Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af WVE-120101 hos patienter med Huntingtons sygdom (PRECISION-HD1)

9. februar 2022 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1b/2a-studie af WVE-120101 administreret intratekalt hos patienter med Huntingtons sygdom

PRECISION-HD1 er et fase 1b/2a multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af enkelt- og multiple doser af WVE-120101 hos voksne patienter med tidlig manifest Huntingtons sygdom (HD), som bærer en målrettet enkelt nukleotid polymorfi (SNP) rs362307 (SNP1).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
61

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australien, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X0A9
        • Center Hospitalier de l'Universite de Montreal
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Frankrig, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Tyskland
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

25 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forscreenet med målrettet SNP på samme allel som den patogene CAG-udvidelse
  • Ambulante, mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥25 - ≤65 år
  • Kliniske diagnostiske motoriske egenskaber ved HD, defineret som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  • Tidlig manifest HD, Stage I eller Stage II baseret på UHDRS Total Functional Capacity Scores ≥7 og ≤13

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Malignitet eller modtaget behandling for malignitet, bortset fra behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden, inden for de foregående 5 år.
  • Modtaget forsøgslægemiddel eller implanterbart udstyr inden for de foregående 3 måneder eller forsøgsoligonukleotid i tidligere 6 måneder eller 5 halveringstider af oligonukleotidet, alt efter hvad der er længst
  • Klinisk signifikant medicinsk tilstand, ustabile psykiatriske symptomer, stofmisbrug eller graviditet
  • Manglende evne til at gennemgå hjerne-MR
  • Knogle, rygsøjle, blødning eller anden lidelse, der udsætter patienten for risiko for skade eller mislykket lumbalpunktur

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: WVE-120101 (Dosis A) eller placebo
Medicin: WVE-120101
WVE-120101 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
0,9% natriumchlorid
Eksperimentel: WVE-120101 (Dosis B) eller placebo
Medicin: WVE-120101
WVE-120101 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
0,9% natriumchlorid
Eksperimentel: WVE-120101 (Dosis C) eller placebo
Medicin: WVE-120101
WVE-120101 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
0,9% natriumchlorid
Eksperimentel: WVE-120101 (Dosis D) eller placebo
Medicin: WVE-120101
WVE-120101 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
0,9% natriumchlorid
Eksperimentel: WVE-120101 (Dosis E) eller placebo
Medicin: WVE-120101
WVE-120101 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
0,9% natriumchlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Antal patienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])
Alle TEAE'er rapporteret eller observeret under undersøgelsen, inklusive TEAE'er som følge af samtidige sygdomme, reaktioner på samtidig medicin eller progression af sygdomstilstande
Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])
Sikkerhed: Alvoren af ​​uønskede hændelser
Tidsramme: Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])
Antallet af patienter, der oplevede en alvorlig behandlingsudløst bivirkning. Sværhedsgraden blev evalueret ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0
Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])
Sikkerhed: Antal patienter med alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])
En alvorlig TEAE defineres som enhver hændelse, der resulterer i døden, er øjeblikkelig livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, eller er en medfødt anomali/fødselsdefekt, der ikke er til stede ved Prescreening.
Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])
Sikkerhed og tolerabilitet: Antal patienter, der trækker sig på grund af TEAE'er
Tidsramme: Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])
Dag 1 til slutningen af ​​undersøgelsen (op til dag 182 [32 mg kohorte]/dag 210 [alle andre kohorter])

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK): Maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
Cmax for WVE-120101 i plasma
Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
PK: Tidspunkt for forekomst af Cmax (Tmax)
Tidsramme: Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
tmax for WVE-120101 i plasma
Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
PK: Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUClast)
Tidsramme: Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
AUClast fra tidspunkt 0 til den sidste kvantificerbare koncentration af WVE-120101 i plasma
Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
PK: Halveringstid for terminal eliminering
Tidsramme: Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
Terminal halveringstid for WVE-120101 i plasma (t1/2)
Patienter, der deltog i periode 1 (SAD), fik PK-prøver indsamlet på dag 1 før dosis gennem 24-48 timer efter dosis. Patienter, der deltog i periode 2 (MAD), fik PK-prøver indsamlet før dosis på dag 112 og gennem 4 timer efter dosis.
Farmakodynamik
Tidsramme: Dag 1 til sidste observation - op til dag 140 (32 mg kohorte) eller dag 196 (alle andre kohorter)
Procentvis ændring fra baseline i koncentration af mutant huntingtin (mHTT) protein i CSF
Dag 1 til sidste observation - op til dag 140 (32 mg kohorte) eller dag 196 (alle andre kohorter)
Kliniske effekter: Total funktionel kapacitet (TFC)
Tidsramme: Dag 1 til sidste observation - op til dag 140 (32 mg kohorte) eller dag 196 (alle andre kohorter)
Procentvis ændring fra baseline til det sidst målte tidspunkt i Total Functional Capacity-scoren, administreret som en del af Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Samlet funktionel kapacitet scores fra 13 (normal) til 0 (alvorlig funktionsnedsættelse).
Dag 1 til sidste observation - op til dag 140 (32 mg kohorte) eller dag 196 (alle andre kohorter)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wave Life Sciences Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. februar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WVE-HDSNP1-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med WVE-120101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger