller formynderskab.
  • Kendte hemostaseforstyrrelser.
  • Overfølsomhed over for allergener.
  • Tilstedeværelse af en metal intraokular fremmedlegeme (tilfældige fragmenter eller andre), en pacemaker, en neurostimulator (smertebehandling), et cochleaimplantat eller generelt enhver implanteret elektronisk medicinsk enhed, der ikke kan fjernes; tilstedeværelse af en metal hjerteklap i studiedeltageren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Guideret Selvrehabiliteringsgruppe
I interventionsgruppen vil forsøgspersonerne følge et vejledt selvrehabiliteringsprogram baseret på daglige højbelastende gastrocnemius-selvstrækpositioner (10 minutter/dag) og fasemæssige maksimale dorsalfleksionsindsatser
Adfærdsmæssigt: Kontrakt for Vejledet Selvrehabilitering

Deltagere, der randomiseres til interventionsarmen, vil modtage et etårigt individuel tilpasset program baseret på Guided Self-Rehabilitation Contract (GSC)-metoden. En fysioterapeut, der er specifikt trænet i GSC, vil vejlede alle 20 patienter. Terapeuten vil afholde månedlige 1,5-timers hjemmebesøg, suppleret efter behov med mellemliggende webcam- eller telefonkonsultationer.

