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Transplante de doador não relacionado versus imunoterapia na anemia aplástica grave pediátrica

6 de maio de 2025 atualizado por: Michael Pulsipher
O objetivo deste estudo é determinar a viabilidade de comparar os resultados de pacientes tratados de novo com terapia imunossupressora (IST) versus transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de doador não aparentado compatível (MUD) para anemia aplástica grave adquirida em pediatria.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Um grande desafio no tratamento da Anemia Aplástica Grave (SAA) pediátrica é a determinação da melhor terapia primária para pacientes que não possuem um doador aparentado totalmente compatível para o TCTH. Bons resultados de sobrevida foram observados com IST, mas falhas iniciais e tardias, dependência de CSA, citopenias persistentes e Síndrome Mielodisplásica (SMD) secundária / Leucemia Mielóide Aguda (LMA) em uma parte dos pacientes deixam espaço considerável para melhora. A sobrevida do MUD HSCT em SAA melhorou acentuadamente, mas uma comparação direta dessa abordagem com IST é necessária para determinar se essa abordagem é viável e levará a uma melhor sobrevida livre de eventos. Este estudo abordará a viabilidade da randomização, testará se os pacientes podem ser avaliados em tempo hábil e iniciar com segurança a terapia com MUD HSCT ou IST e fornecer uma avaliação preliminar da segurança do MUD HSCT inicial. Se for bem-sucedido, este estudo levará a um futuro estudo prospectivo comparando diretamente IST com MUD HSCT nesta doença.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
40

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94123
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Queens, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico confirmado de SAA idiopática, definida como:

    • Celularidade da medula óssea <25%, ou <30% de células hematopoiéticas.
    • Dois de três dos seguintes (no sangue periférico): neutrófilos <0,5 x109/L, plaquetas <20 x109/L, contagem de reticulócitos <60 x109/L com hemoglobina <8g/dL.
  2. Idade ≤25 anos.
  3. Nenhum doador compatível totalmente compatível está disponível (correspondência mínima de 6/6 para antígeno leucocitário humano (HLA) -A e B em resolução intermediária ou alta e DRB1 em alta resolução usando tipagem baseada em DNA).
  4. Pelo menos dois doadores não relacionados observados na pesquisa do Programa Nacional de Doadores de Medula (NMDP) que são bem compatíveis (9/10 ou 10/10 para HLA-A, B, C, DRB1 e DQB1 usando alta resolução).
  5. Consentimento informado assinado pelo paciente e/ou responsável legal para o estudo randomizado.
  6. Função de órgão adequada definida como no julgamento do investigador, não há dano de órgão irreversível que impeça o paciente de atender aos critérios de inclusão de função de órgão para HSCT listados na seção 2.3.4 no tempo pretendido de HSCT (6-8 semanas após randomização) ou impedir que os pacientes recebam ATG de cavalo.

Critério de exclusão:

  1. Síndromes hereditárias de falência da medula óssea (IBMFS). O diagnóstico de anemia de Fanconi deve ser excluído por diepoxibutano (DEB) ou teste equivalente em sangue periférico ou medula. O teste de comprimento dos telômeros deve ser enviado a todos os pacientes para excluir disqueratose congênita, mas se os resultados demorarem ou não estiverem disponíveis e não houver manifestações clínicas de DC, os pacientes podem se inscrever. Se os pacientes apresentarem características clínicas suspeitas de síndrome de Shwachman Diamond, essa síndrome deve ser excluída por teste de isoamilase pancreática ou análise de mutação genética. Nota: o teste de isoamilase pancreática não é preciso em crianças com menos de 3 anos.
  2. Anormalidades citogenéticas clonais ou padrão de hibridização in situ fluorescente (FISH) consistente com síndrome pré-mielodisplásica (pré-MDS) ou MDS no exame de medula (consulte a seção 4.2.3.1 para obter detalhes sobre o painel MDS FISH necessário).
  3. Alergia severa conhecida a ATG de cavalo.
  4. Transplante alogênico prévio de células-tronco.
  5. Transplante prévio de órgãos sólidos.
  6. Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  7. Hepatite ativa B ou C. Isso deve ser excluído em pacientes com suspeita clínica de hepatite (por exemplo, LFTs elevados).
  8. Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando.
  9. Malignidades anteriores, exceto carcinoma basocelular ressecado ou carcinoma cervical tratado in situ.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: Terapia imunossupressora
O paciente receberá terapia imunossupressora padrão combinação de drogas: globulina anti-timócito de cavalo (ATG) e ciclosporina.
Medicamento: ciclosporina
ciclosporina
Medicamento: globulina anti-timócito de cavalo (ATG)
globulina anti-timócito de cavalo (ATG)
Outros nomes:
  • ATGAM
Procedimento: Terapia imunossupressora (IST)
Terapia imunossupressora (IST)
Comparador Ativo: Transplante de células-tronco não relacionadas compatíveis
O paciente será submetido a transplante de doador não aparentado compatível de células-tronco hematopoiéticas como terapia usando fludarabina, ciclofosfamida, globulina anti-timócito de coelho (ATG) e irradiação corporal total de baixa dose (TBI) como regime preparativo e ciclosporina e metotrexato para enxerto versus hospedeiro prevenção de doenças (GVHD).
Medicamento: ciclofosfamida
ciclofosfamida
Medicamento: ciclosporina
ciclosporina
Medicamento: globulina anti-timócito (ATG) de coelho
globulina anti-timócito (ATG) de coelho
Outros nomes:
  • Timoglobulina
Radiação: irradiação corporal total de baixa dose (TBI)
irradiação corporal total de baixa dose (TBI)
Medicamento: metotrexato
metotrexato
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas de Doador Não Relacionado Compatível
Transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de doador não aparentado compatível (MUD)
Medicamento: fludarabina
fludarabina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes randomizados para TCTH que realmente concluíram o TCTH
Prazo: 4 anos
Viabilidade de comparar os resultados de pacientes tratados de novo com IST versus HSCT de doador não aparentado compatível para anemia aplástica grave pediátrica adquirida, conforme definido pela porcentagem de pacientes randomizados para HSCT que realmente concluíram o HSCT.
4 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo desde o consentimento da triagem até a randomização
Prazo: 4 anos
Medir o tempo desde o consentimento da triagem e randomização dos pacientes até o início do regime preparatório daqueles randomizados para TCTH.
4 anos
Número de pacientes que falham em receber sua terapia primária atribuída (HSCT ou IST).
Prazo: 4 anos
Número de pacientes que não recebem sua terapia primária atribuída (HSCT ou IST).
4 anos
Razões pelas quais os pacientes não recebem sua terapia primária atribuída (HSCT ou IST).
Prazo: 4 anos
Razões pelas quais os pacientes não recebem sua terapia primária atribuída (HSCT ou IST).
4 anos
Mortalidade relacionada ao tratamento em um ano da randomização em ambos os braços
Prazo: 1 ano
Número de mortes relacionadas ao tratamento
1 ano
Sobrevida geral em um ano a partir da randomização em ambos os braços
Prazo: 1 ano
porcentagem de pacientes inscritos que vivem 1 ano após a randomização
1 ano
Tempo desde a randomização até a recuperação de neutrófilos em ambos os braços
Prazo: 4 anos
Tempo desde a randomização até a recuperação de neutrófilos em ambos os braços
4 anos
Tempo desde a randomização até a recuperação plaquetária em ambos os braços
Prazo: 4 anos
Tempo desde a randomização até a recuperação plaquetária em ambos os braços
4 anos
Tempo desde a randomização até a recuperação dos glóbulos vermelhos em ambos os braços
Prazo: 4 anos
Tempo desde a randomização até a recuperação dos glóbulos vermelhos em ambos os braços
4 anos
Tempo desde a randomização até a cessação da recuperação da supressão imunológica em ambos os braços
Prazo: 4 anos
Tempo desde a randomização até a cessação da recuperação da supressão imunológica em ambos os braços
4 anos
Taxas de rejeição de enxerto primária e secundária no braço MUD HSCT
Prazo: 4 anos
Taxas de rejeição de enxerto primária e secundária no braço MUD HSCT
4 anos
Taxas de GVHD aguda grau II-IV e III-IV e GVHD crônica extensa no braço MUD HSCT
Prazo: 4 anos
Taxas de GVHD aguda grau II-IV e III-IV e GVHD crônica extensa no braço MUD HSCT
4 anos
Taxas de resposta IST
Prazo: 4 anos
Taxas de resposta IST
4 anos
Taxas de recidiva de IST
Prazo: 4 anos
Taxas de recidiva de IST
4 anos
Taxas de MDS ou AML secundárias em ambos os braços de tratamento.
Prazo: 4 anos
Taxas de MDS ou AML secundárias em ambos os braços de tratamento.
4 anos
Taxas de outras malignidades secundárias em ambos os braços de tratamento.
Prazo: 4 anos
Taxas de outras malignidades secundárias em ambos os braços de tratamento.
4 anos
Desenvolvimento de HPN sintomática em ambos os braços de tratamento.
Prazo: 4 anos
Desenvolvimento de HPN sintomática em ambos os braços de tratamento.
4 anos
Incidência de infecção significativa em ambos os braços de tratamento
Prazo: 4 anos
Incidência de infecção significativa em ambos os braços de tratamento
4 anos
Tempo para reconstituição imune no braço HSCT
Prazo: 4 anos
Tempo para reconstituição imune no braço HSCT
4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Michael Pulsipher

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: David A Williams, MD, Boston's Childrens Hospital
  • Cadeira de estudo: Michael Pulsipher, MD, Children's Hospital Los Angeles

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
3 de novembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de julho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de maio de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
11 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de maio de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • TransIT NMD 1601

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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