Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av eleklazin på forkorting av QT-intervall, sikkerhet og tolerabilitet hos voksne med lang QT-syndrom type 3

12. desember 2017 oppdatert av: Gilead Sciences

En fase 3, enkeltblind studie for å evaluere effekten av eleclazine (GS-6615) på forkorting av QT-intervall, sikkerhet og tolerabilitet hos personer med lang QT-syndrom type 3

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av oral eleclazine på gjennomsnittlig QTcF-intervall på dagtid etter 24 ukers behandling med elecalzin hos deltakere med langt QT-syndrom type 3. I løpet av den enkeltblinde behandlingsperioden (24 uker) vil deltakerne få eleclazine og/eller eleclazine placebo. Etter den enkeltblindede behandlingsperioden vil deltakere som ikke har avsluttet studiemedikamentet permanent, etter etterforskerens skjønn, være kvalifisert til å fortsette å motta eleclazine under en åpen forlengelsesfase (OLE).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Nova Scotia Health Authority
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • L'institut Du Thorax Nantes
      • Paris, Frankrike, 75877
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
      • Saint-Pierre, Frankrike, 97410
        • CHU Réunion Sud
  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1M 6BQ
        • Barts and The London School of Medicine and Dentistry
  • Tyskland
      • München, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 68 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Personer med en etablert diagnose av LQT3 (ved genotypetesting)
  • Gjennomsnittlig (av trippel) QTc-intervall ≥ 480 msek (eller ≥ 460 msek, for personer som for tiden tar ranolazin eller klasse I antiarytmika som mexiletin) ved 3 eller flere tidspunkter, bestemt av standard 12-avlednings-EKG, ved screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kjente mutasjoner assosiert med type 1 lang QT-syndrom (LQT1) eller type 2 lang QT-syndrom (LQT2)
  • Kjent eller mistenkt historie med anfall eller epilepsi
  • Anamnese med hjertesvikt definert som New York Heart Association (NYHA) klasse IV og/eller kjent venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (EF) ≤ 45 %
  • Kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 40 kg/m^2 ved screening
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon ved screening (definert som en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2, ved å bruke 4 Variable Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) ligningen, som bestemt av studiesenteret)
  • Unormale leverfunksjonstester ved screening, definert som alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 x øvre normalgrense (ULN), eller total bilirubin > 1,5 x ULN
  • En abortert hjertestans (ACA), implanterbar kardioverter-defibrillator (ICD) implantasjon, synkopal episode eller passende ICD-behandling innen 3 måneder før screening
  • Enhver annen tilstand eller omstendighet som etter etterforskerens mening vil utelukke overholdelse av studieprotokollen

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eleklazin (enkeltblind behandlingsfase)
Eleclazine og/eller eleclazine placebo opp til uke 24
Legemiddel: Eleklazin
Tabletter administrert oralt
Andre navn:
  • GS-6615
Legemiddel: Eleklazin placebo
Tabletter administrert oralt
Eksperimentell: Åpen utvidelsesfase
Kvalifiserte deltakere vil fortsette å motta åpent eleclazine inntil dette legemidlet er kommersielt tilgjengelig for behandling av pasienter med LQT3, eller til Gilead avslutter utviklingen av eleclazine for behandling av pasienter med LQT3, eller etterforskeren anser det ikke lenger i deltakerens beste. renter.
Legemiddel: Eleklazin
Tabletter administrert oralt
Andre navn:
  • GS-6615

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig dagtid QT-intervall i avledning V5 korrigert for hjertefrekvens ved hjelp av Fridericia Formula (QTcF) intervall til uke 24 (basert på standard 12-avlednings EKG-data)
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 24
  • Grunnlinjen var Dag 1-verdien.
  • QTcF er korrigert QT-intervall ved hjelp av Fridericias formel. QTcF = QT/kuberot (RR), der RR er i sekunder.
  • AUC0-6 for QTcF ble beregnet ved bruk av trapesregelen, gjennomsnitt av triplikatverdier og faktisk tid (siste av triplikattider).
  • Gjennomsnittlig QTcF på dagtid (AUC0-6/6) ble beregnet ved å dele AUC0-6 med tiden fra dosering til tidspunktet 6 timer etter dosering.
Grunnlinje; Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig dagtid QTcF-intervall (AUC0-6/6) til uke 12 (avledning V5; standard 12-avlednings EKG)
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 12
  • Grunnlinjen var Dag 1-verdien.
  • QTcF er korrigert QT-intervall ved hjelp av Fridericias formel. QTcF = QT/kuberot (RR), der RR er i sekunder.
  • AUC0-6 for QTcF ble beregnet ved hjelp av trapesregelen, gjennomsnitt av triplikatverdier og faktisk tid (siste av triplikattider).
  • Gjennomsnittlig QTcF på dagtid (AUC0-6/6) ble beregnet ved å dele AUC0-6 med tiden fra dosering til tidspunktet 6 timer etter dosering.
Grunnlinje; Uke 12
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig (dagtid og nattlig) QTcF-intervall til uke 24 (Lead V5; Holter)
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 24
  • Grunnlinjen var Dag 1-verdien.
  • QTcF er korrigert QT-intervall ved hjelp av Fridericias formel. QTcF = QT/kuberot (RR), der RR er i sekunder.
  • Gjennomsnittlig dagtid QTcF (AUC0-6/6) ble beregnet ved å dele AUC0-6 med tiden fra det første ikke-manglende nominelle tidspunktet til det siste ikke-manglende nominelle tidspunktet, fra førdose til 6 timer etter dose. Gjennomsnittlig nattlig QTcF (AUC0-6/6) ble beregnet ved å dele AUC0-6 med tiden fra det første ikke-manglende nominelle tidspunktet til det siste ikke-manglende nominelle tidspunktet, fra midnatt til 06:00. Daglig ble beregnet som gjennomsnittet av dagtid (AUC0-6/6) og nattlig (AUC0-6/6), med begge verdiene som kreves for å beregne gjennomsnittet.
Grunnlinje; Uke 24
Endring fra baseline i gjennomsnittlig nattlig QTcF-intervall til uke 24 (Lead V5; Holter)
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 24
  • Grunnlinjen var Dag 1-verdien.
  • QTcF er korrigert QT-intervall ved hjelp av Fridericias formel. QTcF = QT/kuberot (RR), der RR er i sekunder.
  • Gjennomsnittlig nattlig QTcF (AUC0-6/6) ble beregnet ved å dele AUC0-6 med tiden fra det første ikke-manglende nominelle tidspunktet til det siste ikke-manglende nominelle tidspunktet, fra midnatt til 06:00.
Grunnlinje; Uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gilead Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

12. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

15. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2014

Først lagt ut (Anslag)

25. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS-US-372-1234
  • 2014-000042-30 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Langt QT-syndrom type 3

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United States

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere