Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Immunoglobulin Effektivitet og Immunprofilering ved Antistofimmunsvigt (IEIPAI)

31. marts 2026 opdateret af: He Jing, Peking University People's Hospital

Real-world effektiviteten af immunoglobulin ved antistof-immunsvigt: Et prospektivt kohortestudie baseret på T/B-celle-subsetprofilering

Dette studie har til formål systematisk at evaluere de dynamiske forandringer i perifere immundele blandt patienter med antistof-immunodeficiens, der gennemgår immunoglobulinbehandling

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Antistofimmunodeficiency (AID) repræsenterer en heterogen gruppe af medfødte immunitetsdefekter, der er karakteriseret ved defekt antistofproduktion, hvilket prædisponerer patienter for tilbagevendende infektioner, kronisk inflammation og paradoksale autoimmune manifestationer. Mens immunglobulinerstatningsterapi fungerer som hjørnestenen i behandlingen, forbliver patienternes kliniske forløb og reaktioner på behandling meget varierende. De underliggende immunologiske defekter - især den forstyrrede kommunikation mellem T- og B-lymfocytter - er afgørende for at forstå patogenesen og den fænotypiske diversitet ved AID.

Denne single-center, prospektive observationsstudie er designet til systematisk at karakterisere de dynamiske ændringer i perifere immunsubsæt blandt patienter med antistofimmunodeficiency, med et specifikt fokus på T-B-celleinteraktioner. Ved at anvende højopløsning multiparametrisk flowcytometri vil vi udføre omfattende profilering af kritiske lymfocytundersæt. B-celleevaluering vil kvantificere switched memory B-celler, non-switched memory B-celler, plasmablasts og double-negative B-celler. Samtidig vil T-celleprofilering vurdere cirkulerende follikulære hjælper-T-celler (pTfh), regulatoriske T-celler (Tregs) og overordnede CD4+ og CD8+ kompartimenter.

Deltagere vil gennemgå baseline klinisk og immunologisk evaluering før eller under steady-state immunglobulinterapi, efterfulgt af prospektive longitudinale vurderinger. Vi formoder, at specifikke baseline immun-signaturer (f.eks. skæve pTfh-proportioner eller udvidede DN B-celler) kan fungere som prædiktive biomarkører for frekvensen af gennembrudsinfektioner og udviklingen af autoimmune komplikationer. Desuden vil denne studie undersøge de potentielle langsigtede immunmodulatoriske effekter af immunglobulin på genoprettelse af cellulær homeostase.

I sidste ende, ved at korrelere dyb immunfenotypiseringsdata med virkelige kliniske udfald - specifikt annualiserede infektionsrater, specifikke antistofresponser og IgG-trough-niveauer - sigter denne studie mod at belyse mekanismerne, der driver klinisk heterogenitet ved AID, og levere et evidensgrundlag for mere personliggjorte, målrettede terapeutiske strategier.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med primær antistofimmunsvigt, 18 år og derover, som modtager regelmæssig immunoglobulin-erstatningsterapi på undersøgelsesstedet. Eksklusionskriterier omfatter aktiv infektion, nylig immundæmpende behandling eller tidligere hematopoietisk stamcelletransplantation.

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Bekræftet diagnose: Diagnose af primær antistofmangel baseret på klinisk præsentation og laboratoriebevis for nedsat antistofproduktion. Diagnoser skal være i overensstemmelse med standardkriterier (f.eks. ESID/IUIS-diagnosekriterier).

Laboratoriebevis: Dokumenteret kvantitativ mangel i serumimmunoglobuliner, defineret som reducerede IgG-, IgA- og/eller IgM-niveauer under den aldersjusterede nedre normale grænse, og/eller påvist ringe specifik antistofrespons på vacciner.

Alder: Patienter i alderen 5 til 50 år (inklusive) ved screeningtidspunktet. Behandlingsstatus: Modtager i øjeblikket eller planlagt til at påbegynde regelmæssig immunoglobulin-erstatningsterapi.

Samtykke: Afgivelse af skriftligt informeret samtykke fra patienten eller deres lovlige værge, sammen med dokumenteret accept fra børnedeltagere, hvor det er udviklingsmæssigt passende.

-

Eksklusionskriterier: Sekundær immundefekt: Tilstedeværelse af andre svære komorbiditeter, der kan påvirke immunsystemets funktion. Dette omfatter specifikt sekundære årsager til hypogammaglobulinæmi, såsom aktive maligne sygdomme, protein-tabende enteropati, nefrotisk syndrom eller ubehandlet HIV-infektion.

Andre primære immundefekter: Bekræftet diagnose af primære immundefektsygdomme andet end overvejende antistofmangel.

Forvirrende medicin: Brug af systemisk immunsuppressiv eller målrettet immunmodulerende medicin inden for 3 måneder før inddelingen. Patienter på stabil immunoglobulin-erstatningsterapi er undtaget fra denne udelukkelse.

Akut forvirrende sygdom: Tilstedeværelse af aktive, svære, ukontrollerede infektioner på tidspunktet for basisblodprøvetagning, som efter undersøgerens kliniske vurdering ville forbigående forvrænge basisimmunundersøgelsen.

Graviditet/Amning: Nuværende graviditet eller amning på grund af de fysiologiske ændringer i moderens immunceller.

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Antistofimmunsvigtkohorte
Prospektivt kohorte af patienter med antistofimmunsvigt, der modtager standard immunoglobulin-erstatningsterapi. Immunprofilering (T-/B-celle-underpopulationer) vil blive udført for at evaluere reel effektivitet og immunrekonstitution.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i perifere blod T-celle og B-celle subtyper
Tidsramme: Baseline (måned 0), måned 6 og måned 12.
Kvantificering af de absolutte antal og procenter af specifikke lymfocyt-subgrupper for at evaluere T-B-celle-interaktionen. B-celle-subgrupper inkluderer switched memory B-celler, non-switched memory B-celler, plasmablasts og double-negative (DN) B-celler. T-celle-subgrupper inkluderer cirkulerende follikulære hjælper-T-celler (pTfh), CD4+ T-celler, CD8+ T-celler og regulatoriske T-celler (Tregs). Målinger vil blive udført ved hjælp af højopløselig multiparametrisk flowcytometri.
Baseline (måned 0), måned 6 og måned 12.
Årlig infektionsrate (AIR)
Tidsramme: Prospektivt vurderet fra baseline til måned 12.
Det primære kliniske effektmål er incidensen af gennembrudsinfektioner. Dette defineres som antallet af svære eller moderate infektionsepisoder pr. patient pr. år, der kræver indlæggelse, intravenøse antibiotika eller forlænget oral antibiotika (>7 dage).
Prospektivt vurderet fra baseline til måned 12.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelation mellem immunfænotyper og IgG-trough niveauer
Tidsramme: Baseline (måned 0), måned 6 og måned 12.
Vurdering af den statistiske sammenhæng mellem dynamiske ændringer i kritiske immundelsæt (f.eks. pTfh og DN B-celler) og steady-state serum IgG-trough-niveauer målt umiddelbart før rutinemæssig immunoglobulinbehandling. Dette sigter mod at etablere immunologiske biomarkører for optimal immunoglobulindosering.
Baseline (måned 0), måned 6 og måned 12.
Forekomst og udvikling af autoimmune manifestationer
Tidsramme: Prospektivt vurderet fra baseline til måned 12.
Andel af patienter, der udvikler nyopståede autoimmune komplikationer eller oplever forværring af eksisterende autoimmune tilstande (såsom immuncytopeni, autoimmun enteropati eller interstitiel lungesygdom) i opfølgningsperioden.
Prospektivt vurderet fra baseline til måned 12.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Zhanguo Li, Study Principal Investigator Peking University Institute of Rheuamotology and Immunology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

7. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20260330 IVIG-AID

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De-identificerede individuelle deltagerdata (IPD), som ligger til grund for de resultater, der er rapporteret i denne artikel, vil blive delt. Data vil være tilgængelige fra 6 måneder efter og indtil 36 måneder efter artikelpublicering for forskere, der fremsætter en metodisk solidt underbygget forslag, der er godkendt af en uafhængig bedømmelseskomité, med henblik på at opnå formålene i det godkendte forslag. Forslag skal rettes til den korresponderende forfatter.

IPD-delingstidsramme

Vil være tilgængelig fra 6 måneder efter artiklens publicering og indtil 36 måneder efter publiceringen.

IPD-delingsadgangskriterier

De-identificerede individuelle deltagerdata (IPD) vil være tilgængelige for forskere, der indsender et metodisk forsvarligt forskningsforslag, der godkendes af et uafhængigt bedømmelsesudvalg. Adgangen er begrænset til at opnå de formål, der er angivet i det godkendte forslag. Forslag skal rettes til studietets korresponderende forfatter.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primære immundefektsygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner