En udvidelsesundersøgelse af Udenafil hos unge (FUELExten)
En fase III forlængelsesundersøgelse af udenafil hos unge med enkeltventrikelfysiologi efter fontan palliation
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Cedars/Sinai Heart Institute
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
- Johns Hopkins All Children's Heart Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46201
- Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Children's Hospital of New York
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hosptial
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 110-744
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Bucheon-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 14754
- Sejong General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd og kvinder med Fontan-fysiologi, der deltog i FUEL-forsøget, eller, hvis de ikke deltog i FUEL, dem, der er 12 til under 19 år ved tilmelding.
- Deltagersamtykke eller forældres/værges samtykke og deltagersamtykke.
- Deltager taler flydende engelsk, spansk eller koreansk.
- Nuværende anti-blodplade- eller antikoagulantbehandling.
Ekskluderingskriterier:
- Højde < 132 cm.
- Vægt < 40 kg.
- Indlæggelse for akut dekompenseret hjertesvigt inden for de seneste 12 måneder.
- Nuværende intravenøse inotrope lægemidler.
- Under evaluering for hjertetransplantation eller opført til transplantation.
- Diagnose af aktiv proteintabende enteropati eller plastisk bronkitis inden for de sidste tre år, eller en historie med levercirrhose.
- Kendt Fontan-baffelobstruktion, grenlungearteriestenose eller pulmonalvenestenose, hvilket resulterer i en gennemsnitlig gradient på > 4 mm Hg mellem regionerne proksimalt og distalt for obstruktionen målt ved enten kateterisation eller ekkokardiografi.
- Enkeltlungefysiologi.
- Maksimal VO2 mindre end 50 % af forventet for alder og køn ved indskrivning.
- Alvorlig ventrikulær dysfunktion vurderet kvalitativt ved klinisk ekkokardiografi inden for seks måneder før indskrivning.
- Alvorlig valvar-regurgitation, ventrikulær udstrømningsobstruktion eller aortabueobstruktion vurderet ved klinisk ekkokardiografi inden for seks måneder før indskrivning.
- Betydelige nyre-, lever-, mave-tarm- eller galdelidelser, der kan forringe absorption, metabolisme eller udskillelse af oralt administreret medicin.
- Manglende evne til at gennemføre træningstest ved baseline screening.
- Anamnese med brug af PDE-5-hæmmere (med undtagelse af FUEL-deltagelse) inden for 3 måneder før studiestart.
- Brug af et hvilket som helst andet lægemiddel til behandling af pulmonal hypertension inden for 3 måneder før studiestart.
- Kendt intolerance over for oral udenafil.
- Hyppig brug af medicin eller andre stoffer, der hæmmer eller inducerer CYP3A4.
- Nuværende brug af alfa-blokkere eller nitrater.
- Løbende eller planlagt deltagelse i en anden forskningsprotokol, der enten ville forhindre en vellykket gennemførelse af planlagte undersøgelsestest eller ugyldiggøre resultaterne.
- Ikke-kardial medicinsk, psykiatrisk og/eller social lidelse, der ville forhindre vellykket gennemførelse af planlagte undersøgelsestest eller ville ugyldiggøre resultaterne.
- Hjertebehandling, igangværende eller planlagt, på et ikke-studiecenter, der ville hindre studieafslutning.
- For kvinder: Graviditet på tidspunktet for screening, graviditet planlagt før undersøgelsens afslutning eller afvisning af at bruge en acceptabel præventionsmetode i undersøgelsens varighed.
- Ude af stand til at afholde sig eller begrænse indtaget af grapefrugtjuice under forsøgets varighed.
- Afvisning af skriftligt informeret samtykke/samtykke.
- Efter den primære læges opfattelse er forsøgspersonen sandsynligvis ikke-kompatibel med undersøgelsesprotokollen.
- Anamnese med klinisk signifikant tromboembolisk hændelse, som bedømt af undersøgelsens efterforskere.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Medicin
Udenafil administreret i 52 uger
|
Aktivt stof
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 52 uger
|
Oversigt over behandlingsrelaterede bivirkninger
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i maksimal VO2
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i maksimal VO₂ fra baseline til 52 uger
|
52 uger
|
|
Ændring i log-transformeret reaktiv hyperæmi-indeks (lnRHI)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring fra baseline til 52 uger i logaritmisk transformeret Reaktiv Hyperæmi Index (lnRHI).
Reaktiv Hyperæmi Index (RHI) er forholdet mellem mængden af blodgennemstrømning efter frigivelsen af en periode med karokklusion i forhold til baseline-mængden af blodgennemstrømning.
Da mængden af blod ikke falder efter frigivelsen af karokklusion, er minimumsværdien for RHI 1,0, hvilket ville indikere ingen ændring i blodgennemstrømning.
Der er ingen øvre grænse for dette forhold, og højere værdier betragtes generelt som repræsentative for en sundere endotelrespons.
I denne undersøgelse, som i andre undersøgelser, brugte vi den naturlige logaritme af RHI (lnRHI) for at normalisere dataene.
|
52 uger
|
|
Ændring i serum-BNP
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i serum BNP fra baseline til 52 uger
|
52 uger
|
|
Ændring i Myokardie Præstationsindeks (MPI)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i Myokardie Performance Index fra baseline til 52 uger
|
52 uger
|
|
Ændring i PedsQL Fysisk Funktion (Rapporteret af barnet)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i PedsQL fysisk funktion (rapporteret af barnet) fra baseline til 52 uger.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beregnes ud fra barnets svar på en kort spørgeskemaundersøgelse.
Intervallet for mulige score er 0-100, og højere score indikerer bedre rapporteret fysisk funktion.
|
52 uger
|
|
Ændring i PedsQL fysisk funktion (forældrerapporteret)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i PedsQL fysisk funktion (rapporteret af forældre) fra baseline til 52 uger.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Physical Function Scale beregnes ud fra forældrenes svar på et kort spørgeskema.
Intervallet for mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre rapporteret fysisk funktion.
|
52 uger
|
|
Ændring i PedsQL Psykosocial Helbredsopsummeringsscore (Rapporteret af barnet)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i PedsQL Psykosocial Helbred Oversigtsscore (barnets egen rapportering) fra baseline til 52 uger.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psykosocial Helbred Oversigtsskalaen beregnes ud fra et barns svar på et kort spørgeskema.
Mulige scoreværdier ligger i intervallet 0-100, og højere score indikerer bedre rapporteret psykosocial sundhed.
|
52 uger
|
|
Ændring i PedsQL Psykosocial Helbredsopsummeringsscore (Forældrerapporteret)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i PedsQL Psykosocial Sundhedssammenfattende Score (forældrerapporteret) fra baseline til 52 uger.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Psykosocial Sundhedssammenfattende Skala beregnes ud fra forældrenes svar på en kort spørgeskema.
Området for mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre rapporteret psykosocial sundhed.
|
52 uger
|
|
Ændring i PedsQL Funktionel Helbredsstatus Score (Rapporteret af barnet)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i PedsQL funktionel sundhedsstatus score (rapporteret af barnet) fra baseline til 52 uger.
Den pædiatriske livskvalitetsinventar (PedsQL) - Funktionel sundhedsstatus score beregnes ud fra et barns svar på et kort spørgeskema.
Intervallet af mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre funktionel sundhedsstatus.
|
52 uger
|
|
Ændring i PedsQL Funktionel Helbredsstatus Score (Rapporteret af forældre)
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i PedsQL-funktionel sundhedsstatus-score (forældrerapporteret) fra baseline til 52 uger.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Funktionel sundhedsstatus-score beregnes ud fra forældrenes svar på et kort spørgeskema.
Intervallet for mulige scores er 0-100, og højere scores indikerer bedre funktionel sundhedsstatus.
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Samarbejdspartnere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Steve Paridon, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- PHN-Udenafil-03
- U01HL068270 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Udenafil
-
NCT01065012AfsluttetErektil dysfunktion
-
NCT01928563Ukendt
-
NCT03430583AfsluttetEnkeltventrikel hjertesygdom
-
NCT01901640AfsluttetErektil dysfunktion
-
NCT01646515Afsluttet
-
NCT01774864Afsluttet
-
NCT01466543UkendtVaskulær demens | Subkortikal vaskulær demens
-
NCT01929213Ukendt
-
NCT03142542UkendtProstatakræft med radikal prostatektomi
-
NCT05918211RekrutteringEnkeltventrikel hjertesygdom