Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral Rigosertib til lavrisiko MDS-patienter, der er refraktære over for ESA'er

15. juni 2021 opdateret af: Onconova Therapeutics, Inc.

En enkeltarmsundersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral rigosertib til transfusionsafhængige, lav- eller mellem-1, myelodysplastisk syndrompatienter baseret på det internationale prognostiske scoresystem

Undersøgelsen vil inkludere lavrisiko MDS-patienter, som har behov for transfusion af røde blodlegemer, og som er refraktære over for eller ikke bruger erytropoiese-stimulerende midler. Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om oral behandling med rigosertib resulterer i hæmatologiske forbedringer i henhold til 2006 International Working Group-kriterierne hos disse patienter. Undersøgelsen vil også registrere eventuelle bivirkninger, der kan opstå under undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et fase II, enkelt-arm, multicenter studie (ca. 15 centre). Ca. 40 transfusionsafhængige patienter med lav- eller Int-1 risiko Myelodysplastisk Syndrom (MDS) af International Prognostic Scoring System (IPSS) vil blive indskrevet og behandlet med oral rigosertib administreret to gange dagligt i 21 på hinanden følgende dage af en 21-dages cyklus (kontinuerlig). regime) for at opnå mindst 35 evaluerbare patienter behandlet i mindst 8 uger. Patienterne vil tage 560 mg rigosertib (to 280 mg kapsler) om morgenen og 280 mg (én 280 mg kapsel) om eftermiddagen under fastende forhold. Alle patienter på intermitterende regime på tidspunktet for ændring 2 af protokollen vil blive skiftet til det kontinuerlige regime, inklusive patienter på reducerede doser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Frankrig
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrig, 75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • Tyskland
    • NRW
      • Düsseldorf, NRW, Tyskland, 40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln, NRW, Tyskland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MDS i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier (bilag 2) eller fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassificering, der skal bekræftes ved knoglemarvsaspirat (BM) og/eller biopsi inden for 6 uger før screening.
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) klassificeret som lav risiko eller Int-1 risiko, ifølge International Prognostic Scoring System (IPSS) klassifikation; desuden skulle patienter aldrig være blevet klassificeret som Int-2 eller højrisiko, siden deres MDS blev diagnosticeret;
  • Transfusionsafhængighed defineret ved transfusion af mindst 4 enheder røde blodlegemer (RBC) inden for 56 dage før screening (Hgb-værdier før transfusion skal være ≤ 9 g/dL for at blive taget i betragtning).
  • Refraktær over for 8- til 12-ugers forløb af erythropoiesis-stimulerende middel (ESA) administreret inden for de seneste 2 år før indskrivning, eller erythropoietin (EPO) niveau ˃ 500 mU/ml og off ESA i mindst 8 uger før screening.
  • Afbryd alle andre behandlinger for MDS (azacitidin, decitabin, lenalidomid, kemoterapi, immunterapi) i mindst 2 uger før screening.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1 eller 2.
  • Villig til at overholde de forbud og begrænsninger, der er specificeret i denne protokol.
  • Patienten skal underskrive en informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at han/hun forstår formålet med og de nødvendige procedurer for undersøgelsen og er villig til at deltage.

Ekskluderingskriterier:

  • Igangværende klinisk signifikant anæmi på grund af faktorer som jern-, vitamin B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hæmolyse eller gastrointestinal (GI) blødning.
  • Serum ferritin < 50 ng/ml.
  • Hypoplastisk MDS (cellularitet <10 %)
  • Enhver aktiv malignitet inden for det seneste år, undtagen basalcelle- eller pladecellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet.
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
  • Aktiv infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende behandling.
  • Total bilirubin ≥ 2,0 mg/dL ikke relateret til hæmolyse eller Gilberts sygdom.
  • Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) ≥ 2,5 x den øvre normalgrænse (ULN).
  • Serumkreatinin ≥ 2,0 mg/dL.
  • Ascites, der kræver aktiv medicinsk behandling, herunder paracentese.
  • Hyponatriæmi (defineret som serumnatriumværdi på < 130 mEq/L).
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende.
  • Patienter i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at følge strenge præventionskrav.
  • Kvindelige patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har en negativ blod- eller uringraviditetstest ved Screening.
  • Større operation uden fuld bedring eller større operation inden for 3 uger efter screening.
  • Ukontrolleret hypertension (defineret som et systolisk tryk ≥ 160 mmHg og/eller et diastolisk tryk ≥ 110 mmHg).
  • Nye anfald (inden for 3 måneder før den første dosis af rigosertib) eller dårligt kontrollerede anfald.
  • Ethvert andet samtidig forsøgsmiddel eller kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi.
  • Kronisk brug (˃ 2 uger) af kortikosteroider (˃ 10 mg/24 timers ækvivalent prednison) inden for 4 uger efter screening.
  • Udredningsterapi inden for 4 uger efter screening.
  • Allergi over for lokalbedøvelse.
  • Psykiatrisk sygdom eller social situation, der ville begrænse patientens evne til at tolerere og/eller overholde studiekrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Oral rigosertib
Patienterne vil tage 560 mg oral rigosertib (to 280 mg kapsler) om morgenen og 280 mg (én 280 mg kapsel) om eftermiddagen, under fastende forhold, i 21 på hinanden følgende dage af 21-dages cyklus (kontinuerlig regime).
Medicin: Oral rigosertib
Dosis på 560 mg består af to (2) 280 mg bløde gelkapsler af rigosertib.
Andre navne:
  • rigosertib natrium
  • ON 01910.Na

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk forbedring
Tidsramme: 24 uger
Antallet af patienter, der opnår hæmatologisk forbedring, vil blive dokumenteret. Hæmatologisk forbedring er defineret af 2006 International Working Groups (IWG) responskriterier for erythroid-, blodplade- og neutrofilafstamningerne.
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons
Tidsramme: Op til 2 år
Antallet af patienter med fuldstændig eller delvis remission vil blive dokumenteret. Fuldstændig remission og delvis remission er defineret i henhold til 2006 IWG-responskriterier for MDS. Samlet respons = fuldstændig remission + delvis remission.
Op til 2 år
Varighed af svar
Tidsramme: Op til 2 år
Antallet af uger, der observeres en fuldstændig eller delvis remission hos en patient, vil blive dokumenteret.
Op til 2 år
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 2 år
Specifikke sikkerhedsparametre og procedurer vil omfatte registrering af sygehistorie, medicinhistorie, fysisk undersøgelse, måling af vitale tegn (blodtryk, temperatur, respirationsfrekvens og puls), vægt, laboratorieevalueringer og toksicitets- og AE-vurderinger.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Onconova Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juni 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger