Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakogenomiske bidrag til trihexyphenidyl-biotransformation og respons hos børn med dystonisk cerebral parese (TRIKE2)

17. juli 2025 opdateret af: Rose Gelineau-Morel, Children's Mercy Hospital Kansas City

Farmakogenomisk bidrag til biotransformationen af ​​trihexyphenidyl og udvikling af en præcisionsdoseringsmodel til børn med dystoni og cerebral parese

Denne undersøgelse ser på, hvordan et lægemiddel kaldet trihexyphenidyl virker hos børn med dystonisk cerebral parese. Undersøgelsen har til formål at forstå, hvordan trihexyphenidyl nedbrydes og bruges i kroppen hos pædiatriske patienter, og om dette er påvirket af en persons genetik. Information fra denne undersøgelse vil også blive brugt til at designe fremtidige kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 16-ugers enkeltarmet ikke-randomiseret pilotundersøgelse af trihexyphenidyl hos børn med dystonisk cerebral parese (DCP) til 1) evaluere farmakokinetikken (PK) af trihexyphenidyl (THP) og variation i PK-parametre mellem CYP2D6 og CYP2C19) genotyper og CYP2C19. evaluere gennemførligheden af ​​et fremtidigt eksponeringskontrolleret klinisk forsøg med THP.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Rachel Nass
  • Telefonnummer: 8166011354
  • E-mail: rnass@cmh.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rose Gelineau-Morel, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 5-17 år
  • Diagnose af cerebral parese og dystoni, der forårsager interferens
  • Forælder/værge til et barn med diagnosen cerebral parese og dystoni
  • Forælder/værge er villig og i stand til at give informeret tilladelse/samtykke til undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere eller i øjeblikket taget trihexyphenidyl
  • Patienter, der fylder 18 år inden for undersøgelsesperioden (16 uger fra undersøgelsesdag 1)
  • En sprogbarriere for patienten, der udelukker kommunikation og/eller evnen til at opfylde studierelaterede krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Trihexyphenidyl

Deltagerne modtager trihexyphenidyl efter dosisoptrapningsplanen nedenfor:

Uge 1: 0,05 mg/kg TID Uge 2: 0,05 mg/kg TID Uge 3: 0,1 mg/kg TID Uge 4: 0,15 mg/kg TID Uge 5: 0,20 mg/kg TID Uge 6-15: 0,25 mg/kg TID
Medicin: Trihexyphenidyl
6-ugers dosiseskalering op til 0,25 mg/kg tre gange dagligt efterfulgt af en 9-ugers vedligeholdelsesperiode ved denne dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i Cmax mellem CYP2D6 og CYP2C19 fænotypegrupper
Tidsramme: Baseline
Cmax vil blive målt i første dosis farmakokinetisk undersøgelse på undersøgelsesdag 1
Baseline
Forskel i AUC0-n mellem CYP2D6 og CYP2C19 fænotypegrupper
Tidsramme: Baseline
AUC0-n vil blive målt i første dosis farmakokinetisk undersøgelse på undersøgelsesdag 1
Baseline
Forskel i AUC0-∞ mellem CYP2D6 og CYP2C19 fænotypegrupper
Tidsramme: Baseline
AUC0-∞ vil blive målt i første dosis farmakokinetisk undersøgelse på undersøgelsesdag 1
Baseline
Rekrutteringsprocent
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Mål procentdel af deltagere, der blev kontaktet til undersøgelsen, der tilmeldte sig undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Fastholdelsesprocent
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Mål procentdel af de tilmeldte deltagere, som gennemførte undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Dystoni Effektivitet måler Resultatafslutning
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Mål procentdel af de tilmeldte deltagere, som var i stand til at gennemføre hver dystoni-effektivitetsmåling (se sekundære resultatmål)
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med mindst én uønsket hændelse målt ved sikkerhedsmonitoreringsformularen (SMURF)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Uønskede hændelser vil kun omfatte dem, der vurderes at være relateret til undersøgelseslægemidlet.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline i dystonivarighed målt ved Dyskinesi Impairment Scale (eksplorativ)
Tidsramme: Baseline, 16 uger

Varigheden af ​​dystoni ved hjælp af subskala DIS-D måles i 12 kropsregioner under aktivitet og hvile.

Dystoni varighedsscore måles på en 4-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dystoni er fraværende, og 4 er dystoni er altid til stede (≥90%).
Baseline, 16 uger
Ændring fra baseline i dystoni amplitude som målt ved Dyskinesi impairment Scale (eksplorerende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger

Amplitude af dystoni ved hjælp af subskala DIS-D måles i 12 kropsregioner under aktivitet og hvile.

Dystoni amplitudescorer måles på en 4-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dystoni er fraværende, og 4 er dystoni i maksimalt bevægelsesområde (≥90%).
Baseline, 16 uger
Ændring fra baseline i dystoni som målt ved Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST) (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Overekstremitetsfunktion i 1 domæne; forståelse. 13 aktiviteter med score på emneniveau og tre elementer, som testeren skal vurdere: håndfunktion, spasticitet og samarbejdsevne. Alle scores summeres, og formler bruges til at beregne procenter for dette domæne. Domæneprocent er summeret med en minimumsscore mindre end 0, og den maksimale score er 100.
Baseline, 16 uger
Ændring i funktionel påvirkning fra baseline målt ved Dyskinetic Cerebral Parese Functional Impact Scale (D-FIS) (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Funktionel effektscore måles på en 5-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 er dyskinesi kan være til stede, men har ingen indflydelse på den navngivne aktivitet, og 4 er dyskinesi er til stede og forhindrer barnet i at udføre en navngiven aktivitet, selv med hjælp. En "NA"-indstilling angiver, at aktiviteten er svær, men IKKE på grund af dyskinesi.
Baseline, 16 uger
Ændring i prioritetsscore i funktionel påvirkning fra baseline målt ved Dyskinetic Cerebral Parese Functional Impact Scale (D-FIS) (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Prioritetsscore måles på en 4-trins skala fra 1 til 4, hvor 1 er en aktivitet er ikke en prioritet, og 4 er en aktivitet har højeste prioritet.
Baseline, 16 uger
Ændring i patientdrevet præstation fra baseline målt ved Canadian Occupational Performance Measure (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Præstationsscore måles på en 10-trins skala, hvor 1 slet ikke kan udføre en aktivitet og 10 kan udføre en aktivitet ekstremt godt.
Baseline, 16 uger
Ændring i patientdrevet måltilfredshed fra baseline målt ved Canadian Occupational Performance Measure (udforskende)
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Tilfredshedsscore måles på en 10-trins skala, hvor 1 slet ikke er tilfreds med den måde, de udfører en aktivitet på, til 10 er ekstremt tilfreds med måden, de udfører en aktivitet på.
Baseline, 16 uger
Ændring i omsorgspersonens perspektiv om deres barn i 4 domæner: sundhedsstatus, komfort, velvære, funktionelle evner og nem omsorg fra baseline målt ved omsorgspersoners prioriteter og børns sundhedsindeks for liv med handicap
Tidsramme: Baseline, 16 uger
Scoren for hvert domæne og for den samlede undersøgelse er standardiseret og spænder fra 0 til 100, hvor 0 er det værste og 100 er det bedste.
Baseline, 16 uger
Mål acceptabiliteten af ​​udfaldsmål efter 16 uger som målt ved Acceptability of Intervention Measure
Tidsramme: 16 uger
Scorer måles på en 5-trins skala fra Helt uenig til Helt enig for punkter 1) Resultatmålet opfylder min godkendelse. 2) Resultatmålet tiltaler mig. 3) Jeg kan godt lide resultatmålet. 4) Jeg glæder mig over resultatmålet
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Mercy Hospital Kansas City

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Kansas Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rose Gelineau-Morel, MD, Children's Mercy Kansas City

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STUDY00003228

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Farmakokinetiske data, herunder genotyper og THP-niveauer, vil være i publikationer til analysereplikation. Dette vil omfatte deltagergenotyper og tilsvarende niveauer af THP, R-THP og S-THP. Rådata og tekniske dubletter er tilgængelige på anmodning for resultatgennemsigtighed og design af kliniske forsøg. CYP2D6 og CYP2C19 data vil også blive offentliggjort; rå sekvenser går til NICHD's Data Hub (https://dash.nichd.nih.gov/), nye haplotyper til PharmVar (https://www.pharmvar.org/). Resultaterne af rekruttering, fastholdelse og videnskabelige metoder vil blive offentliggjort for at vejlede fremtidige THP-forsøg, selvom undersøgelsen ikke er baseret på effekt-endepunkter.

IPD-delingstidsramme

Dataene vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for den tilknyttede offentliggørelse eller ved afslutningen af ​​undersøgelsesperioden, alt efter hvad der kommer først. De datasæt, der stilles til rådighed gennem publikationer i PubMed, vil blive gjort tilgængelige på ubestemt tid. Deling af rådata efter anmodning vil blive imødekommet i mindst 10 år. Når først genetiske data er offentliggjort eller uploadet til DASH eller PharmVar, vil de være tilgængelige på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgang til rå farmakokinetiske data/prøver og genetiske prøver vil blive kontrolleret, fordi de kun vil være tilgængelige efter anmodning. For DASH kan en anmodning om undersøgelsesdata indsendes og administreres i deres system.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystoni

Kliniske forsøg med Trihexyphenidyl

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger