Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af GBT021601-012 enkeltdosis og multiple doser hos deltagere med seglcellesygdom (SCD)

6. december 2023 opdateret af: Pfizer

En intrapatient enkeltdosis- og multiple stigende dosisundersøgelse for at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​GBT021601, en hæmoglobin S-polymerisationshæmmer, hos deltagere med seglcellesygdom (SCD)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetik (PK) og farmakodynamikken (dvs. hvordan kroppen absorberer, distribuerer, nedbryder og udskiller) af GBT021601, en hæmoglobin S (HbS) polymerisationshæmmer, i deltagere med SCD, efter enkelte og multiple stigende doser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben intrapatient enkeltdosis efterfulgt af et eskaleringsstudie med flere doser i mindst seks (6) deltagere med SCD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta AFLAC Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Visionaries Clinical Research LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde med SCD
  • Deltagere med SCD i alderen 18 til 60 år inklusive.
  • Deltager har givet dokumenteret informeret samtykke.
  • Patienter med stabil og tæt på baseline hæmoglobinværdi
  • Patienter på HU bør have en stabil dosis i mindst 90 dage før signering af ICF

Ekskluderingskriterier:

  • Patienterne havde mere end 10 VOC inden for 12 måneder efter screening
  • Patienter, der er gravide eller ammende
  • Patienter, der modtager RBC-transfusionsterapi regelmæssigt eller modtog en RBC-transfusion af en eller anden grund inden for 60 dage efter underskrivelsen af ​​ICF
  • Indlagt på hospital for seglcellekrise eller anden vaso-okklusiv hændelse inden for 14 dage efter underskrivelse af ICF eller inden for 24 dage før dag 1 behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkeltdosisperiode (del A)
Se undersøgelsesbeskrivelse
Medicin: GBT021601
Tabletter og kapsler, der indeholder GBT021601 lægemiddelstof
Eksperimentel: Periode med flere stigende doser (del B og del C)
Se undersøgelsesbeskrivelse
Medicin: GBT021601
Tabletter og kapsler, der indeholder GBT021601 lægemiddelstof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet (dag 1) til mindst 56 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse i en undersøgelsesdeltager, der fik indgivet et produkt eller medicinsk udstyr; begivenheden behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med behandlingen eller brugen. En behandlings-emergent AE (TEAE) var en AE, der opstår eller forværres i løbet af behandlingsperioden defineret som tiden fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til minimum 56 dage efter sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket medicinsk hændelse ved enhver dosis, der: resulterede i dødsfald (umiddelbar risiko for død krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse, hvis eksisterende hospitalsindlæggelse resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet; resulterede i medfødt anomali/fødselsdefekt; blev betragtet som en vigtig medicinsk begivenhed. TEAE'er og SAE'er blev rapporteret for både seglcellesygdom (SCD) og ikke-SCD-relaterede hændelser i dette resultatmål.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet (dag 1) til mindst 56 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
Fysisk undersøgelse inkluderede generelt udseende, hoved, ører, øjne, næse, hals, nakke, hud, kardiovaskulært system, åndedrætssystem, mave-tarmsystem, bevægeapparat, lymfeknuder og nervesystem. Klinisk signifikante fysiske undersøgelsesabnormiteter blev betragtet som uønskede hændelser baseret på efterforskerens skøn.
Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (hæmoglobin, hæmatokrit, antal røde blodlegemer, blodpladetal, antal hvide blodlegemer, totale neutrofiler, eosinofiler, monocytter, basofiler, lymfocytter); blodkemi (blod urinstof, nitrogen, kreatinin, glukose, calcium, natrium, natrium). kalium, chlorid, total bicarbonat, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, total bilirubin, alkalisk phosphatase, urinsyre albumin, totalt protein); urinalyse (decimal logaritme af reciprok af hydrogenion aktivitet [pH], glukose, protein, blod, ketoner, [urin testet positiv for blod eller protein]), urinstofscreening: cannabinoider, amfetaminer, metamfetaminer, opiater, metadon, kokain, benzodiazepiner, phencyclidin, barbiturater, alkoholudåndingstest. Hæmoximetri RBC deformerbarhed, tætte celler test; erythropoietin, follikelstimulerende hormon, graviditetstest, serologipanel for HIV 1/2-antistof, Hepatitis A, B og C, SARS CoV-2. Klinisk betydning af enhver parameter blev bestemt efter investigators skøn.
Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
Vurderinger af vitale tegn inkluderet var systolisk og diastolisk blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens og kropstemperatur. Disse målinger blev taget efter at deltagerne havde hvilet i mindst 5 minutter i liggende stilling. Enhver klinisk signifikant unormal vurdering af vitale tegn krævede mindst én gentagen måling. Den kliniske betydning af en hvilken som helst parameter blev bestemt baseret på efterforskerens skøn.
Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)
EKG-værdier inkluderet her var hjertefrekvens (HR), PR, QRS, QT og QTcF-intervaller, fortolkning af sporingerne (f.eks. rytme, tilstedeværelse af arytmi eller ledningsdefekter, ethvert tegn på myokardieiskæmi/infarkt eller ST-segment, T -bølge og U-bølge abnormiteter). Unormalt og klinisk signifikant 12-aflednings-EKG inkluderet QT-interval korrigeret for hjertefrekvens i henhold til Fridericias formel (QTcF) > 450 millisekund (ms), QRS-interval >= 120 ms, PR-interval > 220 ms, baseret på gennemsnittet af tredobbelt EKG, vurderet ved Screening og Dag-1. Hvis nogen af ​​disse testresultater var uden for området, kunne testen gentages én gang (i tre eksemplarer).
Baseline (dag 1) op til mindst 56 dage efter sidste dosis af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 316 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal GBT021601 koncentration (Cmax) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC): Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Cmax blev defineret som den maksimale koncentration observeret direkte fra de eksperimentelle data uden interpolation.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Maksimal GBT021601 koncentration (Cmax) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del B
Tidsramme: Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112
Cmax blev defineret som den maksimale koncentration observeret direkte fra de eksperimentelle data uden interpolation.
Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112
Maksimal GBT021601 koncentration (Cmax) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del C
Tidsramme: Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28 og 42
Cmax blev defineret som den maksimale koncentration observeret direkte fra de eksperimentelle data uden interpolation.
Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28 og 42
Minimum GBT021601 koncentration (Cmin) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC): Del B
Tidsramme: Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112
Cmin blev defineret som den laveste koncentration observeret direkte fra de eksperimentelle data uden nogen interpolation.
Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112
Minimum GBT021601 koncentration (Cmin) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC): Del C
Tidsramme: Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28 og 42
Cmin blev defineret som den laveste koncentration observeret direkte fra de eksperimentelle data uden nogen interpolation.
Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28 og 42
Tid til at opnå maksimal serumkoncentration (Tmax) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Maksimal observeret koncentration blev defineret som den maksimale koncentration observeret direkte fra de eksperimentelle data uden nogen interpolation. Tiden til den maksimalt observerede koncentration blev defineret som den tid svarende til Cmax.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Areal under koncentrationstidskurven fra tid nul til næste dosis (AUC0-tau) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC): Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
AUC0-tau blev defineret fra tidspunkt 0 til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration og blev beregnet ved hjælp af den lineære eller logaritmiske trapezregel. AUCtau blev beregnet ved at bruge timer*mikrogram pr. milliliter (time*mcg)/ml.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Areal under serumkoncentrationstidskurven fra tid nul ekstrapoleret til uendelig tid (AUCinf) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
AUCinf blev defineret som arealet beregnet ved lineær/log trapezoid regel fra tid 0 til uendelig med arealet ekstrapoleret fra den sidste kvantificerbare koncentration til uendelig.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Areal under koncentrationstidskurven fra tid nul op til tid 24 timer (AUC 0-24) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del A
Tidsramme: Før dosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer efter dosis på dag 1
AUC0-24 blev defineret som arealet under den frie plasmakoncentrationstidskurve fra tiden 0 til 24 timer efter dosis.
Før dosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer efter dosis på dag 1
Tilsyneladende oral clearance (CL/F) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
CL/F var et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof blev fjernet fra blodet. Den blev beregnet som dosis af GBT021601 ved AUC fra tidspunkt 0 til uendeligt.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Terminal eliminationshalveringstid (t1/2) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
t1/2 var den tid, der blev målt for plasmakoncentrationen at falde med det halve.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F) i plasma, fuldblod og røde blodlegemer (RBC'er): Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Fordelingsvolumen blev defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skulle fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vz/F blev bestemt baseret på den absorberede fraktion.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Procent hæmoglobinbelægning
Tidsramme: Del A: Præ-dosis, 0,25,0,5,1,2,4, 6,8,12,24,36,48,72,168,336,504,672,1008 timer på dag 1; Del B: Præ-dosis, 0,25 til 1,2 til 4 timer efter dosis på dag 56,63,70,77,84,91,98,105,112; Del C: Før dosis på dag 1,14,28,42 og 0,25 til 1, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28,42
Den procentvise hæmoglobinbelægning (%Hb belægning) refererer til andelen af ​​hæmoglobinmolekyler i røde blodlegemer, der var bundet til at studere lægemidlet (GBT021601). Cmin- og Cmax-værdier blev brugt til at beregne %Hb-belægning: %Hb-belægning = GBT021601*RBC pr. gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration (MCHC).
Del A: Præ-dosis, 0,25,0,5,1,2,4, 6,8,12,24,36,48,72,168,336,504,672,1008 timer på dag 1; Del B: Præ-dosis, 0,25 til 1,2 til 4 timer efter dosis på dag 56,63,70,77,84,91,98,105,112; Del C: Før dosis på dag 1,14,28,42 og 0,25 til 1, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28,42
Plasmakoncentrationer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Plasmakoncentrationen versus tidsoversigten blev målt ved mængden af ​​specifikt stof i blodbanen over det angivne tidspunkt.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Plasmakoncentrationer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del B
Tidsramme: Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112, 140,168, 196, 218
Plasmakoncentrationen versus tidsoversigten blev målt ved mængden af ​​specifikt stof i blodbanen over det angivne tidspunkt.
Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112, 140,168, 196, 218
Plasmakoncentrationer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del C
Tidsramme: Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28, 42, 70, 98
Plasmakoncentrationen versus tidsoversigten blev målt ved mængden af ​​specifikt stof i blodbanen over det angivne tidspunkt.
Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28, 42, 70, 98
Fuldblodskoncentrationer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Opsummeringen af ​​fuldblodskoncentrationen versus tiden blev målt for at finde koncentrationen af ​​forskellige komponenter i fuldblod, der ændrede sig over en bestemt periode. Dette hjalp med at overvåge dynamikken i blodkomponenter såsom hæmoglobinniveauer, hæmatokrit eller glukosekoncentration over tid.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Fuldblodskoncentrationer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del B
Tidsramme: Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer, efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112, 140,168, 196, 218
Opsummeringen af ​​fuldblodskoncentrationen versus tiden blev målt for at finde koncentrationen af ​​forskellige komponenter i fuldblod, der ændrede sig over en bestemt periode. Dette hjalp med at overvåge dynamikken i blodkomponenter såsom hæmoglobinniveauer, hæmatokrit eller glukosekoncentration over tid.
Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer, efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112, 140,168, 196, 218
Fuldblodskoncentrationer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del C
Tidsramme: Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28, 42, 70, 98
Opsummeringen af ​​fuldblodskoncentrationen versus tiden blev målt for at finde koncentrationen af ​​forskellige komponenter i fuldblod, der ændrede sig over en bestemt periode. Dette hjalp med at overvåge dynamikken i blodkomponenter såsom hæmoglobinniveauer, hæmatokrit eller glukosekoncentration over tid.
Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28, 42, 70, 98
Koncentrationer af røde blodlegemer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del A
Tidsramme: Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
RBC-koncentrationen versus tidsoversigten blev målt for at identificere mængden af ​​RBC i en blodprøve over en specificeret varighed. Denne analyse hjalp med at overvåge RBC-niveauet over tid.
Fordosis, 0,25 timer (t), 0,5 timer, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer, 36 timer, 48 timer, 72 timer, 168 timer, 336 timer, 504 timer, 672 timer, 1008 timer efter dosis på dag 1
Koncentrationer af røde blodlegemer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del B
Tidsramme: Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112, 140,168, 196, 218
RBC-koncentrationen versus tidsoversigten blev målt for at identificere mængden af ​​RBC i en blodprøve over en specificeret varighed. Denne analyse hjalp med at overvåge RBC-niveauet over tid.
Før dosis, 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 56, 63, 70, 77, 84, 91, 98, 105, 112, 140,168, 196, 218
Koncentrationer af røde blodlegemer versus tid Sammenfatning af GBT021601: Del C
Tidsramme: Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28, 42, 70, 98
RBC-koncentrationen versus tidsoversigten involverede sporing af en mængde RBC i en blodprøve over en specificeret varighed. Denne analyse hjalp med at overvåge RBC-niveauet over tid.
Før dosis på dag 1, 14, 28, 42 og 0,25 timer til 1 time, 2 til 4 timer efter dosis på dag 28, 42, 70, 98

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

6. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

30. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT021601-012
  • C5351002 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med GBT021601

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner