- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT07652879
KCD (Carfilzomib/Cyclophosphamide/Dexamethasone) Regimen for the Treatment of Newly Diagnosed POEMS Syndrome
16. června 2026 aktualizováno: Haiyan He, Shanghai Changzheng Hospital
A Single-center, Prospective, Open-label Investigation of the KCD (Carfilzomib/Cyclophosphamide/Dexamethasone) Regimen for the Treatment of Newly Diagnosed POEMS Syndrome
This study is a single-center, prospective, open-label clinical study to evaluate the efficacy and safety of KCD(Carfilzomib/Cyclophosphamide/Dexamethasone) regimen in subjects with newly diagnosed POEMS Syndrome.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
POEMS syndrome is a rare plasma cell disorder, with an incidence of approximately 0.3 per 100,000 individuals.
Its typical clinical manifestations encompass peripheral neuropathy, organomegaly, endocrine abnormalities, M -proteinemia, and cutaneous alterations, frequently accompanied by papilledema, fluid retention, thrombocytosis, osteosclerosis, and elevated levels of vascular endothelial growth factor (VEGF).
Plasma cell clonal proliferation and VEGF overexpression are regarded as the key pathogenic mechanisms of POEMS syndrome.
Currently, there is no standardized treatment protocol for POEMS syndrome, and anti-plasma cell therapy remains the primary therapeutic approach.
Clinically recommended treatments involve alkylating agents, immunomodulators, proteasome inhibitors, and autologous hematopoietic stem cell transplantation (ASCT).
Carfilzomib, a second-eneration proteasome inhibitor, has been extensively utilized in multiple myeloma.
The evidence supporting the use of carfilzomib in POEMS syndrome is restricted to case reports and small-scale retrospective studies, and prospective clinical trials evaluating carfilzomib-based regimens as first-line therapy are still lacking.
Therefore, this study designed a centralized, prospective, open-label clinical trial to evaluate the KCD regimen(carfilzomib + cyclophosphamide + dexamethasone) in patients with newly-diagnosed POEMS syndrome.
This study plans to enroll 20 subjects, all subjects will receive KCD regimen for 6-8 cycles.
The primary endpoints include overall hematological response rate, neurological response rate, and vascular endothelial growth factor (VEGF) response rate.
Secondary endpoints include hematological and non-hematological toxicities, progression-free survival (PFS), and overall survival (OS).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Haiyan He, Dr.
- Telefonní číslo: +86 13661513012
- E-mail: doctorhehaiyan@126.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Xuerou Yu
Studijní místa
-
-
-
Shanghai, Čína
- Nábor
- Shanghai Changzheng Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inclusion Criteria:
- Newly diagnosed POEMS syndrome meeting the Dispenzieri diagnostic criteria (2023 version);
- Age 18-75 years;
- ECOG performance status 0-3, with an estimated life expectancy >3 months;
- No active infective diseases;
- No prior anti-POEMS therapy except for corticosteroids;
- No severe organic impairment of major organs, meeting the following laboratory requirements: creatinine clearance ≥40 mL/min, total bilirubin ≤1.5 × upper limit of normal (ULN); AST and ALT ≤2.5 × ULN; cardiac enzymes <2 × ULN; left ventricular ejection fraction within normal range on echocardiography, and no clinically significant electrocardiogram abnormalities;
- Absolute neutrophil count ≥1.5 × 10^9/L without prior growth factor support; platelet count ≥50 × 10^9/L without platelet transfusion within 7 days prior to screening; hemoglobin ≥60 g/L;
- Ability to swallow and take medication orally;
- Completion of all screening and assessments as outlined in the study protocol;
- Signed informed consent for chemotherapy.
Exclusion Criteria:
- POEMS syndrome complicated by multiple myeloma, light chain amyloidosis, or Waldenström macroglobulinemia;
- HIV positivity, or active hepatitis A, hepatitis B, or hepatitis C infection; or hepatitis B virus DNA >10^2 copies/mL;
- Concurrent severe unstable medical conditions, including heart failure, renal failure, liver failure, bleeding disorders, arterial/venous thrombotic events within 6 months, uncontrolled diabetes mellitus, or a history of active hemorrhagic cystitis;
- History of autoimmune diseases (e.g., Crohn's disease, rheumatoid arthritis, systemic lupus erythematosus) within the past 2 years that caused end-organ damage or required systemic immunosuppressive or disease-modifying therapy;
- Severe active infections (e.g., untreated tuberculosis, pulmonary aspergillosis);
- Presence of other malignancies (except non-melanoma skin cancer, in situ cervical, bladder, or breast cancer with disease-free survival >5 years);
- Epilepsy requiring medication, dementia, or other mental status abnormalities that interfere with understanding or complying with the study protocol;
- Drug use, medical, psychological, or social conditions that may interfere with study participation or outcome assessment;
- Pregnancy or breastfeeding;
- Any condition deemed by the investigator to make the patient unsuitable for enrollment.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: carfilzomib, cyclophosphamide and dexamethasone
carfilzomib at a dose of 27 mg/m2 (20 mg/m2 only in the first infusion) intravenously (iv) on days 1, 8, and 15, cyclophosphamide at a dose of 200 mg/m2 iv on days 1, 8 and 15, and dexamethasone at a dose of 20 mg (10 mg for patients >75 years) days 1, 2, 8, 9, 15 and 16 in 28 days cycles
|
carfilzomib at a dose of 27 mg/m2 (20 mg/m2 only in the first infusion) intravenously (iv) on days 1, 8, and 15,cyclophosphamide at a dose of 200 mg/m2 iv on days 1, 8 and 15 and dexamethasone at a dose of 20 mg (10 mg for patients >75 years) days 1, 2, 8, 9, 15 and 16
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Overall hematological response rate
Časové okno: 2 years
|
hematological response rate:
|
2 years
|
|
Overall VEGF response rate
Časové okno: 2 years
|
VEGF response rate:
|
2 years
|
|
Overall neurological response rate
Časové okno: 2 years
|
Neurological response rate: Neurologic improvement assessed by neurophysiologic examination, modified Rankin Scale, or Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS).
