Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kurvundersøgelse for at vurdere effektivitet, sikkerhed og PK af Iptacopan (LNP023) ved autoimmune benigne hæmatologiske lidelser

5. marts 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent, multicenter, fase 2-kurvstudie til vurdering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Iptacopan (LNP023) hos deltagere med autoimmune benigne hæmatologiske lidelser

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​iptacopan hos deltagere med autoimmune benigne hæmatologiske lidelser såsom primær immun trombocytopeni og primær kold agglutinin sygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Italien
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle kohorter:

  • Skriftligt informeret samtykke
  • Vaccination mod Neisseria meningitidis- og Streptococcus pneumoniae-infektioner er påkrævet, og vaccination mod Haemophilus influenzae-infektion anbefales inden behandlingsstart.
  • Vægt på mindst 35 kg

Kohorte 1 specifikke inklusionskriterier:

  • Deltagere med diagnosen vedvarende eller kronisk primær ITP
  • Deltagerne skal have modtaget mindst 1 unik forudgående behandling administreret med det formål at behandle ITP
  • Vedvarende trombocytopeni

Kohorte 2 specifikke inklusionskriterier:

  • Deltagere med diagnosen primær CAD
  • Deltagerne skal have modtaget mindst 1 unik forudgående behandling administreret med det formål at behandle CAD
  • Laboratoriebevis for igangværende hæmolyse
  • Vedvarende anæmi

Ekskluderingskriterier:

Alle kohorter:

  • Brug af andre forsøgslægemidler på tidspunktet for tilmeldingen eller inden for 5 halveringstider efter tilmeldingen eller inden for 30 dage, alt efter hvad der er længst; eller længere, hvis det kræves af lokale regler
  • Tidligere eller samtidig brug af medicin, der er forbudt i henhold til protokollen
  • Kendt eller mistænkt arvelig eller erhvervet komplementmangel
  • Anamnese med primær eller sekundær immundefekt, inklusive et positivt HIV-testresultat
  • Kronisk infektion med hepatitis B eller C virus
  • Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, herunder Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
  • Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv infektion inden for 14 dage før første undersøgelseslægemiddeladministration.
  • Enhver medicinsk tilstand, der anses for at kunne forstyrre deltagerens deltagelse i undersøgelsen
  • Enhver ondartet sygdom diagnosticeret inden for de seneste 5 år, med undtagelse af lokaliseret ikke-melanom hudkræft, in situ livmoderhalskræft eller, for CAD, en lavgradig lymfoproliferativ lidelse.
  • Anamnese med knoglemarv/hæmatopoietisk stamcelle eller solid organtransplantation.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger effektive præventionsmetoder under dosering af forsøgslægemiddel og i 1 uge efter sidste iptacopan-dosis
  • Aktiv alvorlig blødning eller anamnese med intrakraniel blødning.
  • Leversygdom eller leverskade som angivet ved unormale leverfunktionsprøver.
  • Alvorlige samtidige komorbiditeter af ustabile medicinske tilstande.

Kohorte 1 specifikke ekskluderingskriterier:

  • Sekundær ITP, som kan opstå i forbindelse med visse autoimmune lidelser, immundefektsyndromer, infektioner, maligniteter og lægemiddelbehandlinger
  • Ingen ITP-styret baggrundsbehandling tilladt, med undtagelse af enten en trombopoietin-receptoragonist eller lavdosis kortikosteroid, så længe en stabil dosis i mindst 4 uger før første dosis af iptacopan
  • Unormale koagulationsscreeningslaboratorier

Kohorte 2 specifikke ekskluderingskriterier:

  • Sekundært koldt agglutininsyndrom, som kan opstå i forbindelse med visse infektioner, autoimmune lidelser og maligniteter (med undtagelse af en lavgradig lymfoproliferativ lidelse)
  • Ingen CAD-rettet baggrundsterapi tilladt

Yderligere protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Iptacopan 200 mg BID
Medicin: Iptacopan
Iptacopan 200 mg BID
Andre navne:
  • Generisk navn: iptacopan
  • Ny undersøgelsesmedicin
  • virksomhedskode: LNP023

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladetal
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Kohorte 1: Iptacopans evne til at inducere en klinisk meningsfuld stigning i blodpladetal hos deltagere med primær ITP
Dag 1 til dag 85
Hæmoglobin niveauer
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Kohorte 2: Iptacopans evne til at inducere en klinisk meningsfuld stigning i hæmoglobinniveauer hos deltagere med primær CAD
Dag 1 til dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladetal
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Tid til første svar
Dag 1 til dag 85
Hæmoglobin niveauer
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Tid til første svar
Dag 1 til dag 85
Blodpladetal
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Varighed af svar
Dag 1 til dag 85
Hæmoglobin niveauer
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Varighed af svar
Dag 1 til dag 85
Blodpladetal
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Svarets størrelse
Dag 1 til dag 85
Hæmoglobin niveauer
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Svarets størrelse
Dag 1 til dag 85
Antal patienter, der bruger redningsterapi
Tidsramme: Dag 1 til dag 85
Behov for redningsterapi
Dag 1 til dag 85
Lactat dehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Screening, dag 15, dag 29, dag 85, dag 113
Kun kohorte 2 (CAD): Effekt af iptacopan på relevante sygdomsbiomarkører
Screening, dag 15, dag 29, dag 85, dag 113
Total bilirubin
Tidsramme: Screening, dag 15, dag 29, dag 85, dag 113
Kun kohorte 2 (CAD): Effekt af iptacopan på relevante sygdomsbiomarkører
Screening, dag 15, dag 29, dag 85, dag 113
Retikulocytter tæller
Tidsramme: Screening, baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 85, dag 99, dag 113
Kun kohorte 2 (CAD): Effekt af iptacopan på relevante sygdomsbiomarkører
Screening, baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 85, dag 99, dag 113
Haptoglobin
Tidsramme: Screening, dag 15, dag 29, dag 85, dag 113
Kun kohorte 2 (CAD): Effekt af iptacopan på relevante sygdomsbiomarkører
Screening, dag 15, dag 29, dag 85, dag 113
Farmakokinetisk parameter: Cmax
Tidsramme: Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Farmakokinetik (PK) af iptacopan
Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Farmakokinetisk parameter: AUCtau
Tidsramme: Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Farmakokinetik (PK) af iptacopan
Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Farmakokinetisk parameter: AUClast
Tidsramme: Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Farmakokinetik (PK) af iptacopan
Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Farmakokinetisk parameter: Ctrough
Tidsramme: Dag 15, dag 29 og dag 57: 0 timer/foruddosis
Farmakokinetik (PK) af iptacopan
Dag 15, dag 29 og dag 57: 0 timer/foruddosis
Farmakokinetisk parameter: Tmax
Tidsramme: Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Farmakokinetik (PK) af iptacopan
Dag 15 og dag 57: 0 timer, 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer og 6 timer
Antal uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Indtil studiets afslutning (dag 757) i del B
Sikkerhed og tolerabilitet af iptacopan hos deltagere med autoimmune benigne hæmatologiske lidelser
Indtil studiets afslutning (dag 757) i del B

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. september 2023

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

21. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023L12201
  • 2021-002039-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra relevante undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni (ITP)

Kliniske forsøg med Iptacopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner