Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de búsqueda de dosis de pioglitazona en niños con trastornos del espectro autista (TEA) (PIO)

17 de marzo de 2017 actualizado por: Evdokia Anagnostou

Un estudio piloto de búsqueda de dosis de pioglitazona en niños con TEA

Los investigadores proponen un estudio piloto, simple ciego, con placebo, de búsqueda de dosis de pioglitazona en niños con autismo con el objetivo final de identificar la dosificación adecuada y las medidas de resultado para un ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo de seguimiento más grande. Los objetivos específicos de este estudio son: 1) Examinar la seguridad de la pioglitazona en niños con trastornos del espectro autista (TEA) de 5 a 12 años; 2) Identificar las medidas de resultado apropiadas para usar en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA; 3) Determinar la dosis máxima tolerada que se utilizará en el ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento; 4) Examinar el efecto de la pioglitazona sobre los marcadores de inflamación (niveles de citoquinas) y estrés oxidativo (superóxido dismutasa, malonil aldehídos); 5) Explorar la relación entre las distintas dosis y la respuesta al tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
28

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

5 años a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes ambulatorios masculinos o femeninos de 5 a 12 años inclusive (consulte la Nota a continuación).
  2. Cumple con los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 4ª Edición, Revisión de Texto (DSM-IV). Los criterios del DSM-IV para el trastorno autista o el trastorno de Asperger (trastorno del espectro autista) serán confirmados por un médico con experiencia en personas con TEA. Se alcanzará el diagnóstico de mejor estimación utilizando los criterios del DSM-IV, el programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS-G) y la entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R).
  3. Tener una puntuación de Gravedad de impresión clínica global (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente enfermo) al inicio del estudio.
  4. Si ya recibe intervenciones educativas, conductuales y/o dietéticas no farmacológicas estables, tenga una participación continua durante los 3 meses anteriores a la selección y no iniciará de forma electiva intervenciones nuevas ni modificará intervenciones en curso durante la duración del estudio.
  5. Tener un examen físico y resultados de pruebas de laboratorio normales en la selección. Si es anormal, el investigador debe considerar que los hallazgos son clínicamente insignificantes.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes nacidos antes de las 35 semanas de edad gestacional.
  2. Familias sin dominio suficiente del Idioma Inglés.
  3. Pacientes con cualquier diagnóstico psiquiátrico primario que no sea autismo en la selección.
  4. Pacientes con una enfermedad neurológica actual, incluidos, entre otros, trastornos del movimiento, esclerosis tuberosa, X frágil y cualquier otro síndrome genético conocido.
  5. Pacientes mujeres embarazadas, pacientes mujeres que son sexualmente activas, pacientes mujeres que usan la píldora anticonceptiva por cualquier motivo.
  6. Pacientes con una condición médica que podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Pacientes con evidencia o antecedentes de malignidad o cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular (incluido cualquier trastorno del ritmo), respiratoria, renal, hepática o gastrointestinal importante. Los pacientes con epilepsia estable (sin convulsiones durante 6 meses) y con dosis estables de medicamentos antiepilépticos (sin cambios en 3 meses) podrán participar en el estudio.
  7. Pacientes que toman medicamentos psicoactivos.
  8. Pacientes que toman insulina.
  9. Pacientes que no pueden tolerar los procedimientos de venopunción para la toma de muestras de sangre.
  10. Pacientes con padres/cuidadores que fuman.
  11. Pacientes que hayan tenido infección(es) vesical(es) previa(s).
  12. Pacientes con antecedentes familiares de cáncer de vejiga.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Habrá un período de dos semanas de preinclusión con placebo.
Experimental: Pioglitazona
Se utilizará un método de búsqueda de dosis modificado para determinar la seguridad y la respuesta a la dosis entre tres niveles de dosis (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD y 0,75 mg/kg QD). Habrá 14 semanas de tratamiento activo.
Droga: Pioglitazona
Se utilizará un método de búsqueda de dosis modificado para determinar la seguridad y la respuesta a la dosis entre tres niveles de dosis (0,25 mg/kg QD, 0,5 mg/kg QD y 0,75 mg/kg QD). La dosis se ha basado en la dosis máxima para adultos por peso. Específicamente, la FDA ha aprobado 45 mg como dosis máxima para adultos. Para un adulto de 60 kg, esto es 0,75 mg/kg. Habrá 14 semanas de tratamiento activo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de la pioglitazona en niños con TEA de 5 a 12 años
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto será medido por las Impresiones Clínicas Globales - Escala de Mejora - Global (CGI-I-Global)
16 semanas
Seguridad de la pioglitazona en niños con TEA de 5 a 12 años
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto se medirá mediante el Formulario de Informe Uniforme de Monitoreo de Seguridad (SMURF)
16 semanas
Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto se medirá mediante la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC)
16 semanas
Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto se medirá la Escala de Capacidad de Respuesta Social (SRS)
16 semanas
Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto se medirá con la Escala obsesivo-compulsiva de Child Yale-Brown (CY-BOCS)
16 semanas
Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto se medirá mediante la Escala de comportamiento repetitivo - Revisada (RBS-R)
16 semanas
Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto será medido por el Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños (BASC-2)
16 semanas
Eficacia de la medida de resultado que se usará en un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento de pioglitazona en niños con TEA
Periodo de tiempo: 16 semanas
Esto será medido por el Inventario de Síntomas de Niños y Adolescentes (CASI) - Subescala de Ansiedad
16 semanas
Dosis máxima tolerada que se utilizará en el ensayo controlado aleatorio multicéntrico de seguimiento
Periodo de tiempo: 16 semanas
Dosis máxima tolerada (MTD)
16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de pioglitazona sobre marcadores de inflamación (niveles de citoquinas) y estrés oxidativo (superóxido dismutasa, malonil aldehídos)
Periodo de tiempo: 16 semanas
Medición del nivel de citoquinas y marcador de estrés oxidativo
16 semanas
Relación entre las diferentes dosis y la respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: 16 semanas
Dosis de pioglitazona y respuesta al tratamiento
16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Evdokia Anagnostou

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2013

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de septiembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de septiembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de septiembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
20 de marzo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de marzo de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 10-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones