Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus GBT021601-012 kerta-annoksen ja usean annoksen arvioimiseksi sirppisolutautia (SCD) sairastavilla osallistujilla

torstai 7. syyskuuta 2023 päivittänyt: Pfizer

Potilaan sisäinen kerta-annos- ja nouseva annostutkimus hemoglobiini S -polymeroinnin estäjän GBT021601:n farmakokinetiikan, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi sirppisolutautia (SCD) sairastavilla osallistujilla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida hemoglobiini S:n (HbS) polymerisaation estäjän GBT021601:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (eli kuinka elimistö imee, jakautuu, hajoaa ja erittyy). osallistujat, joilla on SCD, yhden ja usean nousevan annoksen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin potilaan sisäinen kerta-annos, jota seuraa usean annoksen eskalaatiotutkimus vähintään kuudella (6) SCD-potilaalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta AFLAC Center
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Visionaries Clinical Research LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on SCD
  • Osallistujat, joilla on SCD ikä 18-60 vuotta, mukaan lukien.
  • Osallistuja on antanut dokumentoidun tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Potilaat, joiden hemoglobiiniarvo on vakaa ja lähellä lähtötasoa
  • HU-potilaiden tulee olla vakaalla annoksella vähintään 90 päivää ennen ICF:n allekirjoittamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilailla oli yli 10 VOC:ta 12 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Potilaat, jotka saavat punasolusiirtohoitoa säännöllisesti tai jotka ovat saaneet punasolusiirron mistä tahansa syystä 60 päivän kuluessa ICF:n allekirjoittamisesta
  • Sairaalaan sirppisolukriisin tai muun vaso-okklusiivisen tapahtuman vuoksi 14 päivän sisällä ICF:n allekirjoittamisesta tai 24 päivän sisällä ennen ensimmäisen päivän hoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kerta-annosjakso (osa A)
Katso Tutkimuskuvaus
Lääke: GBT021601
Tabletit ja kapselit, jotka sisältävät lääkeainetta GBT021601
Kokeellinen: Usean nousevan annoksen jakso (osa B ja osa C)
Katso Tutkimuskuvaus
Lääke: GBT021601
Tabletit ja kapselit, jotka sisältävät lääkeainetta GBT021601

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus haittavaikutusten esiintymistiheyden ja vakavuuden perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 31 viikkoa
AE:t koodataan elinjärjestelmän luokkaan ja ensisijaiseen termiin käyttämällä Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) -sanakirjaa ja niistä tehdään yhteenveto.
31 viikkoa
Turvallisuus sykemuutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: 31 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joiden syke (bpm) muuttui lähtötasoon verrattuna
31 viikkoa
Turvallisuus QTcF:n muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: 31 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joiden QTcF-aika muuttui lähtötasosta
31 viikkoa
Turvallisuus eGFR:n muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: 31 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joiden eGFR muuttui lähtötasosta
31 viikkoa
Turvallisuus alaniiniaminotransferaasin (ALT) muutoksilla arvioituna
Aikaikkuna: 31 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutoksia alaniiniaminotransferaasissa (ALT)
31 viikkoa
Turvallisuus mitattuna verenpaineen muutoksilla
Aikaikkuna: 31 viikkoa
Niiden osallistujien lukumäärä, joiden systolinen (mmHg) ja diastolinen (mmHg) verenpaine muuttui lähtötasosta
31 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määritä GBT021601:n plasma- ja kokoveripitoisuudet ja laske punasolukonsentraatiot.
Aikaikkuna: 31 viikkoa
Ei-osastollinen PK-analyysi tai populaation PK-analyysi käyttäen epälineaarista sekavaikutteista mallinnusta suoritetaan GBT021601 PK:n karakterisoimiseksi plasmassa ja kokoveressä yksittäisten ja useiden annosten jälkeen.
31 viikkoa
Määritä GBT021601-hoidon farmakodynaaminen vaikutus.
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Hemoksimetriaa käytetään kokoveren happisaturaation arvioimiseen luomalla happitasapainokäyriä (OEC), jotka yhdistävät Hb-O2-saturaatiotason O2:n osapaineeseen (pO2) ja mittaavat O2:n sitoutumisaffiniteettia Hb:hen. Punasolujen epämuodostuvuus mitataan Osmoscanilla. Yksilölliset ja keskimääräiset PD-markkeritiedot esitetään graafisesti.
14 viikkoa
Vahvistaa aikasopivien GBT021601-pitoisuuksien ja anemian ja hemolyysin kliinisten mittareiden muutoksen lähtötasosta tai prosentuaalisen muutoksen välillä lähtötasosta.
Aikaikkuna: 14 viikkoa
Vahvistaakseen korrelaation aikasopivien GBT021601-pitoisuuksien ja anemian (hemoglobiinin) ja hemolyysin kliinisten mittareiden (mukaan lukien epäsuora bilirubiini, retikulosyytit ja laktaattidehydrogenaasi) muutoksen lähtötasosta tai prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta.
14 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Yhteistyökumppanit

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 30. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GBT021601-012
  • C5351002 (Muu tunniste: Pfizer)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset GBT021601

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa