Adia MED of Winter Park LLC Studie výzkumu poruch autistického spektra

Tato studie vyhodnocuje bezpečnost a předběžnou účinnost přípravku AdiaVita, produktu založeného na kmenových buňkách a exosomech získaných z pupečníkové krve, v kombinaci s glutathionem pro zlepšení příznaků poruchy autistického spektra u dětí ve věku 3–12 let. Účastníci jsou randomizováni, aby během počáteční tříměsíční léčebné fáze dostávali buď samotný glutathion, nebo glutathion plus AdiaVita. Příznaky jsou měřeny pomocí opakovaných hodnocení Autism Treatment Evaluation Checklist, které vyplňují rodiče i terapeuti/učitelé po celou dobu 24měsíčního sledování. Primárním výsledkem je změna celkového skóre ATEC v měsíci 6, přičemž sekundární výsledky zahrnují bezpečnost, snášenlivost, kvalitu života a celkovou pohodu. Děti ve skupině s pouze glutathionem mohou vstoupit do prodloužení fáze II, ve které později obdrží infuze kmenových buněk bez dalších nákladů, pokud jsou na šestiměsíčním průběžném přezkumu splněny požadavky na bezpečnost. Všechny klinické návštěvy zahrnují fyzické vyšetření, vitální funkce, přezkoumání nežádoucích příhod a monitorování po infuzi. Léčba zahrnuje měsíční nitrožilní podávání a dvakrát denně topický glutathion doma během první fáze. Před klíčovými návštěvami jsou provedeny krevní testy, aby byla zajištěna lékařská stabilita, a závažné nežádoucí příhody spouštějí okamžitou lékařskou péči a hlášení. Rizika zahrnují nepohodlí související s infuzí, bolest hlavy, horečku, alergické reakce nebo vzácné imunitní odpovědi, s teoretickými dlouhodobými riziky. Potenciální přínosy zahrnují zlepšení sociální interakce, komunikace a behaviorálních příznaků, ačkoli žádné přínosy nejsou zaručeny. Účast je dobrovolná a rodiny se mohou kdykoli odhlásit, ačkoli již zaplacené náklady na studii nejsou vratné. Data jsou bezpečně uložena s kódovanými identifikátory a pouze autorizované strany mohou přistupovat k identifikovatelným informacím. Nábor probíhá prostřednictvím přímého kontaktu, reklamy v klinikách, práce v komunitě a sociálních médií. Očekává se, že se zúčastní přibližně 100 dětí z regionu Centrální Floridy, které musí mít před zápisem potvrzenou diagnózu PAS. Vylučovací kritéria zahrnují závažné alergie na studijní produkty, nekontrolované zdravotní stavy a nedávnou účast v jiné intervenční studii. Nabízeny nejsou žádné peněžní pobídky a rodiny místo toho platí pevný poplatek 12 000 USD za první fázi, který pokrývá všechny procedury a zahrnuje také fázi II, pokud je to možné. Výsledky přispějí k vědeckým poznatkům o bezpečnosti a možné klinické užitečnosti terapií založených na kmenových buňkách pro PAS.