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Trapianto da donatore non imparentato contro terapia immunitaria nell'anemia aplastica grave pediatrica

6 maggio 2025 aggiornato da: Michael Pulsipher
Lo scopo di questo studio è determinare la fattibilità del confronto dei risultati dei pazienti trattati de novo con terapia immunosoppressiva (IST) rispetto al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) da donatore non correlato abbinato (MUD) per l'anemia aplastica grave acquisita pediatrica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Una sfida importante nel trattamento dell'anemia aplastica grave (SAA) pediatrica è la determinazione della migliore terapia primaria per i pazienti che non dispongono di un donatore correlato completamente compatibile per l'HSCT. Buoni risultati di sopravvivenza sono stati osservati con IST, ma fallimenti iniziali e tardivi, dipendenza da CSA, citopenie persistenti e sindrome mielodisplastica secondaria (MDS)/leucemia mieloide acuta (LMA) in una parte dei pazienti lasciano notevoli margini di miglioramento. La sopravvivenza MUD HSCT in SAA è notevolmente migliorata, ma è necessario un confronto diretto di questo approccio con IST per determinare se questo approccio è fattibile e porterà a una migliore sopravvivenza libera da eventi. Questo studio affronterà la fattibilità della randomizzazione, testerà se i pazienti possono essere valutati in modo tempestivo e iniziare in sicurezza la terapia con MUD HSCT o IST e fornirà una valutazione preliminare della sicurezza del MUD HSCT iniziale. In caso di successo, questo studio porterà a un futuro studio prospettico che confronta direttamente l'IST con il MUD HSCT in questa malattia.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94123
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Queens, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di SAA idiopatica, definita come:

    • Cellularità del midollo osseo <25% o <30% delle cellule ematopoietiche.
    • Due su tre dei seguenti (nel sangue periferico): neutrofili <0,5 x109/L, piastrine <20 x109/L, conta dei reticolociti <60 x109/L con emoglobina <8g/dL.
  2. Età ≤25 anni.
  3. Nessun donatore correlato completamente compatibile disponibile (corrispondenza minima 6/6 per l'antigene leucocitario umano (HLA) -A e B a risoluzione intermedia o alta e DRB1 ad alta risoluzione utilizzando la tipizzazione basata sul DNA).
  4. Almeno due donatori non imparentati indicati nella ricerca del National Marrow Donor Program (NMDP) che sono ben abbinati (9/10 o 10/10 per HLA-A, B, C, DRB1 e DQB1 utilizzando l'alta risoluzione).
  5. Consenso informato firmato per lo studio randomizzato dal paziente e/o dal tutore legale.
  6. Adeguata funzione d'organo definita come a giudizio dello sperimentatore, non vi è danno d'organo irreversibile che precluderebbe al paziente di soddisfare i criteri di inclusione della funzione d'organo per l'HSCT elencati nella sezione 2.3.4 entro il tempo previsto per l'HSCT (6-8 settimane dopo randomizzazione) o impedire ai pazienti di ricevere ATG cavallo.

Criteri di esclusione:

  1. Sindromi da insufficienza midollare ereditaria (IBMFS). La diagnosi di anemia di Fanconi deve essere esclusa mediante diepossibutano (DEB) o test equivalenti su sangue periferico o midollo. Il test della lunghezza dei telomeri deve essere inviato a tutti i pazienti per escludere la discheratosi congenita, ma se i risultati sono ritardati o non disponibili e non ci sono manifestazioni cliniche di DC, i pazienti possono arruolarsi. Se i pazienti hanno caratteristiche cliniche sospette per la sindrome di Shwachman Diamond, questa sindrome deve essere esclusa dal test dell'isoamilasi pancreatica o dall'analisi della mutazione genica. Nota: il test dell'isoamilasi pancreatica non è accurato nei bambini di età inferiore a 3 anni.
  2. Anomalie citogenetiche clonali o modello di ibridazione in situ fluorescente (FISH) coerente con la sindrome pre-mielodisplastica (pre-MDS) o MDS all'esame del midollo (vedere la sezione 4.2.3.1 per i dettagli del pannello MDS FISH richiesto).
  3. Allergia grave nota all'ATG del cavallo.
  4. Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche.
  5. Pregresso trapianto di organi solidi.
  6. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  7. Epatite attiva B o C. Ciò dovrebbe essere escluso nei pazienti in cui vi è sospetto clinico di epatite (ad es. LFT elevati).
  8. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  9. Pregressi tumori maligni ad eccezione del carcinoma basocellulare resecato o del carcinoma cervicale trattato in situ.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Terapia immunosoppressiva
Il paziente riceverà una combinazione di terapia immunosoppressiva standard di farmaci: globulina antitimocitica di cavallo (ATG) e ciclosporina.
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Droga: globulina antitimocitica di cavallo (ATG)
globulina antitimocitica di cavallo (ATG)
Altri nomi:
  • ATGAM
Procedura: Terapia immunosoppressiva (IST)
Terapia immunosoppressiva (IST)
Comparatore attivo: Trapianto di cellule staminali non correlate
Il paziente verrà sottoposto a trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non correlato abbinato come terapia utilizzando fludarabina, ciclofosfamide, globulina anti-timocita di coniglio (ATG) e irradiazione corporea totale (TBI) a bassa dose come regime preparatorio e ciclosporina e metotrexato per trapianto contro ospite prevenzione delle malattie (GVHD).
Droga: ciclofosfamide
ciclofosfamide
Droga: ciclosporina
ciclosporina
Droga: globulina antitimocita di coniglio (ATG)
globulina antitimocita di coniglio (ATG)
Altri nomi:
  • Timoglobulina
Radiazione: irradiazione corporea totale a basso dosaggio (TBI)
irradiazione corporea totale a basso dosaggio (TBI)
Droga: metotrexato
metotrexato
Procedura: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non imparentato compatibile
Trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) da donatore non imparentato compatibile (MUD)
Droga: fludarabina
fludarabina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti randomizzati a HSCT che completano effettivamente l'HSCT
Lasso di tempo: 4 anni
Fattibilità del confronto degli esiti dei pazienti trattati de novo con IST rispetto a HSCT da donatore non correlato compatibile per l'anemia aplastica grave acquisita pediatrica come definito dalla percentuale di pazienti randomizzati a HSCT che effettivamente completano l'HSCT.
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo dal consenso allo screening alla randomizzazione
Lasso di tempo: 4 anni
Per misurare il tempo dal consenso allo screening e dalla randomizzazione dei pazienti all'inizio del regime preparatorio di quelli randomizzati a HSCT.
4 anni
Numero di pazienti che non ricevono la terapia primaria assegnata (HSCT o IST).
Lasso di tempo: 4 anni
Numero di pazienti che non ricevono la terapia primaria assegnata (HSCT o IST).
4 anni
Motivi per cui i pazienti non ricevono la terapia assegnata primaria (HSCT o IST).
Lasso di tempo: 4 anni
Motivi per cui i pazienti non ricevono la terapia assegnata primaria (HSCT o IST).
4 anni
Mortalità correlata al trattamento a un anno dalla randomizzazione in entrambi i bracci
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di decessi correlati al trattamento
1 anno
Sopravvivenza globale a un anno dalla randomizzazione in entrambi i bracci
Lasso di tempo: 1 anno
percentuale di pazienti arruolati che vivono a 1 anno dopo la randomizzazione
1 anno
Tempo dalla randomizzazione al recupero dei neutrofili in entrambi i bracci
Lasso di tempo: 4 anni
Tempo dalla randomizzazione al recupero dei neutrofili in entrambi i bracci
4 anni
Tempo dalla randomizzazione al recupero piastrinico in entrambi i bracci
Lasso di tempo: 4 anni
Tempo dalla randomizzazione al recupero piastrinico in entrambi i bracci
4 anni
Tempo dalla randomizzazione al recupero dei globuli rossi in entrambi i bracci
Lasso di tempo: 4 anni
Tempo dalla randomizzazione al recupero dei globuli rossi in entrambi i bracci
4 anni
Tempo dalla randomizzazione alla cessazione del recupero della soppressione immunitaria in entrambi i bracci
Lasso di tempo: 4 anni
Tempo dalla randomizzazione alla cessazione del recupero della soppressione immunitaria in entrambi i bracci
4 anni
Tassi di rigetto del trapianto primario e secondario nel braccio MUD HSCT
Lasso di tempo: 4 anni
Tassi di rigetto del trapianto primario e secondario nel braccio MUD HSCT
4 anni
Tassi di GVHD acuta di grado II-IV e III-IV e GVHD cronica estesa nel braccio MUD HSCT
Lasso di tempo: 4 anni
Tassi di GVHD acuta di grado II-IV e III-IV e GVHD cronica estesa nel braccio MUD HSCT
4 anni
Tassi di risposta IST
Lasso di tempo: 4 anni
Tassi di risposta IST
4 anni
Tassi di recidiva IST
Lasso di tempo: 4 anni
Tassi di recidiva IST
4 anni
Tassi di MDS secondaria o AML in entrambi i bracci di trattamento.
Lasso di tempo: 4 anni
Tassi di MDS secondaria o AML in entrambi i bracci di trattamento.
4 anni
Tassi di altri tumori maligni secondari in entrambi i bracci di trattamento.
Lasso di tempo: 4 anni
Tassi di altri tumori maligni secondari in entrambi i bracci di trattamento.
4 anni
Sviluppo di EPN sintomatica in entrambi i bracci di trattamento.
Lasso di tempo: 4 anni
Sviluppo di EPN sintomatica in entrambi i bracci di trattamento.
4 anni
Incidenza di infezione significativa in entrambi i bracci di trattamento
Lasso di tempo: 4 anni
Incidenza di infezione significativa in entrambi i bracci di trattamento
4 anni
Tempo di ricostituzione immunitaria nel braccio HSCT
Lasso di tempo: 4 anni
Tempo di ricostituzione immunitaria nel braccio HSCT
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Michael Pulsipher

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: David A Williams, MD, Boston's Childrens Hospital
  • Cattedra di studio: Michael Pulsipher, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 luglio 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 maggio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TransIT NMD 1601

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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