Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dosefinnende studie av pioglitazon hos barn med autismespektrumforstyrrelser (ASD) (PIO)

17. mars 2017 oppdatert av: Evdokia Anagnostou

En pilotdosefinnende studie av pioglitazon hos barn med ASD

Etterforskerne foreslår en pilot, enkeltblind, placebo-innkjøring, dosefinnende studie av pioglitazon hos barn med autisme med det endelige målet å identifisere passende dosering og utfallsmål for en større randomisert, placebokontrollert klinisk studie som følges opp. De spesifikke målene med denne studien er: 1) Å undersøke sikkerheten til pioglitazon hos barn med autismespekterforstyrrelser (ASD) i alderen 5-12 år; 2) Å identifisere passende utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD; 3) For å bestemme den maksimalt tolererte dosen som skal brukes i den oppfølgende randomiserte kontrollerte studien på flere steder; 4) Å undersøke effekten av pioglitazon på markører for betennelse (cytokinnivåer) og oksidativt stress (superoksiddismutase, malonylaldehyder); 5) Å utforske sammenhengen mellom ulike doser og respons på behandling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
28

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige polikliniske pasienter 5-12 år inkludert (se merknad nedenfor).
  2. Møt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th Edition, Text Revision (DSM-IV) kriterier. DSM-IV-kriterier for autistisk lidelse eller Aspergers lidelse (autismespekterforstyrrelse) vil bli bekreftet av en kliniker med ekspertise på personer med ASD. Beste estimat Diagnose vil bli oppnådd ved å bruke DSM-IV-kriterier, Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-G) og Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R).
  3. Ha en Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score ≥ 4 (moderat syk) ved baseline.
  4. Hvis du allerede mottar stabile ikke-farmakologiske opplærings-, atferds- og/eller diettintervensjoner, ha kontinuerlig deltakelse i løpet av de foregående 3 månedene før screening og vil ikke valgfritt starte nye eller endre pågående intervensjoner i løpet av studien.
  5. Ha normal fysisk undersøkelse og laboratorietestresultater ved Screening. Hvis unormalt, må funnene anses som klinisk ubetydelige av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter født før 35 ukers svangerskapsalder.
  2. Familier uten tilstrekkelig beherskelse av det engelske språket.
  3. Pasienter med annen psykiatrisk primærdiagnose enn autisme ved Screening.
  4. Pasienter med en aktuell nevrologisk sykdom, inkludert, men ikke begrenset til, bevegelsesforstyrrelser, tuberøs sklerose, skjør X og andre kjente genetiske syndromer.
  5. Gravide kvinnelige pasienter, kvinnelige pasienter som er seksuelt aktive, kvinnelige pasienter som bruker p-piller uansett årsak.
  6. Pasienter med en medisinsk tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Pasienter med bevis eller historie med malignitet eller signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulær (inkludert enhver rytmeforstyrrelse), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sykdom. Pasienter med stabil epilepsi (ingen anfall i 6 måneder) og på stabile doser av antiepileptiske medisiner (ingen endringer på 3 måneder) vil bli tillatt i studien.
  7. Pasienter som tar psykoaktive medisiner.
  8. Pasienter som tar insulin.
  9. Pasienter som ikke kan tolerere venepunkturprosedyrer for blodprøvetaking.
  10. Pasienter med foreldre/omsorgsperson(er) som røyker.
  11. Pasienter som har hatt tidligere blæreinfeksjon(er).
  12. Pasienter med en familiehistorie med blærekreft.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Det vil være en 2 ukers periode med placebo-innkjøring.
Eksperimentell: Pioglitazon
En modifisert dosefinningsmetode vil bli brukt for å bestemme sikkerhet og doserespons blant tre dosenivåer (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD og 0,75 mg/kg QD). Det vil være 14 uker med aktiv behandling.
Legemiddel: Pioglitazon
En modifisert dosefinningsmetode vil bli brukt for å bestemme sikkerhet og doserespons blant tre dosenivåer (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD og 0,75 mg/kg QD). Dosen er basert på maksimal voksendose per vekt. Nærmere bestemt har FDA godkjent 45 mg som maksimal voksendose. For en voksen på 60 kg er dette 0,75 mg/kg. Det vil være 14 uker med aktiv behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for pioglitazon hos barn med ASD i alderen 5-12 år
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt med Clinical Global Impressions - Improvement Scale - Global (CGI-I-Global)
16 uker
Sikkerhet for pioglitazon hos barn med ASD i alderen 5-12 år
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt med Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt ved avvikende atferdssjekkliste (ABC)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt Social Responsiveness Scale (SRS)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt med Child Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt ved Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt av Behavioral Assessment System for Children (BASC-2)
16 uker
Effekten av utfallsmål som skal brukes i en oppfølging multisite randomisert kontrollstudie av pioglitazon hos barn med ASD
Tidsramme: 16 uker
Dette vil bli målt ved Child and Adolescent Symptom Inventory (CASI) - Anxiety Subscale
16 uker
Maksimal tolerert dose som skal brukes i den oppfølgende randomiserte kontrollerte studien med flere steder
Tidsramme: 16 uker
Maksimal tolerert dose (MTD)
16 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av pioglitazon på markører for betennelse (cytokinnivåer) og oksidativt stress (superoksiddismutase, malonylaldehyder)
Tidsramme: 16 uker
Cytokinnivå og oksidativ stressmarkørmåling
16 uker
Sammenheng mellom ulike doser og respons på behandling
Tidsramme: 16 uker
Pioglitazondose og behandlingsrespons
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Evdokia Anagnostou

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2013

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2015

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. september 2010

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
20. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. mars 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 10-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger