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鎌状赤血球症（SCD）の参加者におけるGBT021601-012単回投与および複数回投与を評価する研究

2023年9月7日 更新者：Pfizer

鎌状赤血球症（SCD）の参加者における、ヘモグロビンS重合阻害剤であるGBT021601の薬物動態、安全性、忍容性、および薬力学を評価するための患者内単回投与および複数回漸増投与研究

この研究の目的は、ヘモグロビン S (HbS) 重合阻害剤である GBT021601 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (つまり、体がどのように吸収、分配、分解、排泄するか) を評価することです。単回および複数回の漸増投与後のSCDの参加者。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、非盲検の患者内単回投与であり、その後、SCD の少なくとも 6 人の参加者を対象に複数回の用量漸増試験が行われます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta AFLAC Center
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Visionaries Clinical Research LLC

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～60年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • SCDの男性または女性
  • 18歳から60歳までのSCDの参加者。
  • -参加者は文書化されたインフォームドコンセントを提供しています。
  • ベースラインに近いヘモグロビン値が安定している患者
  • -HUの患者は、ICFに署名する前に少なくとも90日間安定した用量を使用する必要があります

除外基準:

  • 患者は、スクリーニングから12か月以内に10を超えるVOCを持っていました
  • 妊娠中または授乳中の患者
  • -定期的にRBC輸血療法を受けているか、何らかの理由でICFに署名してから60日以内にRBC輸血を受けた患者
  • -ICFに署名してから14日以内、または1日目の治療の24日前以内に、鎌状赤血球症の危機またはその他の血管閉塞性イベントで入院した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：単回投与期間 (パート A)
研究の説明を参照
薬：GBT021601
GBT021601原薬を含む錠剤およびカプセル
実験的：複数の用量漸増期間 (パート B およびパート C)
研究の説明を参照
薬：GBT021601
GBT021601原薬を含む錠剤およびカプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）の頻度と重症度によって評価される安全性
時間枠：31週
有害事象は、MedDRA (Medical Dictionary for Regulatory Activities) を使用して臓器クラスと優先用語にコード化され、要約されます。
31週
心拍数の変化によって評価される安全性
時間枠：31週
ベースラインと比較して心拍数 (bpm) が変化した参加者の数
31週
QTcFの変化によって評価される安全性
時間枠：31週
QTcF間隔がベースラインから変化した参加者の数
31週
EGFRの変化によって評価される安全性
時間枠：31週
ベースラインから eGFR が変化した参加者の数
31週
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の変化によって評価される安全性
時間枠：31週
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）に変化のある参加者の数
31週
血圧の変化によって評価される安全性
時間枠：31週
収縮期 (mmHg) および拡張期 (mmHg) 血圧がベースラインから変化した参加者の数
31週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
GBT021601 の血漿および全血濃度を測定し、RBC 濃度を計算します。
時間枠：31週
非コンパートメント PK 分析または非線形混合効果モデリングを使用した母集団 PK 分析を実行して、単回および複数回投与後の血漿中および全血中の GBT021601 PK を特徴付けます。
31週
GBT021601 治療の薬力学的効果を決定します。
時間枠：14週間
ヘモキシメトリーを使用して、Hb-O2 飽和の程度を O2 の分圧 (pO2) に関連付ける酸素平衡曲線 (OEC) を作成し、Hb に対する O2 の結合親和性を測定することにより、全血中の酸素飽和度を評価します。赤血球の変形性は、Osmoscan によって測定されます。 個々の PD マーカー データと平均 PD マーカー データがグラフで表示されます。
14週間
時間的に一致したGBT021601濃度と、貧血および溶血の臨床測定値のベースラインからの変化またはベースラインからの変化率との関係を確認すること。
時間枠：14週間
GBT021601 濃度と、貧血 (ヘモグロビン) および溶血 (間接ビリルビン、網状赤血球、乳酸脱水素酵素を含む) の臨床測定値のベースラインからの変化またはベースラインからの変化率との相関関係を確認すること。
14週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

協力者

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月28日

一次修了 (実際)

2022年12月6日

研究の完了 (実際)

2022年12月6日

試験登録日

最初に提出

2021年5月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月27日

最初の投稿 (実際)

2021年7月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月7日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GBT021601-012
  • C5351002 (その他の識別子：Pfizer)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ
  • Sun Yat-sen University
    まだ募集していません
    局所進行子宮頸癌に対するNACTにおけるパクリタキセル、シスプラチンとシンジリマブの併用の有効性と毒性
    子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
  • National Cancer Institute (NCI)
    積極的、募集していない
    進行性分化型甲状腺がんに対するカボザンチニブ、ニボルマブ、およびイピリムマブの組み合わせ（CaboNivoIpi）の試験
    低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌
    アメリカ
  • National Cancer Institute (NCI)
    Exelixis
    完了
    難治性甲状腺がん患者の治療におけるカボザンチニブ-S-マレート
    再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌
    アメリカ
  • Academic and Community Cancer Research United
    National Cancer Institute (NCI)
    完了
    甲状腺分化がん（DTC）におけるレンバチニブとペムブロリズマブ
    低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件
    アメリカ

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