Blødning ved trombocytopeni forklaret (BITE)

Begrundelse: Hæmato-onkologiske patienter behandlet med intensiv kemoterapi modtager profylaktiske blodpladetransfusioner for at forhindre blødninger, så snart deres trombocyttal falder til under 10 x109/L. Denne trombocyttal-baserede profylaktiske transfusionsstrategi er imidlertid både ineffektiv og ofte ikke nødvendig. Dette afspejles i den høje procentdel af patienter med blødning på trods af denne strategi (43 %), og den høje procentdel af patienter, der ikke bløder uden denne strategi (50 %). Alene trombocyttal er derfor ikke en god prædiktor for blødning. Identifikation af nye risikofaktorer og bekræftelse af allerede formodede risikofaktorer er afgørende og bør føre til bedre forudsigelse og forebyggelse af blødning. Patienter med en høj risikoprofil kunne få mere effektive hæmostatiske behandlinger, herunder mere effektive transfusionsstrategier. På den anden side kunne man overveje at udelade profylaktiske transfusioner til lavrisikopatienter og tilstande. Ydermere er der behov for yderligere viden om patofysiologien ved blødning hos hæmato-onkologiske patienter.

Formål: Identificere hæmato-onkologiske patienter og tilstande med høj versus lav blødningsrisiko og undersøge sammenhængen mellem blødningsrelaterede biomarkører og blødning.

Studiedesign: Case kohortestudie, bestående af to dele: epidemiologisk forskning inklusive kort spørgeskema (del A, berettiget til alle patienter, der opfylder inklusionskriterier) og yderligere blod- og urinprøveudtagning (del B, kun kvalificeret for inkluderede patienter indlagt til kemoterapi eller stam celletransplantation).

Undersøgelsespopulation: Voksne hæmato-onkologiske patienter: 1.) som er indlagt til behandling, og som har eller vil udvikle trombocytopeni og sandsynligvis vil modtage en eller flere profylaktiske blodpladetransfusioner, og 2.) patienter, der har modtaget sådanne behandlinger inden for det seneste år men bliver genindlagt på hospitalet for sygdoms- eller behandlingsrelaterede bivirkninger.

Intervention: Del A: standard tilgængelig dataindsamling, kort spørgeskema. Del B: prøveudtagning af blod og urin oven på rutinemæssigt udførte laboratorieundersøgelser.

Hovedundersøgelsesparametre: Del A: Tilstedeværelsen af ​​kliniske faktorer og resultater af rutinemæssigt udførte laboratorietests sammenlignet mellem blødende versus ikke-blødningspatienter. Del B: Tilstedeværelse af markører for koagulations-, blodplade- og endotel- eller vaskulær dysfunktion sammenlignet mellem blødende versus ikke-blødningspatienter.

Arten og omfanget af byrden og risici forbundet med deltagelse, fordele og gruppeforhold: Del A: Ingen byrde eller sundhedsrisici: sammenligning af tilgængelige standarddata mellem blødende og ikke-blødende patienter gør dette til en ikke-WMO del af undersøgelsen, da der er ingen invasiv indgriben. Spørgeskemaet på 10-15 minutter i denne henseende betragtes ikke som en byrde. Del B af undersøgelsen gælder kun for en undergruppe af de inkluderede patienter og falder ind under WMO'ens anvendelsesområde. Interventionen er et supplement til regelmæssig udført citrat-antikoaguleret blodprøvetagning (maksimalt 10 prøver á 10-15 cc på 4 uger), samt ugentlig urinprøvetagning. Begge anses for at være en mindre belastning for deltagerne, og risikoen for yderligere blodprøvetagning ved regelmæssige prøvetagningsmomenter er ubetydelig. Endelig vil alle BITE-undersøgelsesaktiviteter i begge undersøgelsesdele ikke have nogen konsekvenser for behandlingen eller monitoreringen af ​​patienter.