Um Estudo para Avaliar GBT021601-012 Dose Única e Dose Múltipla em Participantes com Doença Falciforme (SCD)
7 de setembro de 2023 atualizado por: Pfizer
Um estudo de dose única intrapaciente e dose ascendente múltipla para avaliar a farmacocinética, segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do GBT021601, um inibidor da polimerização da hemoglobina S, em participantes com doença falciforme (SCD)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (ou seja, como o corpo absorve, distribui, decompõe e excreta) de GBT021601, um inibidor da polimerização da hemoglobina S (HbS), em participantes com DF, seguindo doses ascendentes únicas e múltiplas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Esta é uma dose única intrapaciente aberta seguida por um estudo de escalonamento de dose múltipla em pelo menos seis (6) participantes com SCD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33147
- Advanced Pharma CR, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta AFLAC Center
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Visionaries Clinical Research LLC
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou Mulher com SCD
- Participantes com DF de 18 a 60 anos, inclusive.
- O participante forneceu consentimento informado documentado.
- Pacientes com valor de hemoglobina estável e próximo ao basal
- Pacientes em HU devem estar em dose estável por pelo menos 90 dias antes de assinar o TCLE
Critério de exclusão:
- Os pacientes tiveram mais de 10 VOC dentro de 12 meses após a triagem
- Pacientes grávidas ou amamentando
- Pacientes que recebem terapia de transfusão de hemácias regularmente ou receberam transfusão de hemácias por qualquer motivo dentro de 60 dias após a assinatura do TCLE
- Hospitalizado por crise falciforme ou outro evento vaso-oclusivo dentro de 14 dias após a assinatura do TCLE ou dentro de 24 dias antes do tratamento do Dia 1
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Período de dose única (Parte A)
Consulte a descrição do estudo
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Comprimidos e cápsulas que contêm substância medicamentosa GBT021601
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Experimental: Período de Dose Ascendente Múltipla (Parte B e Parte C)
Consulte a descrição do estudo
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Comprimidos e cápsulas que contêm substância medicamentosa GBT021601
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança, avaliada pela frequência e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: 31 semanas
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Os EAs serão codificados para classe de sistema de órgãos e termo preferencial usando o Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) e resumidos.
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31 semanas
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Segurança, avaliada por alterações na frequência cardíaca
Prazo: 31 semanas
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Número de participantes com alterações na frequência cardíaca (bpm) em comparação com a linha de base
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31 semanas
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Segurança, avaliada por alterações no QTcF
Prazo: 31 semanas
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Número de participantes com alterações no intervalo QTcF desde o início
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31 semanas
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Segurança, avaliada por alterações na eGFR
Prazo: 31 semanas
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Número de participantes com alterações na eGFR desde o início
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31 semanas
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Segurança, avaliada por alterações na alanina aminotransferase (ALT)
Prazo: 31 semanas
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Número de participantes com alterações na alanina aminotransferase (ALT)
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31 semanas
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Segurança, avaliada por alterações na pressão arterial
Prazo: 31 semanas
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Número de participantes com alterações na pressão arterial sistólica (mmHg) e diastólica (mmHg) desde o início
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31 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Determine as concentrações plasmáticas e de sangue total de GBT021601 e calcule as concentrações de hemácias.
Prazo: 31 semanas
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Análise farmacocinética não compartimental ou análise farmacocinética populacional usando modelagem não linear de efeito misto será realizada para caracterizar GBT021601 PK no plasma e sangue total após doses únicas e múltiplas.
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31 semanas
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Determine o efeito farmacodinâmico do tratamento GBT021601.
Prazo: 14 semanas
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A hemoximetria será utilizada para avaliar a saturação de oxigênio no sangue total por meio da geração de curvas de equilíbrio de oxigênio (OECs) que relacionam a extensão da saturação de Hb-O2 à pressão parcial de O2 (pO2) e medem a afinidade de ligação do O2 à Hb. A deformabilidade dos glóbulos vermelhos será medida por um Osmoscan.
Os dados individuais e médios dos marcadores de PD serão apresentados graficamente.
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14 semanas
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Para confirmar a relação entre as concentrações de GBT021601 correspondentes ao tempo e a alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base das medidas clínicas de anemia e hemólise.
Prazo: 14 semanas
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Para confirmar a correlação entre as concentrações de GBT021601 correspondentes ao tempo e a alteração da linha de base ou alteração percentual da linha de base de medidas clínicas de anemia (hemoglobina) e hemólise (incluindo bilirrubina indireta, reticulócitos e lactato desidrogenase).
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14 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de maio de 2021
Conclusão Primária (Real)
6 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
6 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
30 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT021601-012
- C5351002 (Outro identificador: Pfizer)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em GBT021601
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PfizerPfizerRecrutamentoAnemia falciformeEstados Unidos, Nigéria, Quênia, Líbano
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PfizerPfizerRecrutamento
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