Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a GBT021601-012 egyszeri és többszörös dózisok értékelésére sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegeknél

2023. szeptember 7. frissítette: Pfizer

Betegen belüli egyszeri és többszörös növekvő dózisú vizsgálat a GBT021601, egy hemoglobin S polimerizációt gátló anyag farmakokinetikájának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakodinamikájának értékelésére sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegeknél

A tanulmány célja a GBT021601, a hemoglobin S (HbS) polimerizációt gátló biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (azaz hogyan szívja fel, oszlatja el, bontja le és választja ki a szervezetben) értékelését. SCD-ben szenvedő résztvevők, egyszeri és többszöri növekvő dózist követően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű intrabeteg egyszeri dózis, amelyet egy többszörös dózisnövelési vizsgálat követ legalább hat (6) SCD-ben szenvedő résztvevőn.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33147
        • Advanced Pharma Cr, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta AFLAC Center
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Visionaries Clinical Research LLC

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő SCD-vel
  • SCD-ben szenvedő résztvevők 18 és 60 év közöttiek.
  • A résztvevő dokumentált, tájékozott hozzájárulását adta.
  • Stabil és az alapvonalhoz közeli hemoglobinértékkel rendelkező betegek
  • A HU-ban szenvedő betegeknek az ICF aláírása előtt legalább 90 napig stabil dózisban kell lenniük

Kizárási kritériumok:

  • A betegeknél több mint 10 VOC volt a szűrést követő 12 hónapon belül
  • Terhes vagy szoptató betegek
  • Azok a betegek, akik rendszeresen kapnak vörösvértest-transzfúziós terápiát, vagy bármilyen okból VVT transzfúziót kaptak az ICF aláírását követő 60 napon belül
  • Kórházba került sarlósejtes krízis vagy egyéb vazookkluzív esemény miatt az ICF aláírását követő 14 napon belül vagy az 1. napi kezelést megelőző 24 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egyszeri adagolási időszak (A rész)
Lásd a Vizsgálat leírását
Drog: GBT021601
GBT021601 hatóanyagot tartalmazó tabletták és kapszulák
Kísérleti: Többszörös növekvő dózisú időszak (B és C rész)
Lásd a Vizsgálat leírását
Drog: GBT021601
GBT021601 hatóanyagot tartalmazó tabletták és kapszulák

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság, a nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága alapján értékelve
Időkeret: 31 hét
A nemkívánatos eseményeket szervrendszeri osztályokba és előnyben részesített kifejezések szerint kódolják a szabályozói tevékenységek orvosi szótárának (MedDRA) segítségével, és összefoglalják.
31 hét
Biztonság, a pulzusszám változásai alapján
Időkeret: 31 hét
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott a pulzusszám (bpm) az alapvonalhoz képest
31 hét
Biztonság a QTcF változásai alapján
Időkeret: 31 hét
Azon résztvevők száma, akiknél a QTcF intervallum megváltozott az alapvonalhoz képest
31 hét
Biztonság az eGFR változásai alapján
Időkeret: 31 hét
Azon résztvevők száma, akiknél az eGFR megváltozott az alapvonalhoz képest
31 hét
Biztonság, az alanin-aminotranszferáz (ALT) változásai alapján
Időkeret: 31 hét
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott az alanin-aminotranszferáz (ALT)
31 hét
Biztonság, a vérnyomás változásai alapján
Időkeret: 31 hét
Azon résztvevők száma, akiknél a szisztolés (Hgmm) és a diasztolés (Hgmm) vérnyomás megváltozott a kiindulási értékhez képest
31 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg a GBT021601 plazma és teljes vér koncentrációját, és számítsa ki a vörösvértest-koncentrációkat.
Időkeret: 31 hét
Nemlineáris vegyes hatású modellezést alkalmazó, nem kompartmentális farmakokinetikai analízist vagy populációs PK-analízist végeznek a GBT021601 PK jellemzésére a plazmában és a teljes vérben egyszeri és többszöri adagolást követően.
31 hét
Határozza meg a GBT021601 kezelés farmakodinámiás hatását.
Időkeret: 14 hét
Hemoximetriát használnak a teljes vér oxigéntelítettségének értékelésére az oxigénegyensúlyi görbék (OEC) létrehozásával, amelyek a Hb-O2 telítettség mértékét az O2 parciális nyomásához (pO2) hozzák összefüggésbe, és mérik az O2 Hb-hez való kötődési affinitását. A vörösvértestek deformálódását Osmoscan méri. Az egyéni és átlagos PD marker adatok grafikusan jelennek meg.
14 hét
Megerősíteni az összefüggést az időben egyeztetett GBT021601 koncentrációk és az anémia és hemolízis klinikai mérőszámainak kiindulási értékhez viszonyított változása vagy százalékos változása között.
Időkeret: 14 hét
Az időben egyeztetett GBT021601 koncentrációk és a vérszegénység (hemoglobin) és a hemolízis (beleértve a közvetett bilirubint, a retikulocitákat és a laktát-dehidrogenázt) klinikai mutatóinak kiindulási értékhez viszonyított változása vagy százalékos változása közötti összefüggés megerősítése.
14 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Együttműködők

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 27.

Első közzététel (Tényleges)

2021. július 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GBT021601-012
  • C5351002 (Egyéb azonosító: Pfizer)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a GBT021601

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel