Studio sulla determinazione della dose di pioglitazone nei bambini con disturbi dello spettro autistico (ASD) (PIO)
Uno studio pilota sulla ricerca della dose di pioglitazone nei bambini con ASD
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti ambulatoriali di sesso maschile o femminile di età compresa tra 5 e 12 anni (vedere Nota sotto).
- Soddisfa i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione, revisione del testo (DSM-IV). I criteri del DSM-IV per il disturbo autistico o il disturbo di Asperger (disturbo dello spettro autistico) saranno confermati da un medico con esperienza con individui con ASD. Migliore stima La diagnosi sarà raggiunta utilizzando i criteri del DSM-IV, l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) e l'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
- Avere un punteggio Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) ≥ 4 (moderatamente malato) al basale.
- Se stai già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, avere una partecipazione continua durante i 3 mesi precedenti lo screening e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà gli interventi in corso per la durata dello studio.
- Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dallo sperimentatore.
Criteri di esclusione:
- Pazienti nati prima di 35 settimane di età gestazionale.
- Famiglie senza padronanza sufficiente della lingua inglese.
- Pazienti con qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria diversa dall'autismo allo Screening.
- Pazienti con una malattia neurologica in atto, inclusi, ma non limitati a, disturbi del movimento, sclerosi tuberosa, X fragile e qualsiasi altra sindrome genetica nota.
- Pazienti donne incinte, pazienti donne sessualmente attive, pazienti donne che usano la pillola anticoncezionale per qualsiasi motivo.
- Pazienti con una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Pazienti con evidenza o storia di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa qualsiasi disturbo del ritmo), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale significativa. Saranno ammessi allo studio pazienti con epilessia stabile (nessun attacco per 6 mesi) e con dosi stabili di farmaci antiepilettici (nessun cambiamento in 3 mesi).
- Pazienti che assumono farmaci psicoattivi.
- Pazienti che assumono insulina.
- Pazienti incapaci di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue.
- Pazienti con genitori/tutori che fumano.
- Pazienti che hanno avuto precedenti infezioni della vescica.
- Pazienti con una storia familiare di cancro alla vescica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Separare
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Ci sarà un periodo di 2 settimane di rodaggio del placebo.
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Sperimentale: Pioglitazone
Verrà utilizzato un metodo di determinazione della dose modificato per determinare la sicurezza e la risposta alla dose tra tre livelli di dose (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD e 0,75 mg/kg QD).
Ci saranno 14 settimane di trattamento attivo.
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Verrà utilizzato un metodo di determinazione della dose modificato per determinare la sicurezza e la risposta alla dose tra tre livelli di dose (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD e 0,75 mg/kg QD).
La dose è stata basata sulla dose massima per peso per adulto.
In particolare, la FDA ha approvato 45 mg come dose massima per adulti.
Per un adulto di 60 kg, questo è 0,75 mg/kg.
Ci saranno 14 settimane di trattamento attivo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza del pioglitazone nei bambini con ASD di età compresa tra 5 e 12 anni
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato dalla Clinical Global Impressions - Improvement Scale - Global (CGI-I-Global)
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16 settimane
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Sicurezza del pioglitazone nei bambini con ASD di età compresa tra 5 e 12 anni
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato dal Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
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16 settimane
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Efficacia della misura dell'esito da utilizzare in uno studio di controllo randomizzato multicentrico di follow-up su pioglitazone nei bambini con ASD
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato dalla lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
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16 settimane
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Efficacia della misura dell'esito da utilizzare in uno studio di controllo randomizzato multicentrico di follow-up su pioglitazone nei bambini con ASD
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato con la Social Responsiveness Scale (SRS)
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16 settimane
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Efficacia della misura dell'esito da utilizzare in uno studio di controllo randomizzato multicentrico di follow-up su pioglitazone nei bambini con ASD
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato dalla scala ossessivo-compulsiva di Child Yale-Brown (CY-BOCS)
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16 settimane
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Efficacia della misura dell'esito da utilizzare in uno studio di controllo randomizzato multicentrico di follow-up su pioglitazone nei bambini con ASD
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato dalla Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R)
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16 settimane
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Efficacia della misura dell'esito da utilizzare in uno studio di controllo randomizzato multicentrico di follow-up su pioglitazone nei bambini con ASD
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato dal Behavioral Assessment System for Children (BASC-2)
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16 settimane
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Efficacia della misura dell'esito da utilizzare in uno studio di controllo randomizzato multicentrico di follow-up su pioglitazone nei bambini con ASD
Lasso di tempo: 16 settimane
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Questo sarà misurato dal Child and Adolescent Symptom Inventory (CASI) - Anxiety Subscale
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16 settimane
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Dose massima tollerata da utilizzare nello studio controllato randomizzato multisito di follow-up
Lasso di tempo: 16 settimane
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Dose massima tollerata (MTD)
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16 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia del pioglitazone sui marcatori di infiammazione (livelli di citochine) e stress ossidativo (superossido dismutasi, malonil aldeidi)
Lasso di tempo: 16 settimane
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Misurazione del livello di citochine e dei marcatori di stress ossidativo
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16 settimane
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Relazione tra diverse dosi e risposta al trattamento
Lasso di tempo: 16 settimane
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Dose di pioglitazone e risposta al trattamento
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16 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 10-002
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