Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-relateret donortransplantation versus immunterapi ved pædiatrisk svær aplastisk anæmi

6. maj 2025 opdateret af: Michael Pulsipher
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme gennemførligheden af ​​at sammenligne resultater fra patienter behandlet de novo med immunsuppressiv terapi (IST) versus matchet ikke-relateret donor (MUD) hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) for pædiatrisk erhvervet svær aplastisk anæmi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

En stor udfordring ved behandling af pædiatrisk svær aplastisk anæmi (SAA) er bestemmelsen af ​​den bedste primære behandling for patienter, som mangler en fuldt matchet relateret donor til HSCT. Gode ​​overlevelsesresultater er set med IST, men initiale og sene svigt, CSA-afhængighed, vedvarende cytopenier og sekundært myelodysplastisk syndrom (MDS)/akut myeloid leukæmi (AML) hos en del af patienterne giver betydelig plads til forbedring. MUD HSCT-overlevelse i SAA er markant forbedret, men en direkte sammenligning af denne tilgang med IST er nødvendig for at afgøre, om denne tilgang er gennemførlig og vil føre til bedre begivenhedsfri overlevelse. Dette forsøg vil tage fat på gennemførligheden af ​​randomisering, teste om patienter kan evalueres rettidigt og sikkert begynde terapi med MUD HSCT eller IST, og give en foreløbig vurdering af sikkerheden ved up-front MUD HSCT. Hvis det lykkes, vil dette forsøg føre til et fremtidigt prospektivt forsøg, der direkte sammenligner IST med MUD HSCT i denne sygdom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94123
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Queens, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af idiopatisk SAA, defineret som:

    • Knoglemarvscellularitet <25 % eller <30 % hæmatopoietiske celler.
    • To ud af tre af følgende (i perifert blod): neutrofiler <0,5 x109/L, blodplader <20 x109/L, retikulocyttal <60 x109/L med hæmoglobin <8g/dL.
  2. Alder ≤25 år.
  3. Ingen egnet fuldt matchet relateret donor tilgængelig (minimum 6/6 match for humant leukocytantigen (HLA) -A og B ved middel eller høj opløsning og DRB1 ved høj opløsning ved brug af DNA-baseret typning).
  4. Mindst to ikke-relaterede donorer noteret på National Marrow Donor Program (NMDP)-søgning, som er godt matchede (9/10 eller 10/10 for HLA-A, B, C, DRB1 og DQB1 ved brug af høj opløsning).
  5. Underskrevet informeret samtykke til det randomiserede forsøg af patient og/eller værge.
  6. Tilstrækkelig organfunktion defineret som i investigators vurdering, er der ikke irreversibel organbeskadigelse, der ville forhindre patienten i at opfylde kriterierne for organfunktion inklusion for HSCT anført i afsnit 2.3.4 inden det tilsigtede tidspunkt for HSCT (6-8 uger efter randomisering) eller udelukker patienter fra at modtage heste-ATG.

Ekskluderingskriterier:

  1. Arvelige knoglemarvssvigtsyndromer (IBMFS). Diagnosen Fanconi anæmi skal udelukkes ved diepoxybutan (DEB) eller tilsvarende test på perifert blod eller marv. Der bør sendes telomerlængdetest på alle patienter for at udelukke Dyskeratosis congenita, men hvis resultaterne er forsinkede eller utilgængelige, og der ikke er nogen kliniske manifestationer af DC, kan patienter tilmeldes. Hvis patienter har kliniske karakteristika, der er mistænkelige for Shwachman Diamond syndrom, skal dette syndrom udelukkes ved pancreas isoamylase test eller genmutationsanalyse. Bemærk: pancreas isoamylase test er ikke nøjagtig hos børn under 3 år.
  2. Klonale cytogenetiske abnormiteter eller fluorescens In Situ Hybridization (FISH) mønster i overensstemmelse med præ-myelodysplastisk syndrom (præ-MDS) eller MDS ved marvundersøgelse (se afsnit 4.2.3.1 for detaljer om det påkrævede MDS FISH panel).
  3. Kendt svær allergi over for heste-ATG.
  4. Tidligere allogen stamcelletransplantation.
  5. Tidligere solid organtransplantation.
  6. Infektion med humant immundefektvirus (HIV).
  7. Aktiv hepatitis B eller C. Dette bør udelukkes hos patienter, hvor der er klinisk mistanke om hepatitis (f. forhøjede LFT'er).
  8. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.
  9. Tidligere maligniteter undtagen resekeret basalcellecarcinom eller behandlet cervikal carcinom in situ.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Immunsuppressiv terapi
Patienten vil modtage standard immunsuppressiv terapi kombination af lægemidler: heste anti-thymocyt globulin (ATG) og cyclosporin.
Medicin: cyclosporin
cyclosporin
Medicin: heste anti-thymocyt globulin (ATG)
heste anti-thymocyt globulin (ATG)
Andre navne:
  • ATGAM
Procedure: Immunsuppressiv terapi (IST)
Immunsuppressiv terapi (IST)
Aktiv komparator: Matchet ikke-relateret stamcelletransplantation
Patienten vil gennemgå matchet, ubeslægtet donortransplantation af hæmatopoietiske stamceller som deres behandling ved hjælp af fludarabin, cyclophosphamid, kanin anti-thymocyt globulin (ATG) og lav-dosis total kropsbestråling (TBI) som præparativt regime og cyclosporin og methotrexat til graft versus vært sygdomsforebyggelse (GVHD).
Medicin: cyclophosphamid
cyclophosphamid
Medicin: cyclosporin
cyclosporin
Medicin: kanin anti-thymocyt globulin (ATG)
kanin anti-thymocyt globulin (ATG)
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Stråling: lavdosis total kropsbestråling (TBI)
lavdosis total kropsbestråling (TBI)
Medicin: methotrexat
methotrexat
Procedure: Matchet ikke-relateret donor hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Matchet ikke-relateret donor (MUD) hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Medicin: fludarabin
fludarabin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter randomiseret til HSCT, som faktisk fuldfører HSCT
Tidsramme: 4 år
Mulighed for at sammenligne resultaterne af patienter behandlet de novo med IST versus matchet ikke-relateret donor HSCT for pædiatrisk erhvervet svær aplastisk anæmi som defineret ved procentdelen af ​​patienter randomiseret til HSCT, som faktisk fuldfører HSCT.
4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra screeningssamtykke til randomisering
Tidsramme: 4 år
At måle tiden fra screeningssamtykke og randomisering af patienter til påbegyndelse af det forberedende regime for dem, der er randomiseret til HSCT.
4 år
Antal patienter, der ikke modtager deres primære tildelte terapi (HSCT eller IST).
Tidsramme: 4 år
Antal patienter, der ikke modtager deres primære tildelte terapi (HSCT eller IST).
4 år
Årsager til, at patienter undlader at modtage deres primære tildelte terapi (HSCT eller IST).
Tidsramme: 4 år
Årsager til, at patienter undlader at modtage deres primære tildelte terapi (HSCT eller IST).
4 år
Behandlingsrelateret dødelighed efter et år fra randomisering i begge arme
Tidsramme: 1 år
Antal dødsfald, der er behandlingsrelaterede
1 år
Samlet overlevelse efter et år fra randomisering i begge arme
Tidsramme: 1 år
procentdel af indskrevne patienter, der lever 1 år efter randomisering
1 år
Tid fra randomisering til gendannelse af neutrofile celler i begge arme
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til gendannelse af neutrofile celler i begge arme
4 år
Tid fra randomisering til blodpladegendannelse i begge arme
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til blodpladegendannelse i begge arme
4 år
Tid fra randomisering til genopretning af røde blodlegemer i begge arme
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til genopretning af røde blodlegemer i begge arme
4 år
Tid fra randomisering til ophør af genopretning af immunsuppression i begge arme
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til ophør af genopretning af immunsuppression i begge arme
4 år
Hyppigheder af primær og sekundær graftafstødning i MUD HSCT-armen
Tidsramme: 4 år
Hyppigheder af primær og sekundær graftafstødning i MUD HSCT-armen
4 år
Hyppigheder af grad II-IV og III-IV akut GVHD og omfattende kronisk GVHD i MUD HSCT-armen
Tidsramme: 4 år
Hyppigheder af grad II-IV og III-IV akut GVHD og omfattende kronisk GVHD i MUD HSCT-armen
4 år
Rate for IST-svar
Tidsramme: 4 år
Rate for IST-svar
4 år
Hyppigheder af IST-tilbagefald
Tidsramme: 4 år
Hyppigheder af IST-tilbagefald
4 år
Hyppigheder af sekundær MDS eller AML i begge behandlingsarme.
Tidsramme: 4 år
Hyppigheder af sekundær MDS eller AML i begge behandlingsarme.
4 år
Hyppigheder af andre sekundære maligniteter i begge behandlingsarme.
Tidsramme: 4 år
Hyppigheder af andre sekundære maligniteter i begge behandlingsarme.
4 år
Udvikling af symptomatisk PNH i begge behandlingsarme.
Tidsramme: 4 år
Udvikling af symptomatisk PNH i begge behandlingsarme.
4 år
Forekomst af signifikant infektion i begge behandlingsarme
Tidsramme: 4 år
Forekomst af signifikant infektion i begge behandlingsarme
4 år
Tid til immunrekonstitution i HSCT-armen
Tidsramme: 4 år
Tid til immunrekonstitution i HSCT-armen
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Michael Pulsipher

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: David A Williams, MD, Boston's Childrens Hospital
  • Studiestol: Michael Pulsipher, MD, Children's Hospital Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juli 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TransIT NMD 1601

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med cyclophosphamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger