Folks forventninger ved tilmelding til et klinisk fase I/II RS1-okulær genoverførselsforsøg

Formål: Formålet med denne undersøgelse er at forstå de faktorer, der påvirker patientens forventninger, når man tilmelder sig et tidligt fase RS1-okulær genoverførselsstudie, og at vurdere den psykologiske effekt af patientens forventninger over tid.

Undersøgelsespopulation: Op til 50 voksne med X-bundet retinoschisis, som er berettiget til at blive screenet for et klinisk fase I/II-genoverførselsforsøg med okulær gen vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Vi håber at fange erfaringerne fra dem, der er aktivt engageret i beslutningsprocessen, som måske vælger ikke at deltage i det kliniske forsøg, eller som kan modtage genoverførsel.

Design: Dette er en prospektiv kvalitativ interviewundersøgelse med kvantitative spørgeskemaer. Deltagelse vil omfatte op til tre interviews med spørgeskemaer over et år. Interviews kan finde sted personligt på National Institutes of Health Clinical Center (NIH CC) eller telefonisk og vil fokusere på, hvordan interviewpersonen kom til beslutningen om at deltage (ikke at deltage) i den tidlige fase af øjenoverførselsforsøget. Interviews vil blive transskriberet ordret, kodet af to uafhængige kodere og analyseret tematisk. Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde et spørgeskema, der måler dispositionel optimisme, robusthed og generelle humørtilstande ved hjælp af instrumenter, der har vist sig at være valide og pålidelige i både den generelle befolkning og i kliniske prøver. Information indsamlet fra disse undersøgelser vil supplere information indsamlet under det kvalitative interview og vil give information om konstruktioner, der er svære at vurdere under et kort interview.

Resultatmål: De primære resultater af denne undersøgelse inkluderer en beskrivelse af, hvad forskningsdeltagere forventer, når de vælger at tilmelde sig et tidligt fase klinisk forsøg og en beskrivelse af den psykologiske virkning over tid af at have høje forventninger