GSC-metoden har til formål at øge patientens viden, ansvar og aktive involvering i deres genoptræning. Dens centrale psykologiske mekanisme er brugen af en daglig kvantificeret logbog (papir, elektronisk eller i-GSC™ smartphone/tablet-applikationen). Patienterne skal registrere daglig strækketid pr. muskel og antallet af aktive bevægelser udført i hver serie. Terapeuten forklarer, at vedligeholdelsen af denne logbog er en central komponent i den terapeutiske kontrakt. Ved hvert besøg gennemgås logbogen for at forbedre datanøjagtigheden, overvåge motivationen, styrke overholdelsen og give positiv feedback – mekanismer, der viser
Andet: Kontrolgruppe
I kontrolgruppen følger forsøgspersonerne deres genoptræningssessioner (konventionel terapi) som før deres tilmelding
Adfærdsmæssigt: Konventionel terapi-gruppe
I denne gruppe følger forsøgspersonerne deres rehabiliteringssessioner som før deres indmelding. Konventionel fysioterapi vil typisk bestå af en til tre sessioner om ugen, leveret enten i en privat ambulant praksis eller i patientens hjem, afhængigt af den medicinske recept. Sessionens varighed og terapeutisk indhold kan variere, hvilket afspejler rutinemæssig praksis i det virkelige liv. Kvantitative og kvalitative data om konventionel fysioterapi vil blive indsamlet for alle forsøgspersoner i hele studiet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal ganghastighed over 10 meter
Tidsramme: Dag 1, Måned 6, Måned 12
Maksimal ganghastighed over 10 meter, barfodet
Dag 1, Måned 6, Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plantar flexor klinisk ekstensibilitet (XV1)
Tidsramme: Dag 1, måned 6, måned 12
Passiv ankeldorsalfleksion blev vurderet ved hjælp af standardiserede Tardieu-skala procedurer. XV1 blev målt under en meget langsom, kraftig passiv strækning af gastrocnemius med patienten i ryglægende stilling og knæet strakt. Strækningen blev udført over 3-5 sekunder for at minimere strækrefleksaktivering, og den maksimale vinkel, hvor blødvævsmodstanden ikke længere kunne overvindes, blev registreret som det passive maksimale dorsalfleksionsområde (XV1).
Dag 1, måned 6, måned 12
Plantarfleksor spasticitet
Tidsramme: Dag 1, Måned 6, Måned 12
XV3 blev opnået under identisk positionering som XV1, men under en hurtig strækning (V3). For at sikre, at musklen var fuldstændig afslappet før den hurtige bevægelse, udførte undersøgeren flere hurtige oscillerende forbevægelser i den modsatte retning. Vinklen på catch eller klonus under den hurtige strækning definerede XV3.
Dag 1, Måned 6, Måned 12
Aktiv dorsalfleksion (XA)
Tidsramme: Dag 1, Måned 6, Måned 12
XA repræsenterede den maksimale aktive dorsifleksion, målt med patienten liggende på ryggen og knæet strakt, hvilket afspejler både de passive og aktive begrænsninger pålagt af gastrocnemius-musklen.
Dag 1, Måned 6, Måned 12
LG Young-modul
Tidsramme: Dag 1, Måned 6, Måned 12
Deltagerne blev vurderet ved hjælp af et share wave elastografi-system, mens de sad i en isokinetisk ergometer (overkrop ved 60°, knæ strakt, ankel fastgjort). Den laterale gastrocnemius (GL) forskydningsmodul (µGL) blev målt gennem ni punkter (superiort, midterst, inferiort, medialt, mellem, lateral). Målinger blev udført under to ankelpositioner: 40° plantarfleksion (ikke-udstrakt LG) og 80% af individuel XV1-GAS (udstrakt LG). For hvert punkt og tilstand blev der optaget 10-sekunders cine loops (en valideret indsamlingsmetode), hvilket gav 10 videoer pr. deltager. Hver video blev derefter opdelt i 10 DICOM-rammer for at opnå pålidelige µGL-estimater. Billedbehandling og µGL-udtræk blev udført ved hjælp af MATLAB®.
Dag 1, Måned 6, Måned 12
LG-fascikellængde
Tidsramme: Dag 1, Måned 6, Måned 12
Deltagerne blev vurderet ved hjælp af et højfrekvent ultralydssystem, mens de sad i en isokinetisk ergometer (overkrop i 60°, knæ strakt, ankel fastgjort). Strukturelle ultralydsbilleder fra den midterste placering blev analyseret for at bestemme fascikellængden
Dag 1, Måned 6, Måned 12
LG Tykkelse
Tidsramme: Dag 1, måned 6, måned 12
Deltagerne blev vurderet ved hjælp af et højfrekvent ultralydssystem, mens de sad i en isokinetisk ergometer (overkrop ved 60°, knæ strakt, ankel fastgjort). Strukturelle ultralydsbilleder på den midterste placering blev analyseret for at bestemme muskeltykkelse.
Dag 1, måned 6, måned 12
LG Muskelvolumen
Tidsramme: Dag 1, Måned 12
En højfelt 3T MR-skanning af både den paralyserede og den kontralaterale laterale gastrocnemius-muskel vil blive udført ved hjælp af en fleksibel overfladespole placeret omkring patientens læg. Muskelvolumen vil blive kvantificeret ud fra en serie af kontinuerlige aksiale T1-vægtede snit, der er optaget langs hele længden af læggen.
Dag 1, Måned 12
Intramuskulært fedtprocent
Tidsramme: Dag 1, måned 12
En højfelt 3T MR-undersøgelse af både den paretiske og kontralaterale laterale gastrocnemius-muskel vil blive udført ved hjælp af en fleksibel overfladespole placeret omkring patientens lægge. Intramuskulært fedtprocent vil blive estimeret ved hjælp af en Dixon-sekvens, hvilket muliggør en pålidelig adskillelse af vand- og fedtsignaler.
Dag 1, måned 12
LG hyperelastisk opførsel under kompression
Tidsramme: Dag 1, Måned 12
En mikroinvasiv muskebiopsi med Weil-Blakesley-tang udføres to gange med et års mellemrum på både den lammede og den kontralaterale laterale gastrocnemius hos hver deltager.
Denne teknik udføres af en oplært undersøger under lokalbedøvelse.
Biopsien sigter mod LG-muskelbukken og giver cirka 30 mg væv til in vitro-biomekanisk analyse.
Ved hjælp af en MTS Insight-maskine udsættes friske muskelstykker for sekventielle uniaxiale træk- og trykrelaksationstests.
Disse procedurer muliggør en detaljeret kvantificering af hyperelastisk adfærd under kompression.
Dag 1, Måned 12
LG fiber-type sammensætning
Tidsramme: Dag 1, måned 12
Fra biopsier vil ~30 mg væv blive kryosektioneret for at visualisere 400-500 muskelfibre. Immunhistokemi vil bestemme fibertype-sammensætningen (hurtig/langsam myosin)
Dag 1, måned 12
LG endo-/perimysial fibrose
Tidsramme: Dag 1, måned 12
Fra biopsier vil ~30 mg LG-væv blive kryosektioneret for at visualisere 400-500 fibre. Standardfarvninger (H&E, Gomori Trichrome, COX, Sirius Red) vil vurdere endo-/perimysial fibrose.
Dag 1, måned 12
LG genetisk ekspression
Tidsramme: Dag 1, måned 12
Fra biopsier vil ~30 mg LG-væv blive brugt til at undersøge udtrykket af 57 gener relateret til skeletmuskelstruktur, myogen differentiering, metabolisk regulering og atrofi-veje. RNA vil blive ekstraheret med Nano PreAMP-kittet (Qiagen), og genudtryk profileres ved hjælp af RT² Profiler™ PCR Array - Human Skeletal Muscle Development & Disease. De målrettede gengrupper inkluderer markører for dystrofin-glykoprotein- og titin-komplekserne, hurtige og langsomme fiber-signaturer, energimetabolisme, myogenese (MYOD1, MYOG, PAX3/7), atrofi/autofagi (FBXO32, TRIM63, TNF)
Dag 1, måned 12
LG spastisk kokontraktion
Tidsramme: Dag 1, måned 12
Deltagerne vil blive udstyret med bilaterale overflade-EMG-elektroder på tibialis anterior og laterale gastrocnemius (ME6000, 16-kanals WiFi-system; 1000 Hz). LG-spastisk samtidskontraktion vil blive kvantificeret under maksimal dorsalfleksionsindsats. Når det er teknisk muligt, vil Mmax blive brugt som en alternativ nævner for MVC i disse forhold gennem tibialisnerve-stimulering
Dag 1, måned 12
Plantar-/dorsalfleksionsstyrke
Tidsramme: Dag 1, Måned 6, Måned 12
Deltagerne vil blive positioneret i ConTrex-enheden i to ankelpositioner (40° plantarfleksion = afslappet GL; og 80% XV1-GAS = strakt GL). Den maksimale styrke i dorsalfleksion og plantarfleksion vil blive kvantificeret af den isokinetiske ergometer.
Dag 1, Måned 6, Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neuroloco

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2025

Først opslået (Faktiske)

19. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-A00041-38
  • 2019-004945-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral parese (CP)

Kliniske forsøg med Kontrakt for Vejledet Selvrehabilitering

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner