Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af oral Rigosertib ved transfusionsafhængig, lav eller Int-1 eller Trisomi 8 Int-2 myelodysplastisk syndrom (ONTARGET)

22. juni 2017 opdateret af: Onconova Therapeutics, Inc.

En fase II, multicenter, enkeltarmsundersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt rigosertib i transfusionsafhængig lav- eller intermediær-1 (enhver cytogenetik) eller trisomi 8 intermediært-2 myelodysplastisk syndrom-patienter baseret på IPSS-klassificering

De primære formål med denne undersøgelse er at bestemme, om rigosertibnatrium, givet oralt i form af bløde gelkapsler, er sikkert og er forbundet med en reduktion i antallet af blodtransfusionsenheder, der er nødvendige hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) klassificeret som Low eller Intermediate-1 (Int-1) (enhver cytogenetik) eller trisomi 8 Intermediate 2 (Int-2) i International Prognostic Scoring System (IPSS), som er transfusionsafhængige. Rigosertib tages på dag 1 til 21 i en 21-dages cyklus.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et fase II åbent, multicenter (op til 5 centre), enkeltarmsstudie. Tres transfusionsafhængige patienter med MDS klassificeret som lav eller Int-1 risiko (enhver cytogenetik) eller trisomi 8 Int-2 af International Prognostic Scoring System (IPSS) vil blive indskrevet til at modtage rigosertib BID i 21 på hinanden følgende dage af en 21-dages cyklus .

Patienterne vil blive stratificeret på tidligere behandling med azacitidin og/eller decitabin og/eller lenalidomid og/eller erythropoietin.

Patienter vil forblive behandlet på undersøgelse, indtil 2006 International Working Group (IWG) progressionskriterier er opfyldt, eller indtil døden af ​​enhver årsag.

Alle forsøgsdeltagere får, som det er medicinsk begrundet, adgang til røde blodlegemer og blodpladetransfusioner og til filgrastim [G-CSF]. Erythropoiesis-stimulerende midler (ESA'er) vil ikke være tilladt i de første 3 cyklusser. Rigosertib-dosisjusteringspolitikker er beskrevet i protokol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

82

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29601
        • Bon Secours St. Francis Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MDS bekræftet ved knoglemarvsaspirat og/eller biopsi inden for 6 uger før første dosis af studielægemidlet i henhold til Verdenssundhedsorganisationen (WHO) eller fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassifikation
  • MDS klassificeret som lav risiko eller Int-1 risiko (enhver cytogenetik) eller Trisomi 8 Int-2 risiko ifølge IPSS klassificering
  • Transfusionsafhængighed defineret af mindst 4 enheder RBC administreret inden for 8 uger før baseline
  • Off alle andre behandlinger for MDS (azacitidin, decitabin, lenalidomid, kemoterapi, immunsuppressive midler) i mindst 4 uger
  • ECOG-ydelsesstatus på 0, 1 eller 2

Ekskluderingskriterier:

  • Igangværende klinisk signifikant anæmi på grund af faktorer som jern-, B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hæmolyse eller gastrointestinal (GI) blødning, medmindre stabiliseret i 1 uge efter RBC-transfusion
  • Serum ferritin <50 ng/ml
  • Hypoplastisk MDS (cellularitet <10 %)
  • Enhver aktiv malignitet inden for det seneste år, undtagen basalcelle- eller pladecellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi
  • Aktiv infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende behandling
  • Total bilirubin ≥1,5 mg/dL ikke relateret til hæmolyse eller Gilberts sygdom
  • ALT/AST ≥2,5 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Serumkreatinin ≥2,0 mg/dL
  • Ascites, der kræver aktiv medicinsk behandling, herunder paracentese
  • Hyponatriæmi (defineret som serumnatriumværdi på <130 mEq/L)
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende
  • Patienter, der ikke er villige til at følge strenge præventionskrav
  • Kvindelige patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har en negativ urin beta-human choriongonadotropin (bHCG) graviditetstest ved screening
  • Større operation uden fuld bedring eller større operation inden for 3 uger efter rigosertib-behandlingens start
  • Ukontrolleret hypertension (defineret som et systolisk tryk ≥160 mmHg og/eller et diastolisk tryk ≥110 mmHg)
  • Nye anfald (inden for 3 måneder før den første dosis af rigosertib) eller dårligt kontrollerede anfald
  • Ethvert andet samtidig forsøgsmiddel eller kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi
  • Kronisk brug (>2 uger) af kortikosteroider (>10 mg/24 timers ækvivalent prednison) inden for 4 uger efter start af rigosertib
  • Udredningsterapi inden for 4 uger efter start af rigosertib
  • Psykiatrisk sygdom eller social situation, der ville begrænse patientens evne til at tolerere og/eller overholde undersøgelseskrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 21-dages regime
560 mg oral rigosertib om morgenen og 280 mg rigosertib om eftermiddagen på dag 1 til 21 i 21-dages cyklus
Medicin: rigosertib

Rigosertibnatrium vil være tilgængelig som bløde gelkapsler i styrker på 280 mg og 70 mg. Rigosertib vil blive administreret ambulant.

Patienterne vil tage en dosis på 560 mg (f.eks. 2 x 280 mg kapsler) oral rigosertib om morgenen og 280 mg dosis (f.eks. 1 x 280 mg kapsler) af oral rigosertib hver dag i 21-dages cyklusser. Rigosertib bør tages i fastende tilstand (defineret af mindst 30 minutter før næste måltid) BID med 12 timers intervaller (med et vindue på 2 timer). Enhver opkastet dosis vil blive rapporteret som en glemt dosis.

Patienten vil udfylde en dagbog, der angiver dag og tidspunkt for lægemiddelindtagelse.

Andre navne:
  • rigosertib natrium
  • ON 01910.Na
  • oral rigosertib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal enheder af røde blodlegemer transfusioner
Tidsramme: 8 uger
Antal enheder af transfusioner af røde blodlegemer vil blive sammenlignet med transfusionstallet for forbehandlingen i de foregående 8 uger.
8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Bivirkninger rapporteret af patienten eller observeret af investigator eller personale på undersøgelsesstedet. Sikkerhedsvurderinger vil blive talt og dokumenteret på sagsrapportformularer og kildedokumenter. Alle AE'er fra underskrift af ICF til 30 dage efter, at en patient har afbrudt undersøgelsen, vil blive inkluderet.
Fra randomiseringsdatoen til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Knoglemarvssprængninger
Tidsramme: 4 uger
Ændring i antallet af knoglemarvsblaster vil blive sammenlignet med forbehandling.
4 uger
Fuldstændig blodtælling
Tidsramme: 4 uger
Fuldstændig blodtælling med differential.
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Onconova Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Steven M. Fruchtman, MD, Onconova Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. april 2012

Først opslået (SKØN)

25. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Onconova 09-05
  • AAAJ0151 (ANDET: Columbia University)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastisk syndrom

Kliniske forsøg med rigosertib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner