Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pioglitatsonin annosmääritystutkimus lapsilla, joilla on autismispektrihäiriöitä (ASD) (PIO)

perjantai 17. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Evdokia Anagnostou

Pilottiannoksen löytämistutkimus pioglitatsonista lapsilla, joilla on ASD

Tutkijat ehdottavat pioglitatsonin pilottitutkimusta, yksisokkoutettua lumelääkettä autistisilla lapsilla. Lopullisena tavoitteena on tunnistaa sopiva annostus ja tulosmittaukset laajempaa seurantaa varten satunnaistettua lumelääkekontrolloitua kliinistä tutkimusta varten. Tämän tutkimuksen erityistavoitteet ovat: 1) Tutkia pioglitatsonin turvallisuutta 5-12-vuotiailla lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö (ASD); 2) Tunnistaa tarkoituksenmukaiset tulosmittaukset, joita käytetään satunnaistetussa pioglitatsonin seurantatutkimuksessa lapsilla, joilla on ASD; 3) määrittää suurimman siedetyn annoksen, jota käytetään satunnaistetussa kontrolloidussa monipistetutkimuksessa; 4) Tutkia pioglitatsonin vaikutusta tulehduksen (sytokiinitasot) ja oksidatiivisen stressin (superoksididismutaasi, malonyylialdehydit) markkereihin; 5) Tutkia eri annosten ja hoitovasteen välistä suhdetta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
28

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset avohoidot 5-12-vuotiaat mukaan lukien (katso huomautus alla).
  2. Täytä mielenterveyshäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja, 4. painos, tekstiversion (DSM-IV) kriteerit. DSM-IV:n kriteerit autistiselle häiriölle tai Aspergerin häiriölle (autismin kirjon häiriö) vahvistaa kliinikko, jolla on asiantuntemusta ASD-potilaista. Paras arvio Diagnoosi saadaan käyttämällä DSM-IV-kriteerejä, Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) ja Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  3. Sinulla on CGI-S (Clinical Global Impression-Severity) -pistemäärä ≥ 4 (kohtalaisen sairas) lähtötasolla.
  4. Jos hän jo saa vakaita ei-farmakologisia koulutus-, käyttäytymis- ja/tai ruokavaliointerventioita, osallistu jatkuvasti seulonta edeltävien 3 kuukauden aikana, eikä hän aloita uusia tai muuta meneillään olevia interventioita tutkimuksen aikana.
  5. Pyydä normaali fyysinen tarkastus ja laboratoriotestien tulokset seulonnassa. Jos löydös on epänormaali, tutkijan on katsottava kliinisesti merkityksettömäksi.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka ovat syntyneet ennen 35 raskausviikkoa.
  2. Perheet, joilla ei ole riittävää englannin kielen taitoa.
  3. Potilaat, joilla on jokin muu ensisijainen psykiatrinen diagnoosi kuin autismi seulonnassa.
  4. Potilaat, joilla on nykyinen neurologinen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, liikehäiriö, mukula-skleroosi, hauras X ja mitkä tahansa muut tunnetut geneettiset oireyhtymät.
  5. Raskaana olevat naispotilaat, naispotilaat, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, naispotilaat, jotka käyttävät ehkäisypillereitä mistä tahansa syystä.
  6. Potilaat, joilla on sairaus, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa heidän oman hyvinvointinsa. Potilaat, joilla on näyttöä tai aiempia pahanlaatuisia kasvaimia tai merkittäviä hematologisia, endokriinisiä, sydän- ja verisuonisairauksia (mukaan lukien mikä tahansa rytmihäiriö), hengityselinten, munuaisten, maksan tai maha-suolikanavan sairaus. Potilaat, joilla on stabiili epilepsia (ei kohtauksia 6 kuukauteen) ja jotka käyttävät vakaita annoksia epilepsialääkkeitä (ei muutoksia 3 kuukauteen), saavat osallistua tutkimukseen.
  7. Potilaat, jotka käyttävät psykoaktiivisia lääkkeitä.
  8. Potilaat, jotka käyttävät insuliinia.
  9. Potilaat, jotka eivät siedä laskimopunktiotoimenpiteitä verinäytteen ottoa varten.
  10. Potilaat, joiden vanhemmat/hoitajat tupakoivat.
  11. Potilaat, joilla on aiemmin ollut virtsarakon tulehdus.
  12. Potilaat, joiden suvussa on ollut virtsarakon syöpä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Tulee 2 viikon plasebojakso.
Kokeellinen: Pioglitatsoni
Modifioitua annoksenmääritysmenetelmää käytetään turvallisuuden ja annosvasteen määrittämiseen kolmen annostason välillä (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD ja 0,75 mg/kg QD). Aktiivihoitoa on 14 viikkoa.
Lääke: Pioglitatsoni
Modifioitua annoksenmääritysmenetelmää käytetään turvallisuuden ja annosvasteen määrittämiseen kolmen annostason välillä (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD ja 0,75 mg/kg QD). Annos on perustunut painokohtaiseen aikuisen enimmäisannokseen. Erityisesti FDA on hyväksynyt 45 mg aikuisten enimmäisannokseksi. 60 kg painavalla aikuisella tämä on 0,75 mg/kg. Aktiivihoitoa on 14 viikkoa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pioglitatsonin turvallisuus 5–12-vuotiaille lapsille, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan kliinisillä maailmanlaajuisilla näyttökerroilla - parannusasteikko - globaalilla (CGI-I-Global)
16 viikkoa
Pioglitatsonin turvallisuus 5–12-vuotiaille lapsille, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan turvallisuusvalvonnan yhtenäisellä raporttilomakkeella (SMURF).
16 viikkoa
Pioglitatsonin monipaikkaisessa satunnaistetussa seurantatutkimuksessa käytettävän tulosmittauksen tehokkuus lapsilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan Aberrant Behavior Checklist (ABC) -tarkistuslistalla.
16 viikkoa
Pioglitatsonin monipaikkaisessa satunnaistetussa seurantatutkimuksessa käytettävän tulosmittauksen tehokkuus lapsilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan sosiaalisen reagointikyvyn asteikolla (SRS)
16 viikkoa
Pioglitatsonin monipaikkaisessa satunnaistetussa seurantatutkimuksessa käytettävän tulosmittauksen tehokkuus lapsilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan Child Yale-Brownin pakko-oireisen asteikon (CY-BOCS) avulla.
16 viikkoa
Pioglitatsonin monipaikkaisessa satunnaistetussa seurantatutkimuksessa käytettävän tulosmittauksen tehokkuus lapsilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) -asteikolla.
16 viikkoa
Pioglitatsonin monipaikkaisessa satunnaistetussa seurantatutkimuksessa käytettävän tulosmittauksen tehokkuus lapsilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan lasten käyttäytymisen arviointijärjestelmällä (BASC-2)
16 viikkoa
Pioglitatsonin monipaikkaisessa satunnaistetussa seurantatutkimuksessa käytettävän tulosmittauksen tehokkuus lapsilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Tämä mitataan CASI (Child and Adolescent Symptom Inventory) - Ahdistusala-asteikolla
16 viikkoa
Suurin siedetty annos, jota käytetään satunnaistetussa kontrolloidussa monipistetutkimuksessa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Suurin siedetty annos (MTD)
16 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pioglitatsonin teho tulehdusmarkkereihin (sytokiinitasot) ja oksidatiiviseen stressiin (superoksididismutaasi, malonyylialdehydit)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Sytokiinitason ja oksidatiivisen stressin merkkiaineen mittaus
16 viikkoa
Eri annosten ja hoitovasteen välinen suhde
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Pioglitatsonin annos ja hoitovaste
16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Evdokia Anagnostou

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. syyskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 16. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 17. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 20. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 20. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 17. maaliskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 10-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia