Suun kautta otettava rigosertibi matalariskisillä MDS-potilailla, jotka eivät kestä ESA:ta
Yhden käden tutkimus oraalisen rigosertibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verensiirrosta riippuvaisilla, matala- tai keskitaso-1 myelodysplastisen oireyhtymän potilailla perustuen kansainväliseen ennustejärjestelmään
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
IDF
-
Paris, IDF, Ranska, 75475
- Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
-
-
-
-
NRW
-
Düsseldorf, NRW, Saksa, 40225
- Heinrich Heine Universitat
-
Köln, NRW, Saksa, 50937
- Universitätsklinikum Köln
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Saksa, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- The University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Greenbaum Cancer Center University of Maryland
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- MDS-diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien (liite 2) tai ranskalais-amerikkalais-brittiläisen (FAB) luokituksen mukaan, joka on vahvistettava luuytimen (BM) aspiraatilla ja/tai biopsialla 6 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka on luokiteltu matalan riskin tai Int-1 riskiksi kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) luokituksen mukaan; lisäksi potilaita ei olisi koskaan pitänyt luokitella Int-2- tai korkean riskin luokkaan sen jälkeen, kun heidän MDS-diagnoosinsa on tehty;
- Transfuusioriippuvuus määritellään siirtämällä vähintään 4 yksikköä punasoluja (RBC) 56 päivän sisällä ennen seulontaa (siirtoa edeltävien Hgb-arvojen on oltava ≤ 9 g/dl, jotta ne otetaan huomioon).
- Ei kestä 8-12 viikon erytropoieesia stimuloivaa ainetta (ESA), joka on annettu viimeisten 2 vuoden aikana ennen osallistumista, tai erytropoietiinin (EPO) taso ˃ 500 mU/ml ja pois ESA vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa.
- Pois kaikista muista MDS-hoidoista (atsasitidiini, desitabiini, lenalidomidi, kemoterapia, immunoterapia) vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila on 0, 1 tai 2.
- Halukas noudattamaan tässä pöytäkirjassa määriteltyjä kieltoja ja rajoituksia.
- Potilaan on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake (ICF), joka osoittaa, että hän ymmärtää tutkimuksen tarkoituksen ja siinä vaadittavat menettelyt ja on halukas osallistumaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu sellaisista tekijöistä kuin raudan, B12-vitamiinin tai folaatin puutos, autoimmuuni- tai perinnöllinen hemolyysi tai maha-suolikanavan (GI) verenvuoto.
- Seerumin ferritiini < 50 ng/ml.
- Hypoplastinen MDS (soluisuus <10 %)
- Mikä tahansa aktiivinen pahanlaatuinen kasvain viimeisen vuoden aikana, paitsi tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan tai rinnan in situ -syöpä.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydämen rytmihäiriö.
- Aktiivinen infektio, joka ei reagoi riittävästi asianmukaiseen hoitoon.
- Kokonaisbilirubiini ≥ 2,0 mg/dl, joka ei liity hemolyysiin tai Gilbertin tautiin.
- Alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) ≥ 2,5 x normaalin yläraja (ULN).
- Seerumin kreatiniini ≥ 2,0 mg/dl.
- Askites, joka vaatii aktiivista lääketieteellistä hoitoa, mukaan lukien paracenteesi.
- Hyponatremia (määritelty seerumin natriumarvoksi < 130 mekv/l).
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- Hedelmällisessä iässä olevat potilaat, jotka eivät halua noudattaa tiukkoja ehkäisyvaatimuksia.
- Naispotilaat, joilla on lisääntymiskyky ja joilla ei ole negatiivista veri- tai virtsaraskaustestiä seulonnassa.
- Suuri leikkaus ilman täydellistä toipumista tai suuri leikkaus 3 viikon sisällä seulonnasta.
- Hallitsematon hypertensio (määritelty systoliseksi paineeksi ≥ 160 mmHg ja/tai diastoliseksi paineeksi ≥ 110 mmHg).
- Uudet kohtaukset (3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä rigosertib-annosta) tai huonosti hallitut kohtaukset.
- Mikä tahansa muu samanaikainen tutkimusaine tai kemoterapia, sädehoito tai immunoterapia.
- Kortikosteroidien (˃ 10 mg/24 tuntia vastaava prednisonia) krooninen käyttö (~ 2 viikkoa) 4 viikon sisällä seulonnasta.
- Tutkiva hoito 4 viikon sisällä seulonnasta.
- Allergia paikallispuuduttimelle.
- Psykiatrinen sairaus tai sosiaalinen tilanne, joka rajoittaisi potilaan kykyä sietää ja/tai noudattaa tutkimusvaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Suun kautta otettava rigosertib
Potilaat ottavat 560 mg suun kautta otettavaa rigosertibia (kaksi 280 mg:n kapselia) aamulla ja 280 mg (yksi 280 mg:n kapselia) iltapäivällä paastotilassa 21 peräkkäisenä päivänä 21 päivän syklissä (jatkuva hoito).
|
560 mg:n annos koostuu kahdesta (2) 280 mg:n pehmeästä rigosertib-geelikapselista.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematologinen parantaminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Hematologisen paranemisen saavuttaneiden potilaiden määrä dokumentoidaan.
Hematologinen paraneminen on määritelty vuoden 2006 kansainvälisen työryhmän (IWG) vastekriteerien mukaan erytroidi-, verihiutale- ja neutrofiililinjoille.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastaus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on täydellinen tai osittainen remissio, dokumentoidaan.
Täydellinen remissio ja osittainen remissio määritellään vuoden 2006 IWG:n vastekriteerien mukaisesti MDS:lle.
Kokonaisvaste = täydellinen remissio + osittainen remissio.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Täydellisen tai osittaisen remission viikkojen lukumäärä potilaalla dokumentoidaan.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Erityisiä turvallisuusparametreja ja toimenpiteitä ovat sairaushistorian, lääkityshistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen (verenpaineen, lämpötilan, hengitystiheyden ja pulssin) mittaamisen, painon, laboratorioarvioinnit sekä myrkyllisyys- ja AE-arvioinnit.
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Garcia-Manero G, Fenaux P. Comprehensive Analysis of Safety: Rigosertib in 557 Patients with Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Acute Myeloid Leukemia (AML). Blood Dec 2016, 128 (22) 2011; ASH 2016.
- Seetharam M, Fan AC, Tran M, Xu L, Renschler JP, Felsher DW, Sridhar K, Wilhelm F, Greenberg PL. Treatment of higher risk myelodysplastic syndrome patients unresponsive to hypomethylating agents with ON 01910.Na. Leuk Res. 2012 Jan;36(1):98-103. doi: 10.1016/j.leukres.2011.08.022. Epub 2011 Sep 14.
- Navada SC, Silverman LR. The safety and efficacy of rigosertib in the treatment of myelodysplastic syndromes. Expert Rev Anticancer Ther. 2016 Aug;16(8):805-10. doi: 10.1080/14737140.2016.1209413. Epub 2016 Jul 15.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- Onconova 09-07
- 2013-000672-15 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .