Undersøgelse af OCA i kombination med BZF, der evaluerer effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos patienter med PBC
17. juni 2026 opdateret af: Intercept Pharmaceuticals
En fase 2, dobbeltblind, randomiseret, parallel gruppeundersøgelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af obeticholsyre administreret i kombination med bezafibrat hos personer med primær biliær kolangitis, som havde en utilstrækkelig respons, eller som ikke var i stand til at tolerere ursodeoxycholsyre
Undersøgelse for at bestemme effekten af undersøgelseslægemidlet obeticholsyre (også kendt som OCA) i kombination med forsøgslægemidlet bezafibrat (BZF) hos patienter med primær biliær kolangitis (også kendt som PBC).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
75
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Perth
-
Bedford Park, Perth, Australien, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Hull, Det Forenede Kongerige, HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
-
Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
- Institute of Cellular Medicine, Newcastle University
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Tartu, Estland, 51014
- Tartu University Hospital
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig, 940000
- Hopital Henri Mondor
-
Grenoble, Frankrig, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble
-
Lille, Frankrig, 59000
- CHRU de Lille
-
Paris, Frankrig, 75651
- Groupe Hospitalier Pitié Salpêtrière - Assistance publique - Hôpitaux de Paris
-
Paris, Frankrig, Paris 12
- CHU Paris Est - Hopital Saint Antoine
-
-
-
-
-
Larissa, Grækenland, 41110
- Department of Medicine and Research Laboratory of Internal Medicine, University Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Ein-Karem Medical Center - Liver unit
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Surasky Medical Center
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Clinical Hospital Dubrava
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Zagreb University Hospital Center
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences, Kauno Klinikos
-
Vilnius, Litauen, 08661
- Vlinius University
-
-
-
-
-
Loerenskog, Norge, 1478
- Universitetet i Oslo - Akershus Universitetssykehus (AHUS)
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-781
- Narodowy Instytut Onkologii, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Fundacio Clinic Per La Recerca Biomedica
-
Valencia, Spanien, 46010
- Consorcio Hospital General Universitario
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea, 602-739
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Sydkorea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tjekkiet, 500 12
- Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
-
Ostrava, Tjekkiet, 722 00
- Artroscan s.r.o., Gastroenterologicka ambulance
-
Pilsen, Tjekkiet, 301 00
- Research Site s.r.o.
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf UKE
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1111
- Budai Hepatologiai Centrum (BHC)
-
Debrecen, Ungarn, 4032
- DEOEC II. sz. Belgyógyászati Klinika
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En sikker eller sandsynlig diagnose af PBC
- Kvalificerende ALP og/eller bilirubin leverbiokemiske værdier
- Tager UDCA i mindst 12 måneder eller ingen UDCA i 3 måneder før dag 1
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme
- Kliniske komplikationer af PBC
- Anamnese eller tilstedeværelse af leverdekompenserende hændelser
- Nuværende eller historie med galdeblæresygdom
- Hvis kvinde, kendt graviditet eller har en positiv uringraviditetstest (bekræftet af en positiv serumgraviditetstest), eller ammende
- Behandling med kommercielt tilgængelig OCA eller deltagelse i en tidligere undersøgelse, der involverer OCA
Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Behandling A: BZF 200 milligram (mg) Øjeblikkelig frigivelse (IR)
Deltagerne vil modtage Bezafibrate (BZF) 200 mg IR + OCA Placebo + BZF 400 mg Placebo
|
200 mg IR-tablet af Bezafibrate én gang dagligt i resten af undersøgelsen
En tablet dagligt i resten af undersøgelsen
En tablet dagligt i resten af undersøgelsen
|
|
Aktiv komparator: Behandling B: BZF 400 mg SR
Deltagerne vil modtage BZF 400 mg SR + OCA Placebo + BZF 200 mg Placebo
|
En tablet dagligt i resten af undersøgelsen
En tablet dagligt i resten af undersøgelsen
400 mg SR tablet af Bezafibrate én gang dagligt i resten af undersøgelsen
|
|
Eksperimentel: Behandling C: OCA 5 mg til 10 mg + BZF 200 mg IR
Deltagerne vil modtage OCA 5 mg til 10 mg + BZF 200 mg IR + BZF 400 mg Placebo
|
200 mg IR-tablet af Bezafibrate én gang dagligt i resten af undersøgelsen
En tablet dagligt i resten af undersøgelsen
5 mg tablet OCA én gang dagligt titrering op til maksimalt 10 mg OCA én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Behandling D: OCA 5 mg til 10 mg + BZF 400 mg SR
Deltagerne vil modtage OCA 5 mg til 10 mg + BZF 400 mg SR + BZF 200 mg Placebo
|
En tablet dagligt i resten af undersøgelsen
400 mg SR tablet af Bezafibrate én gang dagligt i resten af undersøgelsen
5 mg tablet OCA én gang dagligt titrering op til maksimalt 10 mg OCA én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Langsigtet sikkerhedsforlængelse (LTSE) fase: OCA + BZF
Deltagerne fortsætter den oprindelige behandlingsopgave, der er tildelt i DB-perioden.
OCA- og BZF-dosis kan optimeres baseret på sikkerhed og effektivitet i DB-perioden.
|
OCA en tablet vil blive administreret.
Bezafibrate en tablet vil blive administreret.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change in Alkaline Phosphatase (ALP) From Baseline in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Baseline to Week 12
|
Serum samples were collected at scheduled visits during the double-blind treatment period.
Changes in ALP over time will be analyzed using a mixed model for repeated measures (MMRM) to assess treatment group effects across study visits.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline to Week 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With Response Rates of ≥10%, ≥20%, ≥30% and ≥40% Reduction From Baseline in ALP in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Week 12
|
Responders were defined as participants achieving a ≥10%, ≥20%, ≥30%, or ≥40% reduction from baseline in serum ALP at Week 12 with non-responder imputation applied.
Baseline ALP was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
The percentage of responders were summarized by treatment group for each response threshold and compared using a Cochran Mantel Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
Week 12
|
|
Normalization Rates of ALP at Week 12 in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in serum ALP at Week 12 was assessed using non-responder imputation.
Analyses of ALP response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
Week 12
|
|
Normalization Rates of Biochemical Disease Markers in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in biochemical disease markers including Alanine Aminotransferase (ALT), Gamma-Glutamyl Transpeptidase (GGT), Aspartate Aminotransferase (AST), Total and conjugated Bilirubin and lipid panel (cholesterol, high density lipoprotein [HDL] and low-density lipoprotein [LDL]) at Week 12 has been presented.
Analyses of response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
Week 12
|
|
Change From Baseline in GGT, ALT and AST Levels in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoint and change from Baseline in GGT, ALT and AST were analyzed using the MMRM model and results were summarized in standard International System of Units (SI) by treatment group using descriptive statistics at baseline and at each on-study evaluation.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in Total and Conjugated Bilirubin in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in total and conjugated bilirubin were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from baseline was calculated as post baseline value minus baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in Lipid Panel in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in lipid panel including cholesterol, HDL and LDL were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product in the DB period.
Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in 7 Alpha (α) Hydroxy 4 Cholesten-3 One (C4) in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints for the assessment of C4.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from Baseline was calculated as change equals post baseline value minus baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
|
Change From Baseline in Bile Acid in the Double-Blind Treatment Period
Tidsramme: Baseline and at Week 12
|
Blood samples were collected for the assessment of bile acids.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from Baseline was calculated as change equals post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and at Week 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Lynda Szczech, Intercept Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Lindor KD, Gershwin ME, Poupon R, Kaplan M, Bergasa NV, Heathcote EJ; American Association for Study of Liver Diseases. Primary biliary cirrhosis. Hepatology. 2009 Jul;50(1):291-308. doi: 10.1002/hep.22906. No abstract available.
- European Association for the Study of the Liver. EASL Clinical Practice Guidelines: management of cholestatic liver diseases. J Hepatol. 2009 Aug;51(2):237-67. doi: 10.1016/j.jhep.2009.04.009. Epub 2009 Jun 6. No abstract available.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. oktober 2025
Studieafslutning (Faktiske)
14. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. juli 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. oktober 2020
Først opslået (Faktiske)
20. oktober 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Galdevejssygdomme
- Leversygdomme
- Galdevejssygdomme
- Kolestase, intrahepatisk
- Kolestase
- Levercirrhose
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Fibrose
- Levercirrhose, galdevejr
- Organiske kemikalier
- Ethers
- Kulbrinter
- Kulbrinter, cyklisk
- Syrer, acyklisk
- Carboxylsyrer
- Kulbrinter, aromatisk
- Amider
- Fenoler
- Benzenderivater
- Butyrater
- Syrer, carbocykliske
- Benzoates
- Phenylethere
- Benzamider
- Fibrinsyrer
- Isobutyrater
- Chlorobenzoates
- Bezafibrate
- Obetikolsyre
Andre undersøgelses-id-numre
- 747-213
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .