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Trasplante de donante no emparentado versus inmunoterapia en la anemia aplásica grave pediátrica

6 de mayo de 2025 actualizado por: Michael Pulsipher
El propósito de este estudio es determinar la viabilidad de comparar los resultados de pacientes tratados de novo con terapia inmunosupresora (IST) versus trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de donante no emparentado compatible (MUD) para la anemia aplásica grave adquirida pediátrica.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Un desafío importante en el tratamiento de la anemia aplásica grave (SAA) pediátrica es la determinación de la mejor terapia primaria para los pacientes que carecen de un donante emparentado totalmente compatible para el HSCT. Se han observado buenos resultados de supervivencia con IST, pero los fracasos iniciales y tardíos, la dependencia de CSA, las citopenias persistentes y el síndrome mielodisplásico (MDS)/leucemia mieloide aguda (AML) secundario en una parte de los pacientes dejan un margen considerable de mejora. La supervivencia de MUD HSCT en SAA ha mejorado notablemente, pero es necesaria una comparación directa de este enfoque con IST para determinar si este enfoque es factible y conducirá a una mejor supervivencia libre de eventos. Este ensayo abordará la viabilidad de la aleatorización, probará si los pacientes pueden ser evaluados de manera oportuna y comenzar la terapia de manera segura con MUD HSCT o IST, y brindará una evaluación preliminar de la seguridad de MUD HSCT por adelantado. Si tiene éxito, este ensayo conducirá a un futuro ensayo prospectivo que compare directamente IST con MUD HSCT en esta enfermedad.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
40

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94123
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Queens, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico confirmado de SAA idiopático, definido como:

    • Celularidad de la médula ósea <25% o <30% de células hematopoyéticas.
    • Dos de tres de los siguientes (en sangre periférica): neutrófilos <0,5 x109/L, plaquetas <20 x109/L, recuento de reticulocitos <60 x109/L con hemoglobina <8g/dL.
  2. Edad ≤25 años.
  3. No hay ningún donante emparentado totalmente compatible disponible (coincidencia mínima de 6/6 para el antígeno leucocitario humano (HLA) -A y B en resolución intermedia o alta y DRB1 en alta resolución usando tipificación basada en ADN).
  4. Al menos dos donantes no emparentados anotados en la búsqueda del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea (NMDP) que tienen buena compatibilidad (9/10 o 10/10 para HLA-A, B, C, DRB1 y DQB1 usando alta resolución).
  5. Consentimiento informado firmado para el ensayo aleatorizado por el paciente y/o tutor legal.
  6. Función orgánica adecuada definida como, a juicio del investigador, que no hay daño orgánico irreversible que impida que el paciente cumpla los criterios de inclusión de la función orgánica para el TCMH enumerados en la sección 2.3.4 en el momento previsto del TCMH (6 a 8 semanas después de aleatorización) o impedir que los pacientes reciban ATG de caballo.

Criterio de exclusión:

  1. Síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea (IBMFS). El diagnóstico de anemia de Fanconi debe excluirse mediante diepoxibutano (DEB) o pruebas equivalentes en sangre periférica o médula. Se deben enviar pruebas de longitud de los telómeros a todos los pacientes para descartar disqueratosis congénita, pero si los resultados se retrasan o no están disponibles y no hay manifestaciones clínicas de DC, los pacientes pueden inscribirse. Si los pacientes tienen características clínicas sospechosas de síndrome de Shwachman Diamond, este síndrome debe excluirse mediante pruebas de isoamilasa pancreática o análisis de mutaciones genéticas. Nota: la prueba de isoamilasa pancreática no es precisa en niños menores de 3 años.
  2. Anomalías citogenéticas clonales o patrón de hibridación fluorescente in situ (FISH) compatible con síndrome premielodisplásico (pre-MDS) o MDS en el examen de médula (consulte la sección 4.2.3.1 para obtener detalles del panel FISH de MDS requerido).
  3. Alergia severa conocida al caballo ATG.
  4. Trasplante alogénico previo de células madre.
  5. Trasplante previo de órgano sólido.
  6. Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  7. Hepatitis B o C activa. Esto debe excluirse en pacientes con sospecha clínica de hepatitis (p. LFT elevados).
  8. Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o amamantando.
  9. Neoplasias malignas previas excepto carcinoma basocelular resecado o carcinoma cervical in situ tratado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: Terapia inmunosupresora
El paciente recibirá una combinación estándar de terapia inmunosupresora de medicamentos: globulina antitimocito de caballo (ATG) y ciclosporina.
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Droga: Globulina antitimocito de caballo (ATG)
Globulina antitimocito de caballo (ATG)
Otros nombres:
  • ATGAM
Procedimiento: Terapia inmunosupresora (IST)
Terapia inmunosupresora (IST)
Comparador activo: Trasplante de células madre coincidentes no relacionadas
El paciente se someterá a un trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante no emparentado compatible como terapia con fludarabina, ciclofosfamida, globulina antitimocítica de conejo (ATG) e irradiación corporal total (TBI) en dosis bajas como régimen preparatorio y ciclosporina y metotrexato para injerto contra huésped prevención de la enfermedad (GVHD).
Droga: ciclofosfamida
ciclofosfamida
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Droga: Globulina antitimocito de conejo (ATG)
Globulina antitimocito de conejo (ATG)
Otros nombres:
  • Timoglobulina
Radiación: irradiación corporal total (TBI) de baja dosis
irradiación corporal total (TBI) de baja dosis
Droga: metotrexato
metotrexato
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas de donante compatible no emparentado
Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de donante no emparentado compatible (MUD)
Droga: fludarabina
fludarabina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes aleatorizados a HSCT que realmente completan el HSCT
Periodo de tiempo: 4 años
Viabilidad de comparar los resultados de los pacientes tratados de novo con IST versus HSCT de donante no relacionado compatible para la anemia aplásica grave adquirida pediátrica según lo definido por el porcentaje de pacientes asignados al azar a HSCT que realmente completan el HSCT.
4 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo desde el consentimiento del tamizaje hasta la aleatorización
Periodo de tiempo: 4 años
Medir el tiempo desde el consentimiento del cribado y la asignación al azar de los pacientes hasta el inicio del régimen preparatorio de los asignados al azar al HSCT.
4 años
Número de pacientes que no reciben su terapia primaria asignada (HSCT o IST).
Periodo de tiempo: 4 años
Número de pacientes que no reciben su terapia primaria asignada (HSCT o IST).
4 años
Motivos por los que los pacientes no reciben el tratamiento primario asignado (HSCT o IST).
Periodo de tiempo: 4 años
Motivos por los que los pacientes no reciben el tratamiento primario asignado (HSCT o IST).
4 años
Mortalidad relacionada con el tratamiento al año de la aleatorización en ambos brazos
Periodo de tiempo: 1 año
Número de muertes relacionadas con el tratamiento
1 año
Supervivencia general al año de la aleatorización en ambos brazos
Periodo de tiempo: 1 año
porcentaje de pacientes inscritos que viven 1 año después de la aleatorización
1 año
Tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de neutrófilos en ambos brazos
Periodo de tiempo: 4 años
Tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de neutrófilos en ambos brazos
4 años
Tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de plaquetas en ambos brazos
Periodo de tiempo: 4 años
Tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de plaquetas en ambos brazos
4 años
Tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de glóbulos rojos en ambos brazos
Periodo de tiempo: 4 años
Tiempo desde la aleatorización hasta la recuperación de glóbulos rojos en ambos brazos
4 años
Tiempo desde la aleatorización hasta el cese de la recuperación de la inmunosupresión en ambos brazos
Periodo de tiempo: 4 años
Tiempo desde la aleatorización hasta el cese de la recuperación de la inmunosupresión en ambos brazos
4 años
Tasas de rechazo primario y secundario del injerto en el brazo MUD HSCT
Periodo de tiempo: 4 años
Tasas de rechazo primario y secundario del injerto en el brazo MUD HSCT
4 años
Tasas de EICH aguda de grado II-IV y III-IV y EICH crónica extensa en el brazo MUD HSCT
Periodo de tiempo: 4 años
Tasas de EICH aguda de grado II-IV y III-IV y EICH crónica extensa en el brazo MUD HSCT
4 años
Tasas de respuesta IST
Periodo de tiempo: 4 años
Tasas de respuesta IST
4 años
Tasas de recaída de IST
Periodo de tiempo: 4 años
Tasas de recaída de IST
4 años
Tasas de MDS o AML secundarios en ambos brazos de tratamiento.
Periodo de tiempo: 4 años
Tasas de MDS o AML secundarios en ambos brazos de tratamiento.
4 años
Tasas de otras neoplasias malignas secundarias en ambos brazos de tratamiento.
Periodo de tiempo: 4 años
Tasas de otras neoplasias malignas secundarias en ambos brazos de tratamiento.
4 años
Desarrollo de HPN sintomática en ambos brazos de tratamiento.
Periodo de tiempo: 4 años
Desarrollo de HPN sintomática en ambos brazos de tratamiento.
4 años
Incidencia de infección significativa en ambos brazos de tratamiento
Periodo de tiempo: 4 años
Incidencia de infección significativa en ambos brazos de tratamiento
4 años
Tiempo hasta la reconstitución inmune en el brazo HSCT
Periodo de tiempo: 4 años
Tiempo hasta la reconstitución inmune en el brazo HSCT
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Michael Pulsipher

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: David A Williams, MD, Boston's Childrens Hospital
  • Silla de estudio: Michael Pulsipher, MD, Children's Hospital Los Angeles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de agosto de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
3 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
19 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
9 de mayo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
27 de julio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
11 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de mayo de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • TransIT NMD 1601

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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