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Rigosertib orale in pazienti affetti da MDS a basso rischio refrattari agli ESA

15 giugno 2021 aggiornato da: Onconova Therapeutics, Inc.

Uno studio a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza del Rigosertib orale nei pazienti con sindrome mielodisplastica trasfusionale, bassa o intermedia-1, basato sul sistema di punteggio prognostico internazionale

Lo studio arruolerà pazienti affetti da sindrome mielodisplastica a basso rischio che necessitano di trasfusioni di globuli rossi e che sono refrattari o non utilizzano agenti stimolanti l'eritropoiesi. Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento orale con rigosertib porti a miglioramenti ematologici secondo i criteri del gruppo di lavoro internazionale del 2006 in questi pazienti. Lo studio registrerà anche eventuali effetti collaterali che possono verificarsi durante lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di fase II, a braccio singolo, multicentrico (circa 15 centri). Saranno arruolati circa 40 pazienti dipendenti da trasfusioni con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o Int-1 secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS) e trattati con rigosertib orale somministrato due volte al giorno per 21 giorni consecutivi di un ciclo di 21 giorni (continuo regime) al fine di ottenere almeno 35 pazienti valutabili trattati per almeno 8 settimane. I pazienti assumeranno 560 mg di rigosertib (due capsule da 280 mg) al mattino e 280 mg (una capsula da 280 mg) al pomeriggio, a digiuno. Tutti i pazienti in regime intermittente al momento dell'Emendamento 2 del Protocollo passeranno al regime continuo, compresi i pazienti a dosi ridotte.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
45

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
    • IDF
      • Paris, IDF, Francia, 75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • Germania
    • NRW
      • Düsseldorf, NRW, Germania, 40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln, NRW, Germania, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MDS secondo i criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) (Appendice 2) o la classificazione franco-americana-britannica (FAB) che deve essere confermata dall'aspirato di midollo osseo (BM) e/o dalla biopsia entro 6 settimane prima dello screening.
  • Sindrome mielodisplastica (MDS) classificata come rischio basso o rischio Int-1, secondo la classificazione dell'International Prognostic Scoring System (IPSS); inoltre, i pazienti non avrebbero mai dovuto essere classificati come Int-2 o ad alto rischio da quando è stata diagnosticata la loro sindrome mielodisplastica;
  • Dipendenza trasfusionale definita dalla trasfusione di almeno 4 unità di globuli rossi (RBC) entro 56 giorni prima dello Screening (i valori pre-trasfusionali di Hgb devono essere considerati ≤ 9 g/dL per essere presi in considerazione).
  • Refrattario a un ciclo da 8 a 12 settimane di agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) somministrato negli ultimi 2 anni prima dell'arruolamento o livello di eritropoietina (EPO) ˃ 500 mU / mL e senza ESA per almeno 8 settimane prima dello screening.
  • Interrompere tutti gli altri trattamenti per MDS (azacitidina, decitabina, lenalidomide, chemioterapia, immunoterapia) per almeno 2 settimane prima dello screening.
  • Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2.
  • Disposto a rispettare i divieti e le restrizioni specificate in questo protocollo.
  • Il paziente deve firmare un modulo di consenso informato (ICF) indicando che comprende lo scopo e le procedure richieste per lo studio ed è disposto a partecipare.

Criteri di esclusione:

  • Anemia clinicamente significativa in corso dovuta a fattori quali carenza di ferro, vitamina B12 o folati, emolisi autoimmune o ereditaria o sanguinamento gastrointestinale (GI).
  • Ferritina sierica < 50 ng/mL.
  • SMD ipoplastica (cellularità <10%)
  • Qualsiasi tumore maligno attivo nell'ultimo anno, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose o del carcinoma in situ della cervice o della mammella.
  • Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca.
  • Infezione attiva che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata.
  • Bilirubina totale ≥ 2,0 mg/dL non correlata a emolisi o malattia di Gilbert.
  • Alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) ≥ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Creatinina sierica ≥ 2,0 mg/dL.
  • Ascite che richiede una gestione medica attiva inclusa la paracentesi.
  • Iponatremia (definita come valore di sodio sierico < 130 mEq/L).
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  • Pazienti in età fertile che non sono disposti a seguire rigorosi requisiti di contraccezione.
  • Pazienti di sesso femminile con potenziale riproduttivo che non hanno un test di gravidanza su sangue o urina negativo allo Screening.
  • Intervento chirurgico maggiore senza recupero completo o intervento chirurgico maggiore entro 3 settimane dallo screening.
  • Ipertensione incontrollata (definita come pressione sistolica ≥ 160 mmHg e/o pressione diastolica ≥ 110 mmHg).
  • Crisi di nuova insorgenza (entro 3 mesi prima della prima dose di rigosertib) o convulsioni scarsamente controllate.
  • Qualsiasi altro agente sperimentale concomitante o chemioterapia, radioterapia o immunoterapia.
  • Uso cronico (˃ 2 settimane) di corticosteroidi (˃ 10 mg/24 ore di prednisone equivalente) entro 4 settimane dallo screening.
  • Terapia sperimentale entro 4 settimane dallo screening.
  • Allergia ad un anestetico locale.
  • Malattia psichiatrica o situazione sociale che limiterebbe la capacità del paziente di tollerare e/o soddisfare i requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Rigosertib orale
I pazienti assumeranno 560 mg di rigosertib per via orale (due capsule da 280 mg) al mattino e 280 mg (una capsula da 280 mg) al pomeriggio, a digiuno, per 21 giorni consecutivi di un ciclo di 21 giorni (regime continuo).
Droga: Rigosertib orale
La dose di 560 mg consiste in due (2) capsule di gel morbido da 280 mg di rigosertib.
Altri nomi:
  • rigosertib sodico
  • SU 01910.Na

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento ematologico
Lasso di tempo: 24 settimane
Verrà documentato il numero di pazienti che ottengono un miglioramento ematologico. Il miglioramento ematologico è definito dai criteri di risposta dell'International Working Group (IWG) del 2006 per i lignaggi eritroidi, piastrinici e neutrofili.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta globale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà documentato il numero di pazienti con remissione completa o remissione parziale. La remissione completa e la remissione parziale sono definite in base ai criteri di risposta dell'IWG del 2006 per la MDS. Risposta complessiva = remissione completa + remissione parziale.
Fino a 2 anni
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà documentato il numero di settimane in cui si osserva una remissione completa o una remissione parziale in un paziente.
Fino a 2 anni
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
I parametri e le procedure di sicurezza specifici includeranno la registrazione dell'anamnesi, la storia dei farmaci, l'esame obiettivo, la misurazione dei segni vitali (pressione sanguigna, temperatura, frequenza respiratoria e polso), il peso, le valutazioni di laboratorio e le valutazioni di tossicità e AE.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Onconova Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 giugno 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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