|
2 years
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
the incidence of adverse events and severe adverse events
Časové okno: 2 years
|
Major Adverse Events
|
2 years
|
|
the 2-year overall survival rate
Časové okno: 2 years
|
Two-year overall survival (2-year OS) is defined as the proportion of patients who remain alive at two years following the start of treatment (or from the date of diagnosis).
|
2 years
|
|
Two-year progression-free survival
Časové okno: 2 years
|
Two-year progression-free survival (2-year PFS) is defined as the proportion of patients who remain alive and have not experienced disease progression at two years following the start of treatment (or from the time of diagnosis)
|
2 years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Haiyan He, Dr., Shanghai Changzheng Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
15. června 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. května 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. června 2026
První zveřejněno (Aktuální)
17. června 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Onemocnění periferního nervového systému
- Hematologická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Vrozené vady
- Abnormality, vícenásobné
- Paraproteinémie
- Poruchy krevních bílkovin
- Polyneuropatie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Syndrom POEMS
- Organické chemikálie
- Uhlovodíky
- Polycyklické sloučeniny
- Těhotenství
- Těhotenství
- Steroidy
- Sloučeniny roztaveného kruhu
- Steroidy, fluorované
- Fosforamidové hořčice
- Sloučeniny hořčice dusíku
- Hořčičné sloučeniny
- Uhlovodíky, halogenované
- Fosforamidy
- Organofosforové sloučeniny
- Těhotenství
- Dexamethason
- Cyklofosfamid
- Carfilzomib
Další identifikační čísla studie
- CZ-POEMS-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
POEMS syndrome is a rare disease, and its clinical data are highly valuable
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Syndrom POEMS
-
Novatim Immune Therapeutics (Zhejiang) Co., Ltd.Zatím nenabíráme
-
University Hospital, LimogesMinistry of Health, France; Celgene CorporationDokončeno
-
Peking Union Medical College HospitalCelgene CorporationDokončeno
-
Istituto Clinico HumanitasNeznámý
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Zatím nenabíráme
-
University of ArkansasJanssen Scientific Affairs, LLCNábor
-
Chiba UniversityDokončeno
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)DokončenoPlazmocytom | Syndrom POEMSSpojené státy
-
Mayo ClinicNáborPoruchy plazmatických buněkSpojené státy
-
Asian Institute of Gastroenterology, IndiaNáborHemostatická porucha | Syndrom POEMSIndie
Klinické studie na CARFILZOMIB, CYCLOPHOSPHAMIDE, DEXAMETHASONE
-
SanofiDokončenoPlazmabuněčný myelomFrancie, Spojené státy, Austrálie, Brazílie, Kanada, Česko, Řecko, Maďarsko, Itálie, Japonsko, Nový Zéland, Španělsko, Spojené království, Jižní Korea, Turecko (Türkiye), Rusko
-
AmgenDokončenoRecidivující refrakterní mnohočetný myelomIndie
-
Hoffmann-La RocheNáborMnohočetný myelomSpojené státy, Portoriko
-
Hackensack Meridian HealthNáborMnohočetný myelomSpojené státy
-
University of ArkansasOnyx Therapeutics, Inc.Již není k dispozici
-
AmgenDokončeno
-
Natalie CallanderSanofi; University of Wisconsin, Madison; Karyopharm Therapeutics IncNáborRefrakterní mnohočetný myelom | Relaps mnohočetného myelomuSpojené státy
-
M.D. Anderson Cancer CenterOnyx Therapeutics, Inc.UkončenoLymfomSpojené státy
-
Janssen Research & Development, LLCUkončenoMnohočetný myelomKanada, Spojené státy, Belgie, Polsko, Itálie, Francie, Španělsko, Ruská Federace, Brazílie, Dánsko, Řecko, Německo, Holandsko
-
Washington University School of MedicineDokončeno