Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af eleclazine på afkortning af QT-intervallet, sikkerhed og tolerabilitet hos voksne med langt QT-syndrom type 3

12. december 2017 opdateret af: Gilead Sciences

Et fase 3, enkeltblindt studie til evaluering af effekten af ​​eleclazine (GS-6615) på forkortelse af QT-intervallet, sikkerhed og tolerabilitet hos forsøgspersoner med langt QT-syndrom type 3

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​oral eleclazine på det gennemsnitlige QTcF-interval i dagtimerne efter 24 ugers behandling med elecalzin hos deltagere med langt QT-syndrom Type 3. I den enkeltblindede behandlingsperiode (24 uger) vil deltagerne modtage eleclazine og/eller eleclazine placebo. Efter den enkeltblindede behandlingsperiode vil deltagere, som ikke permanent har seponeret studielægemidlet, være berettiget til, efter investigatorens skøn, at fortsætte med at modtage eleclazine under en åben-label forlængelsesfase (OLE).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Nova Scotia Health Authority
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1M 6BQ
        • Barts and The London School of Medicine and Dentistry
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • L'institut Du Thorax Nantes
      • Paris, Frankrig, 75877
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
      • Saint-Pierre, Frankrig, 97410
        • Chu Reunion Sud
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam
  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Personer med en etableret diagnose af LQT3 (ved genotypetest)
  • Gennemsnitlig (af tredobbelt) QTc-interval ≥ 480 msek (eller ≥ 460 msek, for personer, der i øjeblikket tager ranolazin eller klasse I antiarytmika såsom mexiletin) på 3 eller flere tidspunkter, bestemt ved standard 12-aflednings-EKG, ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kendte mutationer forbundet med type 1 lang QT syndrom (LQT1) eller type 2 lang QT syndrom (LQT2)
  • Kendt eller mistænkt historie med anfald eller epilepsi
  • Anamnese med hjertesvigt defineret som New York Heart Association (NYHA) klasse IV og/eller kendt venstre ventrikel ejektionsfraktion (EF) ≤ 45 %
  • Body mass index (BMI) ≥ 40 kg/m^2 ved screening
  • Alvorligt nedsat nyrefunktion ved screening (defineret som en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2, ved hjælp af 4 Variable Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) ligningen, som bestemt af undersøgelsescentret)
  • Unormale leverfunktionsprøver ved screening, defineret som alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 x øvre normalgrænse (ULN), eller total bilirubin > 1,5 x ULN
  • En aborteret hjertestop (ACA), implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) implantation, synkopal episode eller passende ICD-terapi inden for 3 måneder før screening
  • Enhver anden betingelse eller omstændighed, som efter investigators mening ville udelukke overholdelse af undersøgelsesprotokollen

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eleklazin (enkeltblind behandlingsfase)
Eleclazine og/eller eleclazine placebo op til uge 24
Medicin: Eleklazin
Tabletter indgivet oralt
Andre navne:
  • GS-6615
Medicin: Eleklazin placebo
Tabletter indgivet oralt
Eksperimentel: Open-label udvidelsesfase
Kvalificerede deltagere vil fortsætte med at modtage open-label eleclazine, indtil dette lægemiddel er kommercielt tilgængeligt til behandling af patienter med LQT3, eller indtil Gilead stopper udviklingen af ​​eleclazin til behandling af patienter med LQT3, eller efterforskeren vurderer, at det ikke længere er i deltagerens bedste interesse.
Medicin: Eleklazin
Tabletter indgivet oralt
Andre navne:
  • GS-6615

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitligt QT-interval i dagtimerne i afledning V5 korrigeret for hjertefrekvens ved hjælp af Fridericia-formlen (QTcF)-interval til uge 24 (baseret på standard 12-aflednings EKG-data)
Tidsramme: Baseline; Uge 24
  • Baseline var dag 1-værdien.
  • QTcF er korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel. QTcF = QT/kuberod (RR), hvor RR er i sekunder.
  • AUC0-6 for QTcF blev beregnet ved hjælp af trapezreglen, middelværdi af triplikatværdier og faktisk tid (seneste af triplikattider).
  • Gennemsnitlig QTcF i dagtimerne (AUC0-6/6) blev beregnet ved at dividere AUC0-6 med tiden fra dosering til tidspunktet 6 timer efter dosis.
Baseline; Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i gennemsnitligt QTcF-interval i dagtimerne (AUC0-6/6) til uge 12 (afledning V5; standard 12-aflednings-EKG)
Tidsramme: Baseline; Uge 12
  • Baseline var dag 1-værdien.
  • QTcF er korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel. QTcF = QT/kuberod (RR), hvor RR er i sekunder.
  • AUC0-6 for QTcF blev beregnet ved hjælp af trapezreglen, middelværdi af triplikatværdier og faktisk tid (seneste af triplikattider).
  • Gennemsnitlig QTcF i dagtimerne (AUC0-6/6) blev beregnet ved at dividere AUC0-6 med tiden fra dosering til tidspunktet 6 timer efter dosis.
Baseline; Uge 12
Ændring fra baseline i gennemsnitligt dagligt (dag og nat) QTcF-interval til uge 24 (Lead V5; Holter)
Tidsramme: Baseline; Uge 24
  • Baseline var dag 1-værdien.
  • QTcF er korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel. QTcF = QT/kuberod (RR), hvor RR er i sekunder.
  • Gennemsnitlig dagtid QTcF (AUC0-6/6) blev beregnet ved at dividere AUC0-6 med tiden fra det første ikke-manglende nominelle tidspunkt til det sidste ikke-manglende nominelle tidspunkt, fra førdosis til 6 timer efter dosis. Gennemsnitlig natlig QTcF (AUC0-6/6) blev beregnet ved at dividere AUC0-6 med tiden fra det første ikke-manglende nominelle tidspunkt til det sidste ikke-manglende nominelle tidspunkt, fra midnat til kl. 6:00. Dagligt blev beregnet som gennemsnittet af dagtimerne (AUC0-6/6) og natlige (AUC0-6/6), med begge værdier påkrævet for at beregne gennemsnittet.
Baseline; Uge 24
Ændring fra baseline i gennemsnitligt natligt QTcF-interval til uge 24 (Lead V5; Holter)
Tidsramme: Baseline; Uge 24
  • Baseline var dag 1-værdien.
  • QTcF er korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel. QTcF = QT/kuberod (RR), hvor RR er i sekunder.
  • Gennemsnitlig natlig QTcF (AUC0-6/6) blev beregnet ved at dividere AUC0-6 med tiden fra det første ikke-manglende nominelle tidspunkt til det sidste ikke-manglende nominelle tidspunkt, fra midnat til kl. 6:00.
Baseline; Uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gilead Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

15. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2014

Først opslået (Skøn)

25. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2017

Sidst verificeret

1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-US-372-1234
  • 2014-000042-30 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Langt QT-syndrom type 3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner