Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisfindende undersøgelse af pioglitazon hos børn med autismespektrumforstyrrelser (ASD) (PIO)

17. marts 2017 opdateret af: Evdokia Anagnostou

En pilotdosisfindende undersøgelse af pioglitazon hos børn med ASD

Efterforskerne foreslår en pilot-, enkeltblind, placebo-indkøringsundersøgelse af pioglitazon til børn med autisme med det ultimative mål at identificere passende dosering og resultatmål for et større opfølgende randomiseret placebokontrolleret klinisk forsøg. De specifikke mål med denne undersøgelse er: 1) At undersøge sikkerheden af ​​pioglitazon hos børn med autismespektrumforstyrrelser (ASD) i alderen 5-12 år; 2) At identificere passende resultatmål, der skal bruges i et opfølgende multisite randomiseret kontrolforsøg med pioglitazon hos børn med ASD; 3) For at bestemme den maksimalt tolererede dosis, der skal anvendes i det opfølgende randomiserede kontrollerede multisite-forsøg; 4) At undersøge effekten af ​​pioglitazon på markører for inflammation (cytokinniveauer) og oxidativt stress (superoxiddismutase, malonylaldehyder); 5) At udforske sammenhængen mellem forskellige doser og respons på behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
28

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige ambulante patienter i alderen 5-12 år inklusive (se note nedenfor).
  2. Opfyld kriterierne for Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. udgave, Text Revision (DSM-IV). DSM-IV kriterier for autistisk lidelse eller Aspergers lidelse (autismespektrumforstyrrelse) vil blive bekræftet af en kliniker med ekspertise med personer med ASD. Bedste estimat Diagnose vil blive opnået ved hjælp af DSM-IV kriterier, Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) og Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  3. Har en Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score ≥ 4 (moderat syg) ved baseline.
  4. Hvis du allerede modtager stabile ikke-farmakologiske undervisnings-, adfærds- og/eller diætinterventioner, skal du have kontinuerlig deltagelse i løbet af de foregående 3 måneder forud for screening og vil ikke valgfrit igangsætte nye eller ændre igangværende interventioner i undersøgelsens varighed.
  5. Få normal fysisk undersøgelse og laboratorietestresultater ved screening. Hvis det er unormalt, skal opdagelsen/fundene anses for at være klinisk ubetydelige af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter født før 35 ugers svangerskabsalder.
  2. Familier uden tilstrækkelig beherskelse af det engelske sprog.
  3. Patienter med anden primær psykiatrisk diagnose end autisme ved screening.
  4. Patienter med en aktuel neurologisk sygdom, herunder, men ikke begrænset til, bevægelsesforstyrrelser, tuberøs sklerose, skrøbelig X og andre kendte genetiske syndromer.
  5. Gravide kvindelige patienter, kvindelige patienter, der er seksuelt aktive, kvindelige patienter, der bruger p-piller uanset årsag.
  6. Patienter med en medicinsk tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Patienter med tegn på eller historie med malignitet eller nogen signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær (herunder enhver rytmeforstyrrelse), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sygdom. Patienter med stabil epilepsi (ingen anfald i 6 måneder) og på stabile doser af antiepileptisk medicin (ingen ændringer i 3 måneder) vil blive tilladt i undersøgelsen.
  7. Patienter, der tager psykoaktiv(e) medicin(er).
  8. Patienter, der tager insulin.
  9. Patienter, der ikke er i stand til at tolerere venepunkturprocedurer til blodprøvetagning.
  10. Patienter med forældre/plejere, der ryger.
  11. Patienter, der tidligere har haft blæreinfektion(er).
  12. Patienter med en familiehistorie med blærekræft.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Der vil være en 2 ugers periode med placebo-indkøring.
Eksperimentel: Pioglitazon
En modificeret dosisbestemmelsesmetode vil blive brugt til at bestemme sikkerhed og dosisrespons blandt tre dosisniveauer (0,25mg/kg QD, 0,5mg/kg QD og 0,75mg/kg QD). Der vil være 14 ugers aktiv behandling.
Medicin: Pioglitazon
En modificeret dosisbestemmelsesmetode vil blive brugt til at bestemme sikkerhed og dosisrespons blandt tre dosisniveauer (0,25mg/kg QD, 0,5mg/kg QD og 0,75mg/kg QD). Dosis er baseret på den maksimale voksendosis pr. vægt. Specifikt har FDA godkendt 45 mg som den maksimale voksendosis. For en voksen på 60 kg er dette 0,75 mg/kg. Der vil være 14 ugers aktiv behandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pioglitazons sikkerhed hos børn med ASD i alderen 5-12 år
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt ved Clinical Global Impressions - Improvement Scale - Global (CGI-I-Global)
16 uger
Pioglitazons sikkerhed hos børn med ASD i alderen 5-12 år
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt ved sikkerhedsmonitoreringsformularen (SMURF)
16 uger
Effekten af ​​udfaldsmål til brug i et opfølgende multisite randomiseret kontrolforsøg med pioglitazon hos børn med ASD
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt ved afvigende adfærdstjekliste (ABC)
16 uger
Effekten af ​​udfaldsmål til brug i et opfølgende multisite randomiseret kontrolforsøg med pioglitazon hos børn med ASD
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt Social Responsiveness Scale (SRS)
16 uger
Effekten af ​​udfaldsmål til brug i et opfølgende multisite randomiseret kontrolforsøg med pioglitazon hos børn med ASD
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt ved Child Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS)
16 uger
Effekten af ​​udfaldsmål til brug i et opfølgende multisite randomiseret kontrolforsøg med pioglitazon hos børn med ASD
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt ved Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R)
16 uger
Effekten af ​​udfaldsmål til brug i et opfølgende multisite randomiseret kontrolforsøg med pioglitazon hos børn med ASD
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt af Behavioural Assessment System for Children (BASC-2)
16 uger
Effekten af ​​udfaldsmål til brug i et opfølgende multisite randomiseret kontrolforsøg med pioglitazon hos børn med ASD
Tidsramme: 16 uger
Dette vil blive målt ved Child and Adolescent Symptom Inventory (CASI) - Anxiety Subscale
16 uger
Maksimal tolereret dosis, der skal anvendes i det opfølgende, randomiserede kontrollerede multisite-studie
Tidsramme: 16 uger
Maksimal tolereret dosis (MTD)
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af pioglitazon på markører for inflammation (cytokinniveauer) og oxidativt stress (superoxiddismutase, malonylaldehyder)
Tidsramme: 16 uger
Cytokinniveau og oxidativ stressmarkørmåling
16 uger
Sammenhæng mellem forskellige doser og respons på behandling
Tidsramme: 16 uger
Pioglitazon dosis og behandlingsrespons
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Evdokia Anagnostou

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 10-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger