Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Sphere

15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

Evaluering af acceptabiliteten, tolerancen og mætheden af ​​PKU Sphere, et glykomakropeptid (GMP)-baseret medicinsk mad hos patienter med phenylketonuri (PKU).

En prospektiv, åben-label undersøgelse af PKU Sphere hos patienter med PKU efter en phenylalanin-begrænset terapeutisk diæt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Begrundelsen for denne undersøgelse er at vurdere acceptabilitet, adhærens og metabolisk kontrol hos personer med PKU, der indtager PKU Sphere, en GMP-baseret medicinsk fødevare.

Sponsoren udviklede PKU Sphere som svar på den stigende interesse for GMP medicinske fødevarer med det formål at forbedre adhærens og livskvalitet ved at tilbyde et alternativ til aminosyrebaserede medicinske fødevarer. PKU Sphere er en medicinsk fødevare med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler og den langkædede flerumættede fedtsyre (LCP); docosahexaensyre (DHA). PKU Sphere er designet til brug i diætbehandling af phenylketonuri. Den fås i to smagsvarianter, Red Berry og Vanilla, pakket i individuelle portionsposer på 35 g og indeholder 20 g proteinækvivalent (PE).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
28

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PKU, identificeret ved nyfødtscreening (NBS) og behandlet siden fødslen.
  • I alderen 3 år og derover (dette inkluderer gravide kvinder, som vil blive vurderet på individuel basis af de co-hovedefterforskere).
  • Indtager i øjeblikket eller tidligere en diæt med lavt phenylalanin suppleret med en medicinsk fødevare designet til diætbehandling af PKU.
  • Engelsk som hovedsprog.
  • Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra deltageren, 18 år eller mere, eller fra forælderen/plejeren for deltagere < 18 år.
  • Frivilligt givet skriftligt samtykke (hvis relevant) for de < 18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Indtager i øjeblikket 100% af den medicinske fødevarekomponent i kosten som PKU-sfære.
  • En manglende evne, efter efterforskerens opfattelse, til at overholde kravene i protokollen.
  • Enhver anden form for arvelig stofskiftesygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PKU-sfære

Fase 1: 1 uge For at evaluere acceptabiliteten af ​​PKU Sphere i en kortvarig (1 uge) periode. Personer med PKU vil tilstræbe at indtage mindst 30 % af den medicinske fødevarekomponent i kosten som PKU Sphere. Beløbet vil blive vurderet og rådgivet på individuel basis.

Fase 2: 4 uger At evaluere langsigtet accept og metabolisk kontrol hos personer med PKU, der indtager et aftalt mål på 50 - 100 % af deres medicinske fødevarekomponent i kosten som PKU-sfære i 4 uger. Nogle individer, især små børn i alderen 3-6 år, kan kræve en 1-3 ugers opbygningsperiode for at nå målvolumen, som vil blive vurderet på individuel basis.
Kosttilskud: PKU-sfære
PKU Sphere er et glycomacropeptidbaseret alternativ til aminosyrebaserede produkter til diætbehandling af phenylketonuri.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: smag
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemadata indsamlet for at evaluere smag
Dag 1-7.
Fase 1: lugt
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemadata indsamlet for at evaluere lugt
Dag 1-7.
Fase 1: tekstur
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemadata indsamlet for at evaluere tekstur
Dag 1-7.
Fase 1: gastrointestinal tolerance
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemaer vil blive udfyldt dagligt under den 1-uges smagstest.
Dag 1-7.
Fase 1: phenylalaninkoncentration
Tidsramme: Dag 1 og 7.
Phenylalanin-koncentrationer målt via blodpletanalyse.
Dag 1 og 7.
Fase 1: tyrosinkoncentration
Tidsramme: Dag 1 og 7.
Tyrosinkoncentrationer målt via blodpletanalyse.
Dag 1 og 7.
Fase 2: kvantitativ ændring i plasmaaminosyrer på dag 28
Tidsramme: Fase 2, dag 1 og dag 28.
Sammenlign omfattende plasmaaminosyreprofiler ved baseline og slutningen af ​​forsøget.
Fase 2, dag 1 og dag 28.
Fase 2: gastrointestinal tolerance
Tidsramme: Fase 2, dag 1 - 28.
Spørgeskemaer vil blive udfyldt dagligt i hele fase 2.
Fase 2, dag 1 - 28.
Fase 2: ændring i 3-dages kostrekord ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Fase 2, dag 1 - 3 og dag 26 - 28.
En 3-dages kostoptegnelse vil blive afsluttet i de første 3 dage og de sidste 3 dage til sammenligning.
Fase 2, dag 1 - 3 og dag 26 - 28.
Fase 2: ændring i antropometri ved afslutning af studiet
Tidsramme: Fase 2, dag 1 og 28.
Deltagerne vil blive vejet og målt, et vækstdiagram plottet (kun børn) og BMI beregnet
Fase 2, dag 1 og 28.
Fase 2: phenylalaninkoncentration
Tidsramme: To gange om ugen i fire uger i fase 2
Phenylalanin-koncentrationer målt via blodpletanalyse.
To gange om ugen i fire uger i fase 2
Fase 2: tyrosinkoncentration
Tidsramme: To gange om ugen i fire uger i fase 2
Tyrosinkoncentrationer målt via blodpletanalyse.
To gange om ugen i fire uger i fase 2
Fase 2: spørgeskemadata indsamlet for at evaluere ændringer i smagsopfattelse
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data indsamlet for at evaluere smag
Fase 2, dag 14 og 28.
Fase 2: spørgeskemadata indsamlet for at evaluere ændring i lugteopfattelse
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data opsamlet for at evaluere lugt
Fase 2, dag 14 og 28.
Fase 2: spørgeskemadata indsamlet for at evaluere ændringer i teksturopfattelse
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data opsamlet for at evaluere tekstur
Fase 2, dag 14 og 28.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: questoinnaire evaluering af subjektive mål for mæthed
Tidsramme: Fase 1, dag 1 - 7.
For at evaluere, om PKU Sphere øger subjektive mål for mæthed
Fase 1, dag 1 - 7.
Fase 2: questoinnaire evaluering af subjektive mål for mæthed
Tidsramme: Fase 2, dag 1, 14 og 28.
For at evaluere, om PKU Sphere øger subjektive mål for mæthed
Fase 2, dag 1, 14 og 28.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vitaflo International, Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Oregon Health and Science University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
  • Ledende efterforsker: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SCT-PKUS-2016-11-28

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU-sfære

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger