Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-relatert donortransplantasjon versus immunterapi ved pediatrisk alvorlig aplastisk anemi

6. mai 2025 oppdatert av: Michael Pulsipher
Hensikten med denne studien er å bestemme muligheten for å sammenligne resultatene av pasienter behandlet de novo med immunsuppressiv terapi (IST) versus matchet urelatert donor (MUD) hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatrisk ervervet alvorlig aplastisk anemi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

En stor utfordring ved behandling av pediatrisk alvorlig aplastisk anemi (SAA) er bestemmelsen av beste primærbehandling for pasienter som mangler en fullstendig tilpasset relatert donor for HSCT. Gode ​​overlevelsesresultater har blitt sett med IST, men initiale og sene svikt, CSA-avhengighet, vedvarende cytopenier og sekundært myelodysplastisk syndrom (MDS)/akutt myeloisk leukemi (AML) hos en del av pasientene gir betydelig rom for forbedring. MUD HSCT-overlevelse i SAA har blitt markant forbedret, men en direkte sammenligning av denne tilnærmingen med IST er nødvendig for å avgjøre om denne tilnærmingen er gjennomførbar og vil føre til bedre hendelsesfri overlevelse. Denne studien vil ta for seg muligheten for randomisering, teste om pasienter kan evalueres i tide og trygt begynne terapi med MUD HSCT eller IST, og gi en foreløpig vurdering av sikkerheten ved forhånds MUD HSCT. Hvis den lykkes, vil denne studien føre til en fremtidig prospektiv studie som direkte sammenligner IST med MUD HSCT i denne sykdommen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
40

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forente stater, 94123
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Queens, New York, Forente stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Bekreftet diagnose av idiopatisk SAA, definert som:

    • Benmargscellularitet <25 %, eller <30 % hematopoietiske celler.
    • To av tre av følgende (i perifert blod): nøytrofiler <0,5 x109/L, blodplater <20 x109/L, retikulocyttantall <60 x109/L med hemoglobin <8g/dL.
  2. Alder ≤25 år gammel.
  3. Ingen egnet fullstendig matchet relatert donor tilgjengelig (minimum 6/6 match for humant leukocyttantigen (HLA) -A og B ved middels eller høy oppløsning og DRB1 ved høy oppløsning ved bruk av DNA-basert typing).
  4. Minst to ikke-relaterte givere notert på National Marrow Donor Program (NMDP)-søk som er godt matchet (9/10 eller 10/10 for HLA-A, B, C, DRB1 og DQB1 ved bruk av høy oppløsning).
  5. Signert informert samtykke for den randomiserte studien av pasient og/eller verge.
  6. Tilstrekkelig organfunksjon definert som i etterforskerens vurdering, er det ikke irreversibel organskade som vil hindre pasienten fra å oppfylle organfunksjonskriteriene for HSCT oppført i avsnitt 2.3.4 innen den tiltenkte tiden for HSCT (6-8 uker etter randomisering) eller utelukker pasienter fra å motta heste-ATG.

Ekskluderingskriterier:

  1. Arvelige benmargssviktsyndromer (IBMFS). Diagnosen Fanconi-anemi må utelukkes ved diepoksybutan (DEB) eller tilsvarende testing på perifert blod eller marg. Telomerlengdetesting bør sendes på alle pasienter for å utelukke Dyskeratosis congenita, men hvis resultatene er forsinket eller utilgjengelig og det ikke er noen kliniske manifestasjoner av DC, kan pasienter meldes inn. Hvis pasienter har kliniske karakteristika som er mistenkelige for Shwachman Diamond syndrom, må dette syndromet utelukkes ved testing av pankreas isoamylase eller genmutasjonsanalyse. Merk: bukspyttkjertelisoamylasetesting er ikke nøyaktig hos barn under 3 år.
  2. Klonale cytogenetiske abnormiteter eller fluorescens In Situ Hybridization (FISH) mønster forenlig med pre-myelodysplastisk syndrom (pre-MDS) eller MDS ved margundersøkelse (se avsnitt 4.2.3.1 for detaljer om det nødvendige MDS FISH-panelet).
  3. Kjent alvorlig allergi mot hest ATG.
  4. Tidligere allogen stamcelletransplantasjon.
  5. Tidligere solid organtransplantasjon.
  6. Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  7. Aktiv hepatitt B eller C. Dette bør utelukkes hos pasienter der det er klinisk mistanke om hepatitt (f. forhøyede LFT).
  8. Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer.
  9. Tidligere maligniteter unntatt reseksjonert basalcellekarsinom eller behandlet cervikal karsinom in situ.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Immunsuppressiv terapi
Pasienten vil få standard immunsuppressiv terapikombinasjon av legemidler: hesteanti-tymocyttglobulin (ATG) og ciklosporin.
Legemiddel: cyklosporin
cyklosporin
Legemiddel: heste anti-tymocytt globulin (ATG)
heste anti-tymocytt globulin (ATG)
Andre navn:
  • ATGAM
Fremgangsmåte: Immunsuppressiv terapi (IST)
Immunsuppressiv terapi (IST)
Aktiv komparator: Matchet urelatert stamcelletransplantasjon
Pasienten vil gjennomgå matchet urelatert donortransplantasjon av hematopoietiske stamceller som deres terapi ved bruk av fludarabin, cyklofosfamid, kanin-anti-tymocyttglobulin (ATG) og lavdose totalkroppsbestråling (TBI) som forberedende regime og ciklosporin og metotreksat for graft versus vert sykdomsforebygging (GVHD).
Legemiddel: cyklofosfamid
cyklofosfamid
Legemiddel: cyklosporin
cyklosporin
Legemiddel: kanin anti-tymocytt globulin (ATG)
kanin anti-tymocytt globulin (ATG)
Andre navn:
  • Thymoglobulin
Stråling: lavdose total body irradiation (TBI)
lavdose total body irradiation (TBI)
Legemiddel: metotreksat
metotreksat
Fremgangsmåte: Matchet urelatert donor hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Matchet urelatert donor (MUD) hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Legemiddel: fludarabin
fludarabin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av pasienter randomisert til HSCT som faktisk fullfører HSCT
Tidsramme: 4 år
Mulighet for å sammenligne resultatene av pasienter behandlet de novo med IST versus matchet urelatert donor HSCT for pediatrisk ervervet alvorlig aplastisk anemi som definert av prosentandelen av pasienter randomisert til HSCT som faktisk fullfører HSCT.
4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra screeningsamtykke til randomisering
Tidsramme: 4 år
Å måle tiden fra screeningsamtykke og randomisering av pasienter til oppstart av det forberedende regimet til de som er randomisert til HSCT.
4 år
Antall pasienter som ikke får den primære tildelte behandlingen (HSCT eller IST).
Tidsramme: 4 år
Antall pasienter som ikke får den primære tildelte behandlingen (HSCT eller IST).
4 år
Årsaker til at pasienter ikke får sin primære tildelte terapi (HSCT eller IST).
Tidsramme: 4 år
Årsaker til at pasienter ikke får sin primære tildelte terapi (HSCT eller IST).
4 år
Behandlingsrelatert dødelighet ved ett år fra randomisering i begge armer
Tidsramme: 1 år
Antall dødsfall som er behandlingsrelatert
1 år
Total overlevelse ved ett år fra randomisering i begge armer
Tidsramme: 1 år
prosentandel av registrerte pasienter som lever 1 år etter randomisering
1 år
Tid fra randomisering til nøytrofilgjenoppretting i begge armer
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til nøytrofilgjenoppretting i begge armer
4 år
Tid fra randomisering til blodplategjenoppretting i begge armer
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til blodplategjenoppretting i begge armer
4 år
Tid fra randomisering til gjenoppretting av røde blodlegemer i begge armer
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til gjenoppretting av røde blodlegemer i begge armer
4 år
Tid fra randomisering til opphør av immunsuppresjonsrestitusjon i begge armer
Tidsramme: 4 år
Tid fra randomisering til opphør av immunsuppresjonsrestitusjon i begge armer
4 år
Frekvenser av primær og sekundær graftavstøtning i MUD HSCT-armen
Tidsramme: 4 år
Frekvenser av primær og sekundær graftavstøtning i MUD HSCT-armen
4 år
Hyppigheter av grad II-IV og III-IV akutt GVHD, og ​​omfattende kronisk GVHD i MUD HSCT-armen
Tidsramme: 4 år
Hyppigheter av grad II-IV og III-IV akutt GVHD, og ​​omfattende kronisk GVHD i MUD HSCT-armen
4 år
Frekvenser for IST-respons
Tidsramme: 4 år
Frekvenser for IST-respons
4 år
Hyppigheter av IST-tilbakefall
Tidsramme: 4 år
Hyppigheter av IST-tilbakefall
4 år
Frekvenser av sekundær MDS eller AML i begge behandlingsarmene.
Tidsramme: 4 år
Frekvenser av sekundær MDS eller AML i begge behandlingsarmene.
4 år
Forekomster av andre sekundære maligniteter i begge behandlingsarmene.
Tidsramme: 4 år
Forekomster av andre sekundære maligniteter i begge behandlingsarmene.
4 år
Utvikling av symptomatisk PNH i begge behandlingsarmene.
Tidsramme: 4 år
Utvikling av symptomatisk PNH i begge behandlingsarmene.
4 år
Forekomst av betydelig infeksjon i begge behandlingsarmene
Tidsramme: 4 år
Forekomst av betydelig infeksjon i begge behandlingsarmene
4 år
Tid til immunrekonstitusjon i HSCT-armen
Tidsramme: 4 år
Tid til immunrekonstitusjon i HSCT-armen
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Michael Pulsipher

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: David A Williams, MD, Boston's Childrens Hospital
  • Studiestol: Michael Pulsipher, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
3. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
19. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. juli 2016

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. mai 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • TransIT NMD 1601

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger