Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung von GBT021601-012 Einzeldosis und Mehrfachdosis bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie (SCD)

7. September 2023 aktualisiert von: Pfizer

Eine Intrapatient-Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von GBT021601, einem Hämoglobin-S-Polymerisationsinhibitor, bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie (SCD)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (d. h. wie der Körper absorbiert, verteilt, abbaut und ausscheidet) von GBT021601, einem Hämoglobin-S (HbS)-Polymerisationsinhibitor, in Teilnehmer mit SCD nach einzelnen und mehreren aufsteigenden Dosen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine unverblindete Einzeldosis intrapatient, gefolgt von einer Mehrfachdosis-Eskalationsstudie bei mindestens sechs (6) Teilnehmern mit SCD.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta AFLAC Center
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Visionaries Clinical Research LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau mit SCD
  • Teilnehmer mit SCD im Alter von 18 bis einschließlich 60 Jahren.
  • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Einverständniserklärung abgegeben.
  • Patienten mit stabilem Hämoglobinwert nahe dem Ausgangswert
  • Patienten unter HU sollten vor der Unterzeichnung der ICF mindestens 90 Tage lang eine stabile Dosis erhalten haben

Ausschlusskriterien:

  • Die Patienten hatten mehr als 10 VOC innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening
  • Patienten, die schwanger sind oder stillen
  • Patienten, die regelmäßig eine Erythrozyten-Transfusionstherapie erhalten oder aus irgendeinem Grund innerhalb von 60 Tagen nach Unterzeichnung des ICF eine Erythrozyten-Transfusion erhalten haben
  • Krankenhausaufenthalt wegen Sichelzellenkrise oder eines anderen vasookklusiven Ereignisses innerhalb von 14 Tagen nach Unterzeichnung des ICF oder innerhalb von 24 Tagen vor Tag 1 der Behandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzeldosis-Zeitraum (Teil A)
Siehe Studienbeschreibung
Arzneimittel: GBT021601
Tabletten und Kapseln, die den Wirkstoff GBT021601 enthalten
Experimental: Zeitraum mit mehreren aufsteigenden Dosen (Teil B und Teil C)
Siehe Studienbeschreibung
Arzneimittel: GBT021601
Tabletten und Kapseln, die den Wirkstoff GBT021601 enthalten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 31 Wochen
UE werden anhand des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff kodiert und zusammengefasst.
31 Wochen
Sicherheit, bewertet anhand von Änderungen der Herzfrequenz
Zeitfenster: 31 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen der Herzfrequenz (bpm) im Vergleich zum Ausgangswert
31 Wochen
Unbedenklichkeit, bewertet anhand von Veränderungen in QTcF
Zeitfenster: 31 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen im QTcF-Intervall gegenüber dem Ausgangswert
31 Wochen
Sicherheit, bewertet anhand von Änderungen der eGFR
Zeitfenster: 31 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen der eGFR gegenüber dem Ausgangswert
31 Wochen
Sicherheit, bewertet durch Veränderungen der Alanin-Aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: 31 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Alanin-Aminotransferase (ALT)
31 Wochen
Sicherheit, bewertet anhand von Änderungen des Blutdrucks
Zeitfenster: 31 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen des systolischen (mmHg) und diastolischen (mmHg) Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
31 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Plasma- und Vollblutkonzentrationen von GBT021601 und berechnen Sie die Erythrozytenkonzentrationen.
Zeitfenster: 31 Wochen
Zur Charakterisierung der PK von GBT021601 in Plasma und Vollblut nach Einzel- und Mehrfachdosen wird eine nichtkompartimentelle PK-Analyse oder Populations-PK-Analyse unter Verwendung nichtlinearer Mixed-Effect-Modellierung durchgeführt.
31 Wochen
Bestimmen Sie die pharmakodynamische Wirkung der Behandlung mit GBT021601.
Zeitfenster: 14 Wochen
Hämoximetrie wird verwendet, um die Sauerstoffsättigung im Vollblut zu beurteilen, indem Sauerstoffgleichgewichtskurven (OECs) erstellt werden, die das Ausmaß der Hb-O2-Sättigung mit dem Partialdruck von O2 (pO2) in Beziehung setzen und die Bindungsaffinität von O2 zu Hb messen. Die Verformbarkeit der roten Blutkörperchen wird mit einem Osmoscan gemessen. Individuelle und mittlere PD-Markerdaten werden grafisch dargestellt.
14 Wochen
Zur Bestätigung der Beziehung zwischen zeitangepassten GBT021601-Konzentrationen und der Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder der prozentualen Änderung gegenüber dem Ausgangswert der klinischen Messungen von Anämie und Hämolyse.
Zeitfenster: 14 Wochen
Zur Bestätigung der Korrelation zwischen zeitabgestimmten GBT021601-Konzentrationen und der Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder der prozentualen Änderung gegenüber dem Ausgangswert der klinischen Messungen von Anämie (Hämoglobin) und Hämolyse (einschließlich indirektem Bilirubin, Retikulozyten und Laktatdehydrogenase).
14 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Mitarbeiter

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT021601-012
  • C5351002 (Andere Kennung: Pfizer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur GBT021601

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mauritania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren